백사이트 Study result

진행해 주십시오. 감사합니다, 교환원님. 여러분, 안녕하십니까.

성인 18세 이상을 대상으로 VAX-31을 평가하는 핵심 임상 3상 시험인 OPUS-1의 톱라인 결과를 논의하기 위한 백사이트 컨퍼런스콜에 오신 것을 환영합니다. VAX-31은 침습성 폐렴구균 질환(IPD)과 폐렴구균성 폐렴을 예방하기 위해 개발 중인 31가 폐렴구균 단백접합 백신(PCV)입니다. 오늘은 최고경영자(CEO) 겸 공동창업자인 그랜트 피커링, 최고과학책임자(CSO) 겸 최고운영책임자(COO)인 짐 와실, 최고 의학 책임자(CMO)인 루이스 호다르, 최고상업책임자(CCO)인 마이크 멀레트가 함께합니다. 오늘 아침 일찍 이번 결과를 발표하는 보도자료를 배포했습니다. 해당 보도자료와 기타 보도자료, 최신 기업 발표 자료, SEC 공시 자료는 당사 웹사이트의 투자자 및 미디어 섹션에서 확인하실 수 있습니다.

시작하기에 앞서, 슬라이드 3에 안내된 바와 같이 이번 컨퍼런스콜에서 백사이트에 관한 특정 미래예측진술을 할 예정임을 알려드립니다. 이러한 진술에는 실제 결과가 미래예측진술에 언급된 내용과 중대하게 달라질 수 있는 다양한 위험과 불확실성 및 기타 요인이 수반됩니다. 이러한 진술과 관련된 위험 및 불확실성에 대한 논의는 오늘 배포한 보도자료와 SEC에 제출한 최신 공시 자료를 참조해 주시기 바랍니다. 여기에는 2026년 6월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식에 명시된 위험 요인과 이후 SEC에 제출한 보고서가 포함됩니다. 그럼 그랜트에게 진행을 넘기겠습니다.

감사합니다, 앤드루. 오늘 함께해 주신 여러분께 감사드립니다. 백사이트 전체 임직원을 대표해, OPUS-1이 연구 대상 전 연령대에서 사전에 설정한 모든 1차 면역원성 평가변수를 충족했다는 소식을 전하게 되어 매우 자랑스럽습니다. 또한 VAX-31은 내약성이 양호했으며, 시험에서 허가된 비교 백신인 캡백시브(PCV21) 및 프리브나 20(PCV20)과 유사한 안전성 프로파일을 보였습니다. 이번 결과는 견고한 면역 반응을 유지하면서 질병 예방 범위를 크게 넓힐 수 있는 VAX-31의 잠재력을 분명히 입증한 것으로 저희는 보고 있습니다. 이번 결과는 현재 유행 중인 질병 유발 혈청형을 대상으로 더 폭넓은 범위의 PCV를 개발하면서도 과거 유행했던 혈청형에 대한 면역 압력을 유지할 수 있는 당사의 부위 특이적 담체 절감 플랫폼의 잠재력을 한층 더 뒷받침합니다. 오늘은 톱라인 결과를 발표합니다.

전체 데이터는 동료 심사를 거치는 학술적 환경에서 발표할 예정이며, OPUS-1의 전체 데이터 세트는 OPUS-2 및 OPUS-3 결과, 그리고 제조 일관성 시험 결과와 함께 계획 중인 생물의약품 허가 신청(BLA)의 핵심 근거가 될 것입니다. 먼저 VAX-31의 기회 요인과 OPUS-1의 성공 여부를 평가하는 기준, 그리고 톱라인 결과에 대해 말씀드리겠습니다. 짐 와실이 시험대상자 현황, 인구통계학적 특성, 내약성 및 안전성을 검토한 뒤, 루이스 호다르가 면역원성 결과를 설명하겠습니다. 질의응답을 시작하기 전에 제가 다시 말씀드려 향후 계획과 마무리 발언을 전하겠습니다. 6번 슬라이드를 보시면, 폐렴구균 백신은 백신 시장에서 규모가 가장 크고 지속성이 높은 부문 중 하나로, 2025년 전 세계 합산 매출은 약 85억 달러에 이릅니다. 현재의 백신 접종 노력에도 불구하고 폐렴구균 질환은 전 세계 이환율과 사망률을 높이는 주요 원인으로 남아 있으며, 더 폭넓은 혈청형을 포괄하는 백신이 필요합니다.

