데피니움 테라퓨틱스 Study result

진행해 주십시오. 여러분 안녕하세요, 오늘 아침 저희와 함께해 주셔서 감사합니다.

오늘은 최고의료책임자 닥터 댄 칼린, 최고재무책임자 브랜디 로버츠, 최고상업책임자 매트 와일리가 함께하고 있습니다. 오늘 아침 여러분과 함께 PANORAMA의 톱라인 결과를 공유하게 되어 매우 기쁩니다. PANORAMA는 DT120 ODT 100마이크로그램의 세 번째 중추적 임상시험이자 범불안장애(GAD)에 대한 두 번째 3상 시험입니다. 시작에 앞서, 오늘 콜에서는 일부 미래 예측성 발언이 포함될 예정임을 알려드립니다. 이러한 발언과 관련된 위험과 불확실성에 대해서는 당사의 최신 연간 및 분기 보고서에 기재된 내용을 포함하여 SEC 제출 서류를 검토해 주시길 권장합니다.

오늘 발표된 결과는 DT120 프로그램에 있어 중요한 이정표로, 지난달 발표된 VOYAGE 연구의 전례 없는 결과를 재현했다는 점에서 의미가 큽니다. VOYAGE는 DT120의 GAD에 대한 첫 번째 중추적 연구였습니다. 지난 12주간 GAD와 주요우울장애(MDD)에서 세 건의 긍정적인 3상 시험 결과를 발표하면서, DT120의 혁신적 잠재력에 대한 확신이 그 어느 때보다 높아졌습니다. DT120은 매우 차별화된 프로파일을 갖추고 있어 정신과 분야에서 가장 크고 영향력 있는 두 가지 적응증에서 치료 표준을 재정의하고 최고 수준의 치료제로 자리매김할 잠재력이 있다고 믿습니다. 이 모든 것이 가능하도록 해주신 연구 참여자, 연구자, 파트너, 그리고 훌륭한 디피니엄 팀에 감사의 말씀을 전합니다. 저희는 이 공동의 비전에 대한 헌신과 신뢰, 믿음에 깊이 감사드리며 겸허한 마음입니다. 이 놀라운 순간에 도달할 수 있었던 것은 오직 함께였기에 가능했습니다.

디피니엄은 야심찬 비전을 가지고 있으며 정신과 분야에서 근본적인 변화가 진정으로 가능하다고 믿습니다. DT120이 단일 감독 하 투여로 빠르고 강력하며 지속적인 효능을 입증하여 불안, 우울증 및 기타 정신 건강 장애로 고통받는 수천만 명에게 새로운 희망을 제공할 수 있도록 높은 기준을 설정했습니다. 범불안장애가 환자, 가족, 사회에 미치는 부담은 막대하며, 일상 기능, 생산성, 삶의 질을 저해하고 있으며 그 부담은 계속 증가하고 있습니다. 2000년대 초반 이후 유병률이 세 배 이상 증가했으며, 현재 미국 성인의 약 10%가 범불안장애를 경험하는 것으로 추정됩니다. 희망적으로도, 우리는 불안과 그것이 사람들의 삶에 미치는 영향에 대한 인식과 개방성이 훨씬 더 커진 새로운 시대로 진입했습니다. 이러한 필요성과 인식에도 불구하고, 2007년 이후 범불안장애에 대해 승인된 신약은 없습니다.

이는 노력이 부족해서가 아닙니다. 그 기간 동안, 다양한 기전을 아우르는 약 12개의 후보 약물이 후기 개발 단계에 진입했습니다. 거의 모두 실패했고, 승인된 약은 없으며, 대부분은 위약 대비 의미 있는 개선을 입증하지 못했습니다. 이처럼 오랜 기간 성공이 없었던 것은 범불안장애에서 진정으로 설득력 있는 효능이 무엇인지에 대한 현대적 기준이 없다는 점도 의미합니다. 우리는 오늘 공유하는 PANORAMA 결과가 이 상황을 계속 변화시키고 있다고 믿습니다. 이 결과는 범불안장애 환자들에게 실질적인 진전의 가능성을 나타내며, DT120이 정신과 치료의 새로운 시대를 여는 데 기여할 잠재력을 더욱 확고히 합니다. PANORAMA는 올해 DT120에 대한 세 번째 중대한 결과 발표이자 범불안장애에 대한 두 번째 중대한 결과 발표입니다. EMERGE와 VOYAGE 결과와 마찬가지로, PANORAMA는 주요 평가변수와 모든 핵심 2차 평가변수를 높은 통계적 유의성으로 충족시켰습니다.

