스칼러 록 홀딩 TD Cowen 46th Annual Health Care Conference
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- Scholar Rock의 CEO David Hallal은 2025년 4분기 및 연간 실적 발표 이후 회사의 현황과 향후 12~24개월 내 주요 가치 창출 이정표에 대해 설명했다.
- 회사는 혁신적인 항-마이오스타틴 파이프라인을 통해 근육을 표적으로 하는 치료제를 개발 중이며, 2026년을 변혁의 해로 보고 있다.
- 2026년에는 미국과 유럽에서 첫 두 건의 규제 승인을 받을 것으로 기대하며, SMA(척수성 근위축증) 환자를 위한 ipilimumab 상업화를 50개국에서 추진할 계획이다.
- 또한, SRK-039이라는 두 번째 마이오스타틴 억제제의 개발도 진행 중이며, 향후 10~20년간 희귀 신경근육 질환에 대한 다수의 제품 출시를 목표로 하고 있다.
- 2025년 초 FDA에 제출한 SMA 치료제의 승인 절차는 제조 시설 문제로 지연되었으나, 현재 제조 파트너인 Novo Nordisk의 인디애나 시설이 문제 해결을 위해 노력 중이며, 재검사가 임박한 상황이다.
- 대체 제조 시설도 확보하여 공급망을 강화했으며, 2026년 내 재신청 및 출시를 목표로 하고 있다.
- 임상 시험 결과는 SMA 환자의 운동 기능 개선을 입증했으며, 환자 및 의료진의 높은 수요가 예상된다.
- 장기적으로는 다국가에서 다중 제품을 출시하며 수십억 달러 규모의 글로벌 프랜차이즈를 구축할 계획이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
좋습니다. 제46회 연례 TD Cowen 헬스케어 컨퍼런스에 다시 오신 것을 환영합니다. 수요일 오후 시간 동안 함께해 주셔서 감사합니다. 컨퍼런스 후반부로 갈수록 좋은 발표를 준비해 모든 분들이 보스턴에 오래 머무르도록 하려고 합니다. 다음 세션에는 Scholar Rock와 CEO 데이비드 할랄이 함께해 주셔서 매우 기쁩니다. 이번 시간에는 SMA에 대해 많이 이야기하겠지만, 일부 다른 질병에 대해서도 조금 다룰 예정입니다.
네. 우선 데이비드 씨, 회사의 현 상황과 향후 12~24개월 동안의 핵심 가치 창출 이정표에 대해 간단히 설명해 주시겠습니까?
마크, 감사합니다. 여러분과 함께하게 되어 정말 기쁩니다. 컨퍼런스가 마무리 단계임을 인지하고 있으며, 어제까지는 조용한 기간이었지만 Q4 및 2025년 전체 실적 발표가 있었고, 이후 어젯밤에 마크가 주최한 행사가 정말 훌륭했습니다. 그 실적 발표에서 우리는 근육을 겨냥한 혁신적인 안티-미오스타틴 파이프라인을 통해 지구상 어느 회사보다 효과적으로 근육을 목표로 할 수 있다는 믿음을 토대로 다음 위대한 글로벌 바이오텍 기업을 구축하려는 비전을 밝혔습니다. 이것이 바로 우리의 핵심 역량 중 하나라고 생각합니다.
우리는 지난 수십 년간 제약 및 바이오텍 업계에서 찾기 어려웠던 미오스타틴을 성공적으로 겨냥할 수 있었고, SMA 치료제로 첫 미오스타틴 억제제인 아피테그로맙을 개발 과정에서 성공적으로 진행시켰습니다. 이 모든 것이 2026년에 회사에게 변혁의 해가 될 것으로 예상하는 이유입니다. 이 해에 미국과 유럽에서 첫 두 건의 규제 승인을 받을 예정이며, 이는 50개국에서 아피테그로맙을 SMA 환자(어린이 및 성인)를 위해 상업화하려는 우리의 야망에 촉매 역할을 할 것입니다.
우리가 잘 알고 잘하는 분야이기에, 아피테그로맙과 두 번째 혁신적인 미오스타틴 억제제인 SRK-439를 근육에 영향을 미치는 여러 심각하고 희귀한 신경근육 질환 치료제로 개발할 것입니다. 앞으로 10년, 15년, 20년 간 미국과 유럽에서 SMA 치료용 아피테그로맙을 출시할 미래를 기대하고 있습니다. 올해부터 시작할 여러 개발 계획과 함께 아피테그로맙 및 기타 희귀 신경근육 질환 치료제를 위한 계획을 진행하며, 전 세계 50개국에서 다양한 질병군을 대상으로 지속적인 출시가 이루어질 것입니다.
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