컴퍼스 테라퓨틱스 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference

정말 감사합니다, 마이클. 초대해 주셔서 감사합니다. 이 자리에 초대해 주셔서 감사합니다.

물론입니다. 그 말씀에 이의를 제기하지는 않겠습니다. 다소 어려운 한 해였습니다. 다행히 저희는 자금이 매우 충분합니다. 오늘 아침 실적을 발표했습니다. 모든 개발 프로그램을 2028년까지 진행할 수 있는 자금을 확보했습니다. 어려운 시기일수록 그렇듯, 정말 중요한 것은 사명에 집중하는 것이라고 생각합니다. 저희는 새로운 의약품 개발에 집중하고 있습니다. 현재 임상 단계에 진입한 의약품이 4개 있습니다. 각 의약품에 대해 하나씩 말씀드릴 수 있습니다. 저희는 임상 데이터로 판가름 날 이른바 변곡점까지 각 프로그램을 진전시키는 데 집중하고 있습니다. 따라서 저희는 어려움 자체가 아니라, 이들 적응증에서 해당 의약품을 개발하는 데 따르는 실질적인 기회에 집중하고 있습니다.

물론 유럽종양학회(ESMO) 발표와 더불어 10월 24일 온라인으로 임상종양학회지에도 모든 데이터를 동시에 게재했습니다. 토베시미그에 대해 무엇을 알게 되었는지 말씀드리자면, 괜찮으시다면 아주 간단한 내용부터 시작하겠습니다. 이 약은 분명히 효과가 있습니다. 그렇죠? 이 점에는 의문의 여지가 없습니다. 객관적 반응률을 세 배 이상 높였습니다. 무진행 생존기간의 위험비는 0.44였습니다. 무진행 생존기간 위험비로는 흔히 볼 수 없는 수치입니다. 이 약은 분명한 항종양 활성을 보입니다. 저는 매우 고무됐습니다. 유럽종양학회(ESMO)에서 핵심 오피니언 리더들과 여러 차례 회의를 했는데, 매번 회의를 시작할 때마다 이분들이 “이 약은 분명히 효과가 있네요”라고 말했습니다. 따라서 효능 신호는 명확하며, 대화를 시작하기에 매우 좋은 지점이라고 생각합니다.

좋습니다. 먼저 평가변수에 대해 이야기해 보겠습니다. 전체 생존기간 평가변수와 관련해, 물론 이 임상시험에서는 교차 투여를 허용했습니다. 대조군에 무작위 배정된 환자의 절반 이상이 교차 투여를 통해 토베시미그 병용요법을 받았습니다. 물론 이 환자들이 교차 투여를 받았더라도, 치료의향 분석에서는 이른바 화학요법 대조군 환자로 ‘집계’됩니다. 통계 분석은 원래 그렇게 이루어집니다. 따라서 임상시험 환자의 85%가 병용요법을 받았습니다. 실질적으로 이 임상시험은 토베시미그 단독요법과 파클리탁셀 단독요법, 그리고 토베시미그와 파클리탁셀 병용요법을 비교한 무작위 임상시험이었습니다. ITT 분석에서 전체생존기간은 차이가 없었습니다. 흥미롭게도 JCO 논문 원고 초안을 검토하는 과정에서 심사자 중 한 명이 2단계 추정법을 구체적으로 요청했고, 저희는 이를 적용했습니다. 교차투여를 보정했을 때 위험비는 0.85로 나타났습니다.

따라서 위험비가 1을 넘는다는 질문에 대해서는 적어도 이제 해소되기를 바랍니다. 물론 질문의 후반부는 매우 복잡한 사안입니다. 이 모든 것이 규제 측면에서는 어떻게 연결되나요? 저희는 여름에 미팅 자료를 제출했습니다. 제가 공개적으로 말씀드렸듯이, 저희는 미팅을 갖지 못했고 모든 답변은 서면으로만 받았습니다. 생존 데이터에 관해서는 실질적으로 논의한 적이 전혀 없었습니다. 오늘 이 자리에서 말씀드리자면, 질문에 대한 답이 무엇인지 저도 잘 모르겠습니다. 저희가 공개적으로 말씀드린 바 있고 오늘 다시 말씀드리지만, FDA와 다시 논의를 시작하기 위해 노력하고 있습니다. 저희는 지금 그 과정 한가운데 있습니다.

FDA와 미팅을 가질 것으로 예상합니다. 그리고 여러분도 잘 아시는 여러 기업이 지난 6~9개월 동안 다른 접근법을 바탕으로 FDA와의 절차에서 상당한 반전을 이뤄낸 것처럼, 저희도 그러기를 바랍니다. 그래서 저희도 그 다른 접근법을 시도하고 있습니다. 지금 그 과정 한가운데 있습니다. 지켜보겠습니다. 바라건대 이를 통해 규제 경로에 대해 좀 더 확실한 말씀을 드릴 수 있는 상황이 되기를 바랍니다.

서면으로 피드백을 받았는데, 내용은 매우 짧았습니다. 저희는 다시 문의해 내용을 명확히 해달라고 요청했지만, 추가 설명은 저희에게 큰 도움이 되지 않았습니다. 그래서 저희는 공시가 필요하다고 판단할 수밖에 없는 매우 어려운 상황에 놓였습니다. FDA는 이른바 생존 이점을 입증하기 위한 임상시험을 실시할 것을 ‘권고’했습니다. 그래서 저희는 그 내용을 공시했습니다.

해당 방법의 통계적 가정이 충족되지 않아 RPSFT 분석은 수행할 수 없었습니다. 그렇다면 얼마나 설득력이 있을까요? 그 질문에 대한 답은 모르겠습니다. 다만 그 내용을 공시한 지 얼마 되지 않았고, 해당 분석 전체는 여름에 FDA에 최초 제출한 자료에 포함되지 않았습니다.