디스크 메디슨 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

네. 더그, 초대해 주셔서 감사합니다. 지난주 소호 학회에서 저희에게 매우 고무적인 데이터가 나왔습니다. 회사 전체로서도 매우 고무적인 순간입니다. 이번이 항-TMPRSS6 항체를 통해 개념증명 데이터를 보여드린 세 번째 프로그램입니다. 저희 약물의 이름은 디스크-3405인데, 이 표적을 억제하면 체내에서 헵시딘이라는 호르몬의 자체 생성을 유도할 수 있다는 점을 확인했습니다. 헵시딘은 철분을 조절하는 핵심 호르몬입니다. 진성적혈구증 환자들은 전신적으로 헵시딘 수치가 낮으며, 이 질환은 적혈구가 통제할 수 없이 증식하는 것이 특징입니다. 이를 적혈구증가증이라고 합니다. 지금까지의 기본 가설은 헵시딘 생성을 증가시키고 철분을 제한할 수 있다면, 이러한 통제되지 않는 적혈구 증식을 늦출 수 있다는 것이었습니다.

이번 초기 데이터 분석에서 확인한 것은 모든 다양한 지표에서 약물이 예상했던 대로 정확히 작용하고 있다는 점입니다. 약물이 헵시딘 생성을 유도한다는 것을 확인할 수 있었습니다. 그 결과 철분이 제한됩니다. 이는 적혈구용적률을 매우 강력하게 조절하는 효과로 이어지며, 이는 이러한 혈전성 사건을 예방하는 데 매우 중요합니다. 환자들의 상태가 호전되고 있으며, 사혈 치료 부담도 줄일 수 있다고 보고했습니다. 첫 번째 데이터 분석만으로도 이러한 결과를 확인할 수 있어 매우 고무적이었습니다. 연말에 업데이트된 결과를 발표할 예정입니다. 약물의 전반적인 프로파일은 매우 우수한 것으로 나타나고 있습니다. 아울러 이 분야에서 차별화하는 데 중요할 것으로 생각하는 안전성과 내약성도 매우 뛰어난 것으로 나타나고 있다는 점을 덧붙이고 싶습니다.

저희는 여기서 선도적인 프로파일을 확보할 수 있을 것으로 생각합니다.

맞습니다. 이 연구에서는 두 가지 서로 다른 용량 요법을 평가합니다. 하나는 Q2W, 즉 2주마다 피하 투여하는 요법이고, 두 번째 코호트인 B 코호트는 4주마다 피하주사 1회 투여하는 요법입니다. 저희가 항체 접근법을 매우 선호하는 이유는 약동학 및 약력학 관계가 매우 긴밀하기 때문입니다. 건강한 지원자를 대상으로 한 1상 연구에서 확인한 결과, 월 1회 투여에 적합할 것으로 보이는 철 제한 효과를 확인할 수 있었습니다. 아울러 이 연구에는 용량 증량 단계가 있었으며, Q4W 투여로 시작했습니다. Q4W 투여에서도, 비록 더 낮은 용량이었지만 이미 작용기전이 발현되는 것을 확인할 수 있었습니다. 따라서 Q4W 투여에서도 이 약물이 활성을 나타낼 것이라고 충분히 믿을 만한 근거가 있습니다.

물론입니다. 헤마토크릿을 상당히 신속하게 조절할 수 있다는 점은 중요하다고 생각합니다. 다만 이 연구 설계에는 작용 발현에 문제가 있는 것처럼 보이게 할 수 있는 한 가지 세부적인 특성이 있습니다. 하지만 저희는 실제로 그렇다고 생각하지 않습니다. 용량 증량 단계가 있었기 때문에 처음에는 더 낮은 용량으로 시작했습니다. 이 약물을 환자에게 투여한 첫 번째 연구였기 때문입니다. 더 낮은 용량에서도 첫 주에 작용 기전이 활성화되는 것을 확인할 수 있었습니다. 첫 주에 헵시딘이 증가하는 것을 확인할 수 있습니다. 건강한 지원자 대상 연구에서 첫 주에 헵시딘이 증가하고 철 수치가 감소하는 것을 확인할 수 있었습니다. 실제로 일부 환자에서는 초기에 이미 사혈 횟수가 감소하는 것도 확인했습니다.

약물의 작용에 대한 후속 지표인 사혈을 보고 있기 때문에 수치가 때로는 잘 드러나지 않는 것이라고 생각합니다. 저희는 이 약물이 투여 즉시 작용할 것으로 예상합니다.