제론 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

네. 에밀리님, 감사합니다. 또한 에이치씨 웨인라이트가 제론의 흥미로운 여정을 공유할 기회를 주셔서 감사합니다. 이 여정은 수십 년에 걸쳐 진행되어 왔으며, 마침내 지난 몇 년 동안 상업화 단계 기업으로 전환했습니다. 세계 최초의 텔로머레이스 억제제를 출시해 미국, 그리고 앞으로는 전 세계의 저위험 MDS 환자들을 돕고 있습니다. 이는 매우 독특한 기전입니다. 노벨상을 수상한 기전에 기반한 치료법으로, 단순히 증상을 가리는 것이 아니라 질환 자체를 표적으로 합니다. 2024년 7월 라이텔로를 출시했으므로, 현재 약 2년이 지났고 계속 성장하고 있습니다. 이 약의 잠재력에 대해서도 매우 기대하고 있으며, 성장 측면에서 지난 몇 분기 동안 진행해 온 사업 개발에 대해서도 큰 기대를 갖고 있습니다.

네, 저희는 라이텔로의 잠재력뿐만 아니라 성장 궤적에 대해서도 확신하고 있습니다. 저희는 올해 초 1월 JP모건 콘퍼런스 첫날, 올해 라이텔로의 순매출이 2억 2,000만 달러에서 2억 4,000만 달러에 이를 것이라는 전반적인 전망을 제시했습니다. 최근에도 이 전망을 재확인했으며, 실제로 가이던스의 중간값에서 상단에 해당하는 2억 3,000만 달러에서 2억 4,000만 달러 수준이 될 것으로 보고 있다고 말씀드렸습니다. 저희는 3개 분기 연속으로 성장을 달성해 왔으며, 이는 긍정적인 성과입니다. 물론 저희가 해야 할 일이 더 많다는 점은 잘 알고 있지만, 현재 저희가 나아가고 있는 방향과 추세에도 만족하고 있습니다.

네, 상업적 관점에서 몇 가지 추가적인 설명을 드리고, 조는 의료적 관점에서 자유롭게 의견을 말씀해 주시면 좋겠습니다. 지난 몇 개 분기 동안 매우 좋은 여정을 이어오면서 많은 것을 배웠습니다. 저희는 소규모 바이오테크 기업입니다. 대형 제약사들이 2~3년 전부터 사전 마케팅 활동을 시작하는 데는 이유가 있습니다. 이는 일반적으로 그렇게 진행되며, 저 역시 대형 제약사에 있을 때 그런 활동을 여러 차례 진행했습니다. 물론 규모가 더 작은 바이오테크 기업의 경우에는 많은 경우 연료가 거의 소진된 상태로 결승선에 도달하게 됩니다. 그런 여유가 없습니다. 따라서 첫해에는 무엇이 효과가 있고 무엇이 그렇지 않은지 파악해야 합니다. 핵심은 라이텔로를 더욱 성장시킬 수 있는 분야에서 매우 신속하게 방향을 전환하는 것입니다.

상업화 측면에서는 저위험 골수형성이상증후군(MDS)의 2차 치료 환자군에 집중하고 있습니다. 그들이 2차 치료 환자군이라는 점을 어떻게 알 수 있을까요? 이전에 다른 치료를 받았던 환자들이기 때문입니다. 이제 2차 치료 단계에 있는 환자들인 것입니다. 특히 실제 사업의 80%가 지역사회 의료기관에서 이뤄지는 질환에서는 훨씬 더 단순한 접근입니다. 저희가 지역사회 의료기관 환경으로 더욱 확장해 나가면서, 실제로 저희가 해온 일이기도 하지만, 메시지를 훨씬 더 단순하고 명확하게 전달하는 것이 저희의 역할입니다. 저희가 집중할 대상을 세분화하는 과정에서, 환자 수가 많은 지역사회 의료기관 계정이 이제 저희가 특히 집중하고 있는 분야입니다. 저희 임상시험 상당수가 미국 외 지역에서 진행됐기 때문에, 솔직히 말씀드리면 지난 18~24개월 동안 대학병원에 대해서는 일부 보완 작업을 진행해야 했습니다.

저희는 대학병원에서 라이텔로를 사용한 경험을 확대하고자 했으며, 이 부분은 조가 설명드릴 수 있을 것입니다. 하지만 특히 지역사회 의료기관에서 시장을 확보하기 위해서는 그것만으로는 충분하지 않습니다. 그래서 저희는 역량을 전면적으로 재정비하고 더욱 갈고닦아 왔습니다. 말씀하신 것처럼 지난 분기 매출은 순매출 기준 5,750만 달러로, 사상 최고치를 기록했습니다. 이는 보다 상업화 측면에서의 성과이고, 의료적인 측면에서는 조가 말씀드릴 수 있습니다.

