퍼스펙티브 테라퓨틱스 Study update

감사합니다, 빌. 좋은 저녁입니다. 좋은 오후입니다. 유럽종양학회(ESMO) 콩그레스 2026에서 발표되는 VMT-α-NET 임상 데이터에 대해 논의하는 퍼스펙티브 테라퓨틱스 콘퍼런스콜에 오신 것을 환영합니다. 오늘 콘퍼런스콜에서는 위험과 불확실성이 수반되는 미래예측진술을 할 수 있습니다. 실제 결과가 당사의 예상과 크게 달라질 수 있는 요인은 최근 연례보고서(Form 10-K)의 위험 요인 항목과 분기보고서(Form 10-Q), 기타 SEC 제출 서류에 자세히 기재되어 있으며, 해당 자료는 당사 웹사이트의 투자자 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 이러한 미래예측진술은 오늘을 기준으로 하며, 당사는 콘퍼런스콜 이후 해당 진술을 업데이트할 의무를 지지 않습니다. 오늘 콘퍼런스콜은 웹캐스트로 진행되며 당사 웹사이트의 행사 페이지에서 시청하실 수 있습니다.

콘퍼런스콜은 녹화 자료로 보관되며 종료 후 일정 기간 동안 이용하실 수 있습니다. 오늘 콘퍼런스콜은 최고경영자 테이스 스피어의 준비된 발언으로 시작하겠습니다. 준비된 발언이 끝난 후 최고 의학 책임자 마르쿠스 푸엘만과 임상 개발팀 구성원들이 함께 질의응답을 진행하겠습니다. 그럼 테이스에게 진행을 넘기겠습니다.

좋습니다. 감사합니다, 애니. 콘퍼런스콜에 참석해 주신 모든 분께도 감사드립니다. 저희는 ESMO 현장에 와 있습니다. 오늘 앞서 메이요 클리닉의 소어르 할프다나르손 박사가 연구진을 대표해 발표를 진행했습니다. 저희는 이것이 왜 그토록 중요하다고 생각하는지 말씀드리고자 합니다. 신경내분비종양 환자들에게 도움을 드릴 수 있는 가능성이 매우 크다고 생각합니다. 특히 더 깊은 반응과 더 오래 지속되는 질병 조절이 필요하기 때문입니다. 환자들이 겪는 과정을 살펴보면, 먼저 증상 관리에 큰 도움이 되는 소마토스타틴 유사체를 투여받습니다. 소마토스타틴 유사체 투여 후 선택지를 보면, 루타테라나 에베로리무스, 수니티닙 또는 카보잔티닙 등 폭넓은 치료 옵션이 있습니다. 저희는 이 분야에서 치료 범주를 새롭게 정의할 잠재력을 지닌 의약품을 개발할 수 있다고 믿습니다.

이 치료 범주가 처음 형성된 과정을 살펴보면, 등록 임상의 기준점이 된 넷터-1 데이터가 발표됐습니다. 당시 1차 평가변수는 무진행 생존기간이었습니다. 더 나아가 루타테라의 허가사항을 살펴보면, 넷터-1 환자군의 전체 반응률이 13%라는 것을 알 수 있습니다. 브이엠티-알파-넷에서 나온 최신 데이터를 보면 위장관·췌장 신경내분비종양 환자들에게 매우 강력한 데이터를 확보해 매우 기쁩니다. 저희는 매우 양호한 종양 반응을 확인했습니다. 등록 임상에서 환자들이 어떤 결과를 보일 수 있을지 살펴볼 때는, 에스에스티알2 양성인 전체 환자를 대상으로 하는 것에서 범위를 조금 좁힙니다. 표적 병변만 살펴보며, 모든 표적 병변이 에스에스티알2 양성이어야 합니다.

