캠프4 테라퓨틱스 Investor Day 2026

안녕하십니까. 캠프포 테라퓨틱스 애널리스트 행사에 오신 것을 환영합니다. 현재 모든 참석자는 청취 전용 모드로 참여하고 있으며, 공식 발표와 대담이 끝난 후 질의응답 시간이 이어질 예정입니다. 실시간으로 참석하시는 애널리스트 여러분께서는 질문이 있으시면 손들기 기능을 이용해 표시해 주시기 바랍니다. 다시 안내드리면, 본 행사는 녹음되고 있으며 행사 종료 후 캠프포 웹사이트에서 다시 보실 수 있습니다. 이제 캠프포 테라퓨틱스의 최고경영자 조시 만델-브렘에게 통화를 넘기겠습니다. 조시, 말씀해 주시기 바랍니다. 대단히 감사합니다.

여러분, 안녕하십니까? CMP-002의 싱갭1 치료에 대해 논의하는 저희의 첫 애널리스트 행사에 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 논의의 일환으로 미래예측진술을 일부 말씀드릴 예정이며, 자세한 내용은 당사의 공개 공시 자료를 확인해 주시기 바랍니다. 오늘 여러분을 위해 알찬 일정을 준비했습니다. 먼저 간단히 준비한 말씀을 드린 뒤, 싱갭1을 앓는 딸 카샤의 부모이자 돌봄 제공자인 베아타로부터 가족이 겪은 이야기를 들어보실 수 있습니다. 이어서 최고전략책임자 댄 타디프와 최고마케팅책임자 유리 마라시치가 전임상 데이터를 검토하고 SEND 1·2상 임상시험의 개요를 설명해 드릴 예정입니다. 다음으로 큐어 싱갭1의 최고경영자 마이크 랄리아가 1·2상 임상시험의 중요성과 마이크 및 싱갭1 커뮤니티와의 협력에 대한 생각을 말씀드릴 예정입니다. 마지막으로, 박사님을 모시게 되어 매우 기쁩니다. 싱갭1에 대한 임상적 관점과 질병의 진행을 바꿀 수 있는 치료법의 가능성에 대한 견해를 들려주실 소아신경과 전문의이자 뇌전증 전문의인 스테파노 빈 박사님입니다.

이어서 전임상 파이프라인 현황을 업데이트하며 마무리하겠습니다. 오늘 이 자리에 함께하신 많은 분이 캠프4에 대해 잘 알고 계시겠지만, 현재 진행 중인 센드 연구 현황을 간략히 업데이트하기에 앞서 회사로서 저희가 추구하는 목표에 대해 말씀드리고자 합니다. 저희는 플랫폼을 기반으로 하는 제품 회사로 캠프4를 설립했습니다. 도움이 필요한 환자들의 삶을 바꿀 치료제를 지속적으로 개발할 수 있는 회사입니다. 지난 5년간의 경험을 통해 저희는 유전자 발현을 높이고 질병을 억제해 건강한 단백질 발현을 촉진하는 ASO 치료제를 지속적으로 설계할 수 있다고 믿게 되었습니다. 저희 플랫폼은 폭넓게 적용할 수 있지만, 저희는 뇌의 유전 질환을 해결하기 위한 유전자 발현 증가 치료제 파이프라인을 구축하고 있습니다. 오늘의 주된 초점인 신갭1에 대해 말씀드린 뒤, 저희의 최신 파이프라인 프로그램에 대해서도 이야기할 기회가 있어 매우 기대됩니다. 많은 분께서 아시다시피, 저희는 이제 호주, 아르헨티나, 영국에서 임상시험을 시작할 수 있도록 승인을 받았습니다. 또한 유럽연합에서는 추가 규제 신청을 진행 중이며 현재 심사 중입니다. 시험기관 활동이 진행 중이며, 올해 4분기에 신갭1 임상시험의 첫 환자에게 투약하는 것을 목표로 일부 지역에서 환자 사전 선별을 시작했습니다.

유리가 임상시험 설계 데이터를 검토하는 데 여러분과 함께 더 많은 시간을 할애할 예정이지만, 데이터 발표 일정에 대해서는 제가 말씀드리고 싶었습니다. 또한 이번 임상시험의 전반적인 목표는 CMP-002가 이 끔찍한 질환의 경과를 바꾸는 치료제인지에 대한 답을 얻는 것입니다. 이는 이러한 유형의 질환을 대상으로 한 최초의 치료제이자, 최초의 임상시험입니다. 저희는 싱갭1 단백질의 발현을 높이기 위한 치료제에 환자들이 어떻게, 언제 반응할 수 있는지 그 과정에서 많은 것을 알게 될 것입니다. 현재 저희는 이 주요 결과가 2028년 상반기에 나올 것으로 예상합니다. 임상시험 설계에 따라 전체 데이터 결과가 나오기 전에 안전성 및 약력학 관련 업데이트를 제공할 기회도 있을 수 있습니다. 이 여정을 막 시작한 현재로서는 2028년 주요 결과 발표 외에 어떤 구체적이고 의미 있는 업데이트를 언제 제공할 수 있을지 알 수 없습니다. 다만 투자자 커뮤니티는 물론, 무엇보다 환자와 간병인, 임상의 커뮤니티를 포함한 모든 이해관계자에게 도움이 되도록 가능한 시점에 진행 상황에 관한 의미 있는 업데이트를 제공하고자 합니다.

