에디타스 메디신 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 우선 에릭, 감사합니다. 이 자리에 있게 되어 기쁩니다. 현재 Editas Medicine은 CRISPR 편집 기술을 활용해 치료제를 개발하는 인비보 치료제 회사로서의 집중을 완성한 상태입니다. 철학적이고 운영적으로도, 우리는 표준 치료 방식을 근본적으로 변화시키는 약물을 개발하는 데 초점을 맞추고 있습니다. 그 변화는 의미 있는 것이어야 하며, 이는 표준 치료에 대한 효능 중심의 변화입니다. 둘째, 약물은 기전적으로 차별화되어야 합니다. 우리는 CRISPR 편집의 고유한 능력을 활용하며, 이는 다른 치료 방식들이 할 수 있는 일을 단순히 반복하지 않는다는 의미입니다. 좋은 예로, 우리는 질병 완화 단백질 수치를 증가시키는 기능 획득 편집에 집중하고 있습니다.

셋째, 우리는 실제로 약물을 적용할 질병을 신중하게 선택하는데, 이는 바이오마커를 쉽게 측정할 수 있어 용량 선택에 신속한 의사결정을 가능하게 하는 질병에 집중한다는 뜻입니다. 마지막으로, 그리고 이것이 우리가 완전한 인비보 회사로 전환한 중요한 부분인데, 우리는 사용이 간편한 단일 주입 또는 주사, 낮은 제조 원가, 그리고 환자들이 쉽게 접근할 수 있는 내구성 있는 약물을 만드는 데 매우 집중하고 있습니다. 이 철학은 우리의 선도 프로그램인 EDIT-401에 잘 반영되어 있는데, 이 프로그램은 LDL 콜레스테롤을 90% 감소시키는 효능을 달성함으로써 차별화되었거나 차별화될 잠재력을 가지고 있습니다. 이는 비인간 영장류 실험에서 입증되었으며, Lp(a)와 ApoB를 포함한 다른 동맥경화성 지질단백질도 함께 감소시킵니다.

사용이 간단하며 단일 주입만 필요하고, LDLR 수치를 증가시키는 기능 획득 변이를 생성하거나 모방하여 다른 접근법에서 볼 수 있었던 수준을 능가하는 효과를 냅니다.

앞으로 12개월 동안 단계적으로 달성할 수 있는 여러 가지 성과가 있을 것입니다. 첫 번째로 올해 환자들에게 투여를 시작할 것이며, 호주 HREC에 서류를 제출하고 그들과 대화를 진행하며 순조롭게 진행 중입니다. 우리는 올해 투여 일정을 계속해서 잘 지키고 있습니다. 내년 1분기에는 첫 번째 코호트 환자들의 안전성 데이터를 공유할 예정입니다. 그 후 2027년 후반에는 여러 용량 코호트를 포함한 안전성과 효능에 대한 주요 결과 데이터를 발표할 것입니다.

도구 자체도 중요하지만, 그 도구를 어떻게 활용하느냐도 매우 중요하다고 생각합니다. 저희의 핵심 기술인 CRISPR-Cas9과 CRISPR-Cas12는 본질적으로 편집이나 심지어 결실(deletion)을 만들 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 저는 앞서 말씀드렸듯이, 이를 유전자 편집에 특화된 방식으로 활용하고 있습니다. 단클론 항체, 안티센스, siRNA로는 특정 매우 드문 예외를 제외하고는 단백질 수치를 효과적으로 증가시키기 어렵습니다. 저희는 실제로 편집 기술 또는 인델(indel) 기술을 사용해 자연적으로 발생하는 기능 획득 변이를 생성하거나 모방하여 단백질 수치를 증가시키고 있습니다. 이것이 바로 저희 철학의 핵심이며, 도구를 어떻게 활용하는지가 중요합니다.

이미 여러 기능 획득 가능 타깃을 확인했으며, 사실 그 여정의 시작 단계에 있다고 할 수 있습니다. 그중 두 가지를 공개했습니다. 하나는 나중에 논의할 EDIT-401이고, 다른 하나는 겸상적혈구병과 지중해빈혈에 잠재력이 있는 인비보 조혈모세포(HSC) 표적 치료제로, 401 개발에 집중하기 위해 현재는 연구 단계에 머물러 있습니다. 하지만 계속 최적화 중이며, 말씀드린 대로 다른 여러 타깃도 보유하고 있습니다. 그럼 실제로 우리는 추가적인 기능 획득 변이체를 계속 탐색하고 있습니다. 하지만 사실 우리는 다른 변이체들도 발견할 것으로 기대하고 있습니다.

음, 아마도 여러 가지 이유가 있을 것 같습니다. 여러 면에서 그들은 개척할 것이 충분히 있었기 때문입니다. 우리 동료들은 인비보 편집 분야에서 정말 훌륭한 개척자 역할을 해왔다고 생각합니다. 코로나 이전에 LNP에 베팅한 인텔리아에게 찬사를 보냅니다. 기억하실지 모르겠지만, 팬데믹 이전에는 LNP가 수십억 명의 인간을 대상으로 검증된 적이 없었습니다. 그래서 그들은 모든 개척 작업을 수행했고 인델(indel)에 매우 헌신하고 있으며, 다른 치료제 회사들도 마찬가지입니다. 우리는 조금 늦게 전환했는데, 그 덕분에 "자, 어떻게 차별화할 수 있을까, 또는 이 분야에 어떤 추가 기여를 할 수 있을까?"를 고민할 기회를 가졌습니다. 기능 획득에 집중하기 위해 인델 도구를 활용하는 이 아이디어는 우리가 실제로 크게 기여하고 확장할 수 있는 명확한 영역이라고 생각합니다.