울트라제닉스 파마슈티컬RARE
종료

울트라제닉스 파마슈티컬 26년 2분기 어닝콜

핵심 요약과 스크립트로 어닝콜의 주요 내용을 빠르게 확인하세요.

분기Q2 2026진행 시간50분참가자22

스크립트

첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.

Operator

안녕하세요, 울트라제닉스 2026년 2분기 실적 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 현재 모든 참가자는 청취 전용 모드로 참여 중입니다. 준비된 발언이 끝난 후, Q&A 시간에 질문하실 기회가 주어집니다. 이제 Joshua Higa 최고비서관 겸 투자자관계 부사장에게 마이크를 넘기겠습니다.

Joshua HigaChief of Staff and VP of Investor Relations

감사합니다. 당사의 재무 실적을 상세히 담은 보도자료는 ultragenyx.com 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 이번 콜에는 Emil Kakkis 최고경영자 겸 사장, Howard Horn 최고재무책임자, Erik Harris 최고상업책임자, Eric Crombez 최고의료책임자가 함께하고 있습니다. 오늘 콜에서 저희는 미래 예측성 발언을 할 예정임을 알려드립니다. 이 발언들은 특정 위험과 불확실성에 노출되어 있으며, 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 자세한 위험 요인은 최신 SEC 보고서에서 확인해 주시기 바랍니다. 이제 Emil에게 마이크를 넘기겠습니다.

Emil KakkisCEO and President

감사합니다, Josh. 안녕하세요, 여러분. 2분기에도 개발 및 상업 조직 전반에서 강력한 실행력을 이어갔습니다. 상업팀은 회사 역사상 분기별 최고 매출을 기록하며, 연간 매출 가이던스를 재확인하는 데 기여했습니다. 이전 분기들처럼, 전 세계에서 Crysvita, DOJOLVI, Evkeeza, MEPSEVII의 신규 환자를 발굴하고 접근성을 확대하고 있습니다. 상업 및 현장 팀은 다가오는 몇 달 내 출시가 예상되는 첫 두 가지 유전자 치료제 준비도 진행 중입니다. 승인될 경우, 이 두 치료제는 모두 치료가 시급하고 충족되지 않은 의료 수요가 큰 질환에 대한 최초의 치료제가 될 것입니다. GSD 1A 치료제인 DTX-401의 PDUFA 심사 완료일이 몇 주 남지 않았습니다.

Emil KakkisCEO and President

GSD 1A 환자들은 하루 종일 몇 시간마다 옥수수 전분 혼합물을 마셔야 하며, 한 번이라도 복용을 놓치면 사망에 이를 수 있다는 사실을 알고 있습니다. 이는 그들의 질병과 복용을 놓쳤을 때의 심각한 결과를 끊임없이 상기시키는 일입니다. 1/2상 및 3상 임상에서 DTX-401을 투여받은 환자들은 옥수수 전분 복용량과 빈도를 임상적으로 의미 있는 수준까지 크게 줄일 수 있었습니다. 더 중요한 것은, 이 유전자 치료가 환자들이 하루 중 더 많은 시간을 정상 범위 내에서 혈당을 유지하며 보다 정상적인 포도당 대사를 할 수 있게 한다는 점입니다. DTX-401 벡터에서 결핍된 G6Pase 효소의 발현은 환자들의 간이 금식이나 대사 스트레스 시에 글리코겐을 분해하여 포도당을 생성할 수 있도록 해줄 것입니다.

Emil KakkisCEO and President

포도당 조절 능력의 향상은 질병 부담을 줄이고 위험한 혈당 수준으로 급격히 떨어질 가능성을 감소시켰습니다. 이제 UX-111로 넘어가겠습니다. 저는 수년간 MPS 커뮤니티와 함께해왔으며, 많은 산필리포 환자들이 자녀가 점점 악화되고 사망하는 것을 무력하게 지켜보는 모습을 보았습니다. 산필리포 증후군 A형은 긴급한 치료가 필요한 질환이지만, 지금까지 치료제가 전혀 없었습니다. 산필리포 증후군은 끔찍한 신경퇴행성 질환으로, 아이들은 매일 뇌세포를 잃고 있습니다. 두 살에서 여섯 살 사이의 환자들은 점차 인지 기능을 상실합니다. 대략 10세가 되면 대부분 침대에 누워 튜브로 영양을 공급받으며, 수년간 병원을 오가게 됩니다. 마지막 5년에서 10년 동안은 반응이 없을 수 있으며, 종종 10대에 사망합니다.

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