캠프포의 새로운 임상 개발 단계에 돌입하게 되어 기쁘게 생각하며, 오늘 저희와 함께 시간을 보내며 더 알아보고자 해주셔서 감사드립니다. 다음 주제로 넘어가기 전에, 이 단계에 도달할 수 있도록 용기와 담대함을 보여주시고 협력해 주신 큐어 신갭1 커뮤니티와 모든 환자분께 다시 한번 감사드리고 싶습니다. 여러분께 큰 영감을 받았으며, 여러분과 여러분의 삶에 큰 영향을 미칠 수 있기를 바랍니다. 최고경영자로서 투자자와 기업 모두에게 신갭1에 대해 이야기할 수 있어 영광입니다. 물론 슬라이드에 담긴 문구와 이미지가 질환을 온전히 전달하지 못하는 경우도 있습니다. 따라서 오늘 함께해 주시는 모든 분께 용감한 신갭 환자분을 직접 만나볼 기회를 드리는 것이 중요하다고 생각했습니다. 오늘 첫 순서로, 질환과 함께 살아온 가족의 이야기를 들려주실 카샤의 어머니이자 따뜻한 분인 베아타를 소개하게 되어 기쁩니다.

안녕하세요. 저는 베아타 타라시우크이며, 카샤의 어머니로 가장 잘 알려져 있습니다. 카샤는 9세 신갭 환자입니다. 신갭1 관련 질환을 앓으며 살아가는 9세 소녀입니다. 신갭1은 삶을 송두리째 무너뜨리는 질환이라는 점을 모두가 이해해 주셨으면 합니다. 아이는 9세인데, 또래의 일반적인 9세 아이와 비교하면 발달이 크게 뒤처져 있습니다. 아이는 능력 면에서 보면 생후 12개월, 때로는 18개월 아이 수준이지만, 몸은 9세 소녀입니다. 그러니까, 죄송합니다. 아이는 스스로 아무것도 할 수 없고, 일상생활의 모든 활동에 도움이 필요합니다. 아이는 완전히 비언어적이라 말을 전혀 하지 못합니다. 아이는 말을 전혀 하지 못합니다. 저희와 소통하는 방식은 있고, 저희도 아이가 전하는 내용을 일부 이해할 수 있지만, ‘이걸 원해요’, ‘저걸 원해요’와 같은 아주 단순한 의사소통입니다. 그런 아이들은 생각의 깊이가 있는 것 같지만, 제대로 소통하지 못합니다. 아이가 매일 발작을 겪기 때문입니다. 약물 치료를 받기 전에는 뇌파 검사에서 발작이 10분마다 나타났습니다. 저희가 관찰한 바로는, 겉으로는 알아차리기 어려운 발작이 하루에 150회 정도 발생합니다. 아이가 세 살 때 진단을 받았을 당시에는 발작을 알아차릴 수 없었습니다.

따라서 아이는 매일 발작을 일으킵니다. 아이의 상태가 변하면서 발작도 달라지고 있습니다. 아이는 스스로 음식을 먹지 못합니다. 아이는 혼자 화장실에 가지 못합니다. 아이는 기저귀를 항상 착용하고 있습니다. 일상생활의 모든 활동에서 24시간 내내 도움이 필요합니다. 아이는 위장관 문제도 있습니다. 복용 중인 약이 많아서 가스로 인한 복통과 위산 역류도 겪습니다. 아이는 고통받고 있고, 때로는 저도 우리가 더는 할 수 있는 일이 없다는 생각이 듭니다. 그리고 현재 우리가 사용할 수 있는 약으로는 달리 할 수 있는 일이 정말 없습니다. 저희는, 음, 아이들과 함께 지내고 아이들을 돌보기 위해 삶 전체를 바꿔야 했습니다. 하지만 제 직업 경력을 완전히 포기해야 할 거라고는 전혀 상상하지 못했습니다. 하지만 이제는 다른 선택지가 없습니다. 그녀에게 필요한 것이 너무 많습니다. 그리고 남편은 계속 직장 생활을 할 것입니다. 남편은 의사입니다. 남편이 계속 일하면서 가족을 경제적으로 부양하는 것이 우리 가족에게는 합리적인 선택이었습니다. 그래야 우리가 이 병의 무게에 짓눌려 무너지지 않을 수 있으니까요. 카샤는 잠을 잘 못 자서, 저희도 잠을 자고 저는 잠을 자야 합니다. 제가 24시간 내내 돌볼 수는 없기 때문에, 남편은 밤중에 일정 시간 동안 깨어 카샤와 함께 있으면서 카샤를 살펴보고, 잠을 잘 못 자는 카샤를 돌봐줍니다.

