LB 파마슈티컬스 R&D Day 2026

안녕하십니까. 좋은 오후입니다. LB Pharma의 첫 R&D 데이에 오신 것을 환영합니다. 저는 최고경영자(CEO) 헤더 터너입니다. 여러분께서 레스토랑과 TV 세트를 지나 이곳 뉴욕의 숨겨진 방까지 찾아와 주셔서 정말 기쁩니다. 오늘 이 자리에 함께해 주셔서 진심으로 감사드립니다. 이번 발표에서는 물론 미래예측진술을 말씀드릴 예정입니다. 의제에 들어가기 전에 잠시 시간을 내어 LB Pharma의 사명을 되새겨보고자 합니다. 이 사명은 오늘날 우리가 하는 일을 이끄는 북극성과도 같습니다.

저는 정확히 오늘로 거의 2년 동안 이 회사를 이끌어오는 영광을 누렸습니다. 그동안 조현병, 양극성 장애, 주요우울장애와 같은 뇌 질환이 환자뿐 아니라 가족과 돌봄 제공자, 그리고 솔직히 말해 사회 전반에 얼마나 큰 고통을 안겨주는지 깊이 이해하게 되었습니다. 이 질환들은 유병률이 높습니다. 미국에서는 300만 명이 조현병을 앓고 있고, 700만 명이 양극성 장애를, 2,000만 명이 주요우울장애를 앓고 있습니다. 이 자리에 계신 분들 중에도 이러한 질환으로 삶이 어두워지는 경험을 한 친구나 가족이 있으리라 확신합니다. 또한 이러한 질환을 앓는 분들을 알고 계시며, 이 질환이 사람들의 삶에 미치는 영향을 직접 목격하신 분들도 많으리라 생각합니다.

여기 적혀 있듯이, 우리의 사명은 뇌 질환을 앓는 분들이 더 충만하고 밝은 삶을 살아갈 수 있도록 큰 영향을 미칠 치료제를 과감히 발전시키는 것입니다. 우리는 많은 환자와 그 가족, 돌봄 제공자들이 느끼는 부담을 덜어드리고자 합니다. 저희에게는 훌륭한 팀이 있습니다. 오늘 하루 동안 여러 팀원을 만나게 되실 텐데, 이들이 열정과 풍부한 경험을 갖추고 있으며 사명을 이루기 위해 굳은 신념을 가지고 노력하는 사람들이라는 점을 알게 되실 겁니다. 솔직히 말씀드리면, 함께 있으면 즐거운 분들이기도 합니다. 오늘 발표에는 새로 합류한 최고 의학 책임자(CMO) 수전 코자우어 박사와 최고상업책임자 카야 파이 파난디커가 참석합니다. 가드 소퍼와 조 밀러도 오늘 늦게 질의응답을 위해 함께할 예정입니다.

토론토대학교 정신의학 교수이자 약리학·독성학 교수인 존경받는 초청 연사 로저 맥킨타이어 박사의 말씀도 들으실 수 있습니다. 의제를 살펴보겠습니다. 먼저 LB Pharma와 LB-102의 기회에 대해 말씀드리며 오늘 일정을 시작하겠습니다. 수전 코자우어 박사가 함께해 LB-102의 임상 데이터와 2상 NOVA-1 시험에서 관찰된 일부 결과, 그리고 앞으로 계속 진행할 추가 연구에 대해 말씀드릴 예정입니다. 맥킨타이어 박사는 LB-102의 잠재적 차별성을 뒷받침하는 전임상 데이터를 처음으로 발표하고, 특히 2상 NOVA-1 시험에서 관찰된 결과에 대해 말씀드릴 예정입니다.

또한 추체외로증상(EPS) 발생률이 낮은 이유와 LB-102의 작용 기전에 대해서도 설명할 예정입니다. 카야 파이 파난디커 씨는 무성애증 치료제의 상업화 접근 방식에 대해 말씀드릴 예정입니다. 그다음에는 제가 다시 나와 NOVA-2 데이터 발표와 관련해 예상되는 내용을 말씀드리겠습니다. 오늘 현재 LB Pharma의 현황을 간략히 보여드리는 자료입니다. 향후 3년 동안 중요한 임상 데이터 발표가 세 차례 예정되어 있습니다. 2027년에는 조현병을 대상으로 한 3상 NOVA-2의 데이터가 발표될 예정입니다. 2028년에는 양극성 우울증을 대상으로 한 2상 데이터가 발표되고, 2029년에는 주요우울장애(MDD) 보조요법 데이터가 발표될 예정입니다. 이 모든 임상시험에 필요한 자금은 충분히 확보되어 있으며, 보유 현금은 2029년 2분기 이후까지 사업을 이어갈 수 있는 수준입니다. LB-102란 무엇일까요? LB-102는 아미설프리드의 구조적 변형 약물입니다.

