캠프4 테라퓨틱스 Investor Day 2026
핵심 요약과 스크립트로 어닝콜의 주요 내용을 빠르게 확인하세요.
스크립트
첫 15개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
안녕하세요. 캠프포 테라퓨틱스 애널리스트 행사에 오신 것을 환영합니다. 현재 모든 참석자는 듣기 전용 모드로 참여하고 계시며, 공식 발표와 대담이 끝난 후 질의응답 시간이 마련되어 있습니다. 실시간으로 참석하신 애널리스트 여러분께서는 질문이 있으시면 손 들기 기능을 이용해 표시해 주시기 바랍니다. 다시 안내해 드리면, 이번 행사는 녹화되고 있으며 행사 종료 후 캠프포 웹사이트에서 다시 보실 수 있습니다. 이제 캠프포 테라퓨틱스의 최고경영자 조시 맨델브렘에게 진행을 넘기겠습니다. 조시, 말씀해 주십시오. 대단히 감사합니다.
안녕하세요, 여러분. SYNGAP1 치료를 위한 CMP-002를 논의하는 첫 애널리스트 행사에 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 논의 중 미래예측진술을 일부 말씀드릴 예정이므로, 자세한 내용은 당사의 공개 공시 자료를 확인해 주시기 바랍니다. 오늘 여러분을 위해 알찬 순서를 마련했습니다. 먼저 간략히 준비한 말씀을 드리겠습니다. 이어서 SYNGAP1과 함께 살아가는 가족의 경험에 대해, SYNGAP1 환자인 딸 카시아의 부모이자 돌봄 제공자인 베아타의 이야기를 들으실 수 있습니다. 그다음에는 최고과학책임자 댄 타디프와 최고마케팅책임자 유리 마리치치가 발표할 예정입니다. 전임상 데이터를 검토하고 어센드 1/2상 임상시험의 개요를 설명해 드리겠습니다.
이어서 큐어 SYNGAP1의 최고경영자 마이크 그라글리아가 1/2상 임상시험의 중요성과 마이크 및 SYNGAP1 커뮤니티와의 협력에 대한 견해를 나눌 예정입니다. 마지막으로 소아신경과 및 뇌전증 분야의 권위자인 스테판 오뱅 박사를 모시게 되어 매우 기쁩니다. 박사님께서는 SYNGAP1에 대한 임상적 관점과 질병의 경과를 바꿀 수 있는 치료법의 잠재력에 대한 견해를 말씀해 주실 예정입니다. 그 후에는 전임상 파이프라인의 최신 현황을 말씀드리며 마무리하겠습니다. 오늘 이 자리에 참석하신 많은 분께서 캠프포를 잘 알고 계시겠지만, 현재 어센드 임상시험의 진행 상황을 간략히 업데이트하기에 앞서 회사로서 저희가 추구하는 목표에 대해 말씀드리고자 합니다. 저희는 플랫폼을 기반으로 환자에게 삶을 바꿀 수 있는 치료제를 지속적으로 개발하는 제품 중심 기업으로 캠프포를 세웠습니다.
지난 5년간의 경험을 통해, 질병의 근본 원인이 되는 유전자의 발현을 높여 정상적인 단백질 발현을 촉진하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제를 지속적으로 설계할 수 있다고 믿게 되었습니다. 저희 플랫폼은 폭넓은 분야에 적용될 수 있습니다. 다만 저희는 뇌의 유전질환을 해결하기 위해 유전자 발현을 높이는 치료제 파이프라인을 구축하고 있습니다. 오늘의 주된 초점인 SYNGAP1에 대한 논의를 마친 뒤, 가장 최근의 파이프라인 프로그램에 관해 말씀드릴 기회가 생겨 매우 기쁩니다. 많은 분이 아시다시피, 현재 호주와 아르헨티나, 영국에서 임상시험을 시작할 수 있도록 승인을 받았습니다. 유럽연합에서는 추가 규제 제출 건이 현재 심사 중입니다. 시험기관 준비 작업이 진행 중이며, 올해 4분기에 첫 SYNGAP1 환자에게 투여를 시작한다는 목표에 따라 일부 지역에서 환자 사전 선별을 시작했습니다.
