X4 파마슈티컬 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

데릭, 반갑습니다. 초대해 주셔서 감사합니다.

네, 저희는 보스턴에 본사를 둔 희귀 혈액 질환 분야에서 활동하는 회사입니다. 현재 만성 호중구 감소증과 같이 호중구 수치가 낮은 환자들의 호중구 수를 증가시키는 약물인 마보릭사포르라는 약물의 두 번째 적응증을 개발 중입니다. 4WARD라는 이름의 3상 임상시험이 등록 마감에 가까워지고 있습니다. 월요일에 FDA와 함께 샘플 크기 조정을 발표했으며, 현재 환자 수는 126명으로, 연말까지 등록을 완료하는 것을 목표로 하고 있습니다.

네, 저희는 1년 전에 새로운 경영진으로 들어왔고, 아직 배우는 중입니다. 지난 1년 동안 많은 것을 배웠습니다. 초기에는 임상이 과도하게 설계되었다는 인상을 받았습니다. 두 가지 평가 지표가 있었는데, 하나는 감염 감소이고, 다른 하나는 호중구 수 증가입니다. 시간이 지나면서 임상에 대해 더 알게 되었고, 다시 한 번 통계적 검증력을 검토하기로 결정했습니다. 통계 전문가들과 함께 검토한 결과, 약물이 해당 상황에서 효과가 있는지 답변할 수 있으면서도 더 적은 환자 수로도 가능하다는 결론을 내렸습니다. 그 이점은 명확합니다. 불필요하게 많은 환자를 임상에 등록시켜 시험에 참여하게 하는 것을 피하고자 하는 것입니다. 또한, 상당한 재정적 절감 효과가 있습니다.

최종적으로 126명이라는 숫자가 나왔고, 이를 FDA에 제출했습니다. Type C 미팅을 요청했고, FDA로부터 서면 의견을 받았습니다. FDA는 그 결과에 만족했습니다. 해당 숫자에서 연구의 검증력은 충분했습니다. 미팅은 취소했고, 화요일 아침에 이를 공식 발표했으며, 그 숫자로 진행하고 있습니다. 최근 문제를 겪었던 CRO를 교체하여 파렉셀(Parexel)을 새로 도입하게 되어 기쁩니다. 현재 등록이 매우 잘 되고 있고, 스크리닝 중인 환자도 많아 연말까지 등록을 완료할 수 있을 것으로 확신합니다.

네, 저희가 합류하기 전 1년 전부터 4WARD 임상을 기반으로 매우 보수적인 가정을 해왔습니다. 그 가정을 유지하면서도 샘플 수를 줄이고 각 평가항목의 검증력을 조정했습니다. 감염 평가항목은 88%의 검증력, ANC 평가항목은 93%의 검증력을 가지고 있습니다. 이전에는 96% 이상이었으니 다소 낮아진 수치입니다. 조금 낮아졌지만 여전히 3상 임상으로서는 매우 충분한 검증력입니다. 그러나 임상의 근본적인 가정은 변하지 않았으며, 항상 보수적으로 설정되어 있었습니다.

네, 그것이 두 번째 질문이었습니다. 규제기관에 갈 때마다 항상 안전성 데이터베이스에 충분한 환자가 있는지 묻는 것이 중요합니다. 저희는 건강한 지원자와 환자를 포함해 500명 이상이 마보릭사포르(mavorixafor)를 투여받았으며, FDA는 인원이 부족하다고 지적하지 않았습니다. FDA는 검토 문제라고 했는데, 이는 "괜찮지만 검토가 필요하다"는 의미입니다.

네, 저희는 세 자릿수 등록 단계에 있습니다. 구체적인 숫자는 말씀드리지 않겠지만, 건강한 위치에 있다고 보실 수 있습니다. 최근 CRO 변경 이후 가장 눈에 띄는 점은 스크리닝 중인 환자 수가 증가했다는 것입니다. 분명히 환자들은 등록 전에 스크리닝을 거치는데, 현재 스크리닝 중인 환자 수가 매우 건강한 수준이라 매우 고무적입니다. 등록된 환자들이 있고, 미국에서도 스크리닝 중인 환자들이 있다는 점을 기쁘게 생각합니다. 저희가 1년 전 회사에 합류했을 때는 미국 환자가 임상시험에 전혀 없었는데, 이는 저희가 만족하지 못했던 부분입니다. 현재 미국에서 환자 등록이 이루어지고 있고, 미국 내에서 새로운 환자들이 스크리닝되고 있습니다.