저희는 지속적인 질병 반응을 기대하며, 이 경우 세 코호트 전체에서 18개월 무진행 생존율 72%를 확인해 매우 기쁩니다. 이상반응은 대부분 낮은 등급이었으며, 4등급이나 5등급 이상반응은 한 건도 없었고 용량 제한 독성도 나타나지 않았습니다. 매우 유망한 의약품을 개발해 임상 현장에 선보일 수 있는 가능성에 큰 기대를 걸고 있습니다. 에스에스티알2 양성 위장관·췌장 신경내분비종양 환자 치료의 전체 기회를 살펴보면, 충족되지 않은 의학적 수요가 분명합니다. 미국에는 신경내분비종양을 앓고 있는 환자가 약 25만 명 있습니다. 매년 약 1만 2천 명의 환자가 새로 진단받습니다. 이 특정 종양 유형에서 흥미로운 점은 종양의 약 90%가 이 수용체인 에스에스티알2를 발현한다는 것입니다.

차세대 치료제의 가능성은 알파 입자 방사선 페이로드인 납-212를 종양에 전달할 수 있다는 데 있습니다. 저희 의약품은 매우 유리한 위험·편익 프로파일을 제공한다고 생각합니다. 이 분야의 허가사항을 살펴보면, 현재 에스에스티알2 양성인 위장관·췌장 신경내분비종양 환자에서 확인되는 37~47%의 전체 반응률은 저희가 목표로 하는 방향에 매우 부합한다고 생각합니다. 현재 진행 중인 연구에서는 용량 탐색 단계에서 환자들에게 투여하고 있습니다. 처음에는 환자들에게 1회당 2.5밀리큐리를 네 차례 투여해 총 10밀리큐리를 투여했습니다. 이후 용량을 빠르게 증량해 20밀리큐리까지 투여했고, 20% 더 높여 24밀리큐리를 투여한 세 번째 코호트까지 진행했습니다.

저희가 실제로 다음 단계로 나아갈 수 있다고 생각하는 근거는 데이터가 보여주는 확신에 있습니다. 저희는 순전하가 중성인 의약품을 개발했습니다. 신장은 전하를 띤 단백질과 단백질 조각을 잘 흡수한다는 점을 알고 있습니다. 저희의 독자적인 킬레이터와 표적화 물질은 함께 순전하가 0이므로, 이 분야의 다른 시도보다 치료역이 더 넓을 것으로 기대합니다. 또한 납-212에서 나오는 알파 입자는 강력하고 빠르게 작용한 뒤 신체가 회복할 수 있도록 해준다고 생각합니다. 의약화학에 집중해 치료역을 넓히는 데 꾸준히 주력한다면, 가능한 한 안전하게 투여한다는 목표 아래 다양한 용량을 탐색할 수 있다고 생각합니다.

이 환자들에게 안전성이 매우 중요하다는 점을 강조하고 싶습니다. 이 환자들은 장기간 생존할 것으로 예상되기 때문입니다. 다시 말씀드리면, 허가를 위한 평가변수는 질병 조절을 살펴보게 됩니다. 이러한 지표를 모두 종합해 보면, 모든 용량에서 나타나는 프로파일에 매우 고무되어 있습니다. 먼저 가운데 그래프를 보면, 워터폴 차트에 포함된 환자들을 가능한 한 오래 추적 관찰하고 있음을 알 수 있습니다. 세 번째 코호트인 24밀리큐리 투여 환자들은 아직 장기 추적 관찰 결과가 나오지 않았습니다. 20밀리큐리 투여 환자 46명 전체에서는 이제 추적 관찰 결과가 나오기 시작했습니다.

반응이 나타나는 속도를 보면 흥미로운 점이 있습니다. 용량을 약간 높였을 때 반응이 더 일찍, 더 깊게 나타날 수 있다는 징후가 실제로 보이며, 향후 그래프를 통해서도 보여드리겠습니다. 다만 맨 왼쪽의 코호트별 전체 반응을 보면 살펴볼 수치가 꽤 많습니다. 전체 반응률을 살펴보겠습니다. 이는 치료의향군 기준으로, 연구에 참여한 모든 환자를 포함합니다. 표의 아래쪽에서는 허가 임상시험에서 환자군이 어떻게 구성될 수 있을지 구체적으로 살펴봅니다.

