키메라 테라퓨틱스 26년 3분기 어닝콜

저스틴, 시작해 주십시오. 안녕하십니까. 키메라의 분기 업데이트 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 오늘 콜에서는 KT-579의 1상 건강한 자원자 대상 시험 결과도 논의할 예정입니다.

오늘 아침 준비된 발언을 함께할 분들은 창립자 겸 사장·최고경영자인 넬로 마이놀피, 최고 의학 책임자인 테렌스 루니, 최고 재무 책임자인 브루스 제이컵스입니다. 준비된 발언이 끝난 뒤에는 담당 애널리스트들의 질문을 받겠습니다. 가능한 한 많은 질문을 받기 위해 질문은 하나씩만 해 주시기 바랍니다. 질문을 원하시면 미팅 창 하단에 있는 손들기 아이콘을 사용해 주십시오. 오늘 콜의 녹음과 관련 발표 자료는 콜 종료 직후 당사 웹사이트의 투자자 섹션에서 확인하실 수 있습니다.

오늘 발표에는 당사의 향후 기대, 계획 및 전망에 관한 미래예측진술이 포함됩니다. 이러한 진술에는 실제 결과가 예상과 크게 달라질 수 있는 위험과 불확실성이 따릅니다. 이러한 위험에 대한 설명은 당사가 증권거래위원회에 제출한 가장 최근의 10-Q에서 확인하실 수 있습니다. 모든 미래예측진술은 오늘 날짜를 기준으로 하며, 오늘 콜에서 언급된 미래예측진술을 업데이트할 의무는 없습니다. 시작하기 전에 안내 사항 한 가지를 말씀드리겠습니다. 다음 주부터 예정된 STAT 6 데이터 발표를 앞두고 기존 계획에 따라 정보 공개를 자제하는 기간에 들어갑니다. 이에 따라 해당 결과를 발표할 때까지 STAT 6 프로그램에 대해 추가로 언급할 계획은 없습니다. 그럼 넬로에게 논의를 넘기겠습니다.

저스틴, 감사합니다. 여러분, 좋은 아침입니다. 오늘 함께해 주셔서 감사합니다. 키메라에 매우 뜻깊은 시기입니다. 아토피 피부염과 천식 등을 치료하기 위한 STAT 6 분해제 KT-621, 루푸스 및 잠재적으로 다른 자가면역질환을 치료하기 위한 IRF5 분해제 KT-579 등 경구용 의약품 파이프라인 전반에서 저희의 과학적 비전이 구체화되고 있습니다. 두 프로그램은 모두 탄탄한 생물학적 근거를 바탕으로 현재 치료제를 통해 치료받는 환자보다 훨씬 더 많은 환자에게 도달할 잠재력을 지닌 의약품을 개발하려는 저희의 목표를 반영합니다. 먼저 연말 전 2b상 아토피 피부염 임상시험 결과 발표를 앞둔 KT-621의 진행 상황을 말씀드리겠습니다. 이어서 나머지 파이프라인을 간략히 살펴본 뒤 KT-579의 1상 결과를 말씀드리겠습니다. STAT 6 프로그램은 아토피 피부염과 천식 모두에서 계획대로 계속 진전되고 있습니다.

여기 보시는 것처럼 KT-621은 각 단계에서 얻은 결과를 다음 단계의 방향을 정하는 데 활용하면서 일련의 연구를 거쳐 개발이 진행되어 왔습니다. 1상에서는 건강한 자원자 200명 이상을 대상으로 KT-621을 평가했으며, STAT 6의 강력한 분해와 하위 바이오마커에 미치는 영향, 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 확인했습니다. 이후 1b상에서는 아토피 피부염 환자 22명을 치료했으며, 환자들에게서 강력한 임상적 활성이 나타난다는 첫 증거를 확인했습니다. 각 연구를 통해 근거를 더욱 확고히 하고 KT-621의 개발 위험을 낮췄으며, 이를 바탕으로 현재 진행 중인 2b상 연구로 개발을 진전시킬 수 있었습니다. 브로드언2 아토피 피부염 연구에서 위약 대조 16주 투여 기간을 마쳤다고 말씀드리게 되어 기쁩니다. 마지막 환자가 최근 최종 방문을 완료했습니다.

