제나스 바이오파마 Study update

진행해 주십시오. 감사합니다. 여러분, 안녕하십니까.

시작하기에 앞서, 오늘 발표에는 미래예측진술이 포함되어 있음을 알려드립니다. 여기에는 IgG4-RD에서 오벡셀리맙의 잠재적 승인 및 상업적 출시, 규제 당국 제출과 임상시험 결과 발표 일정, 그리고 당사의 시장 기회에 대한 기대와 관련된 진술이 포함됩니다. 이러한 진술에는 위험과 불확실성이 수반되며, 실제 결과가 오늘 논의하는 내용과 크게 달라질 수 있습니다. 해당 위험에 대해 자세히 알아보시려면 이 슬라이드의 전체 면책 고지와 함께, 증권거래위원회에 제출한 가장 최근의 연례 보고서 및 분기 보고서에 기재된 위험 요인을 검토해 주시기 바랍니다. 이제 당사의 창립자 겸 최고경영자인 로니 몰더에게 통화를 넘기겠습니다.

감사합니다, 애비. 애비는 몇 주 전에 투자자관계 담당 이사로 합류했으며, 여러분 모두를 만나 교류하기를 기대하고 있습니다. 오늘 오벡셀리맙 IgG4 관련 질환 투자자 행사에 참석해 주신 모든 분께 감사드립니다. 현재 IgG4-RD 치료 환경에서 충족되지 않은 의료 수요와 향후 상업적 기회, 그리고 이 질환을 앓는 환자와 제나스 모두에게 변혁적인 출시가 될 수 있다고 믿는 계획을 어떻게 실행할 준비를 하고 있는지 말씀드리겠습니다. 매사추세츠 종합병원 류마티스·염증·면역학과의 가이 카츠 박사도 함께해 주셔서 매우 기쁘게 생각합니다. 카츠 박사께서는 IgG4-RD와 환자들의 미충족 수요에 대한 견해와 인디고 연구 결과를 공유해 주실 예정입니다. 이어서 조 파머 사장 겸 최고운영책임자가 시장 기회와 출시 준비 상황을 자세히 설명해 드리겠습니다.

그런 다음 질의응답을 시작하겠습니다. 승인될 경우 오벡셀리맙의 성공적인 상업적 출시를 최우선으로 추진하고 있지만, 승인 가능성이 높은 규제 경로와 상당한 상업적 잠재력을 갖춘 여러 적응증을 아우르는 류마티스 및 신경면역 파이프라인 전반에서도 당사가 유리한 위치에 있다는 점을 강조하는 것이 중요하다고 생각합니다. 특히 올해 4분기에는 전신홍반루푸스에서 오벡셀리맙을 평가하는 선스톤 연구의 주요 결과와 경구용 IL-17AA/AF 억제제인 ZB021의 약동학, 안전성 및 내약성 데이터를 발표할 예정입니다. 광범위한 파이프라인 전반의 기회에 큰 기대를 갖고 있지만, 오늘은 IgG4-RD와 곧 출시가 예상되는 오벡셀리맙에 초점을 맞추겠습니다. 10월 말에 열리는 연구개발 행사에서 선스톤 전신홍반루푸스 연구와 IL-17 억제제 ZB021을 더 자세히 살펴보는 자리에도 함께해 주시기 바랍니다.

제나스 경영진과 전체 팀은 신약 개발과 상업화의 모든 측면에서 풍부한 경험을 갖추고 있습니다. 저희는 실제 출시를 진행하면서 그때그때 배워 가는 팀이 아닙니다. 출시가 성공적으로 진행되는 경우뿐 아니라, 중요한 점으로, 문제가 조용히 발생할 수 있는 지점까지 경험해 온 팀입니다. 저희는 검증된 출시 전략을 갖추고 있으며, 이를 실행할 준비가 되어 있다고 믿습니다. 출시 계획의 세부 사항에 들어가기 전에, 희귀질환 치료제의 성공적인 출시에 무엇이 필요한지 잠시 말씀드리겠습니다. 저희의 경험상, 탄탄한 출시 계획을 규율 있게 실행하는 것이 회사와 제품 출시의 성공을 좌우합니다. 저희는 서로 긴밀하게 연결된 다섯 가지 요소를 중심으로 계획을 수립합니다. 첫째, IgG4-RD 환자가 스스로 전문의를 찾아 나설 때까지 기다리는 대신, 질환을 더 일찍 인지하고 의뢰해 진단까지 걸리는 시간을 단축하는 것입니다. 둘째, 추측에 의존하지 않고 데이터 기반으로 환자를 찾아 진단받은 환자를 한 명도 놓치지 않는 것입니다.