아미설프리드는 전 세계에서 판매되는 제네릭 항정신병 약물이지만, 미국에서는 항정신병 약물로 승인된 적이 없습니다. 아미설프리드는 D2, D3 및 5-HT7을 선택적으로 억제하며, 표적 외 효과는 매우 적습니다. 아미설프리드는 효과 크기가 매우 큰, 효능이 가장 뛰어난 항정신병 약물 중 하나로 여겨집니다. 또한 중단율이 낮아 안전성과 내약성이 우수한 항정신병 약물 중 하나로 평가받고 있습니다. 다만 한계도 있습니다. 혈액뇌장벽을 통과하는 능력이 실제로 매우 낮습니다. 그 결과 고용량 투여가 필요합니다. 조현병 치료에는 하루 400~800mg을 투여하며, 하루 두 번 복용해야 합니다. 아미설프리드는 처방이 매우 널리 이루어지는 항정신병 약물입니다. 1980년대 후반에 처음 승인된 이후 지금까지 계속 사용되고 있습니다.

여기 왼쪽에서 보시는 것처럼 2023년에는 원형 차트에 표시된 다양한 적응증에 대해 아미설프리드 처방이 거의 200만 건 이루어졌습니다. 조현병과 조현병의 음성 증상, 그리고 지속성 우울장애에 대해 승인받았습니다. 지속성 우울장애는 우울증이 지속되는 형태입니다. 엘비 파마의 창업자들은 아미설프리드의 한계를 해결할 수 있는 분자를 개발하고 만들기 위해 나섰으며, 아미설프리드를 메틸화해 이를 구현했습니다. 그 결과 탄생한 분자가 엘비-102이며, 효능이 개선된 분자입니다. 저희가 확인한 바에 따르면 엘비-102 50밀리그램은 아미설프리드 400밀리그램과 거의 동등한 효과를 나타냅니다. 이는 사람의 도파민 수용체 점유율 데이터를 바탕으로 한 결과입니다. 두 용량 모두 도파민 수용체 점유율이 약 70%입니다. 또한 엘비-102는 중추신경계에서 체류 시간이 더 길기 때문에 하루 한 번 복용이 가능하도록 했습니다.

아미설프리드의 결합 프로파일은 그대로 유지했으며, 이는 중요한 점입니다. 아미설프리드와 마찬가지로 엘비-102는 D2, D3 및 5-HT7의 선택적 억제제입니다. 이는 다양한 적응증에 대한 임상 개발을 뒷받침한다는 점에서 중요합니다. 물론 D2는 정신병과 조증 치료에 중요합니다. D3와 5-HT7은 모두 우울증, 인지 기능, 그리고 무쾌감증과 관련된 경로입니다. 엘비-102에는 아미설프리드와 공유하는 독특한 작용 기전도 있습니다. 저용량에서 기분, 무쾌감증 및 인지 기능과 관련된 시냅스 전 자가수용체에 우선적으로 작용합니다. 이는 실제로 로저 매킨타이어 박사가 이후 발표할 전임상 데이터의 일부입니다. 이는 용량을 조절해 다양한 증상을 치료할 수 있게 한다는 점에서 중요합니다.

아미설프리드의 경우, 여기 빨간색으로 표시된 최고 용량은 정신병, 조현병 및 정신병 관련 장애 치료에 사용됩니다. 여기 노란색으로 표시된 최저 용량은 우울증 치료에 사용됩니다. 따라서 아미설프리드는 고용량으로 하루 400~800밀리그램 사용됩니다. 우울증 치료에는 아미설프리드를 하루 50~100밀리그램 사용합니다. 노바-1 임상시험에서 나온 결과를 바탕으로 볼 때, 엘비-102는 선택받는 브랜드 항정신병 약물이 될 기회를 뒷받침하는 프로파일을 갖추고 있다고 저희는 믿습니다. 저희는 임상적으로 의미 있는 판스 총점 감소와 매우 강력하고 지속적인 치료 효과로 확인된 설득력 있는 효능 프로파일을 관찰했습니다. 또한 1주 차부터 효과가 나타났으며, 이는 처방하는 의료진에게 매력적인 요소라는 점을 저희도 잘 알고 있습니다.

