캠프4 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference
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첫 15개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
준비되셨나요? 네, 좋습니다. 알겠습니다. 점심 식사 후 다시 모인 여러분을 환영하며, 웹캐스트로 참여해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 저는 캔터의 스티븐 시드하우스이며, 다음 세션을 시작하고 캠프4 테라퓨틱스를 환영하게 되어 기쁩니다. 물론 CEO 조시 맨델-브렘과 함께하고 있습니다. 정말 중요한 주제와 캠프4가 최근에 이룬 흥미로운 진전에 대해 훌륭한 대화를 기대하고 있으며, 앞으로 몇 주와 몇 달 동안 계속해서 발전할 것으로 기대합니다. 조시, 참석해 주셔서 감사합니다. 먼저, SYNGAP에 대해 말씀해 주시겠습니까? 이 프로그램을 진행하면서 회사와 적응증에 대해 알게 되면서, 이를 아는 분들은 꽤 잘 알게 되었고 상당히 기대하고 있다고 생각합니다.
저는 여전히 이 충족되지 않은 필요성에 대해 모든 기회마다 계속 알릴 필요가 있다고 느끼며, 이번이 바로 그런 기회 중 하나입니다. 이 정말 중요한 충족되지 않은 필요에 대한 새로운 치료제의 중요성을 설명해 주시기 바랍니다.
네, 물론입니다. 항상 초대해 주셔서 감사합니다, 스티브. 여기에 있게 되어 감사하며, 약간 스토리텔링을 하겠지만 빠르게 하겠습니다.
네, 좋습니다.
약간의 스토리텔링을 하겠지만, 먼저 배경부터 시작하겠습니다. SYNGAP1은 유전적으로 정의된 희귀 질환입니다. 이 질환은 하플로부족증(haploinsufficiency)이라고 하는데, 이는 건강한 유전자가 하나만 남아 있고, 본래 건강을 유지하는 데 필요한 50%가 결핍된 상태를 의미합니다. 유전학적으로 매우 정교합니다. 이 질환에 대해 우리가 아는 것은 SYNGAP이 AMPA 수용체를 조절하는 매우 중요한 단백질이라는 점입니다. 즉, SYNGAP이 충분하지 않으면 시냅스에 수용체가 너무 많아져 시냅스 과잉 발화가 발생하며, 이는 다양한 후속 증상인 학습 장애, 인지 문제, 발작, 분노로 이어집니다. 본질적으로 이 질환으로 고통받는 아이들과 성인들에게 영향을 줄 수 있는 모든 문제들이며, 조기 사망은 없지만 이 결핍된 단백질 때문에 발생합니다.
희귀질환 분야에서 25년을 보낸 경험으로 볼 때, 정말 흥미로운 점은 3~5년마다 새로운 희귀질환에 대해 알게 되고 "이건 처음 듣는다"고 생각하게 되며, 그 질환이 매우 중요한 희귀질환으로 자리 잡는다는 것입니다. 예를 들면 SMA, 드라벳 증후군, TTR 등이 있습니다. 작년에 SYNGAP에 대해 이야기하기 시작했을 때, 우리가 만난 모든 사람들이 "SYNGAP이 뭐죠?"라고 물었지만, 지금은 그런 질문을 전혀 받지 않는다는 점이 중요하며 이 질환의 중요성을 보여줍니다. 환자 단체와 환자 조직에 많은 공을 돌려야 하는데, 이들이 정말 훌륭하게 정보를 알리고 있습니다.
또한 이 환자들이 어디서나, 심지어 공개적인 자리에서도 계속 나타나고 있으며, 최근에는 CNBC의 베키 퀵이 "저는 SYNGAP을 가진 딸이 있다"고 말하기도 했습니다. 이 이야기를 계속 듣고 있습니다. 이 질환은 이제 더 이상 희귀하지 않은 희귀질환 중 하나가 될 것 같습니다. 아무런 치료법이 없는 상황에서 우리가 취하는 접근법은 정말 중요합니다. 충족되지 않은 수요만 있을 뿐입니다. 아무도 개발한 적이 없으며, 우리가 최초로 시도하는 만큼 앞으로 더 많은 기회가 있을 것입니다. 하지만 우선 이 환자들을 위해 무언가를 해야 합니다.
네, 듣기 좋습니다. 아마 1년 조금 넘었을 때쯤, 아마 당신의 모금 행사 중 하나였던 것 같은데, 당시 가장 큰 과제는 SYNGAP에 대한 인식을 높이는 것이었고, 이미 전임상 데이터가 있었습니다.
네, 작동하는 것처럼 보이는 regRNA 접근법이 있었습니다.
단백질 발현을 회복할 수 있었지만, 사실 "이 질환에 대해 사람들을 교육해야 한다"는 생각이 강했습니다.
네, 지난 1년 동안 그 부분에서 상당한 진전을 이루신 것 같습니다.
Camp4에도 공을 돌려야 하며, 환자 옹호 단체 활동도 언급하셨지만 Camp4 여러분도 정말 잘해주셨습니다. 그리고 최근 임상시험 진행 승인도 축하드립니다. 호주에서 시작될 예정이죠. 흥미롭습니다. 아르헨티나도 승인받으셨다고 하셨죠. 그래서 개방형 질문인데, 1상 준비 상황에 대한 추가 업데이트나 앞으로 몇 주, 몇 달 내에 새로운 지역 추가나 기타 물류 관련 전망이 있으신가요?
네, 간단한 업데이트로는 이제 영국에서도 시작할 수 있는 승인을 받았습니다.
네, 축하드립니다. 내일 이를 위한 보도자료를 발송할 예정이며, 나머지 유럽 지역에 대해서도 작업 중입니다.
FDA 관련 질문도 있었던 것으로 알고 있는데, 그 부분도 진행 중입니다. 이 연구를 시작하는 것이 매우 중요하다고 생각하며, 4분기에 연구를 개시할 계획임을 안내해 드렸습니다. 간단한 배경 설명을 드리자면, 저희는 몇 가지 기준에 따라 모든 연구 사이트를 선정했습니다. 첫째는 협력 관계입니다. 예를 들어, 호주에는 SYNGAP을 임상적으로 진단한 최초의 전문가 중 한 명인 잉그리드 셰퍼 박사가 있습니다.
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이 어닝콜에는 2명이 참여했지만, 지금 보이는 건 1명뿐입니다.
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