아스트라제네카 American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2026 Annual Meeting

감사합니다, 진행자님. 여러분, 좋은 아침, 좋은 오후, 좋은 저녁입니다. 저는 마크 두노이어이며, 알렉시온의 최고경영자이자 아스트라제네카의 최고전략책임자입니다. 저인산효소증(HPP) 환자를 대상으로 한 에프지모포스파타제 알파 3상 임상 프로그램에 대해 말씀드리게 되어 기쁘게 생각하며, 참석해 주신 여러분께 감사드립니다. 여기에는 어제 보스턴에서 열린 2026년 미국골대사학회에서 발표된 히코리 임상 데이터도 포함됩니다. 오늘 발표 자료는 언제나 그렇듯 발표가 끝난 뒤 아스트라제네카 투자자 관계 웹사이트에 게시될 예정입니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 다음은 평소와 같은 미래예측진술이며, 읽어보시기를 권합니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 오늘 컨퍼런스콜의 안건입니다. 오늘은 맨체스터 왕립 어린이병원에서 대사성 골질환을 진료하는 소아내분비 전문의 라자 파디델라 박사님도 함께해 주셨습니다. 박사님께서 미국골대사학회에서 발표된 3상 히코리 임상 데이터를 설명해 주실 예정입니다.

다음 슬라이드 부탁드립니다. 데이터에 대해 논의하기에 앞서, 아스트라제네카의 더 큰 목표와 그 목표 달성에 희귀질환 포트폴리오가 어떤 역할을 하는지 다시 말씀드리고자 합니다. 또한 우리의 전략이 2030년뿐 아니라 그 이후까지 어떻게 기여하는지도 말씀드리겠습니다. 이어서 다음 슬라이드 부탁드립니다. 이 슬라이드에는 오늘의 성장을 이끌고, 내일을 준비하며, 그다음 날을 위해 투자하는 방식이 담겨 있습니다. 지난 2년간 견조한 상업적 성과와 상당한 파이프라인 진전을 이어가며, 2030년과 그 이후까지 지속적인 성장을 이룰 수 있다는 확신을 더욱 키웠습니다. 희귀질환은 여전히 당사의 전망에 중요한 기여를 하고 있습니다. IgA 신병증 치료제 울토미리스와 전신 중증 근무력증 치료제 클리게파와 같은 신제품 출시를 통해 성장을 이끌고, 오늘 더 자세히 논의할 에프짐포타제 알파를 비롯한 혁신 신약 파이프라인도 진전시킬 것입니다.

에프짐포타제 알파 데이터 외에도 향후 12~18개월 동안 바이오의약품 및 종양학 치료 분야에서 여러 중요한 가치 창출 계기가 있을 것으로 예상합니다. 이는 파이프라인의 폭넓은 잠재력과 장기 성장 전망의 지속성에 대한 확신을 더욱 뒷받침할 것입니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 희귀질환은 의료 분야에서 미충족 수요가 가장 큰 영역 중 하나라고 보고 있습니다. 진단이 늦어지고, 과학적 이해가 제한적이며, 대부분의 질환에 승인된 치료제가 없다는 특징이 있습니다. 이러한 공백을 메우려면 혁신을 위한 선구적인 접근법이 필요하다고 생각합니다. 새로운 과학과 치료 방식, 첨단 진단법, 환자와의 긴밀한 협력을 결합해 치료 선택지가 거의 없거나 전혀 없는 질환에 변화를 가져올 의약품을 개발해야 합니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 이처럼 미충족 수요가 큰 상황에서, 당사는 가장 큰 변화를 만들어낼 수 있다고 생각하는 5개 질환 영역에 전문성을 집중하고 있습니다.

각 영역에서 계열 내 최초 또는 최고가 될 잠재력이 있거나 환자의 치료 결과를 의미 있게 개선할 수 있는 의약품을 개발하고 있습니다. 오늘은 골·내분비질환 포트폴리오의 주요 후보물질 중 하나인 에프짐포타제 알파에 초점을 맞추겠습니다. 먼저 지안루카가 저인산증을 소개하고, 이 질환이 환자에게 미치는 상당한 부담을 설명한 뒤, 글로벌 3상 임상 프로그램을 개괄하겠습니다. 이어 라자 파디델라 박사님께서 미국골대사학회에서 발표된 히코리 3상 데이터를 설명하고, 저인산증 환자에게 미칠 수 있는 잠재적 영향에 대한 견해를 말씀해 주시겠습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 지안루카, 이어서 말씀해 주시죠.

