캐프리코 테라퓨틱스 26년 2분기 어닝콜

대단히 감사합니다. 시작에 앞서, 오늘 콜에서 언급되는 내용 중 과거 사실이 아닌 모든 진술은 미래예측진술로 간주된다는 점을 다시 한번 말씀드립니다. 실제 실적은 다양한 중요 요인으로 인해 이러한 진술에서 제시된 내용과 중대하게 달라질 수 있으며, 여기에는 당사의 최신 Form 10-K 연차보고서의 위험요인(Risk Factors) 섹션과 최신 Form 10-Q 분기보고서, 그리고 SEC에 제출된 기타 보고서에서 논의된 요인들이 포함됩니다. 어떠한 미래예측진술도 오늘, 즉 2026년 8월 13일 현재 시점에서의 당사의 견해만을 반영할 수 있습니다. 콜 종료 후 당사 웹사이트에서 재청취가 가능할 예정입니다. 그럼 이제 콜을 CEO 린다 마르반에게 넘기겠습니다.

여러분, 안녕하십니까. 카프리코어의 2026년 2분기 실적 발표 콜에 참여해 주셔서 감사합니다. 데라미오셀에 대한 당사의 BLA는 현재 FDA에서 계속 심사 중이며, 현재 PDUFA 목표 조치일은 8월 22일입니다. 심사가 진행 중인 관계로 규제기관과의 소통에 대해 말씀드릴 수 있는 범위에 제한이 있습니다만, 세 가지 핵심 주제에 대해 업데이트드리고자 합니다. 데라미오셀의 규제 현황 및 허가 경로, 상업화 및 제조 준비 상황, 그리고 NS 파마와의 분쟁입니다. 이후 파이프라인 프로그램을 간략히 말씀드린 뒤 AJ에게 다시 넘기겠습니다. 2026년 7월 29일, FDA는 당사의 BLA를 검토하기 위해 세포·조직·유전자 치료제 자문위원회(Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee)를 소집했습니다.

위원회에는 단 하나의 표결 질문이 제시되었습니다. "가용한 근거가 DMD 환자의 심근병증 치료에서 데라미오셀의 유효성을 뒷받침하는 충분한 실질적 증거를 제공합니까?" 표결 결과는 찬성 3표, 반대 9표, 기권 0표였습니다. 이는 당사가 예상했던 결과가 아니며 당연히 실망스럽지만, 우리는 이 프로그램의 다음 단계에 대해 FDA와 협력해 나가겠다는 입장을 변함없이 유지하고 있습니다. 당사의 최우선 과제는, 그리고 언제나 그랬듯이, 데라미오셀이 가장 필요로 하는 분들께 도달하도록 하는 것입니다. DMD 환자에서 데라미오셀의 잠재력을 여전히 믿는 이유에 대해 몇 가지 배경과 당사의 관점을 설명드리고자 합니다. 먼저, 우리가 2024년부터 BLA에서 최초로 요청해 온 적응증은 DMD에서의 심근병증 치료였습니다.

따라서 FDA와 자문위원회의 초점은 데라미오셀이 심근병증 치료를 위해 승인되어야 하는지 여부에 맞춰져 있었습니다. 다만, 심근병증에 대한 데라미오셀의 효과 측정은 HOPE-3 연구의 일차 평가변수가 아니라 핵심 이차 평가변수였고, 제안된 적응증이 대상으로 하는 ‘확립된 심근병증 환자’가 아니라 전체 DMD 환자군에서의 박출률 변화(change in ejection fraction)를 측정한 것이었습니다. 반면 HOPE-3는 실제로 골격 기능을 일차 평가변수로 설계했으며, 유효성과 상지 기능을 평가할 수 있도록 검정력을 갖추도록 설계되었습니다. 중요하게도, 자문위원회는 HOPE-3의 일차 유효성 평가변수 데이터가 제품 승인에 근거가 될 수 있다고 보는지, 또는 데라미오셀의 전반적인 유익성-위험성 프로파일이 우호적인지에 대해 표결하도록 요청받지 않았습니다.

저희는 일차 평가변수는 물론 여러 다른 평가변수에 대한 데이터 역시 이러한 지표들에서의 유효성 입증을 뒷받침한다고 계속해서 믿고 있습니다. 참고로, AdCom에서 상지 기능에 대한 별도 논의가 있었는데, 위원회의 피드백은 상지 기능에서의 일차 평가변수에 대한 임상적 근거를 전반적으로 지지하는 방향이었습니다. 논의는 매우 심도 있게 이루어졌으며, 전체 기록은 검토를 원하는 누구나 볼 수 있도록 공개되어 있습니다. 이제 제가 매우 기쁘게 공유드릴 업데이트로 넘어가겠습니다. 저희는 HOPE-3의 일차 유효성 평가변수에 반영된 상지 골격근 적응증에 초점을 맞춘 데라미오셀의 잠재적 전진 경로에 대해 FDA와 긴밀히 협력해 나가고 있습니다.

