바이오에이지 랩스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

안녕하세요. 저는 씨티의 선임 바이오텍 애널리스트 중 한 명인 샘 세멘코우입니다. 씨티의 2026 바이오파마 백투스쿨 서밋에서 바이오에이지를 진행하게 되어 기쁩니다. 바이오에이지의 CEO 크리스틴 포트니와 CFO 도브 골드스타인이 함께하고 있습니다. 크리스틴, 도브, 오늘 이 자리에 함께해 주셔서 진심으로 감사드리며 환영합니다.

감사합니다, 샘. 이 자리에 함께하게 되어 매우 기쁩니다.

감사합니다. 그럼 바로 시작해 볼까요?

바이오에이지에게는 다사다난한 한 해였습니다. 여러분 세 분 모두에게 좋은 소식으로 시작했다고 생각하는데, 최근에는 몇 가지 소식이 있었습니다. 그럼 넓은 범위에서부터 시작해 볼까요? 기본적인 상황 정리, NLRP 현황, 그리고 현재 바이오에이지의 위치에 대해 말씀드리겠습니다.

네, 확실히 그렇습니다. 말씀하신 대로, 올해는 저희와 타깃 모두에게 매우 중요한 한 해였습니다. 그래서 1월에 한 해가 시작되었을 때, 저희는 1상 임상 중간 단계에 있었습니다. 저희가 전체 내용을 발표했는데—제가 안 켜져 있나요? 웹캐스트를 위해 그게 필요한가요?

네, 저는 켜져 있습니다. 이게 더 나은가요?

좋습니다. 네, 올해 초에 저희는 주력 프로그램인 BGE 102의 1단계 중간에 있었고, 4월에 전체 데이터를 공개했는데, 여기서 저희가 잠재적으로 최고 수준의 억제제와 함께 역시 최고 수준의 뇌 침투력을 보유하고 있으며, IL-1 베타의 완전 억제와 여러 적응증과 관련된 CRP 결과도 확인할 수 있었습니다. 그리고 저희는 두 가지 다른 임상을 시작했습니다. 하나는 비만 및 염증이 있는 2단계 환자군을 대상으로 한 것입니다. 그리고 어제 발표한 바와 같이, 당뇨병성 황반부종 환자를 대상으로 한 2단계 임상도 진행 중입니다. 그래서 두 가지 적응증이 동시에 진행되고 있습니다. 그래서 저희는 이에 대해 매우 기대하고 있습니다. 물론, 대상 적응증과 관련해서는 한 달 전에 차질이 있었고, 이에 대해서도 곧 논의할 예정입니다. 음, 대상 적응증에 대한 차질은 아니지만, IL-6 관련 차질과 특히 이 대상 적응증에 대한 심혈관 결과 시험에 대한 사람들의 인식은 물론 더 위험한 상황입니다. 하지만 여전히 저희가 기대하는 많은 잠재력이 있습니다. 네. 그리고 연말까지도 저희는 4월에 IND 신청을 할 계획대로 진행 중입니다. 그래서 저희에게는 좋은 한 해입니다.

네. 그래서 저희가 그 모든 내용을 자세히 살펴보겠습니다.

그럼 아마도 ACVD 기회부터 시작해 보겠습니다. 그리고 제우스의 IL-6 실패와 해당 자산에 대해 중단된 두 가지 다른 연구를 감안할 때, 앞으로 NLRP3를 어떻게 생각해야 할지 저희가 이해할 수 있도록 도와주시면 좋겠습니다. 그리고 주요 질문 중 하나는, 저희는 CRP 감소나 IL-6 감소가 심혈관 위험 요인 감소로 이어질 것이라고 생각했지만, 실제로는 그렇지 않은 것 같다는 점입니다. 그렇다면 NLRP3의 현황을 생각할 때, 이것이 우리에게 어떤 의미가 있으며 ACVD에서 이 타깃이 될 수 있다는 점에 얼마나 확신을 가질 수 있을까요?

