데피니움 테라퓨틱스 Study result

진행해 주십시오. 감사합니다, 운영자님.

여러분 안녕하세요, 오늘 아침 저희와 함께해 주셔서 감사합니다. 저는 디피니엄 테라퓨틱스의 최고경영자 로브 배로우이며, 오늘은 최고의료책임자인 닥터 댄 칼린과 최고재무책임자 브랜디 로버츠가 함께하고 있습니다. 오늘 아침 여러분과 함께 VOYAGE 연구의 전례 없는 주요 결과를 공유하게 되어 매우 기쁩니다. VOYAGE는 DT120 ODT의 범불안장애(GAD)에 대한 첫 번째 중추적 임상시험입니다. 발표를 시작하기 전에, 오늘 컨퍼런스 콜에서 일부 미래 예측성 발언이 포함될 예정임을 알려드립니다. 이러한 발언과 관련된 위험 및 불확실성에 대해서는 당사의 최신 연간 및 분기 보고서에 설명된 내용을 포함하여 SEC 제출 문서를 검토하시길 권장합니다. 6월 EMERGE 결과를 발표할 때, 진정으로 혁신적인 데이터를 공유할 기회가 얼마나 드문지 언급한 바 있습니다.

오늘은 연속으로 이러한 결과를 공유할 수 있는 영광을 누리게 되어 그 의미가 더욱 큽니다. MDD 결과와 마찬가지로, 오늘 발표하는 결과는 환자들이 GAD 치료에서 기대할 수 있는 기준을 재정의할 잠재력이 있으며, DT120이 정신과 분야에서 가장 크고 영향력 있는 두 가지 적응증에서 잠재적으로 최고 수준의 제품으로 자리매김할 것으로 믿습니다. 이 자리를 빌려 연구 참여자분들, 연구진, 파트너사, 그리고 디피니엄의 훌륭한 팀에게 깊은 감사를 전하고 싶습니다. 여러분의 헌신과 신뢰, 그리고 저희 비전에 대한 믿음에 진심으로 감사드리며 겸허한 마음을 전합니다. 여러분의 노력이 이 놀라운 순간을 가능하게 했으며, 무엇보다도 저희 꿈을 현실로 만드는 데 한 걸음 더 다가서게 했습니다.

디피니엄은 야심찬 비전을 가지고 있으며, 정신과 분야에서 근본적인 변화가 진정으로 가능하다고 믿고 있습니다. DT120이 단일 감독 하 투여만으로도 빠르고 강력하며 지속적인 효능을 입증하여, 우울증, 불안 및 기타 정신 건강 장애로 고통받는 수천만 명에게 새로운 희망을 제공할 수 있다는 높은 기준을 세웠습니다. 저희는 불안 장애 분야에서 혁신의 필요성이 특히 크다고 항상 믿어왔으며, DT120의 주요 적응증으로서 GAD를 우선순위로 두는 데 변함이 없습니다. GAD는 환자, 가족, 그리고 사회에 막대한 부담을 주며, 일상 기능, 생산성, 삶의 질을 저해합니다. 그 부담은 크게 증가했습니다. 유병률은 2000년대 초 약 3%에서 현재 약 10%로 증가했습니다. 동시에, 불안과 그것이 사람들의 삶에 미치는 영향에 대한 인식과 개방성이 훨씬 높아진 시대에 접어들었습니다.

하지만 이를 치료하는 우리의 능력은 그 속도를 따라가지 못했습니다. 2007년 이후로 GAD에 승인된 신약이 없으며, 이는 시도 부족 때문이 아닙니다. 그 기간 동안 다양한 기전을 가진 약물 후보 약 12개가 후기 개발 단계에 진입했습니다. 거의 모두 실패했으며, 대부분은 위약 대비 의미 있는 개선을 입증하지 못했습니다. 이처럼 오랜 기간 성공이 없었던 것은 GAD에서 진정으로 설득력 있는 효능이 무엇인지에 대한 현대적 기준이 없다는 것을 의미합니다. 저희는 오늘 공유하는 전례 없는 VOYAGE 결과가 이를 바꾼다고 믿습니다. 이 결과는 GAD 환자들에게 실질적인 진전의 약속을 의미하며, DT120이 정신과 치료의 새로운 시대를 여는 데 기여할 잠재력을 더욱 강화합니다. VOYAGE는 올해 DT120의 두 번째 중대한 결과 발표이자 GAD에 대한 첫 번째 중대한 결과 발표입니다.