남편이 카샤를 돌봐줍니다. 그동안 저는 잠을 잘 수 있습니다. 그래서 남편은 직장 일정을 조정해야 했습니다. 남편은 그렇지 않았다면 아마 맡을 수 있었을 일부 업무 기회와 경력 기회를 포기해야 했습니다. 저희는 정해진 집이 없습니다. 저희 집은 간병인과 치료사들에게 항상 열려 있고, 일주일 내내 집에 사람들이 있습니다. 그래서 저희는 집에서 사생활을 전혀 누릴 수 없습니다. 하지만 다시 말씀드리면, 저희가 선택한 일입니다. 저희 삶에 조금이나마 평범함을 되찾고, 어린 딸이 다른 아이들처럼 평범한 어린 시절을 보낼 수 있도록 하기 위해서입니다.

좋습니다. 그럼 최고재무책임자 댄 타디프에게 넘기겠습니다.

좋습니다. 소개해 주셔서 감사합니다, 조시. 카샤의 영상을 보시면 저희가 이 환자군을 돕는 데 얼마나 큰 중점을 두고 있는지 분명히 알 수 있다고 생각합니다. 따라서 오늘은 에센셜 임상시험에 들어가기 전에, 그리고 조이가 저희가 어떤 일을 진행할지 설명하기 전에, 저희가 겨냥하는 표적과 그 기저 생물학적 원리, 그리고 CMP00을 환자들에게 제공하기 위한 향후 노력을 뒷받침하는 전임상 데이터를 설명해 드리고자 합니다. 캠프포에서는 비암호화 조절 RNA를 표적으로 삼아 유전자 발현을 높이고 있습니다. 그렇다면 이 RNA는 무엇일까요? 이는 모든 유전자의 프로모터와 인핸서에서 전사되는 비암호화 RNA입니다. 이 RNA는 실제로 전사를 조절하는 데 도움을 주며, 양성 및 음성 작용 전사인자 모두에 결합해 이러한 인자들이 국소적으로 높은 농도로 유지되도록 합니다. 이를 통해 전사인자들이 프로모터의 DNA와 상호작용하며 전사를 조절할 수 있습니다. 다시 말씀드리지만, 모든 유전자가 이러한 조절 RNA를 생성합니다. 그리고 지난 몇 년간 이러한 비암호화 RNA를 안티센스 올리고뉴클레오타이드로 표적화해 유전자 발현을 높일 수 있다는 점을 밝혀냈습니다. 저희가 확인한 바에 따르면, 이러한 조절 RNA를 표적화하면 그 구조에 영향을 주고 상호작용하는 단백질도 바뀝니다.

궁극적으로 이는 유전자 발현이 증가한다는 의미입니다. 다시 말씀드리지만, 여기에는 매우 중요한 몇 가지 특징이 있습니다. 첫째, 모든 유전자는 이러한 RNA를 만듭니다. 또한 매우 특이적으로 작용합니다. 따라서 올리고뉴클레오타이드로 조절 RNA를 표적화하면 관심 유전자에만 영향을 미칩니다. 또한 저희가 얻는 효과의 크기는 반수체 불충분성, 즉 발현량이 약 50% 감소한 질환에 매우 적합하며, 이를 정상형 수준에 가깝게 되돌리고자 합니다. 따라서 SYNGAP1 관련 질환은 반수체 불충분성이나 SYNGAP1 유전자 변이로 인해 활성이 약 50% 감소하면서 발생합니다. SYNGAP1은 시냅스 후 단백질입니다. 이는 시냅스 후막에 수용체가 삽입되는 과정을 조절하는 데 관여합니다. SYNGAP 수치가 감소하면 시냅스 후막에서 AMPA 수용체가 안정화됩니다. 이로 인해 글루타메이트 신호전달이 증가하고 신경세포의 과흥분성이 나타납니다. 따라서 시냅스가 지나치게 강해집니다. 신경세포가 너무 빠르게 성숙했습니다. 이로 인해 과흥분성이 나타나고, 카샤의 영상에서 보셨던 다양한 신경세포 표현형으로 이어집니다. 저희는 CMP002로 SYNGAP1 비암호화 조절 RNA를 표적으로 삼고 있습니다.

