스프루스 바이오사이언시스 The Citizens Life Sciences Conference 2026
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- Spruce Biosciences는 희귀질환인 MPS 3B에 대한 효소 대체 치료제인 Alpha를 개발 중이며, FDA 승인 경로가 명확하고 위험이 낮은 것으로 평가받고 있다.
- Alpha는 결핍된 Naglu 효소를 대체하여 뇌와 말초 조직에 축적되는 독성 기질인 헤파란 황산염을 감소시키는 기전을 가지고 있다.
- 임상 데이터는 헤파란 황산염 감소와 인지, 적응 행동, 운동 능력 및 의사소통 능력 개선 등 임상적 유효성을 보여주고 있으며, 조기 치료 시 더 큰 효과가 나타난다.
- 안전성 프로파일도 우수하며, 약물은 뇌 내 직접 투여 방식으로 투여되어 뇌 내 농도를 예측 가능하게 유지한다.
- FDA와의 여러 미팅을 통해 임상 및 제조 관련 피드백을 받고 있으며, 가속 승인 경로를 통해 올해 4분기 생물의약품 허가 신청(BLA)을 제출할 계획이다.
- 시장 기회는 미국과 글로벌 시장에서 약 150~200명의 환자가 대상이며, 신생아 선별검사에 포함되지는 않았으나 승인 후 진단 및 인지도 향상으로 환자 발견이 증가할 것으로 기대된다.
- 재무 상태는 2027년 초까지 운영 가능한 현금을 보유하고 있으며, 추가 자금 조달 및 아시아 지역 전략적 파트너십도 모색 중이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
좋습니다. 이제 공식적으로 인사드려도 될 것 같습니다. 여러분, 안녕하세요. 시티즌스 라이프 사이언스 컨퍼런스 첫째 날에 오신 것을 환영합니다. 저는 여기서 선임 애널리스트로 일하고 있는 존 월빈입니다. 오늘은 스프루스 바이오사이언스와 CEO 하비에르 스와르츠버그님을 모시고, 올해 저희가 주목했던 매우 위험이 낮은 희귀질환 승인 경로에 대해 시장이 아직 충분히 인지하지 못한 정말 흥미로운 이야기를 나누게 되어 기쁩니다. 2026년은 정말 바쁜 한 해가 될 것입니다. 할 일이 많으시겠지만, 하비에르님, 오늘 함께해 주셔서 감사합니다.
물론입니다. 이 자리에 함께하게 되어 정말 기쁩니다.
이 이야기를 몇 년 전부터 다뤄왔고, 그동안 많은 변화와 발전이 있었습니다. 작년에 정말 흥미로운 자산인 MPS IIIB용 TA-ERT를 도입하셨죠. 스프루스의 현재 전략과 진행 중인 일에 대해 조금 말씀해 주시겠습니까?
네, 저희의 주력 자산은 트랄레시니다제 알파입니다. 이것은 효소 대체 치료제입니다. 많은 다른 효소 대체 치료제와 마찬가지로, 결핍된 효소를 대체하는 방식입니다. 기전 측면에서는 비교적 간단한 접근법입니다. 이 제품은 원래 바이오마린에서 개발되었고, 이후 이전 스폰서에게 라이선스 아웃되었으나, 솔직히 FDA의 승인을 받는 데 어려움을 겪었습니다. 문제는 단지 그 스폰서만의 문제가 아니었습니다. 그 회사 이름은 알리벡스(Allievex)였습니다. FDA가 대체 평가변수를 사용한 승인 경로를 허용하지 않아 전체 분야가 정체되었습니다.
학계와 환자 커뮤니티 모두, 이 유형의 신경병증성 및 때로는 비신경병증성 MPS 환자들의 뇌와 말초 조직에 축적되는 독성 기질인 헤파란 설페이트가 FDA의 규제 기준에 부합하는 합리적으로 예측 가능한 대체 평가변수로 인정받지 못했다고 느꼈습니다. FDA와 피터 마크스 국장의 주도로, 2024년 2월에 산업계, 학계, 환자 단체, FDA가 참여하는 다학제 포럼이 개최되었습니다. 전체적인 합의는 헤파란 설페이트가 신뢰할 수 있는 대체 평가변수라는 것이었습니다. 그 순간부터 Allievex를 포함한 많은 회사들이 FDA에 접근하여 주로 Type C 미팅을 통해 만나 그들의 신경병증성 MPS 제품을 발전시킬 수 있는 길을 모색했습니다.
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