유리가 임상시험 설계와 데이터에 대해 더 자세히 설명해 드릴 예정입니다. 다만 이번 임상시험의 데이터 공개 일정과 더불어, 이 끔찍한 질환의 질병 경과를 바꾸는 치료제가 CMP-002인지 확인한다는 전반적인 목표에 대해서도 말씀드리고 싶습니다. 이는 이러한 유형의 질환을 대상으로 한 최초의 치료제이자, 전례 없는 임상시험입니다. SYNGAP1 단백질 발현을 높이도록 설계된 저희 치료제에 환자들이 어떤 방식으로, 또 언제 반응할 수 있는지에 관해 진행 과정에서 많은 것을 알게 될 것입니다. 톱라인 결과는 2028년 상반기에 확인할 수 있을 것으로 예상합니다. 임상시험 설계상 전체 데이터 공개에 앞서 안전성 및 약력학 관련 업데이트를 제공할 기회도 있을 수 있습니다.
이제 막 여정을 시작하는 단계인 만큼, 2028년 톱라인 결과 공개 외에 어떤 구체적이고 의미 있는 업데이트를 언제 제공할 수 있을지는 아직 알 수 없습니다. 다만 투자자 여러분을 비롯한 모든 이해관계자와 환자, 보호자, 의료진 커뮤니티를 위해 가능한 시점에 진행 상황에 대한 의미 있는 업데이트를 제공하고자 합니다. 캠프포에서 새로운 임상 개발 단계에 착수하게 되어 기쁘며, 오늘 저희와 함께 시간을 보내며 더 자세한 내용을 알아봐 주셔서 감사합니다. 다음으로 넘어가기 전에, 저희가 이 단계에 이르도록 용기와 담대함을 보여주시고 협력해 주신 큐어 시냅원 커뮤니티와 모든 환자분께 다시 한번 감사드립니다. 여러분께 큰 영감을 받았으며, 여러분과 여러분의 삶에 큰 변화를 가져올 수 있기를 바랍니다.
최고경영자로서 투자자와 기업 관계자들에게 SYNGAP1에 대해 말씀드릴 수 있는 특권을 누리고 있습니다. 하지만 물론 슬라이드에 담긴 글과 이미지로는 이 질환의 실상을 제대로 전달하기 어려울 때가 있습니다. 따라서 오늘 함께하신 모든 분이 용감한 SYNGAP 환자 한 분을 직접 만날 기회를 갖는 것이 중요하다고 생각했습니다. 오늘 이야기를 시작하며, 사랑하는 어머니로서 딸 카시아를 키우고 있는 베아타 님을 모시고, SYNGAP1 질환과 함께 살아가는 가족의 이야기를 들어보겠습니다.
제 이름은 베아타 타라시우크이고, 카시아의 엄마로 가장 잘 알려져 있습니다. 카시아는 9세 SYNGAP 환아로, SYNGAP1 관련 질환을 앓고 있는 9살 소녀입니다. 모든 분께 SYNGAP1이 얼마나 심각하고 파괴적인 질환인지 알려드리고 싶습니다. 카시아는 9살인데, 또래의 일반적인 9살 아이들과 비교하면 발달이 매우 뒤처져 있습니다. 카시아의 발달 수준은 12개월, 때로는 18개월 된 아이 정도지만, 몸은 9살 소녀의 몸입니다. 카시아는 혼자서는 아무것도 할 수 없고, 일상생활의 모든 활동에 도움이 필요합니다.
카시아는 말을 전혀 하지 못합니다. 한마디도 하지 못합니다. 카시아는 저희와 소통할 방법이 있고, 저희도 그중 일부는 이해할 수 있지만, 아주 단순한 소통입니다. ‘이걸 원해요, 저걸 원해요’ 하는 정도입니다. SYNGAP1 환아들에게는 내면의 깊이, 생각의 깊이가 있는 것 같지만, 진정으로 소통할 수는 없습니다. 카시아가 매일 발작을 일으키기 때문입니다. 발작은… 약물 치료를 받기 전에는 저희가 관찰한 뇌파 검사에서 10분마다 한 번씩 나타났습니다. 겉으로는 잘 보이지 않는 발작이 하루 150번이나 있었던 것입니다. 카시아가 세 살 때 진단을 받았을 당시에는 그런 발작을 알아차리지 못했습니다. 카시아는 매일 발작을 일으킵니다. 이제 발작 양상이 달라지고 있습니다. 카시아의 상태도 변하고 있습니다. 혼자서 밥을 먹을 수 없습니다. 혼자 화장실에 갈 수도 없습니다. 항상 기저귀를 차고 있습니다. 일상생활의 모든 활동에 24시간 내내 도움이 필요합니다.
