디스크 메디신 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

네, 그럼 여러분에 대해서는 이미 충분히 파악했습니다.

네, 좋습니다. 두 분은 가까운 사이시군요. 최고운영책임자이신가요?

최고책임자이시군요. 네, 그렇게 생각했는데, 처음 뵀을 때는 최고사업책임자이셨던 것으로 기억합니다.

네, 네. 좋습니다. 그럼 시작하겠습니다.

저는 에이치씨의 선임 애널리스트 더그 사오입니다. 웨인라이트입니다. 디스크 메디슨과 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 오늘은 디스크 메디슨의 최고운영책임자 조너선 유께서 참석해 주셨습니다. 오늘 논의가 다소 시의적절하다고 생각하는데요. 지난주 소호 컨퍼런스에서 항템퍼 6 단일클론항체에 대한 초기 데이터를 발표하셨기 때문입니다. 이는 진성적혈구증가증에서의 데이터였습니다. 그리고 귀사의 관점에서 가장 만족스러웠던 점은 무엇이었는지 궁금합니다.

네. 저희를 이 자리에 초대해 주셔서 감사합니다, 더그. 네. 지난주 소호에서 저희에게 매우 고무적인 데이터가 발표됐습니다. 그리고 회사 전체적으로도 매우 고무적인 순간입니다. 이번이 저희가 환자들을 대상으로 개념 입증 데이터를 제시한 세 번째 프로그램입니다. 항-TMPRSS6 항체인 DIX3405의 개발 가설은 이 표적을 억제하면 체내에서 철분의 주된 조절자인 헵시딘이라는 호르몬이 자체적으로 생성되도록 유도할 수 있다는 것이었습니다. 진성적혈구증가증 환자들은 전신적으로 헵시딘 수치가 낮으며, 이 질환은 적혈구가 통제할 수 없을 정도로 증가하는 것, 즉 적혈구증가증을 특징으로 합니다. 그리고 헵시딘 생성을 증가시키고 철분을 제한할 수 있다면 이러한 통제할 수 없는 적혈구 증가를 늦출 수 있다는 것이 저희의 일관된 개발 가설이었습니다. 그리고 이번 초기 데이터 분석에서 확인한 결과, 이 약물은 저희가 예상했던 대로 정확히 작용하고 있었습니다. 다양한 지표 전반에서 이 약물이 헵시딘 생성을 유도한다는 것을 확인할 수 있었으며, 이는 철분 제한으로 이어져 헤마토크릿을 매우 효과적으로 조절합니다. 이러한 환자들은 혈전성 사건이 발생할 가능성이 높기 때문에 이는 매우 중요합니다.

환자들의 상태가 호전되고 있으며, 사혈 치료 부담도 줄일 수 있다고 보고했습니다. 그리고 초기 데이터 분석만으로도 이러한 결과를 확인할 수 있어 매우 고무적이었습니다. 연말에 업데이트를 제공해 드리겠습니다. 하지만 전반적인 특성은 매우 양호한 것으로 나타나고 있습니다. 또한 이 분야에서 차별화할 수 있는 중요한 요소가 될 것으로 생각하는 안전성과 내약성 역시 매우 우수한 것으로 나타나고 있다는 점을 덧붙이고 싶습니다. 따라서 저희는 이 분야에서 선도적인 특성을 확보할 수 있을 것으로 생각합니다.

그리고 조너선, 방금 제시하신 데이터는 아마 2분기 자료였던 것 같습니다.

맞습니다. 더그가 말씀드린 것처럼 2주마다 투여하는 방식이며, 다음 데이터 업데이트에서는 4분기 투여군의 데이터를 제시할 예정입니다.

그리고 해당 약물에 대해 이미 잘 알고 계신다는 점을 고려할 때, 2분기 투여군에서 확인된 것과 유사한 효능이 나타날 것으로 예상하십니까?

맞습니다. 네, 이 연구에서는 서로 다른 두 가지 투여 요법을 평가합니다. 첫 번째는 2주 간격 피하주사(Q2W)이고, 두 번째 코호트인 코호트 B는 4주 간격의 단회 피하주사(Q4W)입니다. 이 약물의 특징 중 하나이자 저희가 항체 접근법을 매우 선호하는 이유는 약동학과 약력학의 관계가 매우 밀접하다는 점입니다. 따라서 건강한 지원자를 대상으로 한 1상 연구에서 확인한 결과, 월 1회 투여에 적합한 철분 제한 효과를 확인할 수 있었습니다. 이 연구에는 4주 간격 투여(Q4W)로 시작한 용량 증량 단계가 포함되어 있었다는 점도 덧붙이고 싶습니다. 또한 4주 간격 투여(Q4W)에서도 더 낮은 용량을 사용했습니다. 이미 해당 기전이 작동하는 것을 확인할 수 있었습니다. 따라서 4주 간격 투여(Q4W)에서도 해당 약물이 활성화될 것이라고 확실히 믿을 만한 근거가 있습니다.

그리고 데이터를 살펴보면, 처음 26주 동안 사혈을 받지 않은 환자의 비율이 약 62%였던 것으로 기억합니다. 하지만 12주차부터 32주차까지의 데이터를 살펴보면, 그 비율이 추가로 증가해 약 78%에 근접했던 것으로 기억합니다.

맞습니다. 그리고 임상시험 간 비교에는 한계가 있다는 점도 알고 있습니다.

하지만 최근 승인된 웰스 파고 유형의 약물, 즉 헵시딘 모방체에서 관찰된 결과를 생각해 보면, 작용 발현이 조금 더 빠른 것으로 보였는데, 이것이 이 환자군에서 중요하다고 생각하시나요? 그리고 이를 줄일 수 있는 방법이 있나요?