유니큐어 Study update

유니큐어는 오늘 아침 미국, 유럽연합 및 영국에서 진행 중인 헌팅턴병 임상 1/2상 시험에서 시험용 유전자 치료제 이페준티르진 일파르보벡, 즉 AMT-130을 투여받은 환자들에 대한 추가 데이터를 발표했습니다. 이번 업데이트에는 임상 평가변수, 탐색적 바이오마커, 안전성 및 내약성에 관한 데이터가 포함되어 있습니다. 이번 투자자 행사와 웹캐스트에는 맷 카푸스타 최고경영자와 왈리드 아비사브 박사 최고 의학 책임자가 참석합니다. 또한 헌팅턴병 환자들의 경험에 대한 임상의의 관점을 전해 주실 버밍엄 앨라배마대학교 신경학 교수이자 헌팅턴병 클리닉 책임자이며 AMT-130 임상시험의 임상시험 연구자인 빅터 성 박사도 함께합니다. 최고사업·전략책임자인 카일리 오키프는 이번 발표 마지막에 진행될 애널리스트 질의응답에 참석할 예정입니다.

오늘 아침 웹캐스트 자료는 미국 증권거래위원회에 제출되었으며, 웹캐스트 종료 직후 유니큐어 웹사이트의 행사 및 발표 페이지에서 확인하실 수 있습니다. 이번 투자자 대상 컨퍼런스 콜에서 미래예측진술을 할 예정임을 알려드립니다. 과거 사실에 관한 진술을 제외한 모든 진술은 미래예측진술입니다. 이러한 진술은 경영진의 신념과 가정, 그리고 웹캐스트 당일에 경영진이 이용할 수 있는 정보에 근거합니다. 실제 결과는 여러 이유로 이러한 미래예측진술에서 예상한 내용과 상당히 달라질 수 있습니다. 여기에는 2026년 7월 29일 제출된 유니큐어의 분기 보고서 양식 10-Q와 기타 증권 관련 신고서에 기재된 요인 등이 포함되며, 이에 국한되지 않습니다. 이러한 위험을 고려할 때 미래예측진술에 지나치게 의존해서는 안 됩니다. 또한 향후 새로운 정보가 제공되더라도 당사는 이러한 진술을 업데이트할 의무를 지지 않습니다.

이제 유니큐어의 최고경영자 맷 카푸스타를 소개하게 되어 기쁩니다.

치아라, 감사합니다. 여러분, 좋은 아침입니다. 오늘 전화회의에 함께해 주셔서 감사합니다. 오늘 아침, 헌팅턴병을 대상으로 진행 중인 AMT-130 연구에서 얻은 추가 데이터를 발표했습니다. 이번 결과는 장기간에 걸쳐 질병 진행을 의미 있게 늦춘다는 근거를 계속 제시하며, FDA와 MHRA에 제출한 허가 신청의 근거가 되는 주요 분석 결과를 뒷받침합니다. 현재까지 헌팅턴병 분야에서 단회 투여 후 장기적인 질병 변화를 입증한 다른 프로그램은 없습니다. AMT-130은 이를 입증했습니다. 이 분야의 선구자로서 저희는 헌팅턴병 치료의 새로운 길을 열고 있으며, 데이터를 하나씩 확보할 때마다 배우고 이해를 넓혀가고 있습니다. 48개월 시점에도 치료 효과가 의미 있게 지속되는 것을 확인하고 있습니다. 헌팅턴병은 끊임없이 진행되는 질환입니다. 현재 질병의 진행 경과를 바꿀 수 있는 치료법은 없습니다. 이제 저희의 목표는 헌팅턴병 환자들에게 최초의 질병 조절 치료제를 제공하는 것입니다.

