라포르 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

물론입니다. 이모젠, 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 라포트 테라퓨틱스는 정밀 신경과학에 집중하는 회사입니다. 정밀이라는 용어가 우리 업계와 신경과학 분야에서 다소 광범위하게 사용되지만, 저희는 이를 실제로 구현할 수 있다고 믿습니다. 그 근거는 수용체 관련 단백질이라는 과학적 토대에 있습니다. 수용체 관련 단백질을 이해하는 가장 좋은 방법은 저희 주력 프로그램인 RAP-219를 통해서입니다. RAP-219는 TARP 감마-8 AMPA 조절제입니다. TARP 감마-8은 AMPA 수용체와 연관된 수용체 관련 단백질 또는 그 계열의 구성원입니다. 이것은 소분자를 통해 신경과학 분야에서 역사적으로 보기 드문 수준의 특이성을 가능하게 합니다. 이 프로그램은 작년 9월에 국소 발작에 대해 전례 없는 2상 결과를 발표한 바 있습니다.

저희는 이것을 파이프라인과 제품의 기회로 보고 있으며, 올해 4분기 10월에 양극성 장애 데이터 발표를 앞두고 있습니다. 또한 장기 지속 주사제 제형 개발을 통해 이 프로그램을 더욱 확장할 계획도 가지고 있습니다. 이와 더불어, 저희는 완전 통합된 신약 발견 파이프라인을 보유하고 있어, 회사가 자립적이고 재생 가능한 파이프라인을 구축할 수 있는 기회를 제공한다고 믿습니다. 그리고 수용체 관련 단백질이라는 과학적 토대를 신약 발견 파이프라인 전반에 걸쳐 적용하고 있습니다.

네. 사실 주식 관점에서 보면 투자자들은 라포르를 후기 2상 국소 발작 단계, 그리고 국소 발작 3상 초기 단계 회사로 보고 있는 것 같습니다. 경쟁사들과 시장 잠재력을 살펴보면요. 저는 투자자들이 양극성 조증의 잠재력을 신중히 평가하고 있다고 생각하는데, 그 부분에 집중해야 한다고 봅니다. 장기 지속 주사제에 대해서는 아직 충분한 인정을 받지 못한 것 같습니다. 저희 시장 조사에 따르면, 이 주사제가 앞으로 국소 발작(FOS) 기회 규모를 두 배로 늘릴 수 있습니다. 투자자들이 양극성 조증의 잠재력에 적절히 주목하고 있지만, 실제로는 국소 발작에 기반을 두고 있다고 생각합니다.

물론입니다. 인정하건대, 신경정신과 적응증은 국소 발작 같은 신경학 적응증에 비해 전임상에서 임상으로의 전이 가능성이 낮습니다. 저희는 리드 프로그램 전략을 개발하고 양극성 조증에 진입할 때 이를 알고 있었습니다. 하지만 양극성 조증에서 이 접근법을 믿을 만한 실제 이유들도 있습니다. 첫째는 질병에 대해 우리가 이해하고 있는 점인데, 양극성 조증의 주요 원인 중 하나가 과도한 글루타메이트라는 점이 잘 문서화되어 있습니다. RAP-219에 대해 아는 것은 TARP 감마-8을 통한 AMPA 수용체 조절을 통해 글루타메이트에 영향을 미친다는 것입니다. 둘째는 과도한 글루타메이트가 신경해부학적으로 어디에서 발생하는지인데, 저희가 이해하는 바와 문헌에 따르면 그것은 피질변연계 네트워크에서 일어납니다. 이 부분은 TARP 감마-8의 발현과 정확히 겹칩니다.

셋째는 임상적 선례인데, 이 분야에서 사용되는 항발작제와 또 다른 주요 치료제인 리튬에 대해 알고 있습니다. 이 약들은 여러 경로에 영향을 미치는 다소 복합적인 약물이지만, 공통적으로 글루타메이트와 AMPA 수용체에 직접적 또는 간접적으로 영향을 미칩니다. 이런 정보들을 종합해 저희는 "이거야말로 투자하고 양극성 조증 임상시험을 진행할 가치가 있다"고 판단했습니다.

물론 국소 발작 임상시험에서 얻은 수용체 점유율, 타깃 결합 등에 관한 많은 인사이트를 활용했습니다. 이로 인해 이번 임상시험에 들어가기 전부터 치료 농도에 도달하는 용량과 적절한 수용체 점유율이 확보된다는 믿음이 확고해졌습니다. 결국 모든 신경심리학 임상시험에서는 이러한 시험들을 얼마나 높은 품질로 실행할 수 있느냐가 관건입니다.

네, 맞습니다. 양극성 장애에는 실제로 세 가지 공식 적응증이 있습니다. 첫째는 급성 조증, 둘째는 유지 치료, 셋째는 우울증입니다. 저희가 조증 치료부터 시작한 이유는, 앞서 설명드린 구조를 바탕으로 볼 때, 이 적응증이 가장 적합하다고 판단했기 때문입니다. 임상 현장에서는 유지 치료가 공식 적응증임에도 불구하고, 약물이 조증 에피소드에서 효과적이고 내약성이 좋다면 임상에서는 환자가 그 치료를 계속 유지해야 한다고 봅니다. 따라서 유지 치료가 공식 적응증일 필요가 반드시 있다고 보지는 않습니다만, 치료 활용과 유지에 영향을 줄 수 있습니다. 그렇지만 양극성 조증에서 긍정적인 데이터가 나온다면 유지 치료도 평가할 계획입니다. 양극성 우울증 역시 데이터에 따라 평가할 예정입니다.

조증과는 매우 다른 양상이며, 임상시험 등록과 실행에 있어서도 다른 고려사항이 있지만, 저희가 조사할 부분입니다. 조증 치료 자체가 수십억 달러 규모의 시장 기회입니다. 따라서 조증에서 긍정적인 데이터와 등록 연구 결과가 나온다면, 잠재적 시장 기회를 고려했을 때, 이는 국소 발작 시장 기회와 어느 정도 맞먹는 기회라고 생각합니다.