프로타고니스트 테라퓨틱스 FDA announcement

진행해 주십시오. 감사합니다, 롭.

여러분 안녕하세요, 오늘 컨퍼런스 콜에 참석해 주셔서 감사합니다. 프로태고니스트에서는 디네시 파텔 박사(사장 겸 CEO), 아시프 알리(최고재무책임자), 아르투로 몰리나 박사(최고의료책임자), 아쇼크 반다리 박사(최고발견책임자), 그리고 사무엘 삭스 박사(임상개발 고문)가 함께하고 있습니다. 금요일에 프로태고니스트는 성인 다혈구증 환자의 적혈구증 치료를 위한 러스퍼타이드, 현재 명칭 MIMRYLO, FDA 승인을 발표하는 보도자료를 배포했습니다. 보도자료 사본과 이번 콜에서 사용되는 슬라이드는 회사 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 이 슬라이드에서 보시다시피, 이번 콜에서는 미래 예측성 발언을 할 예정입니다. 이에는 당사 임상 후보물질의 안전성, 효능, 치료적 및 상업적 잠재력과 관련된 내용이 포함될 수 있습니다.

사업과 관련된 위험 및 불확실성에 대한 자세한 정보는 증권거래위원회에 제출한 정기 보고서를 참조해 주시기 바랍니다. 이 컨퍼런스 콜에는 2026년 8월 31일 생중계 시점에만 정확한 시의성 있는 정보가 포함되어 있습니다. 프로태고니스트는 관련 증권법에 의해 요구되는 경우를 제외하고, 이 컨퍼런스 콜 이후 발생하는 사건이나 상황을 반영하여 미래 예측성 발언을 수정하거나 업데이트할 의무가 없습니다. 그럼 이제 디네시 파텔 박사에게 마이크를 넘기겠습니다.

진행해 주십시오, 디네시. 감사합니다, 코리, 그리고 여러분 안녕하세요.

올해 3월 18일, 저희는 미국 FDA로부터 첫 번째 약물인 최초의 IL-23 수용체 차단 경구 펩타이드인 아이코트로킨라에 대한 승인을 발표했습니다. 이 약물은 존슨앤드존슨과의 파트너십으로 개발되었습니다. 오늘, 몇 달 만에, 프로태고니스트의 두 번째 주요 약물 승인 이정표를 맞이하게 되었습니다. 저희는 러스퍼타이드의 새로운 브랜드명인 미므릴로가 진성 적혈구 증가증(PV) 성인 환자의 적혈구 증가증 치료를 위해 FDA 승인을 받았음을 매우 기쁘게 발표합니다. 이 약물은 PV에서 적혈구 과다생성을 유발하는 생물학적 기전을 표적으로 하는 최초의 신약입니다. 이번 매우 성공적인 결과에 대해 프로태고니스트 팀과 파트너인 다케다 제약에 축하의 말씀을 전하고 싶습니다.

대부분 아시다시피, PV는 희귀 혈액암으로, NCCN 가이드라인에 따른 환자의 근본적인 치료 목표는 적혈구 용적 비율인 헤마토크릿을 낮추고 이를 45% 이하로 유지하는 것입니다. PV는 적혈구 증가증에 의해 발생하는 혈액 질환이지만, 적혈구 증가증을 직접적으로 치료하는 약물은 지금까지 없었습니다. 이러한 미충족 수요가 저희로 하여금 미므릴로를 발견하고 개발하는 길로 나아가게 했습니다. 미므릴로는 어떻게 작용하며 그 작용 기전은 무엇인가요? 미므릴로는 천연 인간 호르몬인 헵시딘의 펩타이드 모방체입니다. 헵시딘은 체내 철분 항상성을 조절하는 주요 조절인자로, 철분의 흡수, 저장 및 분포를 통제합니다. 미므릴로는 내인성 헵시딘의 작용을 모방하여 철분 이용 가능성을 조절하고, 이를 통해 적혈구 생성을 정상화하며 헤마토크릿 수치를 45% 이하로 유지하는 데 도움을 줍니다.

이 적혈구 증가증 특이적 기전은 현재의 치료 표준인 사혈과 세포감소치료에 의존하여 적혈구 증가증의 결과를 조절하는 방식과는 매우 다르고 더 정교한 치료 전략입니다. 이러한 기존 치료법들은 치료 부담과 부작용이 있을 수 있으며, 적혈구 증가증을 유발하는 근본적인 철분 조절 이상을 직접적으로 표적하지 않습니다. 미므릴로는 PV에 대한 최초의 신약으로, PV 치료 패러다임의 잠재적 변화를 의미하는 최초의 신약입니다. 저희는 미므릴로의 장기적인 상업적 잠재력에 대해 높은 확신을 가지고 있으며, 파트너인 다케다가 이 제품의 글로벌 기회를 극대화할 최적의 위치에 있다고 믿습니다. 참고로, 최근 저희가 옵트아웃을 선택한 이후 다케다는 상업화 및 임상 개발 전반에 대한 전적인 책임을 지고 있으며, 이와 관련된 구체적인 사항은 다케다가 가장 잘 설명할 수 있습니다.