이를 위해 자문위원회 회의 이후 규제당국과의 논의에 따라, 일차 평가변수에 초점을 맞춘 정교화된 적응증을 뒷받침하기 위해 HOPE-3 연구의 24개월 오픈라벨 연장(open label extension) 데이터와 기존 데이터 패키지에 대한 추가 분석을 포함하는 BLA 수정(amendment)을 제출할 계획입니다. FDA는 이 수정안을 검토할 의사가 있으며, 이를 접수하는 대로 PDUFA 조치 기한(action date)을 그에 맞춰 연장하겠다는 입장을 밝혔습니다. 현재 해당 제출의 일정을 최종 조율 중이며, 필요 시 적절한 시점에 업데이트를 드리겠습니다. 저희는 이 과정 전반에 걸친 FDA의 참여와, 뒤셴 근이영양증에서의 중대한 미충족 의료 수요를 해결하겠다는 공동의 의지에 감사드립니다. 한편 이번 분기 검토 과정에서는 이 외에도 두 가지 진전이 있었습니다. 7월에는, HOPE-3 임상시험 결과가 광범위하고 독립적인 동료심사(peer review)를 거쳐 "The Lancet"에 게재되었다는 소식을 자랑스럽게 전해드렸습니다.

이는 전체 3상 데이터셋이 처음으로 출판된 것으로, 본 프로그램과 해당 분야에 있어 중요한 이정표입니다. 해당 논문은 데라미오셀의 유효성을 강조하고, 부록(supplement)에서는 작용기전과 개별 환자 수준(patient-level) 데이터도 강조하고 있습니다. 공개적으로 이용 가능한 정보가 매우 많으며, 저희는 이처럼 권위 있는 출판물이 데라미오셀 프로그램의 지속적인 진전을 뒷받침하는 데 도움이 될 것이라고 확신합니다. 그 동료심사와 연계하여, 그리고 FDA 및 "The Lancet"과의 대화 과정에서, 저희는 임상시험 보고서(clinical study report)의 통계 모델에 문제가 있음을 확인했고, 눈가림 해제(unblinding) 이전에 수립되어 있던 통계분석계획서(statistical analysis plan) 버전 3.0으로 되돌렸습니다. 그 모델, 즉 저희가 톱라인(top-line)으로 발표한 결과의 기반이 된 모델에는, 사전에 규정된 계획에 포함돼 있던 두 개의 독립변수인 연령과 기저치(baseline)를 결합한 상호작용항(interaction term)이 포함되어 있었습니다.

직접적인 영향을 받은 평가변수는 모든 환자에서의 좌심실 박출률(left ventricular ejection fraction) 하나뿐이었으며, 이는 HOPE-3 연구의 핵심 이차 평가변수였습니다. 톱라인 기준으로, 저희는 치료군 간 2.4%포인트의 차이와 P값 0.04를 보고했습니다. The Lancet에 게재된 바와 같이, 사전에 규정된 모델 하에서 모든 환자에서의 좌심실 박출률(left ventricular ejection fraction) 측정치는 치료군 간 1.8%포인트 차이였고 P값은 0.09였습니다. 저희는 해당 논문과 이후 FDA와의 후속 논의에서, 저희가 선택할 수 있는 가장 보수적인 접근을 취했습니다. 데이터나 그 분석에서 다른 변화는 없었습니다. 다시 말씀드리면, 사전에 규정된 심근병증(cardiomyopathy) 하위군에서는 결과가 변함없이 치료군 간 2.8%포인트 차이와 함께 P=0.02였습니다. 검정 계층(testing hierarchy)에서 좌심실 박출률 아래에 있는 평가변수들은 이제 명목상 유의(nominally significant)한 것으로 분류되며, 치료 효과는 변함이 없습니다.

이제 분명히 말씀드리자면, HOPE-3의 1차 평가변수는 영향을 받지 않았고 통계적·임상적 유의성은 그대로 유지됩니다. deramiocel은 PUL 2.0으로 측정한 상지 질환 진행을 통계적으로 유의하게 늦추는 효과를 보여, deramiocel에 유리한 평균 차이 4.55%를 나타냈고 P값은 0.029였으며, 이는 전체 PUL 2.0에서 1.2점의 절대 변화에 해당합니다. 저희는 deramiocel의 잠재력을 뒷받침하는 유효성 및 안전성 데이터가 견고하다고 믿습니다. 저희는 세 가지 별도의 임상시험으로 구성된 임상 프로그램 전반에서 DMD 환자 200명 이상에게 약 1,300회의 정맥 주입을 투여했습니다. 80명 이상의 환자가 통합 오픈라벨 연장(open label extension) 연구에 참여하고 있으며, 일부는 5년을 초과해 연속 주입을 받고 있고, 장기 안전성 프로파일은 일관되고 잘 특성화되어 있습니다.

