누베이션 바이오 26년 2분기 어닝콜

보도자료는 당사 웹사이트 nuvationbio.com의 투자자 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 오늘 컨퍼런스 콜에는 IBTROZI와 사푸시데닙의 치료 및 상업적 잠재력, 사푸시데닙과 당사의 약물-약물 결합 플랫폼 개발 계획, 이들 프로그램의 향후 업데이트 계획, 예상 제품 매출 구성 요소, 예상 마일스톤 지급 및 현금 유동성 계획에 관한 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 이러한 진술은 미래 사건에 관한 것이며 여러 위험과 불확실성에 노출되어 있어 실제 결과는 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에 대한 자세한 내용은 오늘 미국 증권거래위원회에 제출한 분기 보고서(Form 10-Q)를 참고해 주시기 바랍니다. 오늘 컨퍼런스 콜에는 당사의 창립자이자 사장 겸 최고경영자인 데이비드 헝 박사, 최고상업책임자 콜린 쇼그렌, 최고재무책임자 필립 소바주가 함께하고 있습니다. 이제 데이비드 헝 박사님께 마이크를 넘기겠습니다.

데이비드 박사님, 말씀해 주시기 바랍니다. 감사합니다, J.R. 안녕하세요, 여러분. 참석해 주셔서 감사합니다. 2분기 동안 당사가 사업 전반에서 이룬 지속적인 진전에 대해 말씀드리게 되어 기쁩니다.

IBTROZI는 순매출이 25% 증가한 2,320만 달러를 기록하며 또 한 번 강력한 분기를 보냈으며, 이는 당사를 커버하는 10명의 애널리스트 중간 추정치와 일치합니다. 분기 동안 약 160명의 신규 환자가 IBTROZI 치료를 시작했으며, 특히 이 중 약 85%가 1차 치료 설정에서 시작되어 출시 후 12개월 만에 가장 높은 비율을 기록했습니다. 저희는 매출이 사업의 건강성과 성장 궤적을 가장 잘 반영하는 지표라고 믿으며, 이번 분기에도 신규 환자 시작 수를 다시 제공하여 긍정적으로 변화하는 출시 동향에 대해 더 자세히 설명드리는 것이 도움이 된다고 생각했습니다. 오늘 저희의 출시 관점을 좀 더 명확히 하기 위해 세 가지 구체적인 맥락을 말씀드리고자 합니다.

첫째, 저희는 상업 계획을 잘 실행하고 있으며, 현재 1차 치료와 전체 신규 환자 시작 모두에서 ROS1 TKI 시장 리더입니다. 둘째, IBTROZI의 성장은 대부분 1차 치료 설정에서 이루어지면서, ROS1 시장을 과거와는 다르게 확장하고 있습니다. 셋째, IBTROZI의 임상적 차별화 가능성이 실제 현장에서 실현되고 있습니다. 이제 이 점들에 대해 좀 더 자세히 설명드리겠습니다. 1차 치료 환자가 IBTROZI를 시작하는 수가 계속해서 견고하게 증가하고 있다는 점에 매우 고무되어 있습니다. 실제로, 지난 분기 대비 1차 치료 신규 환자 시작이 약 30% 성장했습니다.

나머지 신규 환자 시작은 TKI 이전 치료를 받은 환자군에서 발생했으며, 이는 FDA 승인 이후 12개월 동안 이보다 더 진행된 환자들을 많이 치료했기 때문에 이전 분기보다 적다고 생각합니다. 저희는 1차 치료 환자가 치료 기간이 훨씬 길기 때문에 장기 성장의 주요 동력이 될 것으로 예상했고, 이 현상이 실시간으로 나타나고 있음을 확인하고 있습니다. 콜린이 말씀드리겠지만, IBTROZI가 이제 새로 진단받은 진행성 또는 전이성 ROS1 양성 폐암 환자들에게 1순위 선택이 된 점에 대해 매우 기쁘게 생각합니다. IBTROZI의 프로필은 탁월합니다. TRUST-I 연구에서 TKI 치료 경험이 없는 환자들을 대상으로 IBTROZI는 객관적 반응률(ORR) 90%를 보였고, 반응 지속 기간(DOR)과 무진행 생존 기간(PFS) 중앙값 모두 50개월에 달했습니다.

