레볼루션 메디신 FDA announcement

FDA가 승인한 다락손라십(제품명 RASONQUE)에 대해 논의하기 위해 Revolution Medicines 웨비나에 참여해 주셔서 감사합니다. 승인 소식을 알리는 보도자료를 배포했으며 오늘 발표 자료는 당사 웹사이트 투자자 섹션에 게시되어 있습니다. 시작에 앞서 오늘 논의에는 당사의 사업, 상업화 계획, 임상 개발 프로그램 및 기타 미래 사건에 관한 미래 예측 진술이 포함될 것임을 알려드립니다. 이 진술들은 실제 결과가 설명된 내용과 크게 다를 수 있는 위험과 불확실성에 노출되어 있습니다. 이러한 위험에 대한 논의는 당사의 SEC 제출 문서를 참조해 주시기 바랍니다. 오늘 함께하는 분들은 마크 골드스미스 회장 겸 최고경영자, 앨런 샌들러 최고개발책임자, 그리고 앤서니 만치니 최고글로벌상업화책임자입니다.

웨이 린 최고의료책임자와 잭 앤더스 최고재무책임자는 질의응답 시간에 합류할 예정입니다. 그럼, 마크 골드스미스 최고경영자님께 마이크를 넘기겠습니다.

마크? 감사합니다, 라이언. 오늘은 전이성 췌장암 환자들에게 역사적인 진전이 되는 날입니다.

적격 환자들은 이제 그들의 질병의 주요 원인을 직접적으로 겨냥한 새로운 치료 옵션을 갖게 되었습니다. 미국 식품의약국(FDA)이 승인했다는 소식을 전하게 되어 기쁩니다. RASONQUE는 이전에 최소 한 차례 이상의 전신 치료를 받았거나 다중 약제 전신 치료 대상이 아닌 전이성 췌장 선암 성인 환자 치료용으로 승인되었습니다. 이번 승인은 주로 RAS에 의해 발생하는 질병이자 의학, 암 생물학, 신약 개발 분야에서 가장 어려운 도전 과제 중 하나인 췌장암을 대상으로 한 10년 이상의 노력을 입증하는 것입니다. RASONQUE는 일반명 다락손라시브(daraxonrasib)로 알려져 있으며, 경구용으로 하루 한 번 복용하는 RAS(ON) 다중 선택적 억제제로 RAS 단백질을 표적으로 합니다. 이 획기적인 약물은 증상 부담이 크고 예후가 불량하며 의미 있는 치료 발전이 거의 없었던 이 공격적인 암에 대해 강력한 임상 근거를 바탕으로 합니다.

이번 승인은 대담한 과학적 혁신이 RAS 주도 암 치료 방식을 근본적으로 변화시킬 수 있는 잠재력을 확인시켜줍니다. 레볼루션 메디신스는 암 연구에서 가장 중요한 도전 과제 중 하나인 RAS의 여러 흔한 암 유발 형태를 직접 억제할 수 있는 경구용 약물을 발견하고 개발하는 데 전사적 자원과 역량을 투자했습니다. 이는 수십 년간 과학자들을 좌절시켰던 질병 표적입니다. 이 목표를 달성하기 위해서는 과학적 혁신과 함께 기존의 통념에 과감히 도전하고, 조직 내 깊은 협력과 인내, 전 세계 연구자들과의 긴밀한 파트너십이 필요합니다. 오늘날 이러한 공동의 노력은 RAS라는 주요 원인을 정면으로 겨냥한 췌장암 최초의 FDA 승인 표적 치료제 RASONQUE로 결실을 맺었습니다.

더 자세한 말씀에 앞서 RASolute 302 임상 프로그램에 참여한 모든 환자와 가족분들, 연구자, 연구 간호사, 연구 코디네이터, 현장 인력, 이 커뮤니티를 지원하는 옹호 단체, 그리고 레볼루션 메디신스 전 팀에 깊은 감사를 드립니다. 약물이 검증되기 전임에도 임상시험에 기꺼이 참여해 주신 환자분들의 신뢰에 진심으로 감사드립니다. RASONQUE가 승인된 지금, 오늘이 환자와 레볼루션 메디신스에게 의미하는 바를 네 가지 메시지로 말씀드리겠습니다. 첫째, 이번 승인은 등록 임상 3상 RASolute 302 시험에서 입증된 전례 없는 전체 생존율 개선에 기반하며, 이는 전이성 췌장암에서 이룬 가장 의미 있는 치료 진전 중 하나라고 믿습니다.

둘째, 오늘 승인은 이전에 치료받은 전이성 췌장암 환자와 다중 약제 전신 치료 대상이 아닌 환자를 위한 치료 표준을 바꾸는 새로운 치료제로서 RASONQUE의 위치를 확립합니다. 우리는 이 약물이 이러한 환자군 전반에 걸쳐 기대치를 변화시킬 잠재력이 있다고 믿습니다. 셋째, 레볼루션 메디신스는 미국 내에서 출시 준비가 완료되어 완전한 운영 체제를 갖추고 있습니다. 우리의 상업화 조직, 제조 및 공급망, 시장 접근 역량, 환자 지원 인프라는 즉시 환자들에게 서비스를 제공할 수 있게 합니다. 마지막으로, 단일 선구 약물 개발의 성공을 넘어 이번 승인은 우리의 대담한 RAS(ON) 전략에 대한 최초의 확실한 증거를 제공하며, 독자적인 삼중 복합체 플랫폼을 통해 다중 선택적 및 돌연변이 선택적 억제제를 여러 RAS 의존 암에서 진전시키고 있습니다. 이는 RAS 의존 암 환자들을 위한 선도적인 글로벌 종양학 회사로 성장하는 중요한 발걸음입니다.

