제이드 바이오사이언스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

네, 물론입니다. 먼저 이번 콘퍼런스에 저희를 초대해 주신 아서에게 감사드립니다. 지난 며칠 동안 정말 좋은 시간을 보냈습니다. 아서와 H.C. 웨인라이트 팀 전체에 감사드립니다. 제이드는 자가면역질환을 위한 동급 최고 수준의 치료제를 개발하는 데 주력하는 회사입니다. 저희 파이프라인에는 세 가지 후보물질이 있으며, 말씀하신 대로 파라곤으로부터 라이선스를 도입했고 해당 후보물질의 발굴 과정도 파라곤과 함께 진행했습니다. 아마 모두 파라곤에 대해 잘 알고 계실 것입니다. 파라곤은 매우 높은 결합 친화도를 가진 항체를 개발할 수 있으며, 반감기 연장 분야에서도 특별한 전문성을 보유하고 있습니다. 소리가 끊기네요. 알겠습니다. 그냥 이걸 사용하겠습니다. 반감기 연장 기술과, 그 강력한 효능과 반감기 연장 기술의 조합이 만들어내는 차별점 덕분에 정말 동급 최고 수준의 치료제를 개발할 수 있습니다. 저희의 핵심 프로그램은 제이드101입니다. 제이드101은 IgA 신병증 치료를 위해 개발 중인 항-APRIL 치료제입니다.

몇 달 전 긍정적인 1상 데이터를 발표했으며, 임상 활성을 예측하는 핵심 바이오마커인 IgA가 매우 크고 뚜렷하게 감소하는 결과를 확인했습니다. 이 후보물질이 동급 최고 수준의 임상 활성을 보일 것이라고 매우 확신하고 있습니다. 이러한 IgA 감소 효과는 12주 동안 억제된 상태로 유지됐으며, 이를 통해 유지요법에서 12주 간격으로 투여할 수 있을 것이라는 확신을 얻었습니다. 이 후보물질의 개발을 본격적으로 계속 진행하고 있습니다. 현재 2상 단계에 있으며, 2027년에 2상 시험 결과를 발표할 계획입니다. 또한 중추 임상시험 개시를 위해 매우 신속하게 진행하고 있으며, 해당 시험은 2027년 상반기에 시작할 것으로 예상합니다. 제이드201은 항-BAFF 수용체 치료제입니다. 이는 효과기 기능이 강화된 탈푸코실화 BAFF-R 치료제입니다. B세포를 고갈시키는 이중 작용 기전을 갖고 있어 매우 고무적입니다.

첫째, 혈액 내 B세포를 매우 빠르게 감소시킬 수 있고, 동시에 BAFF 신호를 차단해 해당 B세포가 이러한 자극촉진 신호를 받지 못하도록 할 수 있습니다. 저희는 이 점에 대해 매우 큰 기대를 갖고 있습니다. 여러 자가면역질환에 적용할 수 있습니다. 이 약물은 현재 류마티스 관절염 환자를 대상으로 1상 시험을 진행 중이며, 2027년 내년에도 결과를 발표할 예정입니다. 세 번째 프로그램은 최근 공개한 제이드301입니다. 제이드301은 피부근염을 표적으로 합니다. 인터페론 베타 항체, 즉 항-Mi 항체로서 신경근 증상뿐만 아니라 피부 증상도 표적으로 합니다. 현재 화이자에 있는 다주키바트를 따라 개발하고 있습니다. 다주키바트는 또 다른 인터페론 베타 치료제로, 매우 고무적인 2상 데이터를 보여주고 있습니다. 1차 평가변수인 총 개선 점수뿐만 아니라 피부 증상에서도 우수한 활성을 보였습니다. 특히 피부 질병 활성도에서 가장 우수한 결과를 보였습니다.

현재 3상 시험을 진행 중이며, 내년에 결과를 발표할 예정입니다. 다주키바트는 생체이용률이 낮고 정맥주사로 투여되기 때문에, 저희는 제이드301을 통해 활성을 유지하면서 피하주사로 투여할 수 있어 큰 이점을 확보함으로써 다주키바트와 차별화할 수 있다고 생각합니다. 탄탄한 재무 상태를 기반으로 한 매우 기대되는 파이프라인입니다. 말씀하신 것처럼 저희 팀의 상당수가 실제로 친욱 출신이며, 모두 함께 일한 경험이 있습니다. 특히 IgA 신병증 분야에서 함께 의약품을 개발한 경험이 풍부하고, 이러한 프로그램들을 신속하게 진전시킬 수 있는 뛰어난 역량을 갖추고 있습니다.