이 경우 모든 종양이 에스에스티알2 양성인 환자만 보면 전체 반응률은 37%이며, 24밀리큐리 투여 환자의 반응률은 47%입니다. 이처럼 환자 데이터가 상당히 많이 있습니다. 이전에 확인했던 안전성 신호가 현재까지도 지속되고 있어 기쁘게 생각합니다. 오른쪽 끝의 안전성 지표를 살펴보면, 그래프 맨 아래쪽에 주목해 주시기 바랍니다. 3등급 치료 발현 이상반응 전체를 보면, 항암제에서 우려하거나 불안해할 만한 수준은 전혀 아닙니다. 4등급 또는 5등급 이상반응은 여전히 한 건도 없습니다. 연하곤란은 전혀 나타나지 않았으며, 신장 안전성에 대해서도 잠시 후 말씀드리겠습니다.

전반적으로 임상의들에게 매우 매력적인 프로파일로 보입니다. 실제로 의사들과 이야기를 나눠 보면 매우 큰 기대를 보이고 있습니다. 환자들이 임상시험에 참여하고 있습니다. 환자들은 대체로 상태가 상당히 좋지 않고, 동반질환도 많습니다. 건강상 여러 문제가 있는 가운데 환자들은 충분한 정보를 갖고 임상시험에 참여합니다. 환자들은 더 오래 살기를 바랍니다. 의미 있는 삶의 질을 유지하면서 가능한 한 오래 살기를 바랍니다. 성장 속도가 느린 종양에서 전체 반응률은 저희가 살펴보는 지표 중 하나이며, 반응이 시간에 따라 어떻게 나타나는지도 확인합니다. 강조하고 싶은 또 다른 점은, 이전에 제시한 전체 반응률은 임상시험에 가장 오래 참여한 환자들을 대상으로 산출했다는 것입니다.

이 임상시험에서는 일부 환자에게서 반응이 최대 60주가 지나서 나타나기도 했습니다. 따라서 환자들이 임상시험에 참여하는 기간을 살펴보면 전체 반응률이 지속적으로 과소 보고되는 것처럼 보일 수밖에 없습니다. 하지만 이 슬라이드를 보면 임상의들이 환자에게 무엇이 최선일지 충분히 고려해 볼 만한 매우 매력적인 결과입니다. 승인 기준이 되는 평가변수를 살펴보면 특히 흥미로워집니다. 여기에는 무진행생존기간의 초기 카플란-마이어 추정치와 특정 시점의 무진행생존율이 무엇을 의미하는지 제시했습니다. 코호트 1~3에서 오른쪽 끝의 곡선 중 아래에서 세 번째 선을 보면, 18개월 시점의 무진행생존율은 72%입니다. 이는 상당히 뛰어난 질병 조절 효과입니다.

실제로 이러한 여러 지표와 곡선을 모두 살펴보면, 환자들이 치료를 계속 받도록 하는 데 큰 확신을 가질 수 있으며, 임상적으로 중요하고 허가 신청에 활용할 수 있는 질병 조절 평가변수를 충족한다는 것을 알 수 있습니다. 이제 실제로 환자들에게 어떤 일이 일어나고 있는지 구체적으로 살펴보겠습니다. 코호트 2와 코호트 3에서 나타나는 결과를 살펴보면, 전체 반응률과 무진행생존기간, 질병 조절률 모두 고무적입니다. 이번에 처음으로 24밀리큐리 용량에서 어떤 결과가 나타나는지 의료진, 투자자, 환자 등 외부에 공개했습니다. 이 스파이더 플롯에서 특히 주목할 점은 종양 반응을 보면 효과가 매우 빠르게 나타난다는 것입니다. 저용량에서 지금까지 확인된 것보다 더 오래 지속되는 질병 조절 효과로 이어지기를 기대합니다.