디날리 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 좋습니다. 이 자리에 있게 되어 기쁩니다. 조쉬, 감사합니다. 당신과 함께 무대에 서서 데날리의 흥미로운 시기에 대해 이야기할 기회를 갖게 되어 감사드립니다. 지금 데날리를 가장 잘 설명하는 방법은 네 가지 주요 측면이 있다는 것입니다. 첫 번째는 말씀하신 대로 저희 첫 제품인 AVLAYAH가 있다는 점입니다. 첫 번째 의약품을 출시한 올해는 매우 흥미로운 한 해였습니다. 이 제품은 저희에게 플랫폼을 검증하는 역할을 했습니다. 그래서 제품과 플랫폼이 있고, 그 플랫폼은 이제 광범위한 포트폴리오로 이어졌습니다. 자세한 내용을 말씀드리겠지만, 저희 포트폴리오를 가장 간단히 보는 방법은 효소 대체 치료제와 알츠하이머 치료제, 그리고 2027년에 발표될 여러 주요 결과들입니다.

네 번째는 제품, 플랫폼, 파이프라인에 이어 2029년까지 실행할 자본, 즉 약 11억 달러의 현금을 보유하고 있다는 점입니다. 물론 저희는 포트폴리오에 상당한 자원을 투입하고 있습니다. 그리고 AVLAYAH의 강력한 출시 초기 신호도 이미 확인했습니다. 하지만 아마도 잘 알려지지 않은 점은, 이 플랫폼이 현재 여러 제품을 출시할 수 있는 능력을 갖추고 있다는 사실입니다. 저희는 2027년에 많은 데이터가 발표될 다섯 개의 추가 임상 단계 프로그램을 보유하고 있습니다. 분명히 지금은 매우 흥미로운 시기입니다.

당연히 저희 회사가 직접 이 제품을 출시했으며, 발견에서 개발, 그리고 이제 환자에게 의약품을 제공하는 단계에 이르렀습니다. 조시, 방금 fireside chat 전에 이야기했듯이, 환자 커뮤니티의 일원이 되어 실제로 의약품을 제공하는 것은 정말 보람 있는 일이라고 생각합니다.

맞습니다. 라벨을 보면 본질적으로 소아 환자들입니다. 라벨에서 표준 치료와 확실히 차별화되는 핵심 용어는 신경학적 증상입니다. 이는 신경병증성(neuronopathic)과 비신경병증성(non-neuronopathic)을 의미하는 것이 아니라, 이 약물이 신경학적 증상에 대해 승인되었음을 뜻하며, 이는 본질적으로 모든 Hunter 환자를 포함합니다. 예를 들어, 경증 환자들도 청력 손실이 있는데, 이는 올해 초 저희가 New England Journal에 발표한 매우 강력한 데이터 중 하나라고 생각합니다. 저희는 청력, 인지, 행동에서의 이점을 확인하고 있으며, 이 가속 승인에는 뇌척수액 내 헤파란 황산염을 바이오마커로 사용했는데, 많은 데이터가 이것이 임상적 이익을 예측한다는 것을 뒷받침합니다. 소아 환자군을 보면, 약 500명 중 375명 정도입니다.

중요한 점은 매년 약 30명의 새로운 Hunter 환자가 발생한다는 것입니다. 이 수치는 모두 미국 내 환자 수입니다. 전 세계적으로는 약 2,000명이 있지만, 여기서는 미국 가속 승인과 관련된 미국 내 수치만 말씀드리는 것입니다. 그 스펙트럼이 어떻게 구성되는지 생각해 보실 수 있습니다. 신규 진단 환자, 간절히 기다리는 환자, 성인이 되려는 환자들이 있습니다. 예를 들어, 척수강 내 투여를 받고 있었던 환자들도 많이 있으며, 이들도 간절히 기다리고 있습니다. 나이가 많은 환자들도 있습니다. 이렇게 해서 총 환자군, 즉 현재 약 375명의 유병 환자가 AVLAYAH 치료 대상이 됩니다.

맞습니다. 복잡성이 있는데, 저희가 1분기에 매출을 설명하면서 다음 분기와 4분기 초반 매출 목표도 제시한 이유가 바로 여기에 있습니다. 부분적으로는 정말 복잡하기 때문입니다. 체중 기반 용량 조절이 필요합니다. 매우 작고 어린 소아, 신규 진단 환자, 10kg 정도입니다. 그리고 16세 청소년까지 포함됩니다. 정확히 그렇습니다. 체중 기반 용량 조절이며, 상당히 넓은 범위가 있습니다.

네, 확실히 상당한 수의 신규 환자가 치료를 시작했지만, 용량 증량도 포함되어 있습니다. 바로 이런 복잡성 때문에 저희가 매출 가이던스를 제시하는 이례적인 조치를 취했다고 생각합니다. 질문 자체가 복잡성을 잘 보여줍니다. 중요한 점은, 시작한 환자 대부분이 임상시험에서 넘어온 환자가 아니라는 것입니다. 올해 말까지는 1/2상 환자 대부분이 상업용 제품으로 전환하겠지만, 이번 첫 매출은 대부분 신규 환자 시작에서 나오는 것입니다. 대부분이 전환 환자입니다. 대부분은 엘라프레이즈를 복용하다가 AVLAYAH로 전환한 환자들입니다.