셋째, 단지 마케팅 방식만 다른 것이 아니라 실질적으로 차별화된 근거를 통해 의사의 확신을 얻는 것입니다. 다음으로, 발행되거나 입력된 처방전이 실제 조제까지 이어질 수 있도록 치료 접근 과정의 장애물을 없애는 것입니다. 마지막으로, 많은 기업이 충분히 투자하지 않는 연결고리는 처방 이후에도 환자 지원을 이어 가는 것입니다. 치료를 시작한 환자가 몇 달 뒤 조용히 치료를 중단한다면 성공적인 출시라고 할 수 없기 때문입니다. 이처럼 유기적으로 연결된 치료 여정이 좋은 약을 성공적인 출시로 이끌 수 있습니다. 저희는 IgG4-RD 시장의 규모가 상당하다고 생각합니다. 현재 진단을 받고 관리 중인 환자 가운데 약 50%가 치료 대상이 될 수 있고, 해당 적응증에서 승인된 치료제의 기준 가격을 적용한다고 가정하면, 미국 시장 기회는 약 40억 달러에 이를 것으로 추정합니다. 저희와 다른 관계자들은 현재 미국 내 IgG4-RD 유병 환자 수를 3만~4만 명으로 추정합니다. 청구 데이터 분석 결과, 현재 진단을 받고 관리 중인 환자는 약 2만 5,000명으로 나타났습니다.

이 환자군 가운데 재발 빈도 및/또는 재발로 인한 잠재적 결과를 고려할 때 지속적인 유지요법 대상 환자는 약 1만 2,500명으로 추정되며, 이들이 현재 공략 가능한 시장의 핵심입니다. 승인된 치료제가 출시되면 진단율과 질환 인지도, 환자 의뢰 양상이 계속 개선될 것으로 예상됩니다. 저희는 오벡셀리맙이 대다수 IgG4-RD 환자에게 선호되는 1차 치료제로 자리매김할 수 있다고 믿으며, 이를 뒷받침하는 잠재적 차별화 요소는 네 가지 핵심 영역에 걸쳐 있습니다. 그 자체로 경쟁력을 갖춘 유효성과 안전성 데이터, 실질적으로 차별화된 작용기전, B세포 고갈 치료제로는 제공할 수 없는 유연성과 가역성—이를 통해 예방접종이나 치료 중 발생한 질환 전후에 투여를 일시 중단할 수 있는 가능성—그리고 편리한 주 1회 자가 투여입니다.

이러한 조합 덕분에 시장 조사에서 진료 의사의 약 3분의 2가 오벡셀리맙을 처방할 가능성이 매우 높다고 답했고, 절반은 오벡셀리맙을 1차 치료제로 처방하겠다고 밝혔습니다. 이는 마케팅이나 영업 활동을 전혀 시작하기 전의 결과입니다. 출시 시점에는 두 가지 명확한 처방 경로가 있을 것입니다. 첫 번째는 질환이 활성화된 악화 상태입니다. 악화 증상을 보이는 신규 진단 환자와 이전에 진단받았지만 현재 치료를 받고 있지 않으며 다시 악화된 환자가 여기에 해당합니다. 두 경우 모두 의사가 적극적으로 치료 결정을 내리는 시점입니다. 두 번째는 현재 생물학적 제제를 투여받고 있는 환자의 적극적인 치료입니다. 이 환자들은 6개월 간격의 주입 일정을 잡기 전에 담당 의사를 다시 찾습니다. 이러한 진료 방문은 각각 의사가 환자에게 새로운 약제를 소개할 기회이며, 저희는 오벡셀리맙의 특성이 치료제를 변경할 만한 설득력 있는 이유를 제공한다고 생각합니다.

이것이 채택을 기대하는 것과 채택에 의도적으로 영향을 미치는 것의 차이입니다. 이제 이 질환의 전문가일 뿐 아니라 IgG4-RD 환자 다수를 진료하고 계신 카츠 박사님께 통화를 넘기겠습니다. 오늘 아침 함께해 주시고, IgG4-RD와 환자들의 미충족 수요, 그리고 인디고 연구 결과에 대한 견해를 투자자 여러분과 나눠 주셔서 감사합니다, 카츠 박사님.

