아크투루스 테라퓨틱스 홀딩스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

안녕하세요. 감사합니다. 피트, 함께하게 되어 반갑습니다. 시간 내 주셔서 감사드리며, 아크투루스 테라퓨틱스는 메신저 RNA 의약품 개발 회사입니다. 우리는 차세대 기술을 활용하며, 당사의 기술은 차별화되어 있고 종종 매우 매력적인 방식으로 작용합니다. 다양한 기술을 활용해 치료제 파이프라인을 구축하고 있습니다. 현재 두 가지 프로그램이 임상 2상 시험 단계에 깊이 진입해 있습니다. 대표적인 간 질환 프로그램은 오르니틴 트랜스카르바밀레이스 결핍증으로, 정맥 주사형 메신저 RNA 치료제이며 이번 달 말에 결과가 나올 예정입니다. 동시에 규제 경로에 대한 명확한 안내와 플랫폼 전반에 대한 업데이트도 제공할 예정이라, 이번 달 말에 의미 있는 소식이 있을 것입니다. 폐 관련 사업부문에서는 흡입형 메신저 RNA 플랫폼을 보유하고 있으며, 대표 적응증은 낭포성 섬유증입니다.

이 프로그램과 관련해 4분기에 중요한 결정이 예정되어 있으며, 이는 해당 프로그램의 자금 조달에 긍정적인 영향을 줄 것입니다. 백신 분야에서는 자기 증폭형 mRNA 기술도 보유하고 있습니다. 이 기술을 활용한 제품이 백신 분야에서 32개국에서 승인받았습니다. 코로나19 백신인 코스테이브(KOSTAIVE)는 유럽, 영국, 일본에서 승인되었습니다. 일본에서는 메이지라는 파트너가 제품 유통을 지원하고 있습니다. 최근 감염병 외에 종양학 분야에서 메신저 RNA 커뮤니티 내 데이터가 발표되면서 자기 증폭형 mRNA 기술에 대한 관심이 더욱 높아졌습니다. 이 기술의 흥미로운 적용 사례들이 있습니다.

우리는 자기 증폭형 mRNA 플랫폼을 희석 없이 자금을 확보하는 수단으로 보고 있으며, 이를 통해 간과 폐 치료제 개발 프로그램에 필요한 자금을 조달하고자 합니다. 이상으로 회사 개요를 말씀드렸으며, 오늘 논의가 기대됩니다.

네. 오르니틴 트랜스카바밀레이스 결핍증, 즉 OTC 결핍증은 가장 흔한 요소 회로 장애입니다. 요소 회로가 제대로 작동하지 않아 혈중 암모니아 수치가 상승하고, 암모니아가 혈액-뇌 장벽을 넘어 신경학적 문제를 일으키는 질환입니다. 이 질환은 매우 심각하고 중대한 병이며, 암모니아를 조절할 수 있어야 합니다. 신체가 자연스럽게 암모니아를 조절하는 방법은 요소 회로입니다. 이 요소 회로의 생화학 반응은 간의 주변문맥(periportal) 부위에서 일어나며, 아크투루스는 mRNA를 안전하고 효과적으로 간의 주변문맥 부위와 간세포에 전달할 수 있는 뛰어난 기술을 보유하고 있습니다. 현재 암모니아 질환의 표준 치료법은 암모니아 제거제입니다. 환자들은 여러 알약을 복용하고 많은 물을 마시며, 하루에 10번 이상, 밤새도록 소변을 보면서 암모니아를 배출합니다.

안타깝게도 신체는 과도한 암모니아를 감지하면 암모니아가 제거되기 전에 이를 글루타민으로 전환합니다. 이 점이 중요한데, 글루타민이 혈액-뇌 장벽을 통과한 후 생화학적으로 암모니아를 방출하기 때문입니다. 정말로 매우 어려운 질환입니다. 암모니아를 제거하는 대신, 우리는 결핍되거나 손상된 부분을 대체하는 치료를 하고 있습니다. 이 경우에는 기능이 저하된 오르니틴 트랜스카바밀레이스 효소가 문제입니다. 우리는 간세포 내에서 완전히 새로운 효소를 만들어내는 치료를 진행 중이며, 이는 기능적으로 질병을 치료하고 암모니아를 조절할 수 있어 환자들이 원하는 음식을 자유롭게 먹을 수 있게 합니다. 암모니아 수치 상승은 단백질 섭취에 의해 발생합니다. 이 질환을 앓는 환자들은 매우 엄격한 식단을 지켜야 하며, 이는 물론 매우 큰 어려움이 될 수 있습니다.

우리는 결핍된 기능을 대체하여 질병을 기능적으로 치료하고, 환자들이 원하는 음식을 자유롭게 먹을 수 있도록 하며, 암모니아 제거제 복용 필요성을 줄이는 치료를 목표로 하고 있습니다. 또한 글루타민 수치를 조절하는 것도 중요한 문제입니다. 그것도 저희에게 매우 중요합니다.

맞습니다. 메신저 RNA가 이 세포들 안으로 들어가 새로운 오르니틴 트랜스카르바밀레이스 효소를 생성합니다. 저희는 1상과 1B상을 성공적으로 마쳤습니다. 초기 2상 연구에서 용량 범위 탐색을 진행했고, 현재 유럽과 영국, 미국에서 등록을 완료했으며 데이터를 수집하고 정리 중입니다. 곧 그 데이터를 공유할 예정입니다. 데이터 결과는 이달 말에 나올 예정입니다. 올해 이 프로그램과 관련해 두 차례의 Type C 미팅을 진행했으며, FDA 및 규제 기관과 정기적으로 소통하고 있습니다. 이 미팅들에서 긍정적이고 생산적인 피드백을 받았습니다. 더 구체적인 내용을 제공할 계획입니다.

데이터 외에도 규제 경로를 제시하고, Type C 미팅에서 나온 내용을 좀 더 자세히 설명하여 월가에 명확성을 제공하고자 합니다.

좋은 질문입니다. 공개된 자료에 따르면 미국, 유럽, 영국에 약 1만 명의 OTC 결핍 환자가 있습니다. 이 분야의 가격대를 고려하면 상당한 기회가 됩니다. 현재 표준 치료법은 암모니아 제거제입니다. 치료 비용이 수십만 달러에서 100만 달러를 초과할 수도 있습니다. 따라서 현재 이 질환 치료는 매우 비용이 많이 듭니다. 최근 승인된 유전자 치료제도 안정된 성인 일부를 대상으로 치료할 가능성이 있습니다. 저희 치료법은 충족되지 않은 수요, 즉 소아 및 어린이 환자에게 이상적으로 적합합니다. 그 단계에서는 훨씬 더 심각합니다. 이 질환은 X염색체 연관 질환으로, 어린 남성들이 심각한 증상을 보이며 학교에 갈 나이 전에 사망할 수 있습니다.

저희의 목표는 가장 충족되지 않은 수요이자 이 분야에서 가장 큰 상업적 기회를 해결하는 것입니다. 요소 회로 장애에 대해 공유된 유전자 편집 데이터도 있습니다. 안타깝게도 고암모니아혈증 발작과 반응 부족 문제로 어려움을 겪고 있습니다. 제가 말씀드리고자 하는 것은 바로 저희뿐이라는 점입니다. 정말 그렇습니다. 저희 조직과 요소 회로 장애 커뮤니티 모두가 저희의 성공을 크게 기대하고 있습니다. 과거에는 경쟁자가 많았지만, 지금은 없습니다. 이번 달 말에 발표될 데이터가 커뮤니티에 희망과 낙관을 줄 수 있기를 바랍니다.