울트라제닉스 파마슈티컬 26년 2분기 어닝콜

감사합니다. 당사의 재무 실적을 상세히 담은 보도자료는 ultragenyx.com 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 이번 콜에는 Emil Kakkis 최고경영자 겸 사장, Howard Horn 최고재무책임자, Erik Harris 최고상업책임자, Eric Crombez 최고의료책임자가 함께하고 있습니다. 오늘 콜에서 저희는 미래 예측성 발언을 할 예정임을 알려드립니다. 이 발언들은 특정 위험과 불확실성에 노출되어 있으며, 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 자세한 위험 요인은 최신 SEC 보고서에서 확인해 주시기 바랍니다. 이제 Emil에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, Josh. 안녕하세요, 여러분. 2분기에도 개발 및 상업 조직 전반에서 강력한 실행력을 이어갔습니다. 상업팀은 회사 역사상 분기별 최고 매출을 기록하며, 연간 매출 가이던스를 재확인하는 데 기여했습니다. 이전 분기들처럼, 전 세계에서 Crysvita, DOJOLVI, Evkeeza, MEPSEVII의 신규 환자를 발굴하고 접근성을 확대하고 있습니다. 상업 및 현장 팀은 다가오는 몇 달 내 출시가 예상되는 첫 두 가지 유전자 치료제 준비도 진행 중입니다. 승인될 경우, 이 두 치료제는 모두 치료가 시급하고 충족되지 않은 의료 수요가 큰 질환에 대한 최초의 치료제가 될 것입니다. GSD 1A 치료제인 DTX-401의 PDUFA 심사 완료일이 몇 주 남지 않았습니다.

GSD 1A 환자들은 하루 종일 몇 시간마다 옥수수 전분 혼합물을 마셔야 하며, 한 번이라도 복용을 놓치면 사망에 이를 수 있다는 사실을 알고 있습니다. 이는 그들의 질병과 복용을 놓쳤을 때의 심각한 결과를 끊임없이 상기시키는 일입니다. 1/2상 및 3상 임상에서 DTX-401을 투여받은 환자들은 옥수수 전분 복용량과 빈도를 임상적으로 의미 있는 수준까지 크게 줄일 수 있었습니다. 더 중요한 것은, 이 유전자 치료가 환자들이 하루 중 더 많은 시간을 정상 범위 내에서 혈당을 유지하며 보다 정상적인 포도당 대사를 할 수 있게 한다는 점입니다. DTX-401 벡터에서 결핍된 G6Pase 효소의 발현은 환자들의 간이 금식이나 대사 스트레스 시에 글리코겐을 분해하여 포도당을 생성할 수 있도록 해줄 것입니다.

포도당 조절 능력의 향상은 질병 부담을 줄이고 위험한 혈당 수준으로 급격히 떨어질 가능성을 감소시켰습니다. 이제 UX-111로 넘어가겠습니다. 저는 수년간 MPS 커뮤니티와 함께해왔으며, 많은 산필리포 환자들이 자녀가 점점 악화되고 사망하는 것을 무력하게 지켜보는 모습을 보았습니다. 산필리포 증후군 A형은 긴급한 치료가 필요한 질환이지만, 지금까지 치료제가 전혀 없었습니다. 산필리포 증후군은 끔찍한 신경퇴행성 질환으로, 아이들은 매일 뇌세포를 잃고 있습니다. 두 살에서 여섯 살 사이의 환자들은 점차 인지 기능을 상실합니다. 대략 10세가 되면 대부분 침대에 누워 튜브로 영양을 공급받으며, 수년간 병원을 오가게 됩니다. 마지막 5년에서 10년 동안은 반응이 없을 수 있으며, 종종 10대에 사망합니다.