저희가 아는 한, 이러한 반응과 내구성 프로필은 승인된 어떤 고형암 종양 치료제에서도 나타난 적이 없습니다. 이 약물이 이 정도의 효능과 내구성을 일반적으로 우호적인 내약성 프로필과 결합할 때, 환자들이 수년간 치료를 지속할 가능성이 있습니다. 더 많은 환자가 IBTROZI를 시작하고 유지함에 따라, 환자 풀은 증가하고 동시에 매년 신규 발생 환자에 의해 인구도 확장됩니다. 치료 중단 환자보다 더 오래 약물을 복용하는 환자가 많아지는 동향이 나타나면서, IBTROZI의 출시는 전형적인 암 치료제 출시보다는 만성 질환 치료제 출시와 점점 더 유사해지고 있다고 생각합니다.

많은 종양학 약제들은 반응 지속 기간이 몇 개월 단위로 짧은 경우가 흔합니다. 이러한 짧은 반응 지속 기간은 일반적으로 연도별로 치료받는 환자 수를 크게 늘리지 못합니다. 셀진의 블록버스터 약물인 Revlimid는 다발성 골수종에서 거의 3년의 DOR을 기록하며, 내구성 덕분에 연도별 치료 환자 수를 늘릴 수 있었던 종양학 약제의 예입니다. 임상 데이터는 우리의 기대를 높였으며, 상업적으로도 그 기대에 부응하고 있어 기쁩니다. 부작용으로 인한 치료 중단은 여전히 낮은 수준이며, 관찰되는 중단 사례는 주로 질병 부담이 크고 여러 이전 치료를 받은 후기 환자들에게 집중되고 있습니다. 초기 치료 환자의 비중이 증가함에 따라 IBTROZI의 장기적인 성장 궤적에 대해 큰 자신감을 갖게 되었습니다. 현장 조직과 주요 흉부 종양학자들로부터의 피드백은 긍정적이고 매우 일관되게 유지되고 있습니다.

미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 의료계의 반응은 우리의 기대를 뛰어넘었습니다. IBTROZI의 임상 프로필에 대한 확신, 환자에게 미치는 영향에 대한 인식, 그리고 우리가 생성하는 내구성 데이터가 IBTROZI를 ROS1 분야에서 독보적인 위치에 올려놓는다는 점에 대한 인식이 커지고 있습니다. 많은 종양학자들이 IBTROZI의 4년 이상의 DOR과 로를라티닙의 최근 인상적인 장기 CROWN 데이터를 비교하며, 이것이 ALK 양성 폐암 치료 패러다임을 어떻게 변화시켰는지에 대해 언급했습니다. 우리는 IBTROZI 데이터의 성숙도가 ROS1 양성 질환에서 의사들의 처방 결정에 유사한 영향을 미치고 있다고 믿습니다. 또한 ASCO에서 우리는 TRUST-II 연구의 새로운 환자 보고 결과를 발표하여 IBTROZI 치료 중 환자들이 경험하는 바를 더욱 구체적으로 설명했습니다.

첫 평가에서 88%의 환자가 전반적인 건강 상태와 삶의 질 점수가 개선되거나 안정적이라고 보고했으며, 특히 긍정적인 기능은 치료 기간 동안 개선되거나 유지되었습니다. IBTROZI는 오늘날 CNS 부작용에 대한 경고가 없는 유일한 뇌 침투형 ROS1 TKI로, 이는 뛰어난 임상 안전성 데이터의 직접적인 결과입니다. 이는 지난달 승인된 새로운 ROS1 TKI를 포함해 시중에 나와 있는 다른 3개의 뇌 침투형 ROS1 TKI와 대조적이며, 이들 모두는 라벨에 CNS 경고가 포함되어 있습니다. 중요하게도, 인지 장애를 포함할 수 있는 CNS 부작용은 질병을 앓고 있는 사람들이 생각하고, 소통하며, 일상생활을 수행하는 방식에 직접적인 영향을 미칩니다. 수년간 치료를 받기를 희망하는 환자에게 이는 결코 작은 문제가 아닙니다.

