스토케 테라퓨틱스 26년 3분기 어닝콜

말씀해 주십시오. 안녕하십니까. 스토크 테라퓨틱스의 2026년 3분기 사업 현황 업데이트 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다.

저는 스토크 테라퓨틱스의 최고재무책임자 토머스 레깃입니다. 오늘 컨퍼런스 콜에는 최고경영자 이안 스미스, 최고 의학 책임자 배리 티초 박사, 최고 환자 책임자 제이슨 호이트가 함께하고 있습니다. 오늘 웹캐스트 발표 자료는 당사 웹사이트의 투자자 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 오늘 웹캐스트는 녹화되며, 오늘 저녁 늦게 다시 보실 수 있습니다. 시작에 앞서, 오늘 논의에는 미래예측진술이 포함되어 있음을 알려드립니다. 이러한 미래예측진술에는 위험과 불확실성이 따르며, 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 자세한 내용은 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 당사의 공시 자료를 참조해 주십시오. 그럼 이안에게 진행을 넘기겠습니다.

고맙습니다, 토머스. 오늘 저녁 함께해 주신 모든 분께도 감사드립니다. 스토크에는 바쁜 분기였습니다. 오늘 저녁에는 최근 진행 상황을 말씀드리겠습니다. 여기에는 조레부넨센의 3상 허가 임상시험인 엠페러에서 환자들이 주요 시점에 도달한 현황, 신약허가신청(NDA) 계획과 관련해 미국 식품의약국(FDA)과 최근 논의한 내용, 그리고 최신 상업화 준비 활동이 포함됩니다. 먼저 3상 임상시험의 주요 내용을 말씀드리겠습니다. 현재까지 등록 환자 162명 중 약 110명이 28주차 방문을 마쳤습니다. 이 시점에 1차 평가변수인 주요 운동성 발작 빈도의 변화에 대한 데이터를 수집합니다. 또한 약 20명의 환자가 52주차 방문을 마쳤습니다. 이는 임상시험 치료 기간이 종료되는 시점이자 주요 2차 평가변수 데이터를 수집하는 시점입니다.

이 환자들은 모두 임상시험의 공개 연장 단계에 계속 참여하고 있습니다. 주목할 점은 현재까지 치료를 중단한 환자가 없다는 것입니다. 잠시 후 배리가 추가 지표와 관련 맥락을 설명드리겠습니다. 다음으로 최근 미국 식품의약국(FDA)과의 논의에 대해 말씀드리겠습니다. 이 논의를 통해 1상, 2상 및 공개 연장(OLE) 임상시험을 포함한 조레부넨센의 5년간 임상 데이터를 논의하고, 계획 중인 2027년 미국 신약허가신청(NDA) 제출의 주요 측면에 대해 의견을 조율할 수 있었습니다. FDA가 적극적으로 논의에 참여하고 신속하게 대응했으며 조레부넨센에 관심을 보인 점을 긍정적으로 평가했습니다. 이번 회의의 중요한 성과는 인지 및 행동 변화와 관련된 주요 2차 평가변수를 평가하는 데 빈랜드-3 데이터의 다요소 평가를 활용하는 방안을 FDA가 수용할 의사를 보였다는 것입니다.

이는 긍정적인 결과입니다. 다요소 접근법이 질환의 복잡성과 드라베 증후군 환자마다 경험이 다르다는 점, 특히 인지와 행동에 미치는 영향이 환자마다 다르다는 사실을 반영한다고 보기 때문입니다. 논의 결과, 2027년 3분기 데이터 발표와 그 다음 해 하반기 신약허가신청(NDA) 제출 계획이라는 일정을 다시 한번 확인했습니다. 이러한 일정을 명확히 하는 것은 2028년 초 미국에서 승인을 받을 경우 환자들에게 조레부넨센을 제공할 수 있도록 조직과 역량을 확충하는 데 중요합니다. 의학부는 지난 2년간 드라베 증후군에 대한 인식과 이해를 높이고 조레부넨센의 질병 조절 잠재력을 뒷받침하는 데이터를 알리는 기반을 마련하는 데 놀라운 성과를 거뒀습니다.