이 연구 기간을 마무리하기 위한 남은 절차가 완료되면 계획대로 연말까지 KT-621의 2b상 데이터를 발표할 수 있을 것으로 예상합니다. 동시에 아토피 피부염에 대한 첫 3상 연구를 준비하는 작업도 상당히 진행됐습니다. 긍정적인 데이터가 확보되고 FDA와 의견이 일치한다는 전제하에 2027년 중반에 임상을 시작할 계획입니다. 천식 업데이트로 넘어가기 전에, 이전에 말씀드린 것처럼 브로드언2에서 16주 치료를 모두 마친 환자는 52주 공개 연장시험에 참여할 수 있습니다. 오늘 참여 대상 환자의 98%가 공개 연장시험에 등록했다고 말씀드리게 되어 기쁩니다. 천식으로 넘어가면, 브레드스 연구의 등록은 계획대로 진행되고 있으며 주요 결과는 2027년 말 발표될 것으로 예상합니다.

이들 연구에는 이미 총 수백 명의 참가자가 등록되어 이 유망한 신규 작용 기전의 안전성과 유효성을 평가할 견고한 데이터 세트가 마련되고 있습니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 브레드스 연구에는 공개 연장시험도 포함되어 있습니다. 이 시험은 아토피 피부염 공개 연장시험과 함께 규제 요건 및 케이티-621의 잠재적 허가 신청에 필요한 장기 안전성 데이터베이스를 구축하는 데 기여하도록 설계됐습니다. 브로든2 연구의 결과 발표가 가까워지는 가운데, 아토피 피부염에서 케이티-621이 가진 기회를 짚어보고자 합니다. 7번 슬라이드에 제시된 바와 같이, 발표된 역학 보고서에 따르면 미국에서 중등도에서 중증 아토피 피부염을 앓는 12세 이상 인구는 약 600만~900만 명입니다. 이처럼 유병률이 높은데도 고도 전신 치료를 받는 환자는 약 40만 명에 불과하며, 이는 중등도에서 중증 환자 전체의 약 5%에 그칩니다.

케이티-621 개발을 진전시키는 동시에, 고도 전신 치료 시장의 역학을 더 잘 이해하기 위한 시장 조사도 진행해 왔습니다. 환자와 처방의 모두에게서 들은 바로는, 치료가 제한적으로 사용되는 주된 이유는 많은 환자가 자신의 질환 상태가 주사형 생물학적 제제나 박스형 경고가 있는 약물을 사용할 정도로 심각하지 않다고 생각하기 때문입니다. 이러한 인식은 현재 이용 가능한 고도 치료제 사용에 상당한 장벽으로 작용합니다. 시장 조사 결과, 환자와 의사 모두 안전하고 효과적인 경구 치료제를 원한다는 점을 확인했습니다. 실제로 필요한 효능 수준을 물어보면, 생물학적 제제와 반드시 동등한 효능을 낼 필요는 없다는 답변을 일관되게 듣습니다. 다른 시장에서도 이러한 기회가 현실화되는 것을 확인했습니다. 오테즐라는 10여 년 전에 생물학적 제제 효능의 약 절반 수준으로 출시됐지만, 이후 연 매출 수십억 달러 규모의 제품군으로 성장했습니다.

보다 최근에는 크로스 트라이얼 비교에서 효능이 인터루킨-23 생물학적 제제에 다소 못 미치는 이코트로킨라가 건선 치료제 중 가장 성공적인 출시 사례 중 하나를 보이며, 이미 시장 침투율이 더 높은 시장에서 새로운 환자들을 치료로 이끌고 있습니다. 케이티-621으로 돌아가면, 환자들이 원하는 것은 안전하고 효과적인 경구 치료제이며, 저희는 바로 그러한 특성의 치료제를 개발하고자 합니다. 저희는 중등도에서 중증 아토피 피부염 환자 중 가장 큰 집단, 즉 치료를 받지 않고 있거나 많은 경우 전신 치료제가 아닌 치료제로 충분한 치료를 받지 못하는 환자들을 위해 노력하고 있습니다. 개발에 성공한다면 케이티-621은 고도 치료제를 이용하는 환자 수를 크게 늘릴 잠재력이 있다고 믿습니다.