우리는 오늘을 결승점이 아닌 환자 치료 결과를 개선할 훨씬 더 큰 기회의 시작으로 보고 있습니다. 임상 데이터를 검토하기 전에 이 이미지가 무엇을 의미하는지 강조하고자 합니다. 수십 년간 RAS는 직접 억제가 불가능한 대상으로 여겨졌으며, 주로 RAS에 의해 발생하는 전이성 췌장암에서 의미 있는 치료 발전은 제한적이었습니다. 오늘날 RASONQUE는 이러한 상황을 변화시키는 혁신적인 단계로 자리 잡고 있습니다. 환자들에게는 화학요법보다 더 오래 살 수 있는 가능성과 통증 악화나 삶의 질 저하가 늦춰질 수 있는 시간을 의미합니다. 의사들에게는 적격 환자에게 제공할 수 있는 새로운 표적 치료제가 생겼다는 의미이며, 의미 있는 발전이 제한적이었던 상황에서 새로운 희망을 안겨줍니다. 연구자들에게는 수년간의 과학적 혁신, 협력, 그리고 임상적 우수성을 반영합니다.

그리고 Revolution Medicines 팀에게는 우리가 수년간 끊임없이 추구해온 순간으로, 우리가 발견하고 개발한 매우 혁신적이고 영향력 있는 약물을 환자들에게 제공하는 순간입니다. 이제 역사적인 치료 환경을 설명하고 초기 임상 증거가 3상 개발 전략에 어떻게 반영되었는지, 그리고 오늘 승인에 기여한 중대한 3상 RASolute 302 결과를 설명할 앨런에게 넘기겠습니다.

앨런? 감사합니다, 마크. 역사적으로 전이성 췌장암은 가장 파괴적이고 치료가 어려운 암 중 하나였습니다.

주로 RAS에 의해 유발되었음에도 불구하고, 표적 치료제는 희귀하고 치료 가능한 비RAS 돌연변이를 가진 극소수 환자에게만 제공되어 왔습니다. 발표된 역학 및 치료 패턴 분석에 따르면, 미국에서 매년 약 55,000명의 환자가 전이성 췌장암 진단을 받으며, 여기에는 신규 진단 환자와 전이 전 단계에서 진행된 환자가 포함됩니다. RASONQUE 시대에는 이들 환자 중 약 74%, 즉 연간 41,000명이 1차 치료로 세포독성 화학요법을 받았고, 약 26%는 전신 치료를 받지 않았습니다. 1차 치료를 받은 환자 중 절반도 안 되는 약 19,000명만이 2차 치료를 받았습니다.

5-FU 또는 젬시타빈 기반의 정맥 주사 화학요법은 전이성 질환의 모든 치료 단계에서 널리 사용되었으며, 일반적으로 병원이나 주입 센터를 정기적으로 방문해야 했습니다. 이러한 패턴은 전이성 췌장암의 공격적인 특성과 치료 단계별로 상당한 환자 이탈이 발생하는 치료 환경을 잘 보여줍니다. 이러한 배경에서 우리는 활성 RAS를 직접 억제하는 것이 RAS 유발 암 전반에 걸쳐 의미 있는 임상 효과를 낼 수 있는지에 대한 증거를 찾았습니다. 별도의 1상 연구에서 RASONQUE는 단독제로서 이전 치료를 받은 전이성 췌장암과 1차 전이성 췌장암, 그리고 이전 치료를 받은 RAS 돌연변이 비소세포폐암 등 다양한 종양 유형에서 고무적이고 차별화된 항종양 활성을 보였습니다.

여러 종양 유형과 다양한 치료 단계에서 단일군 연구에서 나타난 강력한 임상 활성 신호는 이러한 환경에서 RASONQUE를 엄격히 평가하기 위한 광범위한 3상 프로그램을 시작하기로 한 결정을 뒷받침했습니다. 초기 임상 증거에서 광범위한 등록 개발로의 진전은 여기 제시된 RASONQUE의 5개 무작위 3상 시험 첫 세트에 반영되어 있습니다. 현재까지 2,000명 이상의 환자가 여러 종양 유형과 치료 환경에서 초기 및 후기 임상 연구에 RASONQUE로 치료받아 상당하고 지속적으로 증가하는 임상 경험을 제공하고 있습니다. 현재 3상 프로그램에는 이전 치료를 받은 전이성 췌장암, 1차 전이성 췌장암, 절제 가능한 질환의 보조요법 등 췌장암 4개 시험과 이전 치료를 받은 RAS 돌연변이 비소세포폐암 1개 시험이 포함되어 있습니다.