정말 감사합니다, 로니. 오늘 여러분과 IgG4 관련 질환에 관해 말씀드리게 되어 매우 기쁩니다. 먼저 IgG4 관련 질환이 어떻게 나타나는지, 어떻게 진단하는지, 그리고 미충족 수요가 큰 주요 영역은 무엇인지 전반적인 내용을 살펴보겠습니다. 그런 다음 인디고 임상시험의 세부 사항과 결과를 논의하겠습니다. 먼저 다음 슬라이드를 보여 주시겠습니까? 먼저 질환의 정의부터 살펴보겠습니다. IgG4 관련 질환은 전신에 영향을 미치는 만성 진행성 면역 매개 질환입니다. 이 질환은 섬유염증성 질환으로 여겨집니다. 즉, 염증 성분과 염증으로 인해 발생하는 섬유화 또는 흉터 조직 축적 성분이 함께 나타납니다. 이 질환은 신체의 거의 모든 장기에 영향을 미칠 수 있습니다. 몇 가지 중요한 예외가 있지만, 거의 모든 장기가 영향을 받을 수 있습니다.

만성 질환입니다. 치료를 받지 않으면 대다수의 환자에게 활동성 질환이 나타납니다. 치료를 받으면 대다수의 환자는 치료를 중단한 뒤 결국 재발합니다. 이 질환은 돌이킬 수 없는 섬유화와 장기 손상을 매우 빈번하게 일으키며, 사망률 증가와도 관련이 있습니다. 이 질환의 몇 가지 구체적인 특징을 말씀드리자면, 일반적으로 여러 장기를 침범합니다. 환자의 대다수는 두 개 이상의 장기가 침범되고, 일부 환자는 5개, 6개, 7개, 8개 또는 그보다 더 많은 장기가 침범될 수 있습니다. 앞서 말씀드린 것처럼 재발과 호전을 반복하는 질환입니다. 대부분의 환자는 치료를 중단한 뒤 어느 시점에 재발하며, 일부 환자는 치료 중에도 재발할 수 있습니다. 매우 중요한 점은 이 질환에 임상적으로 드러나지 않는 요소가 상당히 많다는 것입니다. 이에 대해서는 잠시 후 더 자세히 말씀드리겠습니다.

조직병리 검사는 진단을 내리는 방법 중 하나입니다. 모든 환자에게 해당되는 것은 아니지만, 많은 환자에서 생검은 진단의 중요한 요소입니다. 이 슬라이드에는 IgG4 관련 질환에서 나타나는 전형적인 조직병리 소견이 제시되어 있습니다. 림프구와 형질세포가 조밀하게 침윤하는 것이 특징입니다. 이러한 형질세포의 대부분, 적어도 상당수는 IgG4 양성으로 염색됩니다. 섬유화, 즉 반흔 조직이 매우 흔하게 관찰되며, IgG4 관련 질환에서는 전형적인 소용돌이형 패턴을 보이는 경우가 많습니다. 세 번째 전형적인 조직학적 특징은 폐쇄성 정맥염입니다. 조직 내 정맥에 염증이 생겨 혈관 내강, 즉 정맥 내부가 막힐 정도로 심해지는 소견입니다. 혈청 IgG4 농도가 높아지는 경우가 흔하며, 이것이 이 질환이 현재와 같은 이름으로 불리는 이유 중 하나입니다.

영상 검사는 진단 과정에서 중요한 부분입니다. 질환이 침범한 장기에 따라 예상되는 부위에 전형적인 비대나 종괴가 나타나기 때문입니다. 앞서 말씀드렸듯이 이 질환은 일반적으로 여러 장기를 침범하며, 신체의 거의 모든 장기에 영향을 미칠 수 있습니다. 그림은, 죄송합니다. 다음 슬라이드에 있습니다. 화면 왼쪽의 그림은 이 질환이 여러 장기를 침범할 수 있음을 보여줍니다. 특히 흔하게 침범되는 장기들이 있습니다. 가장 흔한 증상은 눈 옆에 있는 눈물샘인 누선과 주요 침샘의 비대입니다. 주요 침샘에는 턱 바로 아래에 있는 턱밑샘과 턱 바로 뒤에 있는 귀밑샘이 포함됩니다.