프로탈릭스 바이오테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네. 여러분, 안녕하십니까. 초대해 주신 벤과 모건스탠리 팀에 감사드립니다. 저희는 미충족 수요가 상당한 희귀질환 치료제에 집중하는 제약회사입니다. 저희는 고셔병 치료제 엘렐리소와 파브리병 치료제 엘파브리오라는 두 제품을 기반으로 수익성 있는 상업화 기업을 구축하고 있습니다. 두 제품 모두 글로벌 상업화 기업들과 파트너십을 맺고 있습니다. 엘렐리소는 브라질을 제외한 전 세계 지역에서 화이자에 라이선스되어 있습니다. 브라질에서는 브라질 보건부 산하 기관인 피오크루즈에 라이선스되어 있으며, 피오크루즈는 실제로 매우 훌륭한 업무를 수행하고 있습니다. 브라질에서 저희의 시장점유율은 27%입니다. 이는 주로 환자, 지역사회, 의료진에게 제공하는 매우 우수한 서비스와 서비스 품질에 기인합니다. 브라질 매출은 2025년에 1,100만 달러였습니다. 엘파브리오는 전 세계적으로 키에시에 라이선스되어 있습니다.

잘 모르시는 분들을 위해 말씀드리면, 키에시는 2025년 매출이 40억 달러를 넘는 비상장 기업이며, 이 중 희귀질환 치료제 매출이 10억 달러를 넘습니다.

키에시는 이 분야에 많은 투자를 하고 있습니다. 키에시는 2023년, 2년 전에 암릿을 인수했습니다. 그리고 올해 칼리디타스를 19억 달러에 인수했습니다. 키에시는 연구개발에 많은 투자를 하고 있으며, 엘파브리오와 관련해 키에시가 구축한 인프라와 투자에 대해 저희는 매우 만족하고 있습니다. 엘파브리오는 실제로 저희의 주요 성장 동력입니다.

파이프라인 측면에서 가장 앞선 후보물질은 조절되지 않는 통풍 환자를 치료하기 위한 피알엑스-115이며, 이에 대해서는 뒤에서 좀 더 자세히 말씀드리겠습니다. 또한 저희가 매우 독보적인 플랫폼인 프로셀렉스 플랫폼을 보유하고 있다는 점도 언급할 가치가 있습니다.

이는 식물세포를 기반으로 승인된 최초의 플랫폼입니다. 저희는 식물세포를 사용해 복잡한 인간 단백질을 발현합니다.

현탁 배양 방식으로 말입니다. 이 방식에는 많은 장점이 있습니다. 첫째, 초기 구축 비용이 포유류 세포를 사용하는 경우보다 저렴합니다.

저희는 상온에서 생산하며, 바이오리액터 균주를 기반으로 하기 때문에 생산 규모를 확대하거나 축소하기도 비교적 쉽습니다. 요약하면, 프로탈릭스는 이제 상업적으로 수익을 내는 기업입니다. 저희는 탄탄한 재무상태를 보유하고 있으며, 부채도 신주인수권도 없습니다. 특히 피알엑스-115를 포함한 파이프라인에 자금을 투입할 수 있는 충분한 자금을 확보하고 있습니다.

내년 말 2상 주요 결과 발표까지 말입니다.

대부분의 바이오의약품은 포유류 세포 공장에서 생산됩니다. 생산 설비를 구축하는 데 더 많은 비용이 듭니다. 또한 바이오리액터를 냉장 유통 조건에 해당하는 온도로 유지해야 합니다. 그리고 오염에 노출될 가능성도 있습니다.

오염이 발생하면 때로는 공장 가동을 중단해야 할 수도 있습니다. 저희 플랫폼은 식물세포를 기반으로 하며, 다시 말씀드리지만 구축이 더 쉽고 비용도 저렴합니다. 저희는 포유류 병원체에 전혀 노출되지 않기 때문에 포유류 오염 위험이 전혀 없습니다.

또한 생산 규모를 확대하거나 축소하고 제품을 추가하는 일이 더 수월합니다. 피알엑스-115 역시 이 플랫폼을 통해 생산됩니다.

참고로 이러한 회복탄력성은 코로나19 팬데믹 기간에 잘 입증되었습니다.