스토케 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

감사합니다, 피트. 이제 숨 좀 돌리셔도 됩니다. 피트가 이제 도착했습니다. 소개해 주셔서 감사합니다. 오늘 시간을 내어 스톡의 스토리를 듣고 피트와 질의응답에 참여해 주셔서 기쁩니다. 현재 스톡은 드라벳 증후군 치료를 위한 3상 의약품을 보유한 회사입니다. 저희는 해당 3상 임상을 완전히 모집 완료했습니다. 결과 발표는 내년 중반, 즉 12개월 이내에 있을 것으로 예상됩니다. 3상 결과 발표 기회와 저희가 이를 어떻게 평가하는지, 임상 진행 상황, 그리고 데이터 발표 이후 및 승인 후 시장에 대한 저희의 관점에 대해 모든 질문에 기꺼이 답변하겠습니다.

여기에는 환자와 이 약물이 환자에게 미칠 영향, 그리고 이 약물이 환자뿐만 아니라 스톡이라는 회사에 가지는 가치도 포함됩니다. 이 약물은 스톡이 연구실 단계부터 환자에게 전달될 때까지 직접 개발한 것입니다.

저희 회사는 지난 몇 년간 빠르게 성장하며 크게 발전해 왔습니다. 또한 파이프라인도 확장 중입니다. 저희는 시력 상실의 유전적 형태인 ADOA를 대상으로 하는 또 다른 의약품을 보유하고 있습니다. 이 임상은 용량 증량을 포함한 1/2상 단계에서 순조롭게 진행되고 있습니다. 현재 두 번째 환자 코호트에 있으며 곧 세 번째 코호트에 진입할 예정입니다. 이에 대해서도 말씀드리겠습니다. 재무적으로 회사는 매우 안정적인 위치에 있습니다. 6월 30일 기준으로 투자자들에게 제공한 대차대조표 데이터에 따르면, 저희는 4억 달러 이상의 프로포르마 현금을 보유하고 있으며, 이는 2028년 초까지 운영할 수 있는 자금입니다. 저희는 자본이 충분히 확보되어 있어, 의약품을 출시할 때까지 개발을 계속할 수 있는 좋은 위치에 있습니다.

분명히 3상 시험의 데이터 발표가 그 12개월 안에 있을 것이고, 그 시간 여행을 한다고 가정해 봅시다. 지난 12개월을 되돌아보면, 네, 분명히 3상 시험 결과 발표는 매우 중요한 가치 창출 이벤트입니다. 이것이 의약품을 확립할 것이며, 의약품의 프로필을 확립할 것입니다. 이 연구 설계는 Dravet의 발작 치료를 넘어, 발작뿐만 아니라 인지 및 행동 장애를 치료하는 질병 수정 의약품일 가능성도 포함하고 있습니다. 되돌아봤을 때 이것이 가장 큰 성과가 될 것입니다.

또한 앞으로 12개월 동안, 지금 이 순간으로 돌아가 미래를 바라본다면, 임상이 진행되고 환자들이 임상을 계속 진행하며 52주 시험 후 공개 라벨 연구에서 두 번째 치료 기간으로 넘어갈 가능성에 대한 지속적인 업데이트가 중요한 지표가 될 것이라고 생각합니다. ADOA 측면에서는, 1상과 2상을 위한 4개 코호트 중 3, 4코호트에서 치료 수준의 용량에 도달한다고 생각합니다. 그리고 유전적 표적인 OPA1에 영향을 미칠 가능성이 있으며, OPA1에 영향을 주면 미토콘드리아 기능이 상향 조절되어 시력을 향상시킵니다. 시력을 단순히 안정시키는 것이 아니라 개선하는 것입니다.

이것도 향후 12개월 내에 일어날 일이며, 회사에 중요한 사건이 될 것이고 신약 파이프라인이 성장하는 계기가 될 것입니다.

네, 솔직히 긴 답변이 될 것 같습니다. zorevunersen 자체에 대해 생각할 때, 작용 기전과 표적에 대해 간단히 설명드리면, 이는 SCN1A 결핍을 표적으로 하는 유전자 치료제입니다. 즉, 돌연변이 유전자가 있을 때 충분한 단백질인 NAV1.1이 생성되지 않는데, 이것이 Dravet의 근본 원인입니다. SCN1A를 표적으로 하여 단백질 NaV1.1의 발현을 증가시키는 것은 이 약물의 기본 원칙이었으며, 이는 질병의 근본 원인을 해결하기 때문입니다. 전임상 연구에서 동물 모델에서 NaV1.1을 야생형 수준까지 도달시킬 수 있음을 보여주었습니다.

이를 임상에서 사용하는 용량과 궁극적으로 3상 시험에 적용할 때, 질병의 근본 원인을 해결하기 때문에 발작이 크게 감소할 것으로 예상하며, 실제로 그런 결과를 보고 있습니다. 피트 님의 질문 중 하나에 대한 답변입니다. 또한, 18개월에서 24개월 사이에 기능이 정체되는 환자들이 있습니다. 이들이 약물을 복용하면서 기능이 향상되는 것을 관찰하고 있습니다. 기능 향상이란 특정 과제를 수행하는 능력, 의사소통 능력, 의사소통을 이해하는 능력 등이 개선되는 것을 의미합니다. 이 모든 것을 확인했습니다. 오늘 특히 흥미로운 점은 피트 님 말씀처럼, 저희가 진행 중인 공개 라벨 연구에서 나온 데이터입니다.

이 약물의 1상과 2상 시험을 마친 환자들은 공개 라벨 확장 연구(OLE)에 참여할 기회를 가졌으며, 일부 환자는 현재 4년째 이 연구에 참여하고 있습니다. 이 질환은 만성 질환이며, 저희는 약물을 만성적으로 투여하고 있습니다. 장기간 만성 투여하면서 발작 감소 효과가 약 75% 수준에서 지속되고 있습니다. 또한, Vineland-3라는 설문지를 통해 측정한 기능과 과제 수행 능력이 지속적으로 향상되는 것도 확인하고 있습니다. 의사소통 능력이 개선되는 것을 볼 수 있습니다. 운동 기능도 향상됩니다. 이것이 바로 만성 질환을 지원하는 공개 라벨 연구 데이터의 장기 지속성과 내구성에서 매우 흥미로운 점이며, 약물을 오래 복용할수록 기능이 회복되고 발작 감소 효과도 유지됩니다.

이제 발작 감소를 주요 평가 변수로, 인지와 행동을 주요 2차 평가 변수로 하는 3상 시험을 진행해야 합니다. 시험은 순조롭게 진행 중입니다.