미럼 파마슈티컬스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

네, 초대해 주셔서 감사합니다. 미럼에는 매우 바쁜 한 해이기 때문에, 기꺼이 자세히 살펴보고 그 내용을 설명드리겠습니다. 먼저 말씀드릴 점은 제가 미래예측 진술을 하게 된다는 것입니다. 따라서 위험 요인에 대한 전체적인 공시 내용은 저희의 SEC 제출 자료를 참고해 주시기 바랍니다. 먼저 미럼의 전략과 회사의 정체성, 그리고 약 8년 전 회사가 설립된 배경을 말씀드리면, 희귀질환 분야에서 저평가된 기회를 찾는 과정에서 시작됐습니다.

회사로서 저희의 전략은 대부분의 대형 제약회사들이 주목하지 못하는 소규모에서 중간 규모의 제품들을 하나로 모으는 것입니다. 이와 같은 기회는 시장에 매우 많습니다. 실제로 희귀질환 전체를 보면 승인된 치료제가 있는 질환은 아마 약 5%에 불과할 것입니다.

기존 치료제가 있는 질환에서도 치료를 개선할 기회가 있습니다. 희귀질환 분야 전반에 걸쳐 저희가 검토하고 기대를 갖고 있는 기회는 정말 많습니다. 오늘날 미럼은 앞서 말씀하신 주요 내용처럼, 승인된 3개 의약품을 기반으로 성장하는 상업화 사업을 갖추고 있습니다. 그중에서도 성장 프로파일의 핵심은 리브말리이며, 저희가 실제로 확인하고 있는 내용을 자세히 살펴볼 수 있습니다.

가장 최근에는 PFIC가 지속적인 성장을 견인하는 대표적인 제품으로 자리 잡았으며, 앞으로도 많은 기회가 남아 있습니다. 유전자 검사와 보다 완전한 진단을 통해 혜택을 받을 수 있는 성인 환자가 약 2,000명 정도 있을 것으로 추정하고 있습니다.

그 이면의 파이프라인 전반에는 신약으로 이어질 수 있는, 판도를 바꿀 잠재적 기회들이 모두 자리하고 있습니다. 가장 먼저는 질루르기세르팁의 푸두파 심사결정일이 예정되어 있으며, 이를 통해 FOP 적응증에서 질루르기세르팁이 승인될 가능성이 있습니다.

네, 이 제품의 출시 프로파일에 대해서도 말씀드릴 수 있습니다.

희귀질환 사업팀에 매우 효율적인 추가 자산입니다. 이후에는 이달 말부터 아쥬어-1을 통한 불레비르타이드의 데이터 발표도 시작됩니다. 아쥬어-4는 다음 분기에 이어지고, 익스팬드도 다음 분기에 예정되어 있습니다. PBC를 대상으로 하는 밴티지는 내년 1분기에 예정되어 있습니다. 현재 파이프라인이 상당히 빼곡하게 구성되어 있으며, 앞으로 많은 일정이 진행될 예정입니다.

리브말리의 프로파일을 살펴보고, 지금까지 확인한 내용을 세부적으로 나눠서 말씀드리겠습니다. 리브말리는 처음에 알라질 증후군에 따른 담즙정체성 소양증 치료제로 승인되었으며, 이후 PFIC에 따른 담즙정체성 소양증으로 적응증이 확대되었습니다. 두 적응증 모두에서 환자들의 반응 프로파일은 상당히 강력하며, 이들 질환의 대표적인 증상인 소양증을 효과적으로 완화합니다. 알라질 증후군과 PFIC는 모두 혈중 담즙산 수치를 크게 높일 수 있는데, 리브말리는 담즙산의 재순환을 차단해 전신 담즙산 수치를 낮춥니다. 중추적 임상시험에서는 이러한 작용으로 인해 가려움증이 상당히 뚜렷하게 감소하는 것을 확인했습니다.

이러한 점을 바탕으로 약물 프로파일을 살펴보면, 환자들은 가려움증이 개선되기 때문에 대체로 약물을 복용하면서 상태가 좋아졌다고 느낍니다. 따라서 치료 지속률이 매우 높고, 환자들이 약물에 어떻게 반응하는지와 약물의 내약성에 대해서도 매우 긍정적인 피드백을 받고 있습니다. 이 약물은 실제로 담즙산을 대변으로 배설시키는 기전이기 때문에 일부 위장관 부작용이 발생할 수 있지만, 환자들이 얻는 가려움증 개선 효과를 고려하면 일반적으로 충분히 감수할 만한 이점으로 받아들여집니다. 다른 치료제와의 차별점을 말씀드리면, 동일한 적응증으로 승인된 또 다른 IBAT 억제제가 있습니다. 리브말리가 분기마다 신규 환자 투약을 계속 늘리는 동시에 치료 중인 환자들의 높은 복약 순응도와 치료 지속성을 뒷받침하며 보여준 성장 프로파일에는 당사의 임상 프로파일과 팀의 성과가 크게 기여했다고 생각합니다.

이러한 성과가 리브말리에서 확인한 상업적 실적으로 이어졌습니다. 올해 성인 PFIC 기회에 대해 많은 시간을 들여 말씀드리고 있습니다.

이는 지난 1년 반 동안 새롭게 부각된 기회입니다. 리브말리의 PFIC 적응증 확대가 이루어지고 성인 클리닉 일부에서 더 적극적으로 활동하면서, 과거에는 전체의 상위 10% 정도에서만 활동해 왔습니다. 역사적으로 특발성 담즙정체 환자로 분류되는 환자들 사이에서 유전자 검사에 대한 인지도가 제한적이었다는 점을 확인하고 있습니다.