위장관 문제도 있습니다. 복용 중인 약물 때문에 가스 통증과 위산 역류로 고통받고 있습니다. 카시아는 고통받고 있지만, 저희에게는 방법이 없습니다. 때로는 저희가 더 이상 할 수 있는 일이 없다는 생각이 듭니다. 오늘날 이용할 수 있는 약으로는 방법이 없습니다. 정말 더는 할 수 있는 일이 없습니다. 무엇보다도 아이들과 함께하며 돌보기 위해 저희 삶 전체를 바꿔야 했습니다. 하지만 제가 직업 경력을 완전히 포기해야 할 줄은 전혀 몰랐습니다. 다른 선택지가 있다 해도, 카시아에게 필요한 것이 너무 많습니다. 남편은 계속 자신의 경력을 이어갈 것입니다. 남편은 의사입니다. 이 질환의 무게에 짓눌려 저희 가족이 무너지지 않도록, 남편이 계속 일하며 가족의 생계를 책임지는 것이 저희 가족에게는 합리적인 선택이었습니다.
카시아는 잠을 잘 못 자서 저희가 번갈아 돌보고, 저도 잠을 자야 합니다. 제가 24시간 내내 깨어 있을 수는 없기 때문에, 남편은 밤중에 일정 시간 동안 깨어 카시아를 돌보며 제가 잠을 잘 수 있게 해줍니다. 카시아는 잠을 잘 못 잡니다. 남편이 그 시간 동안 카시아를 돌봐주면 저는 잠을 잘 수 있습니다. 남편은 직장 근무 일정을 조정해야 했습니다. 남편은 원래라면 맡을 수 있었을 일과 경력 기회 중 일부를 포기해야 했습니다. 저희 집에는 일상적인 가정생활이 없습니다. 저희 집은 돌봄 제공자와 치료사들에게 개방되어 있으며, 일주일 내내 사람들이 집에 찾아옵니다. 저희는 집에서도 사생활을 전혀 누릴 수 없습니다.
다시 말씀드리지만, 이는 저희 삶에서 어느 정도 일상성을 유지하고 어린 딸이 평범한 유년기를 조금이나마 보낼 수 있도록 저희가 선택한 것입니다.
좋습니다. 그럼 최고전략책임자인 댄 타디프에게 마이크를 넘기겠습니다.
좋습니다. 소개해 주셔서 감사합니다, 조시. 카시아의 영상을 보시면 저희가 이 환자 집단을 돕는 데 얼마나 집중하고 있는지 분명히 아실 수 있을 것입니다. 오늘 아센드 임상시험에 대해 말씀드리고 유리가 저희가 진행할 내용을 설명하기에 앞서, 저희가 표적으로 삼는 기저 생물학적 원리와 표적, 그리고 CMP-002를 환자들에게 제공하기 위한 앞으로의 노력을 뒷받침하는 전임상 데이터를 설명드리고자 합니다. 캠프포에서는 비암호화 조절 RNA를 표적으로 삼아 유전자 발현을 증가시키고 있습니다. 이러한 RNA는 무엇일까요? 모든 유전자의 프로모터와 인핸서에서 전사되는 비암호화 RNA입니다.
이 RNA는 실제로 전사를 조절하는 데 도움을 줍니다. 양성 및 음성 작용 전사 인자 모두에 결합하고, 이러한 인자들이 DNA 및 프로모터와 상호작용해 전사를 조절할 수 있도록 이들이 국소적으로 높은 농도로 유지되게 합니다. 다시 말씀드리지만, 모든 유전자는 이러한 조절 RNA를 생성합니다. 지난 몇 년간 저희는 안티센스 올리고뉴클레오타이드로 이 비암호화 RNA를 표적 삼아 유전자 발현을 증가시킬 수 있다는 사실을 밝혀냈습니다. 저희가 발견한 것은 이러한 조절 RNA를 표적으로 삼으면 그 구조에 영향을 주고, 상호작용하는 단백질을 바꿀 수 있다는 점입니다. 궁극적으로 이는 유전자 발현이 증가한다는 뜻입니다. 다시 말씀드리지만, 여기에는 특히 중요한 몇 가지 특징이 있습니다. 첫째, 모든 유전자는 이러한 RNA를 만듭니다. 또한 매우 특이적으로 작용합니다.
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어닝콜 참가자
이 어닝콜에는 14명이 참여했지만, 지금 보이는 건 2명뿐입니다.
참가자 명단
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