오비드 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

이것은 GABA 아미노트랜스퍼라제 억제제이며, 우리는 또한 KCC2라고 불리는 뇌 내 타깃에 대한 프로그램도 진행 중입니다. 소련 위성 같지만, 신경학과 신경정신의학 분야에서 잠재적으로 매우 중요한 타깃입니다. 이 타깃은 전략적 투자자들이 오랫동안 약물 개발을 원해왔는데, 뇌에서 이 이온 수송체인 KCC2를 활성화하는 것이 매우 광범위한 치료적 효용을 가질 수 있기 때문입니다. 그리고 이제 우리는 그것이 실제로 가능할 수 있음을 시사하는 분자를 보유하고 있습니다. 따라서 앞으로 6, 12, 18, 24개월 동안 간질 프로그램과 KCC2 직접 활성화제 프로그램에서 4~6건의 개념 증명 및 신호 증명 결과를 발표할 예정입니다. 몇 달 후부터 시작하여, 번역 바이오마커 연구뿐만 아니라 무작위 대조 시험(RCT) 개념 증명 연구 결과도 발표할 예정입니다.

이에 대해 의견이 많지만, 현재 우리 주가가 주로 간질 프로그램에 반영되어 있다고 생각합니다. 저는 주가가 저평가되어 있다고 주장하고 싶습니다. 우리는 잘 알려진 분야인 국소 발작(focal-onset seizures)뿐만 아니라 여전히 많은 미충족 수요가 있는 발달성 간질 뇌병증(developmental epileptic encephalopathies) 분야에서 흥미로운 전환점이 있을 것으로 기대합니다. 하지만 현재 주가에 반영되지 않았지만, 오늘 미팅과 다른 투자자들과의 일대일 자리에서 가치를 인정받고 있는 부분은 바로 KCC2 프로그램입니다. 이것이 주가에 반영되지 않은 이유가 있겠지만, 곧 상황이 바뀔 것으로 생각합니다.

우리는 현재 KCC2 타깃을 처음으로 약물화한 회사로서 1상 임상 시험을 진행 중이며, 케타민 도전(ketamine challenge)이라는 번역 연구 결과도 곧 나올 예정입니다. 그 결과는 매우 의미 있을 것이며, 우리가 원하는 결과가 나오면 KCC2를 약물화한 유일한 상장사가 될 것입니다.

이를 통해 우리는 약물이 뇌에 도달해 신경활성 효과를 내고 있으며, KCC2 약물 작용 기전에 부합하는 전기생리학적 변화를 조절하고 있음을 입증할 수 있을 것입니다. 이는 GABA 작용을 강화해 뇌의 억제 시스템이 정상적으로 작동하도록 하는 것입니다. 우리가 적용하는 매우 흥미로운 바이오마커도 있어, 임상 효과 및 효능과 관련된 예측 데이터를 확인할 수도 있을 것입니다. 만약 KCC2가 약리학적 데이터와 기존 문헌이 시사하는 것처럼 광범위한 치료 타깃이라면, 이는 우리가 진입할 적절한 초기 적응증을 조기에 검증하는 셈이 될 것입니다. 왜냐하면 실제로 진입할 수 있는 적응증이 많을 수 있기 때문입니다. 우리는 KCC2가 항정신병제로서 매우 긍정적인 데이터를 보유하고 있습니다.

네, 또한 간질과 같은 분야에도 적용 가능성이 있습니다.

네, 레트 증후군, 불안, 만성 신경병성 통증입니다.

네, 분명히 오비드에서 그 모든 것을 다 하지는 않을 것입니다.

네, 하지만 개념 증명을 위한 가장 직접적인 목표에 대한 최선의 적응증을 선정하는 것이 목표입니다.

저는 여러 차례 광범위한 치료적 효용성을 언급했습니다. 제가 그렇게 말하는 이유는 KCC2가 매우 독특한 표적이기 때문입니다. 본질적으로 뇌에서 주요 억제 시스템인 GABA를 보다 정밀하게 조절하는 방법입니다. 전략가들과 임상가들이 오랫동안 약물화하기를 원했던 표적인 이유는 이온 수송체이기 때문입니다. 그 점은 알고 있습니다. 다른 회사들도 이온 수송체 프로그램을 가지고 있지만, KCC2는 뇌, 즉 중추신경계에만 존재하여 뉴런 특이적입니다. 본질적으로 칼륨과 염소 이온의 균형을 맞추는 이 수송체가 기능을 하지 못하면 GABA가 제 역할을 할 수 없습니다. 즉, 억제 시스템으로서 작동하지 못합니다. 이 수송체는 뉴런에서 충분한 염소 이온을 배출하여 GABA가 브레이크 역할을 하도록 합니다.

문헌을 살펴보면 KCC2가 관련된 곳에서 본질적으로 다양한 연구들이 나타나는데, 이는 많은 질환의 근본 병리나 증상과 관련이 있음을 보여줍니다. 특히 우리가 주목하는 몇몇 적응증에서 KCC2의 발현과 기능이 질환 증상을 유발하는 뇌의 주요 부위에서 감소되어 있다는 것을 알고 있습니다. 예를 들어, 정신병에 대해 매우 관심이 많은데, 현재 40건 이상의 약력학 연구에서 양성, 음성, 인지 증상을 현저히 개선하는 효과를 보여주고 있습니다. 이는 항정신병제의 성배와도 같으며, 특히 기존 약물들이 가진 안전성과 내약성 문제 없이도 가능하다는 점에서 의미가 큽니다. 그러나 조현병의 경우 KCC2가 전전두엽 피질에서 감소되어 있다는 것을 알고 있습니다.