테나야 테라퓨틱스 Canaccord Genuity's 46th Annual Growth Conference

네, 좋은 질문입니다. 초대해 주셔서 감사합니다, 휘트니. 이 자리에 앉은 지 이제 거의 한 달이라 아직은 신참입니다. 테나야를 생각하고 회사에 합류하는 것을 고민했을 때, 핵심은 결국 미션이었습니다. 저희는 심장질환을 위한 정밀의약을 찾고 있습니다. 저희는 모달리티에 구애받지 않아서 유전자치료도 하고 저분자도 하지만, 본질적으로는 질병의 근본 원인을 해결하려고 합니다. 그래서 회사의 미션이 저에게 크게 와 닿았습니다. 또 과학입니다. 지금까지 제시된 데이터를 봤을 때 데이터가 강력했고, 매우 고무적이었습니다. 팀도요. 면접 과정에서 만난 팀은 이 분야에서 성공하겠다는 열의와 에너지가 매우 컸습니다. 올해는 중요한 한 해이고, 4분기가 특히 그렇습니다. 자세히 말씀드리겠지만 규제 관련 업데이트가 예정돼 있고, 저희 저분자 TN-301을 진전시키기 위한 계획도 있습니다.

이 부분도 4분기에 말씀드릴 예정이라, 단기적으로도 회사에 여러 이벤트가 있습니다.

네. 말씀하신 대로 HCM에서 MYBPC3를 이야기할 때, 미국에 약 12만 명의 환자가 있는 것으로 보고 있습니다. 이는 전체 HCM의 약 20%에 해당합니다. 이 환자분들에서 실제로 관찰되는 것은 좌심실이 두꺼워지는 것으로, 그 결과 심장이 몸에서 필요로 하는 곳으로 혈액을 효과적으로 펌프질하지 못하게 됩니다. 실제로 특히 질환이 더 중증인 분들에서는 효과적인 치료 옵션이 부족한 상황입니다. 저희는 이 영역을 표적하는 것이, 즉 저희 유전자 치료가 이러한 분들의 예후와 결과를 개선할 수 있다고 보고 있습니다.

네. 말씀드렸듯이 좌심실이 두꺼워지거나 커지기 때문에, 좌심실 벽 두께를 줄이는 것이 중요합니다. 저희에게는 LVMI가 매우 중요합니다. 그렇게 되면 더 나은 임상 결과로 이어질 것이라고 생각합니다. 적절한 엔드포인트에 대해서는 규제기관과 논의 중이지만, 현재까지 저희가 제시한 데이터가 그 측면에서 매우 강력했기 때문에, 해당 지표가 적절할 것이라고 보고 있습니다.

네. 코호트 2에서는 더 높은 용량을 사용하고 있고, 6E13입니다. 코호트 1은 그 절반 용량이었고, 안전성 측면에서 매우 잘 내약되었습니다. 그리고 다시 말씀드리면, 대부분의 환자에서 관찰된 LVMI 감소는 임상적으로 매우 의미 있는 수준이었습니다. 또한 중요한 점은, 환자분들이 느끼는 증상과 기능 같은 측면에서도 대부분의 환자에서 개선이 있었다는 것입니다. 그래서 LVMI만이 아니라, 환자분들이 실제로 어떻게 느끼는지도 중요합니다.

네. 현재까지는 내약성이 매우 좋았습니다. 두 용량 모두에서 우호적인 안전성 프로파일을 보였습니다. 저희는 실제로 그런 문제는 보지 못했는데, 아마 말씀하시는 것은 이 분야의 다른 일부 업체들이 몇 가지 이슈를 겪었다는 점을 지칭하시는 것 같습니다. 저희는 실제로 그런 점을 보지 못했기 때문에, 앞으로 진행하는 것이 안전하다는 데 대해 매우 자신하고 있습니다.