아울러 계열 내 최고 수준의 안전성 프로파일을 갖출 잠재력이 있다고 믿습니다. 이는 관찰된 추체외로 증후군 발생률이 낮고, 큐티 간격 연장이 미미하며, 진정 작용이 거의 없다는 점에 근거합니다. 위장관 부작용도 매우 드물었습니다. 또한 충족되지 않은 중요한 의료 수요가 있는 두 가지 영역에서 잠재적으로 혜택을 입증할 기회가 있습니다. 첫 번째는 인지 기능이고, 두 번째는 음성 증상입니다. 노바-1 임상시험에서 음성 증상과 관련해서는 50밀리그램 용량에서 판스 음성 증상 하위 척도에 통계적으로 유의한 효과가 관찰됐습니다. 이는 방금 말씀드린 작용 기전과 일치합니다. 인지 기능과 관련해서는 콕스테이트를 활용해 여러 검사로 구성된 평가를 실시했고, 인지 기능에 대해 용량 의존적인 강력한 치료 효과를 확인했습니다. 이러한 미충족 수요 영역 중 어느 한 곳에서라도 혜택을 입증한다면 처방하는 의료진에게 매우 매력적일 것입니다.

이 모든 점에 더해 사용이 매우 간편한 프로파일을 갖추고 있습니다. 하루 한 번 복용하며, 음식물의 영향은 없을 것으로 예상합니다. 까다로운 약물 간 상호작용도 없고, 모든 환자가 치료 용량으로 복용을 시작합니다. 용량 적정도 필요하지 않습니다. 이 모든 노력의 목표는 조현병 환자에게 가능한 치료의 수준을 실질적으로 바꾸는 것입니다. 장기간 지속되는 증상 완화를 경험하는 환자는 너무 적습니다. 환자의 73%는 장기간 지속되는 삶의 질을 경험하지 못합니다. 저희는 이를 받아들일 수 없는 일로 여기며, 이를 바꾸는 데 주력하고 있습니다. 이제 코자우어 박사님을 모셔 엘비-102의 임상 프로파일과 의미 있는 차별화 기회가 있다고 믿는 이유에 대해 말씀을 듣겠습니다. 좋습니다. 어머. 네. 실례합니다.

참 우아했네요. 헤더, 정말 감사합니다.

이제 개발 프로그램을 설명드리겠습니다. 먼저 시간을 잠시 내어 제 소개를 간단히 드리고 싶습니다. 저는 이곳에 새로 합류한 사람입니다. 저는 이곳 LB에서 최고마케팅책임자로 일한 지 44일 됐습니다. 다만 이에 대해 말씀드리고 싶은 점은, 하루하루 지날수록 LB-102의 잠재력과 환자들에게 가져다줄 수 있는 효과에 대한 기대가 점점 커지고 있다는 것입니다. 저는 수십 년 전 입원 환자를 진료하는 정신과 의사로 경력을 시작해, 가장 중증인 정신질환 환자들을 치료했습니다. 솔직히 말씀드리면, 당시 제 치료 도구 중에 LB-102와 같은 특성을 가진 약물이 있었으면 좋았을 것입니다. 이번 발표를 진행하면서 제가 왜 그렇게 생각하는지 이해하실 수 있을 것입니다. 저희는 현재 다양한 신경정신질환을 대상으로 한 개발 프로그램을 한창 진행하고 있습니다.

이 슬라이드의 왼쪽에는 완료된 임상시험이 나와 있습니다. 건강한 자원자를 대상으로 한 1상 단회 용량 증량 및 반복 용량 증량 시험, 1b상 양전자방출단층촬영 수용체 점유율 시험, 그리고 급성 조현병 악화를 겪는 환자를 대상으로 한 2상 시험인 노바-1을 모두 완료했습니다. 슬라이드 오른쪽에는 진행 중이거나 계획된 임상시험이 나와 있습니다. 조현병 환자를 대상으로 하는 3상 시험인 노바-2를 진행하고 있습니다. 노바-2에 참여한 환자와 일부 신규 환자는 공개 방식으로 진행되는 52주 안전성 및 내약성 시험인 노바-3에 참여할 수 있습니다. 이와 함께 조현병 외에도 양극성 우울증 환자를 대상으로 하는 2상 시험 일루미네이트-1을 진행하고 있습니다. 마지막으로, 주요우울장애 보조요법 2상 시험은 내년 초 시작할 예정입니다.