오늘 아침 발표한 데이터에는 두 시점의 분석 결과가 포함되어 있습니다. 첫 번째는 고용량 투여 환자 중 이 시점에 도달한 최초 12명을 대상으로 한 48개월 분석입니다. 두 번째는 환자 15명 전원을 반영한 36개월 분석으로, 지난해 업데이트 이후 해당 시점에 도달한 환자 3명이 추가로 포함됐습니다. 48개월 데이터를 살펴보면, cUHDRS와 총 기능 수행 능력(TFC) 모두에서 치료 효과가 계속 확인됩니다. 특히 TFC에서 효과가 두드러져 질병 진행이 61% 늦춰졌으며, 48개월에도 치료 효과가 안정적으로 유지됐습니다. TFC는 환자와 가족에게 중요한 사항을 가장 직접적으로 측정하는 지표입니다. 직장을 유지하고, 자신의 재정을 관리하며, 독립적으로 생활하는 데 필요한 일상 업무를 수행할 수 있는지를 평가합니다. 또한 확증 임상시험에서 합의된 1차 평가변수이기도 합니다.

48개월 시점의 cUHDRS 주요 분석은 통계적 유의성에 도달하지 못했지만, 저희는 헌팅턴병 환자에게 긍정적이고 의미 있는 추세가 나타났다고 봅니다. 헌팅턴병 환자의 삶은 순간들로 이루어져 있으며, 의미 있는 순간을 한 해 동안 누리는 것은 어떤 환자도 포기해야 해서는 안 되는 일입니다. 새로 업데이트된 외부 대조군 데이터에는 중요한 한계도 있습니다. 48개월 시점에서 외부 대조군 데이터의 53%가 누락되어 있습니다. 장기 자연사 데이터셋에서는 이러한 누락이 불가피하지만, 대조군에서 이탈한 환자들은 대조군에 남아 있는 환자들보다 상태가 훨씬 빠르게 악화되고 있었습니다. 따라서 시간이 지날수록 비교 대상군은 기준 시점보다 더 건강한 환자들로 구성되는 경향을 보였습니다. 이러한 편향은 AMT-130에 유리하게 작용하는 것이 아니라 불리하게 작용합니다. 이는 치료 효과를 과소평가하고 40개월 시점의 통계적 비교를 더 어렵게 만듭니다.

헌팅턴병 분야를 선도하는 기업으로서, 장기 치료 효과를 평가할 가장 의미 있는 방법을 검토하기 위해 주요 이해관계자들과의 협력을 이어가겠습니다. 용량별 48개월 시점의 cUHDRS를 비교하면 용량 의존성이 뚜렷하게 나타납니다. 고용량은 저용량에 비해 cUHDRS에서 1점의 긍정적인 효과를 보였습니다. 중요한 점은 이 비교가 대조군에 의존하지 않는 내부 비교이며, 실제 치료 효과가 있다면 예상되는 결과라는 것입니다. 업데이트된 36개월 데이터를 살펴보겠습니다. 이 시점은 규제 관점에서 중요합니다. 계획 중인 확증 임상시험의 생물의약품 허가 신청(BLA) 주요 분석 시점과 일치하기 때문입니다. 추가 환자 3명을 포함한 36개월 데이터에서는 치료 효과가 더욱 크게 나타났습니다. 현재 cUHDRS에서 질병 진행이 80% 늦춰졌고, TFC에서는 67% 늦춰졌으며, 그 밖의 모든 임상 하위 영역에서도 긍정적인 추세가 확인됐습니다.

참고로, 36개월 시점의 추가 환자 3명은 48개월 분석에 포함되지 않았습니다. 요약하면, 저희는 AMT-130이 헌팅턴병 환자에게 의미 있는 장기적 이점을 제공할 잠재력이 있다고 굳게 믿으며, 환자들에게 이 치료 옵션을 제공하기 위해 계속해서 최선을 다하겠습니다. 환자와 가족들은 이 질환이 자신들에게 미치는 영향을 바꿔 줄 치료법을 오랫동안 기다려 왔습니다. 저희는 AMT-130이 바로 그 치료제라고 확신합니다. 앞으로 저희는 단기적으로 세 가지 분야에 집중하겠습니다. 첫째, 심사가 진행되는 동안 미국 식품의약국(FDA) 및 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)과 지속적으로 소통하겠습니다. 둘째, 올해 말 전에 환자 선별을 시작하는 것을 목표로 확증 임상시험을 적시에 진행하겠습니다. 셋째, 승인될 경우 이 치료제를 제공할 수 있도록 상업화 준비를 진전시키겠습니다.

