오푸스 제네틱스 Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

네, 감사합니다. 우선 수익 구조를 말씀드린 다음, 조지께서 이번 제품이 다른 이유에 대한 전략적 측면을 설명해 주시면 좋겠습니다. 승인과 관련해 1,000만 달러의 마일스톤 지급금을 받게 됩니다. 이 금액은 이번 분기에 들어올 것으로 예상합니다. 계약 기간에 걸쳐 총 최대 1억 3,000만 달러의 마일스톤 지급금이 있으며, 로열티율도 매우 매력적입니다. 로열티율은 공개되지 않았지만, 초기에는 10%대 초반에서 시작해 빠르게 더 높은 수준으로 올라갑니다. 저희에게 매우 매력적인 로열티입니다.

이것이 수익 구조입니다. 전략적 측면에서도 매우 흥미로운데, 망막박리 가능성에 대한 경고 문구가 없는 최초의 노안 안약이 될 것이기 때문입니다. 사실 지금도 이미 그렇습니다.

또한 일부 강한 모양체근마비제에서 나타나는 야간 눈부심이나 야간 시야 저하 문제도 없습니다. 이는 근본적으로 모양체에 작용하지 않기 때문입니다. 안전성 프로파일이 훨씬 더 우수해 점안 횟수를 늘릴 수 있으며, 환자들에게 좋은 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대합니다.

네, 좋은 질문입니다. 중추 임상시험은 환자 8명을 대상으로 하는 임상시험입니다. 안과 분야의 허가 목적 임상시험 가운데 규모가 가장 작다고 생각합니다. 1차 평가지표는 미세시야계 검사에서 7데시벨을 초과하는 개선을 보인 환자의 비율입니다. 여기서 중심부 16개 지점의 검사 결과를 기준으로 합니다. 미세시야계 검사는 망막의 민감도를 지점별로 측정하는 검사입니다. 망막 전체에 격자를 설정하고 약 68개 지점에서 검사합니다. 중심부 16개 지점 검사는 말 그대로 중심부의 16개 지점을 검사합니다. 그 지점들의 평균 개선 폭이 7데시벨을 넘어야 합니다. 이전 연구에서 평균 개선 폭은 10.5데시벨이었기 때문에, 저희는 이 기준을 충분히 달성할 수 있다고 자신합니다. 현재 임상시험은 치료 시작 전 6개월 기간을 대조 기간으로 삼는 구조입니다.

환자들이 각자 자신의 대조군 역할을 합니다. 환자들은 모두 해당 6개월 기간을 마쳤으며, 현재 투여를 진행하고 있습니다. 투여는 곧 마무리될 것으로 보이며, 내년 말까지 결과를 발표할 예정입니다.

그럼, 치료 대상 시장 규모는요? 네, 죄송합니다.

아닙니다. 치료 대상 환자는 약 150~200명입니다.

이들 환자 대부분은 펜실베이니아대학교에서 진료를 받고 있어, 해당 환자들에게 접근하기 위해 필요한 상업화 노력은 상당히 제한적일 것입니다. 약물의 안전성 프로파일과 환자들에게서 확인한 상당히 큰 치료 효과를 고려하면, 이 환자군에서 높은 침투율을 보일 것으로 예상합니다. 이들 환자 대부분이 펜실베이니아대학교에서 진료를 받고 있다는 점도 그렇습니다. 또한 우선심사 바우처를 받을 수 있어, 경제적 가치가 상당할 수 있다는 점을 알 수 있습니다.

베스트1에 대해 말씀드리자면, 저는 안과 임상시험 100건 이상에 참여해 왔습니다. 제가 참여한 임상시험 중 아마 가장 기대되는 시험일 것입니다. 베스트 유사황반이영양증에서 유사황반 물질이 사라지고 정확히 같은 위치의 망막 기능이 개선되고 있다는 점은 구조와 기능 간의 상관관계 측면에서 상당히 의미가 있습니다. 두 번째로 이 시험이 기대되는 이유는 코호트 1의 환자 등록에 약 6개월이 걸린 반면, 코호트 2는 원래 환자 5명을 계획했습니다. 그런데 약 3주 만에 환자 11명을 등록해 계획보다 더 많이 모집했습니다. 환자와 의사들이 그처럼 큰 관심을 보이는 것은 정말 고무적인 일이라고 생각합니다. 현재 코호트 2에는 당초 계획했던 5명보다 많은 환자 11명을 등록했습니다. 내년 2분기에 해당 데이터를 발표하고, 주요 시험으로 전환할 가능성에 대한 업데이트도 함께 드릴 예정입니다.

저희는 이 시험들을 적응형 임상시험으로 설계합니다. 현재 용량 증량 시험에 사용하는 프로토콜을 주요 시험에 직접 적용할 수 있어, 실행 과정에서 많은 시간과 비용을 절약할 수 있습니다. 주요 평가변수가 무엇일지에 대해서는 이미 FDA와 합의했습니다. 코호트 1 결과를 바탕으로 하면, 주요 시험의 평가변수는 다시 미세시야측정이 될 것입니다.