세 가지 상호 보완적인 연구에서 일관된 긍정적 결과는 DT120의 잠재력과 앞으로의 더 넓은 기회에 대한 우리의 확신을 더욱 강화합니다. PANORAMA에서 DT120 ODT 100마이크로그램은 12주차 주요 평가변수에서 위약 대비 5.1점의 개선을 보였으며, P값은 0.0001 미만이었습니다. 이 효능은 빠르게 나타났으며, 1주차 HAM-A에서 위약 대비 5.3점 개선, 2일차 CGIS에서 위약 대비 0.8점 개선을 보였고, 두 경우 모두 P값은 0.0001 미만이었습니다. DT120은 자살 위험 신호를 포함해 새로운 안전성 문제 없이 잘 견뎌졌습니다. 우리는 구조화된 세션 종료 체크리스트에서 평균 6.2시간 만에 치료 세션이 종료되는 효율적이고 예측 가능한 치료 세션 동태를 계속 관찰했으며, 94%의 참가자가 8시간 이내에 종료되었습니다.

PANORAMA에는 DT120 ODT 50마이크로그램 군이 포함되었으며, 이는 기능적 대조군 역할을 했으나 사전 지정된 통계 비교에서는 평가되거나 검증되지 않았습니다. 50마이크로그램 용량은 4주 및 12주차에 위약 대비 3.6점 개선을 보였으며, 이는 100마이크로그램 용량 대비 각각 약 50% 및 29% 적은 수치입니다. VOYAGE와 PANORAMA의 결과는 모두 2상 B상 연구에서 생성된 용량 반응 모델과 밀접하게 일치합니다. 또한 2상과 마찬가지로, DT120 50마이크로그램과 100마이크로그램 용량 모두에서 90% 이상의 참가자가 자신이 약물을 투여받았음을 정확히 추측하여, 관찰된 용량 반응이 실제 치료 효과이며 기능적 블라인딩 해제에 기인하지 않는다는 결론을 뒷받침합니다. 이 점을 더욱 강조하기 위해, 연구 전반에 걸쳐 100마이크로그램 용량은 HAM-A에서 위약 대비 최소 4점 이상의 개선이라는 우리의 효능 목표를 꾸준히 초과 달성했습니다.

50마이크로그램 용량은 그렇지 않았습니다. 동시에, 이상 반응 프로파일은 50마이크로그램과 100마이크로그램 용량에서 유사했으며, 세션 종료 후 약물 제거까지의 중앙값 시간은 두 용량 모두 6시간이었습니다. 저희는 이 결과들이 용량 선택 문제를 결정적으로 해결하며 DT120 ODT 100마이크로그램의 진전을 명확히 지지한다고 봅니다. 이 결과를 좀 더 넓은 관점에서 보면, DT120 100마이크로그램이 12주차와 그 이전 시점 모두에서 GAD의 현재 표준 치료 대비 두드러진 큰 효과를 꾸준히 보여주고 있음을 확인했습니다. 요약하자면, 유병률과 부담이 높고 미충족 수요가 크며 수십 년간 혁신이 없었던 질환에서, DT120 단일 용량은 오늘날 승인된 약물보다 훨씬 큰 규모의 빠르고 지속적인 효과를 꾸준히 보여주고 있습니다.