여기서 저희가 기대하는 것은 시냅스 후 부위의 SYNGAP1을 회복시켜 시냅스 후막의 수용체를 정상화하고, 적절한 신경세포 활동을 회복하는 것입니다. 따라서 현재까지 확보한 데이터는 SYNGAP1 조절 RNA를 표적으로 삼으면 발현을 증가시킬 수 있으며, 이것이 생리학적 이점을 가져온다는 점을 입증합니다. 이 슬라이드 왼쪽에 보여드리는 데이터는 시험관 내 시스템을 살펴본 결과입니다. 이는 환자 유래 유도만능줄기세포(iPS)에서 분화한 신경세포입니다. 검은색은 대조군 신경세포, 즉 SYNGAP 유전자가 야생형인 신경세포를 나타냅니다. 그리고 보라색은 환자 유래 유도만능줄기세포(iPS)에서 분화한 신경세포입니다. 이 세포들은 SYNGAP1 유전자에 돌연변이가 있어 유전자 발현량이 50% 감소합니다. 여기서 이를 확인하실 수 있습니다. 개발 후보 올리고뉴클레오타이드인 CMP002를 추가하면 SYNGAP1 수치가 야생형에 가까운 수준으로 회복되는 것을 확인하실 수 있습니다. 이제 생체 내에서도 이와 유사한 관계를 입증할 수 있었습니다. 그렇다면 생쥐에서 인간 특이적 올리고뉴클레오타이드의 활성을 어떻게 살펴볼 수 있을까요? 이를 위해 인간화 SYNGAP1 생쥐를 사용합니다. 이는 비암호화 조절 RNA를 전사하는 프로모터와 조절 요소를 포함한 인간 SYNGAP 유전자가 생쥐 유전자를 완전히 대체한 모델입니다.

따라서 생쥐 SYNGAP은 더 이상 남아 있지 않습니다. 인간 SYNGAP이 두 개 복제본으로 존재하거나 한 개 복제본으로 존재할 뿐입니다. 검은색 막대와 보라색 막대를 비교해 보시면, 인간 SYNGAP1 유전자가 한 개만 존재할 때 SYNGAP1 단백질이 50% 이상 감소하는 것을 확인하실 수 있습니다. CMP002를 뇌실 내 주사, 즉 뇌실 내 투여로 단회 투여하면 단백질 수준이 약 두 배 증가해 야생형 수준으로 회복됩니다. 따라서 이 결과는 시험관 내와 동물 모델 모두에서 올리고뉴클레오타이드를 투여해 조절 RNA 표적에 작용시키고 SYNGAP 단백질을 야생형 수준에 가깝게 높일 수 있음을 잘 보여줍니다. 따라서 CMP002를 개발하는 과정에서 중요한 점은 저희가 달성하고 있는 발현 증가가 생리적 이점으로 이어진다는 점을 입증하는 것입니다. 이를 입증하기 위해 저희는 다시 이 인간화 마우스 모델을 사용했습니다. 그리고 신경행동학적 특성과 발작을 포함해 다양한 표현형을 살펴봤습니다. 영상에서 들으셨듯이, 이 환자들에게는 다양한 표현형과 증상이 나타납니다. 그리고 이를 나타냅니다. SYNGAP을 회복시킴으로써 질병의 여러 영역 전반에 걸쳐 폭넓은 영향을 미칠 수 있기를 기대합니다.

그래서 신경행동학적 평가와 표현형의 일부로 학습, 기억, 운동 기능, 과잉행동을 살펴봤습니다. 각 항목에서 반수체 부족 SYNGAP 생쥐는 야생형 SYNGAP 유전자 두 개를 보유한 대조군 생쥐와 비교해 유의한 차이, 즉 결핍을 보인다는 것을 확인하실 수 있습니다. 그리고 각 경우에 CMP002를 투여하면 이러한 표현형이 야생형 수준에 가까워지는 것을 확인할 수 있습니다. 따라서 이 인간화 생쥐 모델에서 이러한 신경행동학적 표현형을 폭넓게 개선할 수 있습니다. 발작에 대해서도 살펴보고자 했습니다. 발작은 SYNGAP1 환자들이 겪는 중요한 증상 중 하나입니다. 이 생쥐들은 그 자체로는 셀 수 있을 정도의 운동 발작을 보이지 않습니다. 이를 평가하기 위해 말씀드리면, SYNGAP1 반수체 부족은 신경세포의 과흥분성을 유발합니다. 이 동물들에게 GABA 길항제이자 억제성 신경세포 억제제인 PTZ를 투여하면 이러한 과흥분성이 더욱 악화되어 발작에 더 취약해집니다. 이 연구에서는 5분마다 PTZ를 반복 투여한 뒤, 해당 동물에게 발작이 나타나는지 여부를 세고 점수화합니다. 반복 투여한 검은색 선의 야생형 동물에서는 발작이 전혀 나타나지 않는 것을 보실 수 있습니다.