현재 매출의 대부분은 영유아 부문에서 발생하지만, 성인 인구가 시장 성장의 주요 동력이 될 것으로 예상되며, 전체 시장 규모는 2030년까지 120억 달러에 이를 것으로 전망됩니다. VAX-31의 기회 요인을 설명하기에 앞서, 이 분야가 어떻게 발전해 왔는지, 그리고 상당한 잔존 질병 부담을 예방하기 위해 VAX-31로 극복할 기회가 있는 현재의 상충관계가 무엇인지 잠시 살펴보겠습니다. 7번 슬라이드를 보시면, 소아용 PCV의 성공은 25년 전 폐렴구균 질환의 양상을 바꾸어 놓았습니다. 이 백신들은 소아를 보호하고 보균과 전파를 줄여 성인에게 상당한 간접 보호 효과를 제공했습니다. 백신이 예방하는 혈청형이 감소하자 다른 혈청형이 그 자리를 채웠습니다. 이러한 혈청형 대체 현상으로 인해 기존 혈청형은 유지하면서 새로운 혈청형을 추가한 PCV15와 PCV20 등 점점 더 폭넓은 백신이 개발되었습니다.

역사적으로 백신이 포괄하는 혈청형의 범위가 넓어질수록 면역 반응은 낮아지는 경향이 있었습니다. 성인 대상 PCV20과 PCV13의 비교 결과에서도 이를 확인할 수 있었습니다. 두 백신에 공통으로 포함된 13개 혈청형 중 하나를 제외한 모든 혈청형에서 PCV20의 면역 반응 수치가 더 낮았지만, 공통 혈청형에 대해서는 비열등성 기준을 충족했습니다. PCV20이 포괄하지 못하는 혈청형으로 인한 질병이 상당한 수준으로 발생하는 상황에서, 면역 반응의 크기를 유지하면서 예방 범위를 넓히는 것이 과제였습니다. PCV21은 예방 범위를 넓히기 위해 다른 접근법을 택해, 현재 성인 질환을 일으키는 혈청형에 구체적으로 초점을 맞췄습니다. PCV20에 포함되지 않은 혈청형 8종을 추가하는 대신, PCV20에 포함된 과거 중요 혈청형 9종은 제외했습니다. 이 접근법은 현재 성인에게 유행하는 혈청형에 대한 예방 범위를 넓혔지만, 의료진은 각각 상당한 예방 범위의 공백이 있는 두 백신 중 하나를 선택해야 했습니다.

소아 백신 접종 이후 매우 낮은 수준까지 감소했던 혈청형 4가 다시 증가하면서, 현재 미국 서부 지역과 유럽에서 가장 빠르게 증가하는 혈청형 중 하나가 되었습니다. 마찬가지로 혈청형 19F도 계속 남아 있어, 다시 증가하는 것을 막기 위해 백신에 지속적으로 포함할 필요가 있습니다. 두 혈청형은 PCV20에는 포함되어 있지만 PCV21에는 포함되어 있지 않습니다. 이로 인해 의료진은 일부 혈청형에 대한 적용 범위가 서로 겹치는 두 가지 백신 중 하나를 선택해야 하는 어려운 절충 상황에 놓였습니다. 두 백신 모두 동등하게 권고되고 있습니다. 현재 시장은 PCV20이 근소한 우위를 보이는 가운데 양분되어 있습니다. VAX-31은 이러한 절충을 해소하도록 설계되었습니다. PCV20의 모든 혈청형을 유지하면서 PCV21이 포함하는 성인 질환 원인 혈청형을 추가하고, 적용 범위를 더욱 넓혔습니다. 이를 위해 단일 백신에 31개 혈청형을 포함하고 면역 반응이 강하게 유지될 수 있음을 입증해야 했습니다. 당사의 부위 특이적 접합 기술과 담체 절약 기술은 이러한 과제에 대응하도록 설계되었습니다.

역학 슬라이드 7에서 보시듯, VAX-31은 미국의 50세 이상 성인에서 침습성 폐렴구균 질환의 95%, 폐렴구균 폐렴의 88%를 유발하는 혈청형을 포함하며, 이는 PCV20이나 PCV21보다 높은 비율입니다. 2상 임상시험 데이터의 강도와 일관성을 바탕으로, 면역원성을 희생하지 않으면서 적용 범위를 넓힐 수 있다는 확신을 얻었습니다. 이에 따라 3상 임상시험에서는 더욱 엄격한 비열등성 기준을 적용하기로 했습니다. 이러한 배경을 바탕으로, OPUS-1에서 VAX-31과 PCV20 및 PCV21을 직접 비교 평가하는 데 사용된 면역원성 승인 기준과 사전 지정 평가 체계를 살펴보겠습니다. 슬라이드 8에서는 면역 반응 기준의 의미를 설명드리겠습니다. 옵소닌식세포작용 활성도, 즉 OPA는 백신으로 유도된 항체가 면역세포의 폐렴구균 사멸을 얼마나 잘 돕는지를 측정하는 기능적 지표입니다.