그럼 월리드에게 넘겨 데이터에 대해 자세히 설명해 드리겠습니다.

월리드? 감사합니다, 맷. 여러분, 좋은 아침입니다.

업데이트된 분석 내용을 살펴보기 전에, 지난해 발표한 36개월 분석을 먼저 짚어보겠습니다. 이는 최근 FDA와 MHRA에 제출한 자료의 근거가 되는 임상시험 설계와 통계 분석 계획입니다. 1차 평가변수는 복합 헌팅턴병 통합 평가척도, 즉 cUHDRS입니다. 성향점수 방법론을 사용해 36개월 시점의 기저치 대비 변화를 외부 자연사 코호트인 ENROLL-HD와 비교합니다. 지난해 분석 결과를 2025년 9월에 발표했을 당시, 2025년 6월 30일 데이터 컷오프 기준으로 고용량 투여 환자 12명이 36개월 추적 관찰을 마쳤습니다. 이 분석의 핵심은 AMT-130 고용량 투여군에서 36개월 시점에 질병 진행이 통계적으로 유의하게 늦춰졌다는 점입니다.

cUHDRS 기준으로는 진행 속도가 75% 늦춰졌고, 총 기능 능력(TFC) 기준으로는 60% 늦춰졌습니다. 3년 후 매칭된 자연사 코호트에서 나타난 감소에 주목해 주시기 바랍니다. 이는 cUHDRS에서 연간 평균 0.5점, TFC에서 연간 평균 0.3점 감소한 것에 해당합니다. 이 수치들은 발표 후반부에 다시 말씀드리겠습니다. 오늘은 2026년 6월 30일 임상시험 데이터 컷오프 기준 데이터를 바탕으로 한 분석 결과를 업데이트해 드립니다. 이제 고용량 투여 환자 12명이 48개월에 도달했고, 저용량 투여 환자 12명도 48개월에 도달했습니다. 또한 고용량 투여 환자 3명이 추가로 36개월에 도달했습니다. 이에 따라 12개월과 15개월 시점에 중도 탈락한 환자 2명을 감안하더라도, 36개월 시점의 분석은 고용량 투여군 전체 등록 환자를 온전히 대표하게 됐습니다.

36개월 및 48개월 데이터의 해석을 이해하는 데 도움이 되도록 설명드리고 싶은 중요한 비교 분석 업데이트가 있습니다. 올해 초 제출한 48개월 임상시험 계획서와 통계 분석 계획에는 2025년 9월 공개된 최신 ENROLL-HD 데이터셋을 사용하도록 사전에 명시했습니다. 이번 발표에서는 이를 ENROLL-HD B라고 부르겠습니다. 지난해 36개월 분석에서는 2023년 1월 공개된 데이터셋을 사용했으며, 이를 ENROLL-HD A라고 부르겠습니다. ENROLL-HD B에는 ENROLL-HD A의 모든 데이터에 더해 동일한 참가자에 대한 2년 반 이상의 추가 추적 관찰 데이터와 6,000명의 추가 참가자 데이터가 포함돼 있습니다. 이는 이용 가능한 종단 자연사 데이터베이스 중 규모가 가장 크고 현재 시점에 가장 가까운 데이터베이스입니다. 또한 당사의 1/2상 임상시험에서 고용량 코호트 2의 모집 및 추적 관찰 기간과 시기가 겹칩니다. FDA는 동시대 대조군을 선호하며, 이는 해당 데이터셋을 선택한 중요한 요인이었습니다.