이것이 환자들에게 어떤 의미가 있을지, 그리고 정신과 치료에 대한 기대치를 재정의할 잠재력에 대해 이보다 더 기대할 수 없습니다. 이제 결과를 좀 더 자세히 설명하기 위해 댄 칼린에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 롭. 오늘은 DT120과 GAD 환자들에게 또 하나의 중요한 이정표입니다. 정신과 의사로서 저는 만성 불안이 개인의 삶 모든 측면에 미치는 심대한 영향을 직접 목격해왔습니다. 기존 치료가 일부 환자에게 도움이 되지만, 많은 환자는 지속적인 증상으로 고통받거나 의미 있는 완화를 경험하기까지 수주 또는 수개월을 기다려야 합니다. 8월에 보고한 긍정적인 VOYAGE 결과는 큰 진전이었으며, 오늘 PANORAMA는 GAD에서 DT120의 잠재력을 추가로 확인해줍니다. 두 건의 3상 시험에서 일관된 결과는 효능 신호의 재현성과 전체 임상 프로파일의 강점을 강화하기 때문에 특히 의미가 큽니다. 먼저 연구 설계부터 설명드리겠습니다. PANORAMA는 두 부분으로 구성되어 있습니다. 파트 A는 12주간의 무작위 이중맹검 기간이며, 파트 B는 40주간의 연장 기간으로 공개 라벨 치료 기회가 포함됩니다.

이전 연구들과 마찬가지로, 참가자들은 등록 전에 기존 항우울제 및 항불안제 약물을 점차 중단했습니다. 특히, 전체 개발 프로그램과 마찬가지로 본 연구에서는 심리치료적 개입을 제공하지 않았습니다. 파트 A에서는 245명의 참가자가 DT120 ODT 100마이크로그램 단일 용량, DT120 ODT 50마이크로그램 대조군, 또는 위약을 2:1:2 비율로 무작위 배정받았습니다. 주요 평가 변수는 12주차 HAM-A 총점의 기저선 대비 변화였으며, 독립 중앙 평가자가 치료 배정과 방문 번호를 모른 채 평가했습니다. 파트 B에서는 참가자들이 추가로 40주간 추적 관찰되며 정기적인 효능 평가를 완료했습니다.

HAM-A 점수가 16점 이상으로 사전 지정된 치료 기준을 충족하는 참가자는 연구 기간 동안 최대 네 차례까지 DT120의 공개 투여를 받을 자격이 주어졌습니다. HAM-A 점수 16점이라는 치료 기준은 중등도 질환의 경계값에 해당하며, 이는 참가자가 기능 장애를 경험할 정도로 증상 부담이 증가했음을 반영합니다. VOYAGE 연구와 마찬가지로, 우리는 추가 치료가 필요할 수 있는 임상적으로 의미 있는 지표로서 이 기준을 사전에 선정했습니다. 총 245명의 참가자를 무작위 배정했으며, 96명은 DT120 ODT 100마이크로그램, 52명은 DT120 ODT 50마이크로그램 대조군, 97명은 위약군에 배정되었습니다. 무작위 배정된 모든 참가자는 의도 치료군(intention to treat) 인구에 포함되었습니다. 약 90%의 참가자가 파트 A를 완료했습니다. 참가자들은 치료군 전반에 걸쳐 기저선 HAM-A 점수 28점, CGIS 점수 4.7점으로 높은 질병 중증도를 가지고 연구에 참여했습니다.

이 점수들은 참가자들이 명확히 심한 불안 범위 내에 있음을 나타냅니다. 인구통계학적 특성과 기저 질병 특성은 전반적으로 치료군 간에 균형을 이루고 있었습니다. 우리는 광범위한 GAD 인구에서 예상되는 수준과 일치하는 이전 환각제 사용을 관찰했으며, 참가자의 14%가 이전에 환각제를 사용한 적이 있고 7%만이 LSD 사용 경험을 보고했습니다. 중요하게도 이러한 특성들은 치료군 간에 균형을 이루고 있어 연구 그룹 간의 기저선 비교 가능성을 뒷받침합니다. 제한된 치료 옵션에도 불구하고 이 인구는 상당한 이전 치료 경험과 높은 질병 부담을 가지고 있었습니다. 참가자의 절반은 GAD에 대해 2회 이상의 이전 치료를 받은 경험이 있으며, 4분의 3은 기저선에서 심한 불안을 보였습니다. 평균적으로 참가자들은 약 9년간 GAD 진단을 받았고, 등록 전 거의 18년 동안 불안 증상을 경험했다고 보고했습니다.