감사합니다, 마크. 저는 알렉시온에서 희귀질환 개발 및 안전성 부문을 총괄하는 지안루카 피로치입니다. 저인산증은 알칼리성 인산분해효소 활성 저하로 발생하는 희귀 유전성 평생 질환으로, 모든 연령대의 환자에게 영향을 미칩니다. 이 질환은 증상이 다양하고 여러 신체 계통에 영향을 미치며, 다양한 골격 및 기능적 증상으로 삶의 질을 크게 저하시킵니다. 저인산증의 주산기형 및 영아형은 생명을 위협할 수 있으며, 치료하지 않으면 2세 이전에 사망하는 경우가 많습니다. 소아 환자는 구루병, 성장 장애, 기형 및 골절로 인해 평생 발달에 영향을 받을 수 있습니다. 성인 저인산증 환자의 경우 일반적으로 질환이 더 경미하지만, 결코 가볍게 볼 수는 없습니다. 환자들은 골절이 더디게 치유되거나 치아가 빠지고, 만성 통증, 근력 약화, 피로, 장애의 진행을 경험할 수 있으며, 이 모든 증상은 직장 생활과 자립성, 일상 활동에 영향을 미칠 수 있습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 에프짐포타제 알파는 환자 중심 혁신의 훌륭한 사례로, 스트렌식 사용 경험을 10년 넘게 축적해 개발한 2세대 효소대체요법입니다.

두 약물 모두 결핍된 알칼리성 인산분해효소를 보충하지만, 에프짐포타제 알파에는 치료 부담을 줄이고 내약성을 개선하며 더 많은 환자가 치료받을 수 있도록 하는 네 가지 주요 차별점이 있습니다. 효소 활성이 향상되어 스트렌식과 유사한 효과를 내면서도, 체중 구간에 따라 용량을 간편하게 조절하고 주사 용량을 줄일 수 있습니다. 최적화된 에프씨 설계로 표적 외 상호작용을 줄였으며, 당화를 개선해 평균 반감기를 약 6일로 늘렸습니다. 이에 따라 스트렌식을 주 3~6회 투여하는 대신 2주에 한 번 투여할 수 있습니다. 마지막으로, 제조 공정을 최적화해 생산 효율을 높이고 낭비를 줄임으로써 전 세계적으로 더 많은 환자가 치료받을 수 있도록 합니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 에프짐포타제 알파 개발 프로그램은 저인산증 환자 전체를 포괄하도록 의도적으로 설계되었습니다.

통증과 피로가 환자에게 가장 흔하게 나타나는 증상 중 일부라는 점을 고려해, 이 프로그램은 기존의 골격계 평가변수를 넘어 일상 기능과 삶의 질에 직접적인 영향을 미치는 결과를 평가하도록 확대되었습니다. 3상 프로그램에는 22개국에서 196명의 환자가 참여했으며, 이는 지금까지 저인산증 분야에서 진행된 임상 프로그램 중 최대 규모입니다. 특히 성인 발병형 환자와 골격계 증상이 없는 환자를 포함한 최초의 프로그램으로, 저인산증 환자 전체를 반영하는 데이터를 확보하기 위해 환자군에 맞춘 평가변수를 사용했습니다. 이 프로그램에는 멀베리 연구의 치료 경험이 없는 소아 환자, 체스트넛 연구의 스트렌식에서 전환한 소아 환자, 히커리 연구의 치료 경험이 없는 청소년 및 성인 환자가 포함됩니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 이 슬라이드에서는 6월 국제소아골격학회에서 발표된 멀베리 및 체스트넛 소아 연구 결과를 요약해 보여드립니다.

오늘 논의는 미국골대사학회에서 발표된 히커리 데이터에 초점을 맞추지만, 이 결과를 더 광범위한 3상 프로그램의 맥락에서 살펴보는 것이 중요합니다. 멀베리 연구에서 에프짐포타제 알파는 뼈에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다. 25주 차에 방사선학적 전반적 변화 평가 점수의 중앙값은 위약군의 0점과 비교해 +1.67점이었으며, 피값은 0.0003이었습니다. 구루병 중증도 점수에서도 유의한 개선이 확인되었습니다. 6개월 이내에 구루병이 상당히 치유된 반면, 위약을 투여받은 소아에서는 변화가 없었습니다. 중요한 점은 멀베리 연구가 뼈 건강뿐 아니라 신체 기능, 운동 능력, 삶의 질의 개선도 평가해 치료 효과가 광범위하고 임상적으로 의미 있다는 근거를 제시했다는 것입니다. 체스트넛 연구에서는 두 가지 효소대체요법 간 전환의 안전성을 조사했습니다. 에프짐포타제 알파로 전환한 소아와 스트렌식을 계속 투여한 소아의 이상반응은 비슷했습니다.

뼈 건강, 신체 기능, 삶의 질 전반에서 임상적 유익성이 유지되었습니다. 이들 연구를 종합하면, 모든 소아 저인산증 환자에서 에프짐포타제 알파의 잠재력을 뒷받침하는 중요한 근거를 제공합니다. 이러한 배경을 바탕으로, 이제 어제 발표된 히코리 데이터를 설명해 주실 라자 파디델라 박사님께 마이크를 넘기겠습니다.