PTC 테라퓨틱스 Bank of America Global Healthcare Conference 2026

네, 초대해 주셔서 진심으로 감사드립니다, 타진 아마드 님. PTC는 높은 미충족 수요가 있는 질환을 위한 치료제를 발견, 개발, 상용화하는 글로벌 바이오제약 회사입니다. 전 세계에서 직접 상용화하는 6개의 제품과 검증되고 차별화된 소분자 경구용 스플라이싱 플랫폼을 포함한 탄탄한 연구개발 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 2026년을 매우 좋은 출발로 시작했습니다. 1분기 총매출은 2억 7,300만 달러였으며, 제품 매출은 2억 2,600만 달러로 연간 가이던스를 상향 조정할 수 있었습니다. 이는 작년에 PKU 환자용으로 출시한 SEPHIENCE의 또 한 번 강력한 분기 실적에 힘입은 결과입니다. 전 세계적으로 1억 2,500만 달러의 매출을 기록했습니다.

이 희귀질환 신제품 출시는 당사의 확립된 글로벌 인프라를 활용한 것이며, 말씀드린 대로 강력한 모멘텀으로 좋은 출발을 했고, 이 자리에서 이에 대해 많이 이야기할 수 있을 것입니다. 또한, 노바티스와 협력 중인 경구용 헌팅턴병 치료제 보토플람의 장기 연장 연구에서 긍정적인 데이터를 공유하는 등 연구개발 포트폴리오에서도 여러 진전을 이루었습니다. 노바티스가 3상 헌팅턴병 임상시험을 시작하여 현재 진행 중임을 알렸습니다. 프리드라이히 운동실조증 프로그램에 대해서도 FDA와 논의하여 NDA 재신청을 지원하기 위해 공개 라벨 대 자연사 연구를 수행할 수 있게 되었다는 업데이트를 제공했습니다. NLRP3 프로그램은 현재 1상 단계에 진입했습니다.

상업적 포트폴리오와 연구개발 포트폴리오 모두에서 많은 훌륭한 진전이 있었습니다.