EMERGE 결과와 마찬가지로 VOYAGE도 주요 및 모든 핵심 2차 평가변수를 높은 통계적 유의성으로 충족했습니다. 두 개의 대규모 3상 연구와 두 개의 인접한 공존 및 높은 유병률의 정신과 질환에서 일관된 긍정적 결과를 확인한 것은 DT120의 잠재력과 앞으로의 기회에 대한 저희의 확신을 더욱 강화합니다. 주요 내용을 간략히 요약하면, 주요 평가변수는 12주차 HAM-A에서 위약 대비 5.4점 개선을 보였으며, 이는 0.81의 효과 크기와 0.0001 미만의 P값에 해당합니다. 저희가 알기로, 이는 GAD의 중대한 연구에서 관찰된 최대 명목상 변화이자 최대 표준화 효과 크기입니다. 이 효능은 또한 빠르게 나타났으며, 1주차 HAM-A에서 위약 대비 7.7점 개선, 2일차 CGIS에서 위약 대비 0.8점 개선을 보였습니다.

DT120은 자살 위험 신호를 포함한 새로운 안전성 신호 없이 잘 견뎠습니다. 치료 세션의 효율적이고 예측 가능한 동태도 계속 관찰되고 있으며, 구조화된 세션 종료 체크리스트를 완료하는 평균 시간은 6.4시간이고, 90% 이상의 참가자가 8시간 이내에 완료했습니다. DT120 프로그램 전체의 강점은 일관성에 기반하고 있습니다. DT120은 각 연구에서 코헨의 d가 0.8을 초과하는 크고 일관된 효과 크기를 입증했습니다. 표준화된 효과 크기를 사용하는 것은 연구 설계, 모집단, 기저 특성 및 기타 연구 동태의 변화가 명목 점수에 영향을 미쳐 명목 점수 간 비교를 어렵게 만들 수 있기 때문에 여러 연구를 비교할 때 특히 유용합니다.

이 비범한 효과 크기가 이제 세 가지 연구와 두 가지 적응증에서 입증되었다는 사실은 효능의 견고성에 대해 높은 신뢰를 주며, 잠재적인 다중 적응증 치료 프로파일에 대한 근거를 계속 구축하고 있습니다. 마지막으로, 이 모든 것을 더 넓은 치료 환경과 관련지어 보면, DT120은 현재 두 건의 GAD 연구에서 0.81의 효과 크기를 나타냈으며, 이는 표준 치료의 두 배 이상입니다. 다시 말씀드리면, 유병률이 높고 부담이 크며 미충족 수요가 많고 수십 년간 혁신이 없었던 질환에서, DT120 단일 투여는 오늘날 승인된 약물보다 두 배 이상 큰 크기의 빠르고 지속적인 효과를 보여주었습니다. 이제 콜을 댄에게 넘기겠습니다. 댄이 연구 결과를 더 자세히 설명할 것입니다.

감사합니다, 롭. 오늘은 특별한 날입니다. GAD 환자를 많이 치료해온 정신과 의사로서, 저는 이 질환의 정서적, 인지적, 신체적 경험이 복잡하게 얽힌 가운데 이분들이 안도감을 찾기 얼마나 어려운지 직접 경험했습니다. 우리 연구에서는 HAM-A와 같은 표준화된 평가 도구를 사용해 측정하지만, 실제 삶에서는 거의 끊임없이 괴로운 내적 경험이 이어집니다. 현재 이용 가능한 약물들은 불안의 한 측면을 완화할 수는 있지만, 종종 다른 측면들은 그대로 둡니다. 2상과 지금 VOYAGE 연구에서 본 바에 따르면, DT120은 혜택을 받는 이들에게 질환의 한 영역에 국한되지 않는 다른 종류의 안도감을 제공합니다. VOYAGE 결과의 구체적인 내용을 여러분과 공유하게 되어 기쁩니다.

