카발레타 바이오 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference
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첫 15개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
네, 안녕하세요 여러분. 모건 스탠리 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에 참석해 주셔서 감사합니다. 저는 마이크 골츠로, 여기 바이오테크 애널리스트 중 한 명이며, 카발레타 바이오 팀을 소개하게 되어 기쁩니다. 맨 왼쪽에 계신 분은 스티븐 니히트버거 CEO입니다. 그 옆에는 스티브 개블 CCO가 있습니다. 그리고 제 바로 왼쪽에는 데이비드 J. 창 CMO가 있습니다. 오늘은 파이어사이드 채팅 형식이며, 청중 중 질문이 있으시면 손을 들어 주시면 토론에 반영하겠습니다. 시작하기 전에 간단한 공시 내용을 읽어야 합니다. 중요 공시 사항은 www.morganstanley.com/researchdisclosures 모건 스탠리 리서치 공시 웹사이트를 참고해 주시기 바랍니다. 질문이 있으시면 모건 스탠리 영업 담당자에게 문의해 주십시오.
그럼 스티븐, 데이비드, 스티브, 오늘 시간 내주셔서 감사합니다. 첫 번째 질문부터 시작해 보겠습니다. 자가유래 CAR T 세포 치료법, 특히 rese-cel 접근법과 왜 자가면역 질환에서 매우 유망한지 말씀해 주시겠습니까?
네, 마이크, 초대해 주셔서 감사하고 오늘 시간을 내주셔서 감사합니다. 자가면역 질환 환자들은 단순히 증상을 없애고 약물 복용을 중단하며 정상적인 삶을 살고 싶어 합니다. 환자라는 꼬리표를 달고 싶어 하지 않습니다. 많은 시도에도 불구하고 지금까지 그 약속을 실현한 치료법은 사실상 한 가지 범주뿐입니다. 그 범주는 자가유래 CAR T 치료법입니다. 그 범주 내에서 rese-cel은 자가면역 질환 환자를 위해 특별히 설계된 유일한 제품이라고 믿고 있습니다. 즉, 표준 9일 제조 공정을 사용합니다. 4-1BB 공동자극 도메인을 사용하며, 용량은 체중 기반으로 조절되어 이 환자군을 위한 제품 중 독특한 조합이라고 생각합니다.
표준화되고 잘 검증된 9일 제조 공정과 체중 조절 용량 방식을 제품 설계에 적용함으로써 차별화된 안전성을 갖춘 약속을 실현할 수 있었습니다. 현재까지 투여한 거의 100명의 환자 중 대다수가 효능 측면에서 설득력 있는 임상 결과를 보여주고 있으며, 대부분 이 환자들의 기대에 부응하고 있습니다. 안전성에 대해서는 당사의 최고 의료 책임자에게서 더 자세한 설명을 들으실 수 있겠지만, 저희는 다른 자가 CAR T 제품과 비교해 매우 의미 있는 차별화를 이루고 있습니다. 이를 통해 저희는 외래 환자에게 rese-cel을 투여하는 방식을 시작할 수 있었습니다. 최고 상업 책임자에게서 이 점이 왜 흥미롭고 매우 중요한지에 대해 조금 들으실 수 있을 것입니다. 이 모든 것은 저희 안전성 프로필에서 나타나는 차별화에 기반하고 있습니다.
또한 rese-cel을 하나의 제품 포트폴리오로 생각할 수 있게 해줍니다. 구체적으로, 향후 12개월 내에 성인 및 소아 근육염에 대한 진행 중인 연구에 더해 이번에는 경피증에 대한 두 번째 중추적 프로그램을 시작할 예정입니다. 이 두 프로그램 모두 매우 기대하고 있지만, 단기적으로는 근육염 프로그램이 성인과 어린이 환자 모두에게 진정한 혁신적 치료제를 제공할 가능성과 함께 카발레타를 위한 우선 심사 바우처(PRV)를 획득할 잠재력을 가지고 있습니다. 내년 2분기 또는 3분기 중반에 저희는 오랫동안 말씀드려온 중추적 근육염 프로그램의 임상 데이터를 발표할 예정이며, 연말까지 성인 및 소아 근육염에 대한 rese-cel의 초기 생물의약품 허가 신청(BLA)을 제출할 계획입니다.
