인텔리아 테라퓨틱스 Jefferies Global Healthcare Conference 2026

물론입니다. 저희는 초기 CRISPR 기반 기업 중 하나로, 회사가 설립된 2014년부터 사업을 해왔고 CRISPR 기반 치료에 대해 폭넓은 접근을 추구해 왔습니다만, 주로 인비보(in vivo) 적용에 초점을 맞춰 왔습니다. 저희는, 말씀드리자면, 인비보 분야의 개척자였습니다. 저희 TTR 프로그램으로 인비보에서 인간을 대상으로 한 최초의 유전자 편집을 보고했고, HAE 프로그램으로는 역사상 두 번째로 편집된 유전자를 보고했습니다. 그리고 현재는 HAE에 대한 3상 임상시험을 막 완료했고, 약물명은 lonvo-z이며, 심근병증과 다발신경병증에서의 TTR형 아밀로이드증을 대상으로 한 3상 프로그램은 중간 단계에 있고, 연구 활동도 병행하고 있습니다.

네, 감사합니다. 약 10일 정도 후에 열리는 EAACI 학회에서 데이터를 추가로 발표할 예정인데, 그 자리에서는 탑라인을 훨씬 넘어 환자 단위 데이터까지 논의하겠습니다. 짐작하시겠지만, 저희는 결과에 매우 만족했습니다. 저희가 보여드린 것은 28주 관찰 기간 동안 환자들의 발작 발생률이 기저치 대비 평균 87% 감소했다는 점입니다. 다만 그 수치만으로는 환자들이 실제로 얻은 모든 혜택이 충분히 전달되지 않는다고 생각합니다. 기존 치료를 받다가 들어온 환자들을 보면, 거의 모든 환자가 세척기간(washout) 이전 기준으로 보았을 때 모두 더 좋아졌거나, 이미 잘 조절되고 있던 경우에는 악화된 것이 전혀 없었습니다. 예외 없이, 상태가 매우 좋던 분들은 그 상태를 유지하게 하고 그렇지 않은 분들은 더 좋아지게 했다는 점에서 저희는 정말 고무적이었습니다. 그 점이 정말 중요한 포인트라고 생각합니다.