롭이 강조했듯이, 이 연구는 불안의 빠르고 강력하며 지속적인 개선과 함께 우수한 내약성 프로파일과 효율적인 치료 세션 동태를 입증했습니다. 연구 설계부터 설명드리겠습니다. VOYAGE는 두 부분으로 구성되어 있습니다. 12주간의 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 기간인 A부와, 개방 라벨 치료 기회가 있는 40주 연장 기간인 B부입니다. 참가자들은 등록 전에 기존 항우울제 및 항불안제 약물을 점차 중단했으며, 연구의 일부로 심리치료는 제공되지 않았습니다. A부에서 참가자들은 DT120 100마이크로그램 단일 투여 또는 위약을 받았고 12주간 추적 관찰되었습니다. 연구의 주요 평가 변수는 12주차 HAM-A 총점의 기저선 대비 변화였으며, 치료 배정과 방문 횟수를 모르는 독립 중앙 평가자가 평가했습니다.

B부에서는 참가자들이 추가로 40주간 추적 관찰되었고, 총 52주간 이중 맹검 중앙 평가를 통한 효능 평가를 완료했습니다. 참가자가 연구에서 사전에 정해진 재치료 기준을 충족할 때마다 최대 네 번까지 DT120의 공개 투여를 받을 자격이 주어집니다. B부에서 재치료 기준은 HAM-A 총점 16점 이상으로, 이는 중등도 질환의 경계점에 해당하며 질병 부담, 기능 장애 및 장애가 의미 있게 증가한 상태를 나타냅니다. 처음부터 우리는 이 경계점을 치료 목표로 삼았는데, 이는 환자들에게 달성 가능하면서도 의미 있는 수준이라고 판단했기 때문입니다. 총 214명의 참가자가 무작위 배정되었으며, 각 군에 107명이 포함되었습니다. 무작위 배정된 참가자의 약 90%가 A부를 완료했습니다.

VOYAGE 연구에 등록된 참가자들의 인구통계학적 특성은 치료군 간에 대체로 균형을 이루었으며, 임상 현장에서 흔히 접하는 범불안장애 환자들을 대표합니다. 참가자들은 기저 HAM-A 점수 27.9점과 CGIS 점수 4.6점으로 질환 중증도가 높은 상태에서 연구에 참여했습니다. 이 점수들은 참가자들이 불안의 중증 범위에 확실히 속함을 보여줍니다. 또한 역학적 추정에 근거한 인구 집단 내 사용 범위와 일치하는 과거 환각제 노출도 관찰되었으며, 21%는 과거 환각제 사용 경험이 있고 9%는 과거 LSD 사용 경험이 있다고 보고했습니다. 등록된 인구를 이해하는 또 다른 방법은 기저 시점의 질환 특성 분포를 살펴보는 것입니다. 참가자의 4분의 3은 HAM-A 점수 24점 이상으로 중증으로 분류되었고, 나머지 4분의 1은 연구 등록 최소 기준인 20점에서 23점 사이로 중등도로 분류되었습니다.

제한된 치료 옵션에도 불구하고, 참가자들은 특징적인 이전 치료 경험을 보였으며, 36%는 두 가지 이상의 이전 범불안장애 약물 치료를 받은 것으로 보고했습니다. 이 참가자들의 범불안장애 경험에서 특히 주목할 만한 점은 진단 시점과 증상 발현 시점 사이의 기간입니다. 연구 참가자들은 평균 약 24년간 범불안장애 증상을 경험했으며, 평균적으로 등록 약 12년 전에 진단을 받았다고 보고했습니다. 이는 범불안장애 진단이 지연되는 현실과, 범불안장애가 만성적이고 평생 지속되는 질환임을 보여주며, 많은 환자들이 오랜 기간 진단이나 설명 없이 고통받다가, 우리 연구 참가자들처럼 진단 후에도 오랫동안 완화를 찾지 못하는 경우가 많다는 점을 시사합니다.