상업적 추세, 의사 피드백, 삶의 질 결과, 그리고 장기 효능 데이터를 종합해 볼 때, IBTROZI가 진행성 ROS1 양성 폐암의 표준 치료가 되어가고 있다는 믿음이 계속 강화되고 있습니다. Safusidenib로 전환하여, 우리는 IDH1 돌연변이 교모세포종의 광범위한 스펙트럼에 걸친 포괄적 치료 옵션 개발에 대해 똑같이 기대하고 있습니다. 최근 우리는 화학요법과 방사선치료를 받지 않은 2등급 IDH1 돌연변이 교모세포종 27명 환자를 대상으로 한 2상 J201 연구의 장기 업데이트 결과를 발표했습니다. 중앙 평가된 객관적 반응률(ORR)은 중앙 추적 관찰 39개월 기준 52%로, 28개월 시점의 44%에서 증가했습니다. 중앙 무진행 생존기간(PFS)은 아직 도달하지 않았으며, 36개월 PFS율은 79%였습니다. 이 연구에서 반응은 계속 심화되고 있으며, 추가 추적 관찰에서도 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았습니다.

연구 설계, 환자군, 평가 지표, 표본 크기 차이로 인한 교차 시험 비교의 한계를 인지하고 있지만, 중앙 추적 관찰 42개월 기준 ORR이 21%, 36개월 PFS율이 52%였던 보라시데닙의 INDIGO 연구 최신 업데이트와 비교할 때 이 결과들을 긍정적으로 평가할 수 있다고 생각합니다. 이 업데이트된 데이터는 사푸시데닙의 차별화된 프로필을 지속해서 강화하며, 임상 개발 계획 확장에 대한 동기를 부여했습니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, IDH1 돌연변이 교모세포종 시장을 크게 네 가지 세그먼트로 구분하여 생각하고 있습니다. 그룹 A는 고등급, 고위험 질환입니다. 그룹 B는 고등급, 저위험 질환입니다. 그룹 C는 저등급, 고위험 질환입니다. 그룹 D는 저등급, 저위험 질환입니다. 이 슬라이드는 네 가지 임상 연구가 어떤 하위 그룹을 대상으로 하는지 보여주는 유용한 자료입니다.

기존의 3상 SIGMA 연구는 표준 치료 후 고위험 IDH1 돌연변이 성상세포종 환자들을 대상으로 그룹 A와 C에서 사푸시데닙을 유지 요법으로 평가하고 있습니다. 별도의 탐색적 코호트에서는 수술 후 화학요법 및 방사선 치료 전인 3등급 희소교세포종 환자를 대상으로 그룹 B에서 사푸시데닙을 평가하고 있습니다. 이 프로그램의 해당 부분들은 교모세포종 기회의 네 가지 세그먼트 중 세 가지를 다루고 있습니다. 최근에는 남은 그룹 D, 즉 저등급 저위험 질환 세그먼트로 프로그램을 확장하는 두 가지 추가 연구를 발표했으며, 이는 중요한 새로운 치료 순서 기회를 제공할 것입니다. 첫 번째 그룹 D 연구인 G307은 140명의 새로 진단된 2등급 IDH1 돌연변이 교모세포종 환자를 대상으로 화학요법이나 방사선 치료를 받지 않은 환자들을 평가하는 무작위 3상 시험입니다.

이 연구는 보라시데닙이 아직 승인되거나 접근이 어려운 지역에서 미국 외 지역에서 진행되며, 주요 평가 지표는 무진행 생존기간(PFS)입니다. 이 연구는 또한 보라시데닙이 FDA 승인을 받은 저등급 저위험 환경에서 사푸시데닙을 직접 평가할 기회를 제공합니다. 연구 완료 후 성공적일 경우, 이 결과를 바탕으로 NDA 제출 가능성에 대해 FDA와 논의할 계획입니다. 두 번째 그룹 D 연구인 G209는 2등급 또는 3등급 IDH1 돌연변이 교모세포종 환자 최대 40명을 미국 내에서 등록하는 2상 시험으로, 보라시데닙 치료 후 질환이 진행됐지만 즉각적인 화학요법이나 방사선 치료가 필요하지 않은 환자들을 대상으로 합니다.