제브러 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

안녕하세요. 초대해 주셔서 감사합니다.

감사합니다. 오늘 몇 가지 미래 예측성 발언을 할 예정이니, 최신 정보는 당사의 최근 SEC 제출 자료를 참고해 주시기 바랍니다. 노동절 직후에 저희를 초대해 주셔서 감사합니다. 가을을 시작하기에 정말 좋은 기회입니다. 제브라 테라퓨틱스는 희귀질환 커뮤니티에 의약품을 제공하는 방식을 재정의하기 위해 노력하는 상업 단계의 회사입니다. 현재 미국에서 니만픽병 C형 치료제를 상업화하고 있습니다. 또한 미국에서 홍보하지는 않지만 요붕증 치료제인 OLPRUVA라는 제품도 보유하고 있습니다. 그리고 현재 규제 단계에 있는 니만픽병 C형의 유럽 및 글로벌 확장 기회와 신규 시장으로의 지리적 확장도 추진 중입니다.

희귀질환 프로그램으로는 혈관형 엘러스-단로스 증후군이 있습니다. 이 프로그램은 미국에서 3상 임상 중입니다. 이 모든 것을 바탕으로, 저희는 앞으로 나아가면서 이 세 가지 우선순위, 즉 ‘세 다리 의자’라 부르는 전략을 실행할 충분한 자본을 확보하고 있습니다. 오늘 대화도 기대하고 있습니다. 자세히 말씀드리겠습니다.

네, 정말 흥미로운 여정이었습니다. 제가 몇 차례 해본 경험을 바탕으로, 상업 단계의 희귀질환 회사로 나아가고 있던 회사에 합류할 기회였죠. 미국과 유럽의 NPC 환자들의 미충족 수요, 그리고 곧 말씀드리겠지만 미국에는 승인된 제품이 없고 유럽에는 승인된 제품이 있으며, 유럽 시장이 미국보다 훨씬 성숙했다는 점이 저로 하여금 임상 데이터가 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미하여 제품 출시가 가능하다는 점과 미충족 수요가 매우 크다는 점을 확신하게 했습니다.

당시 시장을 살펴보면, 유병률 관점에서 약 900명의 환자가 있었지만 ICD-9와 10 코드를 통해 진단된 300~350명의 환자는 유럽에 비해 훨씬 적었습니다. 유럽에서는 유병률 기준 약 1,100명의 환자가 있었습니다. 하지만 그 환자들의 대다수, 혹은 상당수가 진단받고 치료를 받고 있었는데, 이는 유럽 시장에 10년 이상 승인된 치료제가 있었기 때문입니다. 미충족 수요, 임상적 중요성, 그리고 제품 출시 기회를 고려했을 때, 3년 전 저에게는 꿈과 같은 일이었습니다.

우리가 어떻게 시장에 진입해 오늘 더 이야기할 기회가 있길 바라는 것들, 즉 환자를 조기에 발견하고, 파괴적인 질병의 진행을 멈출 잠재력이 있는 치료제를 제공하며, 최근 몇 년간 발표한 장기 데이터를 바탕으로 기초 치료제로 자리매김해 시장을 계속 공략할 수 있을지에 대해 말이죠.

네, 3년 전 오늘, 출시 2년 차에 300~350명으로 추정되는 환자 중 2분기 말 기준 184명의 환자 등록 양식을 확보하고 시장 점유율을 이 정도로 높일 수 있을 거라 상상할 수 있었을까요? 아니요, 그건 꿈같은 일이었을 겁니다. 하지만 오늘날 조기 진단 노력과 새로 진단된 환자를 추가하는 노력 덕분에, 이 시장 규모가 350명에서 900명 사이일 것이라고 말할 수 있게 되었습니다. 아직 초기 단계이기 때문입니다. 우리는 2024년 11월 말에 제품을 시장에 출시했습니다. 시장에 진입한 지 2년도 채 안 되었지만, 제품을 잘 보급하는 데 성공했습니다. 이 과정에서 배우는 부분도 있다고 생각합니다.

우리는 성인 환자가 이렇게 많다는 사실을 인지하지 못했고, 아마도 아무도 몰랐을 것입니다. 20대, 30대, 40대, 50대, 심지어 60대의 새로 진단된 환자들도 발견하고 있습니다. 이것은 우리가 몰랐던 시장에 대한 새로운 이해입니다. 그래서 우리는 이것을 어린 시절 질병으로 생각했는데, 지금은 내원하는 환자의 약 50%가 성인이고 나머지는 어린이입니다. 그러한 학습을 계속 이어가고 있으며, 이제는 그 학습을 바탕으로 시장을 확장하여 900명과 350명에 더 가까워지도록 해야 합니다.

네, 말씀드렸듯이 지난 2년간 얻은 학습이 있고, 매일 배우고 있습니다. 들어오는 모든 처방 등록 양식을 통해 환자의 여정을 치료뿐만 아니라 진단까지 최대한 이해하려 노력하고 있습니다. 그 학습을 통해 더 많은 진단을 얻기 위해 무엇에 투자해야 할지 관점을 세울 수 있습니다. 우리가 배우고 있는 것과 그로 인한 성과를 생각할 때, 최소치와 최대치를 말씀드릴 수 있습니다. 오늘날 최소치는 350명이라고 생각합니다. 최대치는 아마도 900명일 것입니다. 현재 단계에서 새로 진단된 환자와 성인 환자 확장이 350명보다 확실히 많다는 믿음을 주고 있습니다.