제브러 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네, 우선 저희를 초대해 주셔서 감사합니다. 오늘 정말 뜻깊은 하루를 보냈습니다. 모건 스탠리의 지원에 진심으로 감사드립니다. 앞으로의 전망에 관한 발언을 할 예정이니, 가장 최신 정보를 확인하실 수 있도록 최근 SEC 공시를 꼭 참고해 주시기 바랍니다. 저스틴과 팀을 대표해 이 질문에 답할 수 있어 감사드립니다. 희귀질환 분야에서 우리가 하는 일은 분명 제약 개발과 치료 기회가 전혀 없는 환자들에게 약을 제공하는 데 있어 매우 도전적인 부분입니다. 희귀질환은 20~30년 전만큼 독특하지는 않지만, 우리가 하는 일은 크게 변하지 않았습니다. 우리는 약을 개발하고 환자에게 전달하는 방식을 재정의하여 그들의 삶에 긍정적인 영향을 주려고 노력하고 있습니다.

현재 상업적으로는 주로 니만픽병 타입 C와 UCD 같은 울트라 오픈 프로그램을 중심으로 하고 있습니다. 또한 미국 외 환자들을 대상으로 글로벌 확장도 진행 중이며, 혈관형 엘러스-단로스 증후군에 대한 3상 임상도 진행 중입니다. 저희가 집중하는 것은 울트라 오픈 질환입니다. 일부는 유병률이 1,000명 미만이고, 다른 일부는 7,500명 미만입니다. 앞으로 더 자세히 이야기 나누게 되길 기대합니다. 희귀질환 분야에서 일하며 환자들의 삶에 영향을 미치는 방식을 다르게 생각할 수 있다는 것은 정말 큰 영광입니다.

네, 저희는 조금 다른 접근 방식을 취했습니다. 저희는 상업 단계에 있는 조직으로, 상업 단계에 진입한 지 몇 년 되지 않았습니다. 현재 저희는 미국에서 니만-픽병 C형 분야의 MIPLYFFA 기회를 가지고 있습니다. 미국 내 약 900명의 환자 집단이 있으며, 그중 약 300~350명이 해당 환자입니다. 이것은 저희에게 상업적 기회입니다. 출시 후 약 6분기 동안 이 사업을 진행해왔습니다. 이와 관련된 세부 사항은 나중에 더 자세히 말씀드리겠습니다. 하지만 이것은 저희 사업의 한 축일 뿐입니다. 저희 사업의 또 다른 축은 글로벌 확장입니다. 저희는 MIPLYFFA, 아니면 아리모클로몰(arimoclomol)을 유럽에 MAA 절차를 통해 진입시키려 하고 있으며, 이에 대해서도 조금 더 말씀드리겠습니다.

네, 저희는 미국 라벨을 활용할 수 있는 지역과 시장으로 글로벌 확장을 진행하고 있습니다.

그리고 세 번째 축은 파이프라인으로, 혈관성 엘러스-단로스 증후군에 대한 3상 개발 프로그램이 있습니다. 현재 150명 중 약 66명의 환자가 등록되었으며, 이에 대해서도 나중에 좀 더 말씀드리겠습니다. 현재 저희는 이 부분에서 규제 기관과 개발 가속화 방안에 대해 본격적으로 논의할 수 있는 단계에 있습니다. 제브라는 오늘날 세 축으로 이루어진 구조입니다. 첫 번째 축은 잠재력이 큰 미국 내 기회입니다. 두 번째 축은 글로벌 확장 기회이며, 세 번째는 파이프라인 내 셀리프로롤(celiprolol) 관련 사업입니다.

네, 저희가 얻고 있는 학습 경험이 가장 기대됩니다. 앞서 말씀드렸듯이, 미국 내 환자 수는 900명 정도입니다. 그 중 약 300명에서 350명이 진단을 받았습니다. 현재 저희에게 주어진 기회는 6분기가 지난 지금, 2분기 말까지 총 184건의 처방 등록 양식을 확보했다는 점입니다. 이는 저희 팀이 지금까지 이룬 놀라운 성과입니다. 350명의 환자 중 6분기 만에 184명을 확보한 것은 상당히 좋은 성과입니다. 주로 그 환자들이 대상입니다. 또한, 저희는 1년 전보다 훨씬 더 기대하고 있습니다. 그만큼 많은 것을 배우고 있기 때문입니다. 첫째로, 이 질환이 더 이상 소아 질환만이 아니라는 점을 배우고 있습니다.

저희 환자의 약 50%가 성인 환자입니다. 이러한 학습이 새로 진단받은 환자들을 어떻게 유치할지에 대한 전략에 반영되고 있습니다. 예를 들어 설명드리겠습니다. 다발성 경화증으로 오진받았던 성인 환자들이 있었는데, 이후 니만픽병 C형과 더 잘 맞는 증상으로 진행되어 유전자 검사를 받고, 결국 NPC 진단을 받아 제품을 사용하게 되었습니다. 최근 1~2분기 전에 발표된 윌슨병 환자도 있었는데, 이 환자도 오진을 받았습니다.

이처럼 저희는 배우고 있으며, 모든 희귀질환에서 환자가 최종 진단을 받고 치료를 받기까지의 여정을 더 잘 이해할수록, 신규 진단 환자를 더 많이 확보할 수 있도록 환자 발굴 프로그램을 맞춤화할 수 있습니다. 지난 6분기를 되돌아보면, 1년 전 오늘만 해도 환자의 50%가 성인일 것이라고는 말씀드리지 못했을 것입니다. 과거에는 니만픽병 C형을 어린이 알츠하이머병이라고 불렀지만, 지금은 더 많이 이해하고 배우고 있으며, 새로 진단받는 환자들이 저희에게 시장 규모가 현재 진단된 350명과 그 이상 사이에 있다는 자신감을 주고 있습니다.

저희에게 가장 큰 놀라움은 350명 이상의 성장 가능성이 실제로 존재한다는 점입니다. 이 점은 유럽과도 매우 유사합니다. 현재 유럽에는 약 1,100명의 환자가 있으며, 그 중 대다수가 진단을 받고 어떤 형태로든 치료를 받고 있습니다. 그 이유는 미글루스타트가 10년 이상 전에 처음 승인되었기 때문입니다. 이전 회사는 질병 상태 인식과 진단 방법에 투자하여 의심 지수를 발표했고, 지난 10년 동안 이 시장은 유럽의 약 1,100명 환자 집단에 더 가까운 환자 식별과 진단 측면에서 더 성숙해졌습니다. 우리는 질병 상태 인식에 계속 투자하고 조기 진단을 계속 진행할 수 있다면, 저희도 새로 진단된 환자 수를 계속 늘려 350명보다는 900명에 더 가까워질 수 있을 것이라는 큰 자신감을 가지고 있습니다.