앨나일램 파마슈티컬스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

정말 감사합니다. 존과 함께 이 자리에 있게 되어 매우 기쁩니다. 많은 분들이 아시다시피 알나일람은 선도적인 RNAi 기업입니다. 저희는 매우 빠르게 성장하고 있는 상업화 단계의 TTR 프랜차이즈 사업을 보유하고 있습니다. 또한 잠재적으로 판도를 바꿀 수 있는 여러 치료제들로 구성된 풍부한 파이프라인을 갖추고 있으며, 향후 1년 정도 동안 흥미로운 촉매 요인들을 제공하게 될 것입니다. 여러분께서 저희에게 갖고 계신 질문들을 함께 깊이 있게 살펴볼 수 있어 매우 기쁩니다.

네, 아주 좋은 질문입니다. 저희는 AMVUTTRA로 이뤄낸 성과를 매우 자랑스럽게 생각합니다. 특히 TTR 심근병증 환자 측면에서 그렇습니다. 올해 2분기에는 분기 매출이 단 한 분기 만에 10억 달러를 넘어섰습니다. 특히 2025년 3월에 심근병증 적응증을 획득했다는 점을 감안하면, 이는 매우 인상적이라고 생각합니다. 정말, 정말 강한 진전이고, 이는 몇 가지 핵심 동인에 의해 이뤄졌다고 봅니다. 첫 번째는 랜드마크인 HELIOS-B 연구에서 생성한 데이터의 강력함입니다. 이 연구에서 저희는 전체 사망률(all-cause mortality)과 관련해, 연구 내 모든 다양한 하위군, 중증도 유형, 안정화제(stabilizer) 투여 여부와 무관하게 인상적인 결과를 제시했습니다.

또한 심장 구조와 기능을 살펴보는 추가 분석, 심장 외(extra-cardiac) 증상에 대한 유익성을 평가하는 분석 등을 통해 계속해서 근거를 보강해 온 이러한 증거 축적이, 의사들이 AMVUTTRA를 1차 치료제로 처방할 수밖에 없는 설득력 있는 가치 제안을 제공한다고 생각합니다. 여기에 분기 1회 피하 투여 방식이 결합되는데, 원하신다면 이를 통해 의사 입장에서는 복약 순응(adherence)이 사실상 담보된다고 볼 수 있습니다. 약은 실제로 복용해야만 효과를 얻을 수 있기 때문입니다. AMVUTTRA의 프로파일은 의사들에게 매우 긍정적으로 받아들여졌고, 1차 단독요법으로서의 입지를 뒷받침하고 있습니다. 두 번째 핵심 동인은 접근성(access)입니다. 다시 말씀드리지만, 성공적인 임상을 수행하고 안전하며 유효한 약을 보유하는 것도 중요하지만, 환자들이 실제로 그 약을 받을 수 있어야 합니다.

저희는 AMVUTTRA를 1차 치료제로서 사실상 제약 없이 이용할 수 있도록 보장하는 데 매우 훌륭한 성과를 내왔다고 생각합니다. 대부분의 환자들은 본인부담금(out-of-pocket) 0달러로 AMVUTTRA에 접근할 수 있습니다. 저희는 환자에게 편리하도록 만드는 데에도 집중해 왔습니다. 환자의 90%는 자택에서 10마일 이내에서 AMVUTTRA를 이용할 수 있습니다. 접근성 측면에서 매우 탄탄한 기반을 구축했다고 생각합니다. 세 번째 포인트는 의사 선호도(preference)입니다. 저희에게 실제로 놀라운 점은, AMVUTTRA를 경험하고 AMVUTTRA를 처방해 본 의사들이 이를 더 선호한다는 것입니다. AMVUTTRA를 사용해 본 의사 집단에서는 저희가 50%를 넘는 시장점유율을 보유하고 있습니다. 이는 정말 매우 고무적입니다. 마지막으로 말씀드리고 싶은 포인트는 시장에 관한 것입니다. 이 시장은 빠르게 성장하고 있고, 충족되지 않은 수요가 매우 큽니다.

AMVUTTRA로 훌륭한 진전을 이뤘지만, TTR 심근병증 환자들을 돕는다는 측면에서 앞으로 남아 있는 기회가 얼마나 큰지에 대해 저는 매우 기대하고 있습니다.

네, 정말 좋은 질문입니다. 네, 저희는 2분기 실적 발표 콜에서 TTR 프랜차이즈 가이던스를 42억~45억 달러로 수정했습니다. 이는 중간값 기준으로 2억 달러 하향 조정입니다. 이는 특히 2차 치료 수요와 관련해 시장의 전개 양상에 대한 이해가 더 깊어진 데서 비롯됐습니다. 2025년에 AMVUTTRA를 출시했을 때는, 분명히 누적된 대기 수요(pent-up demand)를 가진 환자들이 상당수 있었습니다. 질환이 진행되고 있으면서 새로운 치료제를 기다리던 환자들도 있었습니다. 2025년의 저희 사업 구성비를 보면, 1차 치료—즉 TTR 심근병증을 막 진단받고 처음으로 치료를 시작하는 환자—와 이미 치료를 받고 있던 2차 치료 환자 간에 비교적 균형이 잘 맞아 있었습니다.

그런데 2026년에 들어서면서, 말하자면 그 구성이 정상화되고 안정화됐습니다. 1차와 2차가 비교적 균형적이던 구성에서, 이제는 시장의 모습에 가까워지고 있는데요. 즉 1차 치료 80%, 2차 치료 20% 수준입니다. 그 방향으로 추세가 형성되고 있습니다. 따라서 저희의 초점은 AMVUTTRA를 환자들에게 1차 치료 옵션으로 계속 확립해 나가는 데 있습니다. 물론 일부 환자들은 계속 진행되기 때문에 다른 치료로부터 혜택을 볼 수 있습니다. 일부 의사들은 이 환자들을 어떻게 최적으로 치료할지 고민할 때, 추가 치료를 더할지 여부를 생각하게 됩니다. 그리고 안정제(stabilizer)를 쓰고 있는 경우, 사실상 가능한 선택지는 AMVUTTRA 같은 사일렌서(silencer)뿐이거나, 혹은 병용(combination) 관점에서 접근하기도 합니다.

네, 이해됩니다. 사실 방금 시장 펀더멘털에 대해 질문하셨는데요. 그 부분을 조금만 짚고 넘어가면 좋겠습니다. 시장 펀더멘털이 얼마나 강한지 강조할 가치가 있다고 생각하거든요.

접근성에 대해서는 이미 말씀드렸고요. 또 미국에 약 20만 명, 전 세계적으로 50만 명 정도의 환자가 있는 시장에서, 환자의 80%가 아직 진단도 치료도 받지 못하고 있다는 점에서 시장의 니즈에 대해서도 이미 말씀드렸습니다.

이 환자들이 진단과 치료를 받을 수 있도록 실질적으로 지원해야 한다는 필요성과, 또 저희가 보고 있는 1차 치료에서의 모멘텀도 말씀드릴 수 있겠습니다. 2026년 이후를 내다보더라도 시장 펀더멘털은 견조하다고 생각합니다.