두 가지 흐름이 있습니다. 내부적으로는 출시 후 대학병원에 분명히 집중해 왔습니다. 특히 새로운 계열의 약물에서는 모두 새롭게 고려해야 했던 혈구감소증과 관련해, 의료진이 직접 사용해 보는 경험, 작용기전에 대한 이해, 환자 관리가 제대로 이뤄지도록 하기 위해서였습니다. 이러한 핵심 축을 발전시켜 나가면서, 저희는 지역사회 의료기관의 의사들에게로 초점을 옮겼습니다. 의학 교육과 소규모 지역 혈액학 학술회의를 통해 라이텔로가 발표 연단과 발표 자료에 포함되도록 했습니다. 외부적으로는 또 다른 흐름이 있습니다. 라이텔로 출시 이후 미국종합암네트워크 가이드라인이 두 차례 개정되면서 라이텔로가 2차 치료제로 자리매김했습니다. 골수형성이상증후군의 치료 패러다임에도 변화가 나타나고 있습니다. 루스파터셉트가 2차 치료제에서 1차 치료제로 이동한 것도 라이텔로의 도입을 긍정적으로 뒷받침하고 있습니다. 루스파터셉트 치료 후에는 일반적으로 혈청 EPO 수치가 상승하기 때문에 적혈구생성자극제는 선택지가 아니기 때문입니다.

지역사회 의료기관에서는 여전히 적혈구생성자극제와 루스파터셉트로 나뉘어 있습니다. 루스파터셉트가 우선적으로 사용됩니다. 이후에는 이메텔스타트로 바로 치료를 시작하는 환자가 더 많아질 것입니다. 또한 현재 엘리먼트 연구가 진행되고 있는 만큼, 루스파터셉트가 비수혈 환자군으로 확대될 가능성도 있습니다. 미국종합암네트워크 가이드라인의 이러한 변화와 의사들의 질환 인식 및 이해를 높이기 위한 저희의 지원은 질환과 이메텔스타트가 질환을 개선하는 데 어떤 역할을 하는지, 그리고 골수형성이상증후군 치료에서 어떤 위치를 차지하는지를 이해하는 데 도움이 됩니다.

네. 저희는 매출뿐만 아니라 선행지표 측면에서 여러 핵심성과지표를 통해 시장에 지속적으로 업데이트해 왔습니다. 이를 통해 이러한 추세 곡선의 흐름을 보다 분명하게 보여드리고자 했습니다. 그중 하나는 전체 매출에서 1차 및 2차 치료 환경의 환자군이 차지하는 비중과 후기 치료 단계 환자군이 차지하는 비중입니다. 이 비중은 1%포인트, 2%포인트씩 꾸준히 증가해 왔습니다. 최근 수치는 12개월 누적 기준으로 저희 사업의 34%가 1차 및 2차 치료 환자군에서 발생하고 있다는 것이며, 이는 매우 고무적인 결과입니다. 저희가 바로 그런 상황이 나타나기를 기대하고 있습니다. 이는 매우 중요한 지표입니다. IMerge 임상시험은 주로 2차 치료 환자군을 대상으로 진행됐기 때문입니다. 저희의 적응증은 2차 치료 환자군에 해당합니다. NCCN 가이드라인도 2차 치료 환자군에서 저희 치료제를 지지하고 있습니다.

새로운 치료제가 출시되면 초기에는 많은 의사들이 치료가 더 절실한 환자, 즉 후기 치료 단계의 환자들에게 사용하는 경향이 있다는 점을 저희도 잘 이해하고 있습니다. 제가 담당했던 거의 모든 항암제에서도 이런 현상이 나타났습니다. 핵심은 여기서부터 저희가 임상시험을 진행했고 실제로 사용돼 온 영역으로 신속하게 확장하는 것입니다. 이러한 변화가 점점 더 많이 나타나고 있다는 점은 매우 긍정적입니다. 이와 관련해 마지막으로 말씀드릴 부분은, 지난 2분기 실적 발표에서도 언급했듯이 지난 분기 성장은 주로 지역사회 의료기관에서 발생했다는 점입니다. 이는 저희가 대학병원들과 진행해 온 교육 및 협력이 이제 대다수의 환자들이 치료받는 지역사회 의료 환경으로 점차 확대되고 있음을 보여줍니다.

저희는 바로 그 영역에서 성장을 시작하고 있습니다. 시간이 지날수록 이 수치도 증가할 것으로 예상하고 있습니다.