최근 현장 시장 접근 팀을 추가한 것을 비롯해, 더 많은 임상의와 보험 급여 담당자를 포함한 이해관계자에게 다가가기 위해 교육 활동을 계속 확대하고 있습니다. 지속적인 연구를 통해 드라베 증후군과 그에 따른 기회에 대해 최대한 많이 알아가고 있습니다. 이러한 노력은 잠재적 치료 대상 환자군에 대한 확신을 높였으며, 조직을 구축하는 데에도 지침이 되고 있습니다. 한편 이 분야는 계속 발전하고 있으며, 드라베 증후군과 기타 유전성 뇌전증 환자들의 필요성에 대한 인식이 높아지고 있습니다. 질병 조절 치료에 대비하기 위한 미국 뇌전증학회 회장 직속 태스크포스의 활동, 그리고 유전자 검사의 필요성에 관한 교육 및 옹호 활동 등 이해관계자 단체들의 행보를 고무적으로 보고 있습니다. 잠시 후 제이슨 호이트가 이러한 노력에 대해 더 자세히 설명드리겠습니다.

저희는 반수체 기능부전으로 발생하는 질환이 플랫폼에 명확하고 독보적인 기회를 제공한다고 보고 있으며, 이러한 이유로 STK-002의 개발을 진전시키는 데 큰 기대를 걸고 있습니다. 상염색체 우성 시신경 위축, 즉 ADOA는 기능성 단백질이 정상의 50%만 생성되는 반수체 기능부전으로 인해 주로 발생하는 희귀 유전 질환입니다. STK-002는 이 질환의 근본 원인을 해결하기 위해 자연적으로 생성되는 완전한 기능을 갖춘 OPA1 단백질의 생성을 늘리도록 설계됐습니다. 저희의 전임상 데이터뿐 아니라 최근 해당 분야에서 나온 데이터도 OPA1을 표적으로 삼는다는 가설의 잠재력을 뒷받침합니다. 현재 1상 오스프리 연구의 세 번째 코호트에서 투약이 진행 중이며, 2027년 초 네 번째 용량 코호트를 시작할 것으로 예상합니다.

초기 안전성 및 유효성 데이터는 내년 상반기에 나올 것으로 예상하며, 이를 통해 향후 개발 방향을 결정할 예정입니다. 연구 범위를 확대해 나가면서도 드라베 증후군 분야에서 쌓은 경험을 바탕으로 중추신경계에 중점을 두고, 반수체 기능부전으로 발생하는 중증 유전 질환에 계속 집중하겠습니다. 이상으로 말씀을 마무리하자면, 스토크는 2026년 내내 큰 진전을 이뤘으며 올해 말에 접어드는 시점에도 좋은 입지를 갖추고 있습니다. 이어서 배리 티초에게 통화를 넘기겠습니다.

감사합니다, 이언. 먼저 이언이 언급한 3상 진행 상황을 좀 더 자세히 말씀드리겠습니다. 엠퍼러는 드라베 증후군 환자를 대상으로 조레부넨센을 평가하는 글로벌 이중맹검 가짜 시술 대조 3상 연구입니다. 이 연구는 52주 치료 기간으로 설계됐으며, 환자들은 조레부넨센 또는 가짜 시술을 두 차례의 부하 용량과 두 차례의 유지 용량으로 투여받습니다. 이후 모든 환자가 조레부넨센을 투여받는 공개 연장 기간이 이어집니다. 일차 평가변수는 28주 차의 로그 변환된 주요 운동 발작 빈도가 기저치 대비 변화한 비율입니다. 모든 이차 평가변수는 52주 차에 측정합니다. 연구의 무결성을 지키기 위해 모든 환자가 52주 차에 도달할 때까지 어떤 데이터도 검토하거나 분석하지 않을 예정입니다. 연구는 매우 순조롭게 진행되고 있습니다.