마지막으로 혁신 측면에서, 저희는 부작용 프로필이 충분히 안전하여 전처치 요법에 추가할 수 있기 때문에, 전처치 없이 rese-cel을 평가할 수 있는 길이 열렸습니다. 전처치를 하지 않을 때 훨씬 더 많은 B 세포를 제거할 수 있기 때문에 이것이 가능해졌습니다. 전처치 없이 약물을 사용하려면 전처치 환자에서 매우 안전해야만 시작할 수 있습니다. 이는 다른 자가 제품, 동종 제품, 그리고 체내(in vivo) 제품 모두에 해당하는 사실입니다. 전처치 환자에서 매우 안전하고 깨끗한 프로필이 없다면, 전처치 없이 환자에게서 안전하게 좋은 결과를 얻는 것은 불가능합니다. 이 프로그램과 그 전망에 대해 매우 기대하고 있으며, 앞으로 몇 달과 몇 년에 걸쳐 필요에 따라 데이터를 공개할 예정입니다.
네, 저희가 진행 중인 전체적인 조합에 대해 정말 기대하고 있습니다.
네, 다룰 내용이 많지만, 스티븐, 아마도 당신이 언급한 것처럼 다른 CD19 표적 세포 치료제와의 차별화에 대해 이야기해 주실 수 있나요? 최근에 페이트 테라퓨틱스가 더 자주 언급되고 있습니다. 거기서의 차별점이나 포지셔닝에 대해 말씀해 주시겠어요?
네, 제가 답변 드리겠습니다. 페이트 테라퓨틱스는 줄기세포 기반 CAR T 유사 치료제를 개발해 온 회사입니다. 1상에서 볼 수 있는 데이터가 제한적이라고 생각합니다, 맞죠?
그들은 EULAR에서 발표했으며, 루푸스 신염이 있는 환자와 없는 환자 모두에 대해 6개월 이상의 데이터가 있는 환자는 소수에 불과합니다. 이러한 기술이 카발레타에 도전이 될지 여부를 말하기에는 아직 이르다고 생각하지만, 데이터가 어떻게 나오는지 지켜봐야 한다고 생각합니다.
네, 이해가 됩니다. 스티븐, 프로필에 대해서도 언급하셨는데, 리세-셀의 프로필과 효능 측면에서 보이는 점, 그리고 왜 그렇게 유망한지 좀 더 자세히 설명해 주실 수 있을까요? 그리고 자가면역 적응증이라는 점에서 안전성 측면도 중요한 관심사이니 그 부분도 부탁드립니다.
네, 전체 RESET 프로그램에서 면역조절제의 지속적인 사용 없이, 저용량 또는 스테로이드를 완전히 중단한 상태에서 놀라운 반응을 보였습니다. 이 환자들은 중증 난치성 질환을 가진 분들로, 모든 약물을 중단하고 체중 기반의 리세-셀 단회 투여로 대체했음에도 불구하고 여전히 놀라운 반응을 보이고 있습니다. 이 반응은 독일에서 체트가 본 환자들과 매우 유사합니다.
이 반응들은 놀랍습니다. 일부는 관해에 이르고, 일부는 주요 반응을 보이며, 저희는 80~85% 이상의 환자가 저용량 스테로이드 또는 무치료 상태에서 이러한 결과를 달성한다고 말할 수 있습니다. 효능 측면에서 우리는 에를랑겐-뉘른베르크 대학에서 관찰된 데이터와 유사한 결과를 재현하고 있다고 생각합니다.
이 면역 RESET 개념이 무엇을 의미하며 어떻게 작용하는지 설명해 주실 수 있나요?
네, 이 부분이 핵심입니다. B 세포가 얼마나 오래 고갈되는지, 지속성이 얼마나 높은지에 대해 이야기하지만, 진짜 핵심은 완전하고 깊은 B 세포 고갈 깊이가 있어야 면역 체계가 리셋되어, 이제는 미성숙 또는 과도기 B 세포만 돌아오고 병원성 B 세포는 말초뿐 아니라 2차 림프기관에서도 완전히 제거되어, 이제는 질병을 일으키지 않는 '건강한' 미성숙 또는 과도기 B 세포만 재생산된다는 점입니다. 이 점이 정말 중요하다고 생각합니다.
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