지금까지 가족들은 자녀가 점점 악화되고 사망하는 것을 무력하게 지켜볼 수밖에 없었습니다. 임상 데이터를 기반으로, UX-111 치료는 환자들의 헤파란 황산염 수치를 감소시키고 자연 경과 대비 인지 기능을 안정화하고 유지할 수 있게 합니다. 연구에 참여한 모든 연령대 환자들이 UX-111 치료 후 혜택을 보였지만, 조기 치료가 뇌 기능 손실이 적은 상태에서 뇌를 보호해 더 좋은 결과를 보인 것도 분명합니다. 산필리포 증후군과 같은 질환에서는 치료의 긴급성이 그 무엇보다 큽니다. 치료를 늦출수록 기능 상실이 더 심해질 수밖에 없습니다. 크롬베즈 박사 지도하에 당사의 개발 조직은 GSDIa용 DTX-401과 산필리포 A형용 UX-111 두 건의 BLA 제출을 위해 전 세계 규제 기관과 협력하고 있습니다. 여기에는 신청서 준비, 정보 요청 대응, 시설 검사 지원 등이 포함됩니다.

이것은 단일 BLA만으로도 상당한 업무량입니다. 저희 팀은 두 건의 BLA 프로세스를 동시에 진행 중이며, 두 BLA의 PDUFA 날짜는 한 달 차이로 예정되어 있습니다. 저희는 이 신청서들을 지원하는 팀의 업무에 대해 계속 확신을 가지고 있습니다. 가장 진보된 임상 ASO 프로그램을 보유한 엔젤맨 증후군용 GTX-102로 넘어가겠습니다. 3상 ASPIRE 연구에서 마지막 환자가 48주 방문을 마쳤으며, 팀은 현재 데이터베이스 정리 및 잠금 작업을 진행 중입니다. 이와 같은 글로벌 연구의 경우, 이 과정이 몇 달 걸릴 수 있으며, 9월 또는 10월 경에 블라인드를 해제하고 주요 결과를 공유할 예정입니다. 세 가지 주요 촉매제가 다가오면서 2026년 하반기는 우리 회사 역사상 가장 중요한 시기가 될 것입니다.

우리는 울트라제닉스 최초의 유전자 치료제 승인, 두 가지 치명적이고 난치성 희귀질환에 대한 FDA 최초 승인, 엔젤맨 증후군의 후기 임상 데이터 등 회사와 우리가 섬기는 커뮤니티, 그리고 희귀질환 의학 분야 전반에 걸쳐 또 다른 흥미로운 최초 기록들을 선보일 준비가 되어 있습니다. 희귀질환 의학의 미래를 계속 선도할 수 있어 영광이며, 현재 제품의 지속적 성장과 잠재적 신제품 출시 기여, 그리고 엄격한 비용 관리를 결합한 결과가 2027년 수익성 달성에 명확한 길을 제시한다고 믿습니다. 이제 상업 부문 최고책임자인 에릭 해리스에게 마이크를 넘기겠습니다. 그는 2분기 상업 사업 및 출시 준비 활동에 대해 자세히 설명할 예정입니다.

감사합니다. 여러분, 안녕하세요. 에밀이 언급했듯이, 우리는 꾸준하고 성공적인 상업 실행에 만족하며, 제품과 지역 전반에 걸친 글로벌 인프라의 혜택을 계속 보고 있습니다. 지난 콜에서 설명드렸듯이, 제품에 대한 근본적인 수요는 강하지만 계절적 요인으로 인해 분기별 매출 변동이 있을 수 있습니다. 2분기에는 예상했던 주문의 강한 반등이 나타나, 연간 가이던스 달성에 대한 확신을 강화했습니다. 북미에서 파트너인 KKC가 상업화하는 크라이스비타부터 시작해, 근본적인 수요가 꾸준히 증가하고 있습니다. 출시 8년이 지난 지금도 새로운 환자들이 꾸준히 이 치료를 시작하는 모습을 보는 것은 매우 보람 있습니다.