승인의 근거가 된 임상 연구와 광범위한 처방 라벨에 대해 설명하기 전에, 먼저 미므릴로의 발견 및 개발 여정을 말씀드리겠습니다. 이는 프로태고니스트의 펩타이드 분야 과학적 전문성과 사내 펩타이드 중심 신약 개발 역량, 그리고 펩타이드 주도 연구개발 파이프라인의 미래 전략 비전을 잘 보여줍니다. 4번 슬라이드로 넘어가, 개념에서 FDA 승인 및 상업화에 이르기까지 미므릴로 여정의 역사적 관점부터 시작하겠습니다. 미므릴로(개발 초기 명칭 PTG-300)는 10년 전 이상으로 저희 헵시딘 모방체 프로그램에서 시작되었습니다. 이번 성공적인 승인은 프로태고니스트에게 적어도 두 가지 측면에서 중요한 검증이 됩니다.

첫째, 헵시딘 모방체가 PV와 같은 철분 조절 이상 관련 질환에 대한 최초의 신약이 될 수 있다는 가설을 제시한 저희 과학팀의 혁신적 전문성을 입증하는 증거입니다. 둘째, 이는 저희 펩타이드 기술 플랫폼과 펩타이드 치료제라는 신흥 분야에서의 탁월한 전문성을 강력하게 검증해 줍니다. 의약 화학자의 관점에서 헵시딘을 바라보았을 때, 자연 호르몬인 헵시딘이 독특한 도전 과제를 제시한다는 점을 일찍이 인식했습니다. 헵시딘은 합성이 복잡하고 불안정하며, 용해도가 낮고 효능도 중간 정도에 불과해 자체적으로 약물로서 적합하지 않습니다. 자연 호르몬과 비교해 우수한 약동학적 및 약력학적 특성을 가진 합성 펩타이드를 만드는 명확한 필요성과 기회가 있었습니다. 저희는 이 프로젝트에서 펩타이드 화학 전문성과 독자적인 플랫폼을 활용할 수 있었습니다.

특히, 저희 플랫폼에서 스캐폴드 호핑(scaffold hopping) 기법을 적용하여 PTG-300 스캐폴드를 발견했고, 추가 최적화를 거쳐 현재 미므릴로라고 불리는 특정 펩타이드 PTG-300을 개발했습니다. 참고로, 당시보다 지금은 펩타이드 플랫폼이 훨씬 광범위해져서 계산 매트릭스 라이브러리, 파지 라이브러리, 의약 및 펩타이드모방 화학, 제형, 인공지능 등 다양한 도구를 포함하고 있습니다. 이러한 도구들은 이번 콜에서 후에 강조할 저희의 새로운 신약 발견 및 개발 프로그램에 신중하게 활용되고 있습니다. 미므릴로로 돌아가서, PTG-300의 발견 이후 저희는 2상 REVIVE 임상 개념 증명 연구, 다케다와의 파트너십, 성공적인 3상 VERIFY 중추적 결과, 지난해 12월 NDA 제출, 그리고 마침내 지난주 금요일 미국 FDA 승인을 받았습니다. 그 과정에서 러스퍼타이드는 희귀의약품 지정, 패스트 트랙 지정, 혁신 치료제 지정, 우선 심사 등 다양한 혜택을 받았습니다.

이 프로그램은 또한 2상 REVIVE 결과가 뉴잉글랜드 의학저널에 게재되고 3상 VERIFY 결과가 2025년 ASCO 본회의에서 발표되는 등 임상 및 과학적 검증을 넓게 달성했습니다. 정말 놀라운 여정이었으며, 이번 성공적인 결과는 회사 전체에 큰 만족을 주고 있습니다. 특히 PV 환자들이 이제 혈구용적률을 유지하고 적혈구 과다증을 일관되게 조절하는 미충족 수요를 충족할 새로운 치료 옵션을 갖게 되었다는 점에서 더욱 그렇습니다. 이제 3상 VERIFY 결과와 승인된 라벨, PV의 미충족 수요에 대해 검토할 저희 최고 의료 책임자 아르투로 몰리나 박사님께 말씀을 넘기겠습니다. 아르투로 박사님, 부탁드립니다.

감사합니다, 디네시. 5번 슬라이드를 보겠습니다.

3상 VERIFY 연구는 32주간 진행된 이중맹검, 위약대조 연구로, 현재 표준 치료를 받고 있으나 혈구용적률이 조절되지 않아 과도한 사혈이 필요한 환자들을 등록했습니다. 위약군에서는 참가자들이 기존 치료를 계속 받았고, 시험군에서는 러스퍼타이드를 기존 치료에 추가했습니다. 주요 평가 변수는 20주차부터 32주차까지 러스퍼타이드 치료군과 위약군 간의 임상 반응이었습니다. 이 연구는 임상 반응이라는 주요 평가 변수를 충족했을 뿐만 아니라, 피로 및 전반적인 증상 부담을 평가하는 환자 보고 결과인 PROMIS 피로 점수와 MPN-SAF 증상 점수를 포함한 네 가지 주요 2차 평가 변수도 모두 충족했습니다. 특히, PROMIS Fatigue Short Form 8a로 측정한 피로 개선은 FDA 승인 라벨에도 반영되었습니다.