하모니 바이오사이언시스 홀딩스 Piper Sandler Virtual CNS Symposium

다시 한 번 감사합니다. 네, 감사합니다.

데이비드, 저희를 초대해 주셔서 감사드리며, 파이퍼 팀에도 감사드립니다. 몇 가지 간단한 소개 말씀을 드리고자 합니다. 지난 분기 실적 발표가 있었고, 지난주 분기 실적 발표에서 두 가지 주요 주제가 있었습니다. 두 가지 핵심 주제가 있었습니다. 첫 번째는 WAKIX의 실적이 기록적인 분기였다는 점입니다. 이는 몇 가지 이유에서 매우 중요합니다. 첫째, WAKIX가 시장에서 중요한 역할을 하고 있으며 앞으로도 계속 그럴 것임을 명확히 보여줍니다. 그리고 출시 7년 차임에도 불구하고 이렇게 성장하고 있다는 점입니다. 분명히 WAKIX는 기면증 치료에 중요한 역할을 하고 있으며, 동시에 저희 팀의 상업적 실행력과 역량을 보여준다고 생각합니다. 중요한 것은, 이 수익이 저희 파이프라인을 지원한다는 점입니다.

이 강력한 실적 덕분에 지난주 실적 발표에서 중점적으로 다룬 BP-205와 같은 제품을 개발할 수 있으며, BP-205에 대한 첫 임상 데이터도 확보했습니다. 쿠마르가 이에 대해 좀 더 설명할 것입니다. WAKIX의 실적은 저희가 해당 제품뿐 아니라 파이프라인 내 다른 제품들을 지원할 수 있게 해주며, 또한 저희가 우선순위로 두고 있는 사업 개발 거래를 진행할 수 있는 기반이 됩니다.

네, 감사합니다, 피터. 안녕하세요, 데이비드. 좋은 오후입니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 205부터 시작하겠습니다. 특히 작년에 발표한 전임상 데이터, 더 중요한 것은 지난주 실적 발표에서 공개한 초기 임상 데이터를 고려할 때 많은 질문을 받고 있습니다. 그래서 205에 대해 종합적인 개요를 제공해 드리면 많은 질문에 답이 될 것으로 생각합니다. 화학적 골격, 즉 화학 구조부터 시작하겠습니다. BP-205는 독특한 특성을 부여하는 새로운 화학 골격을 가지고 있어 높은 효능을 보이며, 간독성이나 심장독성과 같은 분자 구조 관련 부작용을 피할 수 있습니다. 또한 0.015 나노몰 범위의 매우 높은 효능을 제공합니다. 이는 임상 개발 중인 오렉신 2 수용체 작용제 중 가장 강력한 효능을 지속적으로 보여주고 있습니다.

그뿐만 아니라 우수한 선택성도 갖추고 있습니다. 전임상 데이터, 안전성 약리 및 독성 연구 결과는 깨끗했고, 전임상 데이터는 하루 한 번 투여 가능성을 시사했습니다. 이 데이터는 작년 수면 학회와 세계 수면 총회에서 공유되었습니다. 이제 임상 단계에 접어들었습니다. 지난주 분기 실적 발표에서 단회 용량 상승 연구 결과를 공유했습니다. 연구 설계에 대해 간략히 설명드리겠습니다. 표준 단회 용량 상승 연구로, 이중 맹검, 무작위 배정, 위약 대조 연구이며, 건강한 남녀 자원자 72명이 참여했습니다. 0.2밀리그램에서 6밀리그램까지 약 30배 범위의 용량을 연구했습니다. 단회 용량 상승 연구 결과는 BP-205가 최고 수준의 오렉신 2 수용체 작용제가 될 잠재력이 있다는 믿음을 강화시켰습니다.

Tmax부터 말씀드리면, 매우 짧은 Tmax인 30~75분을 보여 빠른 효능 발현을 시사합니다. 0.2밀리그램부터 6밀리그램까지 Cmax와 AUC가 용량 비례적으로 나타났습니다. 25시간의 긴 반감기를 보여 하루 한 번 투여가 가능하며, 오후 늦게나 이른 저녁 시간대 각성 유지에 도움이 될 것으로 보입니다. 특히 높은 효능과 긴 반감기의 조합은 오렉신 결핍이 없는 NT1 외 적응증에 적합하며, BP-205의 상위 신호전달 기전을 통해 히스타민, 노르에피네프린, 도파민, 세로토닌에 미치는 하위 효과에 의존하는 경우에 잘 맞습니다. 안전성 및 내약성에 대해서도 말씀드리겠습니다. 심혈관, 간, 시각 장애는 전혀 관찰되지 않았습니다.

주요 이상반응으로는 두통, 피로, 설사가 각각 환자군 또는 건강한 지원자 중 약 10%, 4%, 3%에서 나타났습니다. 다음 단계로, 다회 투여(MAD) 연구의 투여를 완료했습니다.

MAD 연구에서 일부 안전성 및 내약성 프로파일을 공개했습니다. MAD 연구에서 불면증과 다뇨증 같은 표적 관여 이상반응이 일부 관찰되었습니다. 하지만 불면증은 심각하지도 지속적이지도 않았습니다. 전체 데이터 세트는 4분기에 공개할 예정입니다. 약동학 분석은 아직 진행 중입니다. 마지막으로, 미국에서 임상시험계획(IND)을 승인받았습니다. 수면 박탈 건강한 지원자 연구를 시작할 예정이며, 주요 결과는 2027년 초에 공개될 예정입니다. 또한 중추신경계 적응증에 대한 다수의 2상 연구 개시를 계획하고 있습니다.

맞습니다, 데이비드 씨.

환자의 관점에서 편의성과 복약 순응도를 고려하면 하루 한 번 투여가 가능하다면 항상 선호됩니다. 예를 들어, 피톨리산트는 반감기가 20시간입니다. BP-205는 아침에 일어나자마자 하루 한 번 투여하며, 환자들이 매우 좋아하고 처방하는 의사들도 만족합니다.