라틴 아메리카에서는 환자 증가와 브라질, 아르헨티나를 포함한 지역별 주문 시점이 맞물리면서 2분기 크라이스비타 실적이 강세를 보였습니다. 분기 내 약 50명의 환자가 상업 치료를 시작해, 이 지역 내 크라이스비타 치료 환자 총수가 1,000명에 이르렀습니다. 앞서 말씀드린 대로, 주문 패턴은 분기별 변동성을 계속 유발할 것으로 예상되나, 근본적인 수요는 꾸준히 성장할 것이라 확신합니다. 터키에서는 명명 환자 프로그램을 통해 100명 이상의 환자가 크라이스비타 치료를 받고 있습니다. 다른 국가들과 마찬가지로, 의료진과 환자들이 이 혁신적 치료의 혜택을 체감하면서 수요가 가속화되고 있습니다. 이제 DOJOLVI로 넘어가면, 꾸준한 성장세가 계속되고 있습니다. 북미에서는 분기 내 약 30건의 시작 서류가 작성되었으며, 현재 약 675명의 환자가 보험 적용 치료를 받고 있습니다.

유럽에서는 명명 환자 또는 조기 접근 프로그램을 통해 약 300명의 환자가 치료받고 있으며, 쿠웨이트의 마케팅 승인 이후 MENA 지역에서 눈에 띄는 성장이 있었습니다. 최근에는 일본에서 국민건강보험(NHI) 약가 목록에 등재된 후 DOJOLVI로 환자 치료를 시작했습니다. 수요가 강하게 시작되어 이 나라가 시간이 지남에 따라 지속적인 성장의 또 다른 중요한 기회가 될 것이라는 믿음을 더욱 확고히 하고 있습니다. Evkeeza는 계속해서 우리의 매출 기반에 중요한 성장 기여를 하고 있습니다. 미국 외 지역에서는 상업화 책임을 맡고 있습니다. 25개국에서 500명 이상의 환자가 Evkeeza를 복용하고 있으며, 우리 팀은 국가별 보험 적용 절차를 진행하고 조기 접근을 지원하며 적합한 환자를 보험 적용 치료로 전환시키고 있습니다. 개별 제품 성과를 넘어, 이 사업의 진정한 강점은 글로벌 상업 인프라의 규모, 범위 및 경험에 있습니다.

희귀질환 상업화는 환자 발굴, 보험 적용 절차, 현장 실행을 포함한 시장별 깊은 전문 지식을 필요로 합니다. 우리 글로벌 팀은 매 분기마다 이러한 역량을 제공하여 차기 잠재적 출시 준비에 대한 높은 확신을 주고 있습니다. DTX401과 UX111의 성공적인 출시 준비를 위한 팀의 노력에 대해 간단히 말씀드리며 마무리하겠습니다. 두 가지 유전자 치료제를 동시에 출시하는 것은 큰 도전입니다. 우리는 그 과제를 수행할 준비가 되어 있으며 환자들을 위해 최선을 다할 것입니다. 출시 첫날부터 환자와 보호자뿐 아니라 임상진과 보험자도 지원할 수 있도록 신중하고 체계적으로 준비하고 있습니다. 이러한 잠재적 출시를 준비하면서, 우리는 자격 치료 센터(QTC)와 적극적으로 협력하고 있으며 계약 및 활동이 계획대로 진행되고 있습니다.

이들의 강한 참여는 GSDIa와 Sanfilippo 증후군 A형으로 영향을 받는 환자와 가족에 대한 긴박함을 반영하며, 우리 임상 시험 유전자 치료제의 잠재력을 이해하고 있음을 보여줍니다. 시장 접근 준비도 광범위한 교육과 참여 노력을 바탕으로 순조롭게 진행되고 있습니다. 200건 이상의 보험자와의 접촉에서, 두 질환과 관련된 심각한 미충족 수요를 인식하고 Sanfilippo 증후군 치료의 긴급성을 이해한다는 점에 만족하고 있습니다. 광범위하고 시기적절한 접근을 지원할 기반이 마련되었습니다. 승인 후 적격 환자의 장벽을 최소화하는 데 집중하며, 수년간 이러한 잠재적 출시를 준비해왔습니다. 이 제품들을 기존 포트폴리오에 추가하고 희귀질환 환자를 돕는 우리의 사명을 확장할 준비가 되어 있습니다.

재무 실적과 가이던스에 대한 자세한 내용을 공유하기 위해 하워드에게 마이크를 넘기겠습니다.