제브러 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

네, 좋습니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 오늘 생산적인 시간을 보내기를 진심으로 기대하고 있습니다. 저는 몇 가지 미래예측 진술을 말씀드릴 예정이므로, 가장 최신 정보를 확인하시려면 당사의 최근 SEC 제출 자료를 참고해 주시기 바랍니다. 말씀하신 것처럼 저희는 지난 몇 년 동안 상당한 변화를 겪었습니다. 현재 저희는 미국에서 초희귀질환 치료제를 상업화하는 상업화 단계의 기업입니다. 또한 유럽에서 미플리파, 즉 아리모클로몰이라고 해야겠군요, 의 사업을 확대하고 있으며 전 세계 다른 지역으로도 확장을 진행하는 등 글로벌 확장을 추진하고 있습니다. 그리고 셀리프롤롤의 3상 임상 프로그램도 진행 중입니다. 혈관성 엘러스-단로스 증후군을 대상으로 한 이 프로그램에 대해서도 좀 더 자세히 말씀드리게 될 것 같습니다.

저희는 이를 세 다리 의자라고 부르지만, 현재는 미국 사업과 유럽 사업의 성장 기회, 그리고 미국에서의 셀리프롤롤에 노력을 집중하고 있다고 말씀드릴 수 있습니다.

네. 초희귀질환 분야에서는 매일 무언가를 배우고 있습니다. 환자 한 분 한 분의 여정은 진단을 받기까지의 여정이며, 치료 옵션을 이해하는 것은 그보다도 더 어려운 일입니다. 또한 치료를 통해 질병의 경과에 어떤 영향을 미칠 수 있는지를 파악하는 일 역시 쉽지 않습니다. 출시 후 6개 분기 동안 저희가 배운 점은 두 가지입니다. 첫째, 진단과 각 환자가 거치는 여정이라는 측면에서 모든 환자는 저마다 고유한 환자라는 점입니다. 둘째, 니만-피크병 C형은 원래 일종의 소아 알츠하이머병으로 여겨졌다는 점을 배웠습니다. 현재 저희는 20대, 30대, 40대에 새롭게 진단되는 환자들을 확인하고 있으며, 성인 질환이기도 합니다. 따라서 저희가 확보한 환자의 약 50%에 해당하며, 올해 2분기 말 기준으로 처방 등록 양식은 184건이었습니다.

다시 말씀드리면, 당사가 허가를 받았을 당시 미국에서 진단된 환자는 300~350명이었고, 유병률 기준으로는 약 900명이었습니다. 지난 6개 분기 동안 배운 첫 번째 사항은 지금까지 이 질환이 환자군 측면에서 균등한 비중을 보이는 질환이라는 점입니다. 이 부분에 대해서는 계속 더 알아가고 있습니다. 오진을 받았거나, 솔직히 말해 아직 진단받지 못한 성인 환자들입니다. 둘째, 기존에 확인된 환자들에 더해 새롭게 진단되는 환자들의 진단율도 실제로 높일 수 있다는 점을 배우고 있습니다. 이 프로그램의 출시를 시작했을 때와 비교하면, 현재 궁극적인 총시장 규모에 대한 저희의 확신은 훨씬 더 높습니다. 300~350명에서 900명에 이르는 총시장 규모가 확실히 적정 범위라고 생각합니다.

프로그램을 처음 출시했을 때 들었던 200명 정도의 환자 수와는 전혀 다릅니다. 이 부분에 대해서는 상당한 확신을 갖고 있습니다.

맞습니다. 초희귀질환 치료제든 고가 치료제든 어떤 제품을 출시하더라도 많은 교육이 필요합니다. 대부분의 의사와 보험자는 니만-피크병 C형에 대해 들어본 적이 없습니다. 프로그램을 출시하면서 얻은 또 다른 이점은 임상 프로그램에서 확인한 결과를 뒷받침하는 장기 데이터가 확보됐다는 점입니다. 출시 이후 현재까지 4년간의 공개 연장 연구 데이터와 4년간의 EAP 데이터를 발표했습니다. 여기에 더해, 소아 환자 하위 연구에서 진행해 온 일부 소아 데이터도 있습니다.

이를 통해 NPC를 들어본 적이 없는 보험자 커뮤니티를 교육할 수 있는 기회가 크게 확대됐습니다. 단순히 첨부 문서나 당사가 수행한 임상시험 데이터만 제공하는 것이 아니라, 프로그램의 임상적 유익성과 안전성에서 확인된 결과를 뒷받침하는 4년간의 종단 데이터도 제공할 수 있게 됐습니다. 이는 정말 큰 도움이 됐습니다. 또 한 가지 말씀드리면, 6개 분기 동안 저희가 배운 점은 보험자가 일단 충분히 이해하게 되면 다음에 환자를 만났을 때 NPC가 무엇인지, 보험자 환경과 보장 혜택이 어떤지 등을 다시 파악하는 일이 그다지 어려운 과제가 아니라는 것입니다.

일부 환자들을 커버마이메즈에 등록할 수 있게 되면, 진단 정보와 처방 등록 양식을 확보할 수 있고, 48시간 이내에 제품을 배송할 수 있습니다. 반면, NPC를 들어본 적이 없는 보험자가 있는 경우에는 교육을 진행하고, 사전 승인 절차와 의학적 예외 절차를 거쳐야 합니다. 또한 당사의 의료 담당자들이 보험자 팀과 함께 참여해 해당 보험자를 처음부터 교육합니다. 출시 기간이 이어지는 동안에는 이러한 노력을 계속해야 할 것으로 예상합니다. 새로운 보험자들이 처음으로 NPC를 접하게 되면, 저희는 다시 한 번 역량을 집중해 같은 과정을 진행해야 합니다.

이는 한편으로는 그 과정을 더욱 효율적으로 진행하는 방법을 배우는 것이고, 다른 한편으로는 데이터의 강건성을 공유한 뒤 이를 2분기에 업데이트된 임상 가이드라인과 함께 어떻게 제시할지 배우는 과정입니다. 해당 가이드라인은 조기에 유전자 검사를 실시해야 한다는 점을 제시했습니다. 또한 가능한 한 이른 시점에 환자를 치료에 참여시켜야 한다는 점을 보여줍니다. 저희가 계속 말씀드려 온 병용요법, 즉 여러 치료 방식을 활용해 가능한 한 이른 시점부터 질병의 진행을 늦출 수 있도록 해야 합니다. 이것이 바로 저희가 보험자 커뮤니티와 환자, 의사들을 대상으로 계속해서 교육해야 하는 내용입니다.