빔 테라퓨틱스 Study result

감사합니다, 진행자님. 여러분, 좋은 아침입니다. 알파-1 항트립신 결핍증 환자를 대상으로 한 빔의 302의 1/2상 임상시험에서 도출된 주요 임상 데이터(탑라인)를 검토하기 위한 빔의 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 오늘 컨퍼런스 콜 자료는 당사 웹사이트 beamtx.com의 투자자 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 오늘 준비된 발언에는 존 에번스 최고경영자(CEO), 에이미 사이먼 최고 의학 책임자(CMO) 박사, 세인트루이스 대학교의 제프 테크먼 박사, 그리고 주세페 시아라멜라 사장님께서 함께하십니다. 시작하기에 앞서, 오늘 통화에서 말씀드리는 일부 내용에는 1995년 제정된 민간증권소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act)상의 세이프 하버 조항 목적에 따른 미래예측진술이 포함될 수 있음을 다시 한 번 말씀드립니다.

실제 사건 또는 결과는 여러 위험, 불확실성 및 기타 요인으로 인해 이러한 미래예측진술에 명시되거나 암시된 내용과 실질적으로 달라질 수 있으며, 여기에는 당사의 가장 최근 Form 10-K 연차보고서의 '위험요인' 항목 및 당사가 SEC에 제출할 수 있는 기타 공시 서류에 기재된 사항이 포함됩니다. 또한 모든 미래예측진술은 오늘 시점에서의 당사 견해를 반영하는 것이며, 이후 어느 시점의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안 됩니다. 법률상 요구되는 경우를 제외하고, 빔은 당사의 견해가 변경되더라도 어떠한 미래예측진술도 업데이트하거나 수정할 의무를 명시적으로 부인합니다. 그럼 이제 존에게 통화를 넘기겠습니다.

감사합니다, 홀리. 여러분, 좋은 아침입니다. 빔의 비전은 중증 질환으로 고통받는 환자들에게 평생 지속되는 치료(cure)를 제공하는 것입니다. 저희는 베이스 에디팅이 질병의 근본 원인을 교정하는 일회성의 지속력 있는 유전의약품을 통해, 예측 가능하고 재현 가능한 결과를 제공함으로써 이러한 비전을 실현하는 데 독보적인 위치에 있다고 믿습니다. 1년 전, 저희는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)에서 일회성 체내(in vivo) 베이스 에디팅 치료제인 BEAM-302에 대한 임상적 개념 입증을 확립했으며, 저희가 아는 한 DNA에서 질병을 유발하는 돌연변이를 최초로 유전적으로 교정한 사례를 달성함으로써 유전의학 분야에 놀라운 이정표를 세웠습니다. 오늘은 진행 중인 1/2상 연구에서 BEAM-302를 투여받은 AATD 환자 29명으로부터 얻은 설득력 있고 견고한 데이터 세트를 공유하게 되어 매우 기쁩니다.