이러한 점을 모두 고려하더라도, 지금까지 확보한 전임상 및 1상 데이터에 근거한 저희의 과학적 기대는 브로든2의 효능이 16주 시점에서 듀필루맙이 보인 효능과 비슷한 수준에 이를 것이라는 점입니다. 이는 솔로 1 및 솔로 2 시험에서 보고된 결과와 비교한 것으로, 시험 간 결과를 비교하는 데 한계가 있다는 점도 인지하고 있습니다. 케이티-621 외에도 전체 파이프라인의 개발이 기대와 일정에 맞게 진행되는지 살펴보고 있습니다. 파트너사와 진행 중인 두 프로그램 모두 계획대로 진척되고 있습니다. 사노피는 2세대 아이알에이케이4 분해제인 케이티-485의 1상 건강한 자원자 대상 시험을 계속 진행하고 있으며, 이 시험에는 화농성 한선염 환자도 등록할 예정입니다. 길리어드는 씨디케이2 분자 접착제인 케이티-200의 임상시험계획 승인 신청 준비 활동을 진행하고 있으며, 2027년 임상시험계획 승인 신청을 목표로 하고 있습니다. 연구 파이프라인과 관련해, 공개되지 않은 프로그램들은 당사의 기대에 부합하는 진척을 보이고 있으며, 매년 하나의 프로그램을 개발 후보물질 단계로 진전시키려는 목표를 뒷받침하고 있습니다.

다음 프로그램 공개와 관련해서는, 오늘 케이티-579 데이터와 곧 발표될 케이티-621 2b상 결과 등 4분기에 공유할 내용이 많은 만큼, 해당 프로그램 소개는 내년으로 미루기로 했습니다. 이제 테렌스에게 발언을 넘겨 아이에프5 건강한 자원자 대상 데이터를 공유하기에 앞서, 오늘 아이에프5 데이터 공개가 중요한 이유를 조금 말씀드리고자 합니다. 당사는 여러 분해제 프로그램을 표적 선정과 신약 발굴 단계부터 전임상 단계를 거쳐 임상 단계까지 성공적으로 진전시켰습니다. 이는 임상 단계에 진입한 당사의 일곱 번째 계열 내 최초 분해제이며, 오늘 당사는 사람에서도 예측을 뛰어넘는 탁월한 번역 가능성을 계속 입증하고 있음을 공유합니다.

각 표적과 분자는 저마다 고유하며 궁극적으로 각각 독립적으로 유효성을 입증해야 하지만, 이러한 반복적인 실행 성과는 여러 프로그램을 통해 축적한 학습과 경험이 긍정적인 효과를 내고 그 효과가 누적되고 있음을 보여줍니다. 아이에프5는 매우 유망하고 유전학적으로 검증된 표적이지만, 기존의 신약 발굴 접근법으로는 약물 개발이 역사적으로 어려웠습니다. 이번 시험은 사람에서 아이에프5에 대한 당사의 가설을 확립하는 중요한 첫 단계입니다. 잠시 후 설명드리겠지만, 이번 시험에서 내약성이 양호했던 케이티-579는 아이에프5를 강력하게 분해했습니다. 중요한 점은 강력한 아이에프5 분해가 질환 관련 바이오마커 여러 개를 유의미하게 감소시켰다는 것입니다. 이 데이터를 바탕으로 당사는 이제 확신을 갖고 해당 프로그램을 루푸스 환자를 대상으로 한 1b상 시험으로 진행할 계획입니다. 이번 시험은 케이티-579가 이 작용 기전을 바탕으로 기대되는 생물학적 및 임상적 활성을 보일 수 있는지 확인하도록 설계됐습니다.

전반적으로 케이티-579 데이터는 매우 유망하지만 역사적으로 약물 개발이 어려웠던 표적, 이번 경우에는 전사인자를 공략할 수 있는 당사의 역량을 보여주는 또 하나의 중요한 사례입니다. 또한 전임상 연구 결과를 예측 가능하고 설득력 있는 방식으로 사람에게 적용할 수 있는 당사의 역량도 보여줍니다. 당사는 여러 프로그램에서 이를 입증했으며, 성공을 거둘 때마다 적합한 표적을 선정하고 그 표적에 대해 차별화된 분해제를 개발하며, 발굴 단계의 프로그램을 임상 단계로 효율적으로 진전시키는 데 필요한 탄탄하고 점점 더 재현성 높은 기반을 다지고 있습니다. 모두가 데이터를 보고 싶어 하신다는 점을 잘 알고 있으니, 이어서 테렌스에게 발언을 넘겨 결과를 설명드리겠습니다.