미국, 영국, 일본에서 등록된 환자 162명 전원이 연구 8주 차를 지났습니다. 즉, 조레부넨센 70밀리그램 또는 가짜 시술을 두 차례의 부하 용량으로 투여받았습니다. 약 130명의 환자가 24주 차를 지났으며, 이에 따라 52주 치료 기간 중 네 차례 투여 중 한 차례만 남았습니다. 또한 약 110명의 환자가 28주 차 방문을 마쳤습니다. 이 시점에 주요 운동 발작 빈도 변화라는 일차 평가변수를 측정합니다. 약 65명의 환자가 40주 차를 지났으며, 이에 따라 조레부넨센 또는 가짜 시술을 네 차례 모두 투여받았습니다. 약 20명의 환자가 52주 치료 기간을 마쳤습니다. 이 환자들은 모두 공개 연장 기간으로 치료를 이어가고 있습니다. 엠퍼러 임상시험에서 치료를 중단한 환자는 없습니다. 엠퍼러 임상시험을 처음 설계할 때 환자 등록 목표를 150명으로 설정했습니다.

이는 연구 종료 시점에 평가 가능한 환자 128명을 확보하고, 중도 탈락률을 15%로 가정한 목표에 기반한 것이었습니다. 최종적으로 162명의 환자를 등록했으며, 말씀드린 것처럼 현재까지 중도 탈락한 환자는 없습니다. 이러한 지표는 임상시험이 잘 설계되었고 더 나은 치료법에 대한 필요성이 크며, 연구자와 임상시험 기관 팀, 보호자들이 굳건히 헌신하고 있음을 보여줍니다. 엠퍼러 임상시험의 일차 평가변수는 28주 차의 주요 운동 발작 빈도 변화입니다. 항발작제가 환자에게 도움을 주고 있다는 점은 의심의 여지가 없습니다. 그럼에도 발작 조절은 새로운 치료법의 최우선 목표로 남아 있습니다. 인지 및 행동에 대한 질병 수정 효과를 입증하는 데는 더 오랜 시간이 걸릴 것으로 예상됩니다. 이에 따라 치료 기간을 1년으로 설정하고 52주 차에 바이랜드 평가 결과를 확인합니다.

이언이 말씀드린 것처럼, 미국 내 목적상 신약허가신청(NDA)에 네 가지 사전 지정 바이랜드-3 하위 영역, 즉 표현 의사소통, 수용 의사소통, 대인관계 및 개인 기술을 결합한 다중 구성요소 평가를 사용할 계획입니다. 질병이 환자에게 미치는 영향이 다양하기 때문에, 인지 및 행동의 변화를 평가하는 가장 적절한 방법은 다중 구성요소 평가라고 생각합니다. 다중 구성요소 점수를 산출하기 위해 먼저 반복 측정 다변량 혼합 모형, 즉 엠엠알엠을 사용해 각 하위 영역의 개별 치료 효과를 계산합니다. 그런 다음 네 가지 점수의 평균을 내어 전반적인 치료 효과를 나타내는 단일 수치로 산출합니다. 잠시 후 어떤 방식인지 보여드리겠습니다. 그에 앞서, 3상 임상시험의 설계에 참고하고 특히 바이랜드 하위 영역의 우선순위를 정하는 데 도움을 얻기 위해 2024년에 실시한 분석을 다시 말씀드리고자 합니다.

왼쪽에는 1/2상 및 공개 연장(OLE) 연구에서 치료받은 환자 일부의 데이터가 나와 있습니다. 이 환자들은 3상 임상시험에서 계획한 것과 일치하는 총 누적 용량의 조레부넨센을 투여받았습니다. 오른쪽에는 자연사 연구에서 추적 관찰한 환자들의 데이터가 나와 있으며, 이 환자들의 기저 특성은 치료 환자군과 일치하도록 선정했습니다. 투약 일정은 1/2상 마지막 투여와 공개 연장(OLE) 첫 투여 사이에 중단 기간이 있었던 점을 고려해, 52주 연구 설계에 가장 가까운 시점인 68주차를 분석에 사용했습니다. 이러한 하위 영역의 선정은 임상의와 보호자들의 의견을 통해서도 뒷받침되었습니다. 이제 데이터가 2년 더 축적되었고 FDA와 최근 논의한 내용을 고려해, 성향점수 가중치를 적용한 다요소 분석을 실시하여 치료 효과를 산출했습니다.