자문위원회(advisory committee)의 공개 청문회(open public hearing) 세션에는 듀시엔 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)과 함께 살아가는 환자, 가족, 임상의들의 증언이 포함되었습니다. 그들의 경험이 기록에 포함된 것에 감사드리며, deramiocel의 향후 진행 경로를 위해 FDA와의 협력을 계속해 나가기를 기대합니다. 또한 7월에는 심사 과정의 일환으로 FDA가 Bioresearch Monitoring Inspection, 즉 BIMO를 실시했고, 관찰사항 1건을 지적하는 Form 483을 발행했습니다. 저희는 답변을 제출했으며 현재 피드백을 기다리고 있습니다. 둘째로, 상업화 준비와 제조에 대해 간단히 말씀드리겠습니다. 저희는 상업화 준비 활동을 지속하되, 추가적인 규제 명확성이 확보될 때까지는 속도를 늦출 예정입니다. 일부 활동의 범위와 시점은 심사 결과에 따라 달라질 수 있지만, 이에 맞춰 현금 사용을 통제하고 있습니다.

샌디에이고에 있는 저희 사내 GMP 제조 시설은 가동 중이며, 승인될 경우 초기 상업 출시를 지원할 수 있도록 준비되어 있습니다. 동일 시설의 2층으로의 확장은 계속 진행 중이며, 확장 공간에 대한 완전한 밸리데이션과 FDA 승인을 2027년으로 예상하고 있고 이는 여전히 저희 목표입니다. 해당 공간은 초기 상업화에 이상적이며, 잠재 수요를 반영해 CMC 역량을 계속 확장해 나가는 과정에서 최대한의 유연성을 제공합니다. 상업 부문에서는 Michael Maurer가 최고상업책임자(Chief Commercial Officer)로 합류해 DMD 및 희귀질환 분야의 상업화 경험을 직접적으로 갖추고 있으며, 시장 접근(market access) 리더십과 함께 신중하게 출시 조직을 구축해 오고 있습니다. 이제 NS Pharma와의 분쟁에 대해 잠시 말씀드리겠습니다. 주 법원은 FDA의 예상 PDUFA 예정일에 앞서 8월 10일에 저희의 예비금지명령 신청에 대한 심리를 진행할 예정이었습니다.

다만, 당사는 기관의 결정 이후 중재를 통해 이 계약 분쟁을 해결하는 것이 당사자들이 보다 완전한 규제 기록을 바탕으로 대응할 수 있게 해줄 것이라고 판단했습니다. 따라서 저희는 해당 신청을 기각(재신청 가능) 조건으로 철회했습니다. 일정 측면에서, 당사는 이번 가을에 중재 절차가 개시되어 계약 분쟁을 다루는 한편, deramiocel의 상업화 준비 활동도 계속 추진할 것으로 예상합니다. 근본적인 분쟁에 대한 저희 입장은 변함이 없다는 점을 분명히 말씀드립니다. 저희는 미국 유통(distribution) 계약의 가격 구조가 환자 접근성을 저해할 정도로 근본적으로 결함이 있다고 계속 판단하고 있으며, 계약 해제(rescission)를 지속적으로 요구하고 있습니다. 달라진 것은 구제책을 추구하는 현재의 절차입니다. 사안의 실체적 타당성에 대한 저희 견해는 변함이 없습니다. 이어서 간단히 파이프라인을 말씀드리겠습니다.

추가적인 규제상 명확성이 확보될 때까지, deramiocel과 직접 관련되지 않은 모든 파이프라인 업무는 현재 중단되어 있음을 말씀드립니다. 다만 deramiocel의 라이프사이클 매니지먼트 측면에서는 유럽과 일본에서 규제 당국과의 협의를 시작했습니다. 더 어린 DMD 환자 및 베커 근이영양증을 포함한 확장 계획은 여전히 우선순위이며, 해당 임상시험 개시 시점은 미국에서 후기 단계 뒤시엔 근이영양증 환자 치료를 위한 deramiocel의 규제 경로 일정에 따라 단계적으로 결정될 것입니다. 그럼 이제 AJ에게 넘겨 재무 실적을 설명드리도록 하겠습니다.