성인의 경우 보호 효과를 신뢰성 있게 예측하는 항체 기준치가 확립되어 있지 않기 때문에, 이러한 반응을 허가된 백신의 반응과 비교합니다. 각 혈청형에 대해 VAX-31 접종 후와 허가된 비교 백신 접종 후의 OPA 기하평균 역가, 즉 GMT를 측정하고 두 값의 비율인 기하평균비, 즉 GMR을 계산합니다. 이 슬라이드의 점은 VAX-31의 GMT를 비교 백신의 GMT로 나눈 GMR의 점추정치를 나타내며, 가로선은 양측 95% 신뢰구간을 보여줍니다. 각 선의 왼쪽 끝은 해당 신뢰구간의 하한이며, 앞으로는 이를 신뢰구간 하한이라고 부르겠습니다. PCV20과 PCV21의 주요 임상시험에서는 신뢰구간 하한이 0.5를 초과해야 했습니다.

반복적인 가교 평가로 면역 반응이 점차 낮아질 수 있다는 우려를 고려해, OPUS-1에서는 신뢰구간 하한이 0.667을 초과하도록 더 엄격한 기준을 설정하는 데 FDA와 합의했습니다. 이 슬라이드에서 왼쪽에서 오른쪽으로 보면, 파란색 음영 영역은 과거 기준인 0.5를 나타냅니다. 회색 영역은 OPUS-1의 더 높은 기준인 0.667을 나타내며, 이는 비교 백신 반응의 절반이 아니라 약 3분의 2에 해당합니다. 더 오른쪽의 녹색 영역은 하한이 1을 초과하는 구간으로, 통계적으로 더 높은 면역 반응을 의미합니다. 마지막으로, 보라색 영역은 VAX-31에만 포함된 세 가지 혈청형과 교차반응성 20B를 대상으로 한 주요 우월성 평가를 나타내며, 하한이 2.0을 초과해야 합니다. 더 폭넓은 범위의 백신으로 더 높은 비열등성 기준을 충족하면 향후 성인용 폐렴구균 결합백신 개발의 새로운 기준을 세울 수 있을 것으로 생각합니다.

9번 슬라이드로 넘어가 VAX-31이 연구의 주요 평가변수를 충족하기 위해 어떤 결과를 보여야 했는지 살펴보겠습니다. OPUS-1은 두 가지 비교 백신, 일부 중복되는 혈청형 구성, 두 연령군을 포함하는 복잡한 연구였습니다. 내용을 하나씩 살펴보겠습니다. 먼저 50세 이상 성인에서 설정한 네 개의 공동 주요 면역원성 평가변수군입니다. 첫 번째 평가변수군에는 세 가지 백신에 공통으로 포함된 11개 혈청형이 해당하며, VAX-31을 PCV20 및 PCV21과 각각 비교했습니다. 각 혈청형에서 주요 기준은 OPA 기하평균비(GMR)를 통해 두 비교 백신 중 하나 또는 모두에 대해 비열등성을 입증하는 것이었습니다. 이를 위해 하한이 0.667 이상이어야 했으며, 두 가지 비교를 고려해 프로토콜에 혈청형별로 사전 지정된 알파 페널티를 적용했습니다.

두 번째 평가변수군에서는 VAX-31과 PCV20에만 공통으로 포함된 9개 혈청형을 비교해 OPA GMR을 산출했으며, 비열등성의 주요 기준은 하한이 0.667을 초과하는 것이었습니다. 세 번째 평가변수군에서는 VAX-31과 PCV21에만 공통으로 포함된 8개 혈청형을 동일한 비열등성 기준으로 비교했습니다. 이 세 평가변수군은 비열등성 평가 대상인 공통 혈청형 28개 전체를 포함합니다. 네 번째 평가변수군에서는 VAX-31에만 포함된 세 가지 혈청형과 교차반응성 혈청형 20B에 대한 우월성을 평가했습니다. 이 평가에서는 OPA 기하평균비에 2.0의 우월성 기준을 적용했으며, 두 비교 백신 중 하나 또는 모두에 대해 성공해야 했습니다. 또한 두 가지 비교를 고려해 프로토콜에 혈청형별 사전 지정 알파 페널티를 적용했습니다. 시험에서 공동 주요 평가변수를 전체적으로 충족하려면 이 32개 평가, 즉 비열등성 평가 28개와 우월성 평가 4개를 모두 통과해야 했습니다.