네, 확실히 그렇습니다. 물론, 한 달 조금 넘게 지난 노보의 제우스 소식은 정말 큰 실망이었죠. 특히 환자분들 입장에서는 정말 정말 안타까운 일입니다. 그리고 말씀하신 것처럼, 노보는 기대했던 것과 비슷한 수준의 CRP 감소를 확인했다고 밝혔습니다. 그래서 저희는 대략 80%대 정도로 추정하고 있습니다. 하지만 적어도 이 환자군에서는 그것이 MACE 결과로 이어지지 못했습니다, 맞습니까? 정말 안타까운 일입니다. 그리고 현재 상황에 대해 여전히 두 가지 가능한 설명이 있습니다. 그리고 추가 데이터가 확보되기 전까지는 그 문제들이 해결되지 않을 것입니다. 물론 11월에 노보에서 더 많은 데이터가 나오길 기대하고 있으며, 내년에 진행되는 또 다른 시험인 아르테미스 시험 결과는 내년 상반기에 발표될 예정입니다. 하지만 모두가 알고 있듯이 두 가지 설명은 이것이 타깃 문제인지 아니면 환자 집단 문제인지에 관한 것입니다. 물론 염증 가설은 칸투스 시험에서 IL-1 베타 항체가 MACE를 매우 크게 감소시켰다는 매우 견고한 데이터에 부분적으로 기반하고 있기 때문입니다. 그리고 당신이 언급한 바이오마커인 CRP의 기능으로서 말이죠, 맞습니까? 따라서 CRP 수치를 정상화한 사람들 사이에서는 25%의 MACE 감소 효과가 나타났는데, 이는 환자들에게 매우 의미 있는 결과입니다.

그래서 IL-6의 위험비가 사실상 1에 가까웠다는 점은 정말 실망스러웠습니다, 맞습니까? 그리고 지금 논의되고 있다고 생각하는 두 가지 사항은 첫째, 제우스(Zeus) 임상시험 대상자가 칸투스(Cantus) 환자군보다 훨씬 더 중증 환자였다는 점입니다. 따라서 이 환자들은 중증 신장 질환을 앓고 있습니다. 심혈관 염증과 관련이 없는 여러 사건들이 이 메커니즘의 효과를 드러내기 어렵게 만들 수 있습니다. 그래서 모두가 내년 상반기에 결과가 발표될 Artemis 임상시험에 주목하고 있는데, 이 시험은 IL-6를 대상으로 하면서도 칸투스와 매우 유사한 환자군을 대상으로 한다는 점 때문입니다. 하지만 두 번째 설명은 이것이 잘못된 표적일 수 있다는 점입니다, 맞죠? 아직 확실히 알 수 없는 이유는, 앞서 효과가 있었던 것은 IL-1 베타였기 때문입니다. IL-6는 CRP를 감소시키지만 IL-1 베타에는 전혀 영향을 미치지 않죠? 물론, NLRP3는 다르죠? 그래서 IL-1 베타는 이미 이 집단에서 검증되었습니다. 그리고 NLRP3의 전체 타깃 결합 바이오마커는 IL-1 베타입니다. 그리고 저희는 1상에서 저희 약물의 용량이 IL-1 베타를 완전히 억제할 수 있음을 보여드렸습니다. 그래서 여전히—정말로 꽤나 다른 제안이라고 할 수 있습니다.

하지만 안타깝게도, CRP는 예전과 같은 의미를 갖지 못했습니다. 이전에는, 심지어 아무도 그것이 인과적 바이오마커라고 생각하지 않았지만, 저희는 희망하고 있었습니다. 하지만 저희는 환자 집단 전반에서 CRP 수치가 낮을수록 MACE 결과가 개선될 것이라고 기대하고 있었습니다. 그리고 그것은 사실이 아닙니다. 그것만으로는 충분하지 않습니다. 이는 바이오마커가 환자 집단이나 IL-1 베타와 같은 특정 표적과의 조합에 따라 달라질 수 있습니다. 하지만 그것은 단지 더 불확실할 뿐입니다.

그리고 귀하께서 귀사의 약물로 완전한 IL-1 베타 효과를 얻을 수 있다고 언급하셨습니다. 지금까지 데이터를 보유하고 있는 1상 건강한 지원자들과 비만 환자들에서 그 점을 확인하셨을 것이라고 생각합니다. 그러면 어떻게 생각해야 할까요? 즉, 이미 칸투스와 유사한 최대 효과에 도달했지만, 감염 위험에 대한 안전성은 더 우수하다는 의미입니다. 그 점을 어떻게 조화시키시겠습니까?

네. IL-1 베타를 활성화할 수 있는 다양한 경로가 있습니다. 이상적인 프로필에서 원하는 것은 너무 과도하게 활성화된 나쁜 지속적인 배경 염증을 끄는 것이며, 저희는 이것이 NLRP3를 통해 이루어진다고 믿고 있습니다. 하지만 감염이 발생하면 그 감염에 반응할 수 있어야 합니다. 물론 CRP와 같은 염증 반응도 매우 유용할 수 있기 때문입니다. 그것이 항상 나쁜 역할을 하는 것은 아닙니다. NLRP3에 대해 좋은 점은 NLRP3 의존성 IL-1 베타를 차단하면서도, 나머지 병렬 인플라마좀들은 감염에 반응할 수 있어야 한다는 것입니다. 따라서 IL-1 베타에 비해 안전성 측면에서 잠재적인 이점이 있을 수 있습니다.