네. 말씀하신 것처럼 저희는 치눅에서 IgA 신병증을 연구하고 있었습니다. 하지만 저희에게는 오랫동안 갖고 있던 몇 가지 신념이 있었고, 이 분야에는 아직 해결되지 않은 과제가 있다고 생각했습니다. 저희가 오랫동안 갖고 있던 신념 중 첫 번째는 IgA 신병증이 매우 큰 시장 기회라는 것입니다. 미국에서 진단받은 환자만 거의 17만 명에 달합니다. 그중 절반 이상인 60~75%는 단백뇨 수치가 높아 질환이 진행될 위험이 큽니다. 그리고 이 환자들에게는 실제로 치료제가 필요하다고 확신합니다. 이들 중 약 50%는 진단 후 10년 이내에 말기 신장질환으로 진행됩니다. 따라서 충족되지 않은 의료 수요가 매우 큰 분야입니다. 또한 저희는 항-에이프릴, 즉 선택적 항-에이프릴 작용기전이 지배적인 계열이 될 것이라고 오랫동안 믿어 왔습니다. 이 기전은 병원성 IgA를 감소시키고, 단백뇨를 줄이며, 신장 기능을 안정화할 수 있기 때문입니다. 저희는 이것이 환자들을 위한 가장 기본적인 치료제가 될 것이라고 생각합니다.

그리고 이 계열 안에서도 개선의 여지가 있다고 생각합니다. 그래서 저희는 기전으로 가능한 효능을 최대한 구현할 수 있도록 JADE101을 매우 강력하고 지속형으로 개발했으며, 환자에게 가장 편리한 형태로 제공하고자 했습니다. 이 환자들은 대개 매우 젊은 나이, 즉 20대 또는 30대에 진단받지만 평생 질환이 진행될 위험이 높기 때문에 평생 치료가 필요합니다. 따라서 편리하고 치료 부담이 적은 치료제를 제공하는 것이 매우 중요합니다.

네, 아서. 기꺼이 설명해 드리겠습니다. 한 걸음 물러서서 생각해 보면, 톰이 언급했듯이 저희가 이 약물을 처음 개발할 당시 JADE101을 통해 해결하고자 했던 과제는 크게 두 가지였습니다. 첫째, 에이프릴에 대한 결합 친화도가 매우 높아야 했고, 둘째, 반감기가 연장되어야 했습니다. 그래서 Fc에 YTE 변형을 적용했습니다. 첫 번째 과제와 관련해서는 에이프릴에 대한 초고도의 결합 친화도를 갖도록 설계된 새로운 에피토프를 개발했습니다. 따라서 펨토몰 수준의 결합체입니다. 에이프릴에 대한 결합 친화도 측면에서 시베프렌리맙보다 약 750배, 지가키바트보다 약 2,000배 더 강력합니다. 그리고 저희가 1상 데이터 세트에서 보여주고자 했던 것은 IgA의 현저한 감소였습니다.

저희의 목표는 시베프렌리맙과 포베타시셉트 같은 초기 세대 B세포 조절제들이 보여준 수준에 도달하는 것이었습니다. 이들 약물은 여러 가지 이유로 후속 개발을 진행하지 못한 더 높은 용량에서 대략 50% 후반에서 60% 수준의 IgA 감소를 나타냈습니다. 저희의 유도 용량인 700밀리그램에서 실제로 IgA를 70% 감소시킬 수 있었다는 점을 확인해 매우 고무적으로 생각합니다. 약력학 모델링에서는 주로 시베프렌리맙의 통합 심사 자료를 활용해 가상의 IgA 신병증 환자 집단을 구축했습니다.

모든 용량에서 JADE101의 약동학적 특성 등을 반영하고, IgA 신병증 환자들의 지역별 분포와 다양한 체중 데이터를 적용해 500건의 임상시험을 시뮬레이션했습니다. 그 결과 350밀리그램의 피하 유지 용량을 한 번 투여하는 것만으로도 IgA 감소를 70% 이상으로 유지할 수 있음을 확인했습니다. 건강한 지원자를 대상으로 한 1상 데이터에 기반해 12주 간격의 유지 용량 투여가 가능하다는 결과를 얻었습니다. 이 기전은 매우 안정적으로 작용하기 때문에 초기 시점의 IgA 감소와 36주차 UPCR 감소 간의 상관관계가 매우 높습니다. 아시다시피 이는 역사적으로 가속 승인의 평가변수였습니다. 전반적으로 매우 고무적인 결과입니다. 반감기 연장 측면에서는 초기 세대 약물인 시베프렌리맙의 인간 반감기보다 거의 3배 증가한 결과를 확인했으며, 포베타시셉트와 비교해서는 반감기가 거의 9배 증가했습니다.

톰이 선택적 항에이프릴 작용 기전에 대해 말씀드렸습니다. 저희는 이 작용 기전이 IgA 신병증에서 나타나는 모든 유효성을 이끌어내고 있다고 확신합니다. 결국 IgA 신병증은 형질세포 매개 질환이기 때문입니다. 중요하게도 1,400밀리그램까지의 모든 용량에서 선택적 항에이프릴 작용 기전에 부합하는 매우 양호한 안전성 프로파일을 확인할 수 있었습니다. 동급 최고 수준의 IgA 감소 효과를 달성하고, 이를 12주 간격의 연장된 투여 주기로 유지할 수 있음을 보여주었으며, 에이프릴 작용 기전의 양호한 안전성 프로파일까지 확인했다는 점에서 전반적인 데이터 세트에 대해 매우 고무적으로 생각합니다.