쿠라 온콜로지 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네, 함께해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 저는 프랭크 탕이며, 모건스탠리 투자은행 부문에서 근무하고 있습니다. 오늘 쿠라 온콜로지와의 노변 대담에 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 오늘 이 자리에는 이사회 의장이자 최고경영자인 트로이 윌슨, 최고상업책임자인 브라이언 파울, 최고재무책임자인 제니퍼 펄크가 함께했습니다. 환영합니다. 오늘 다시 저희 콘퍼런스에 함께해 주셔서 정말 반갑습니다. 트로이, 지난해 만났을 때는 쿠라 라이브 데이를 앞두고 이야기를 나눴습니다. 많은 것이 달라졌습니다. 쿠라에 아직 익숙하지 않거나 새롭게 접하시는 분들을 위해, 현재 상업화 단계 기업으로서 회사의 현황과 파이프라인, 그리고 2026년 하반기와 2027년을 앞두고 있는 우선순위를 개괄적으로 설명해 주시겠습니까?

물론입니다. 프랭크, 그리고 초대해 주신 모건스탠리 팀에 감사드립니다. 정말 1년이 지났습니다. 1년이 지나니 정말 많은 것이 달라졌습니다. 저희는 이제 연구, 개발, 상업화를 모두 아우르는 통합 기업이 되었습니다. 지난 분기에는 재발성·불응성 NPM1 변이 급성 골수성 백혈병 치료제로 승인된 메닌 억제제 콤지프티의 두 번째 온전한 판매 분기 실적을 발표했습니다. 두 번째 온전한 분기에 신규 환자 치료 시작 건수에서 선두를 차지했다고 말씀드릴 수 있어 매우 기뻤습니다. 이는 상당히 이례적인 일입니다. 저희는 계속해서 출시를 확대하고 있으며, 최초 승인 적응증을 뒷받침하는 대규모 개발 프로그램도 진행하고 있습니다. 콤지프티인 지프토메닙을 사용해 집중 화학요법 및 비집중 화학요법 환경에서 각각 3상 임상시험을 진행하고 있습니다. 또한 치료 전반에 걸쳐 지프토메닙을 단독요법 및 병용요법으로 평가하는 시험도 진행 중입니다.

그 다음으로는 저희의 파네실 전이효소 억제제인 다랄퍼닙이 있습니다. 이 부분에서도 지난해 만났을 때 이후 많은 진전이 있었다고 생각합니다. 현재 진행성 신장암 환자를 대상으로 카보잔티닙과 병용해 다랄퍼닙을 평가하는 1b상 연구를 진행하고 있으며, 내년에는 췌장관 선암에서 다랄퍼닙과 데룩스테칸 병용요법을 시작할 예정입니다. 다랄퍼닙을 설명할 때 저희는 이를 치료 표적이자, 다른 여러 표적 치료제의 효과를 크게 높여주는 분자라고 표현합니다. 이제 저희 사업에는 두 가지 주요 성장 동력이 있습니다. 재무적으로 충분한 자금을 확보하고 있으며, 올해 남은 기간과 내년에도 기대되는 일이 많습니다.

좋습니다. 지난해에는 콤지프티의 차별화된 프로파일을 개괄적으로 논의하셨습니다. 이제 출시를 완료했고, 출시 후 두 번째 분기에 불과한데도 매출 및 순제품 매출 900만 달러를 창출했으며, 말씀하신 것처럼 신규 환자의 대부분을 확보하고 있습니다. 이러한 시장점유율 확보를 이끄는 요인은 무엇이며, 이것이 얼마나 지속 가능하다고 보십니까?

네. 브라이언, 말씀하시죠. 네, 물론입니다. 프랭크, 질문해 주셔서 감사합니다.

말씀하신 것처럼 출시를 앞두고, 그리고 출시 전후 한동안 콤지프티가 시장의 다른 경쟁 제품과 차별화되는 네 가지 핵심 요소에 대해 말씀드렸습니다. 바로 유효성, 안전성 및 내약성, 다른 약제와의 병용 가능성 및 호환성, 그리고 1일 1회 600밀리그램 투여라는 간편성입니다. 현재 의사들로부터 실제로 듣고 있는 이야기도 바로 그것입니다. 기본적으로 콤지프티는 사용이 더 간편하고, 저희가 확인한 바로는 빠르게 선호되는 약제가 되고 있습니다. 말씀하신 것처럼 순매출 910만 달러에 대해서도 말씀드렸습니다. 신규 환자 투약 시작 건수는 115건, 전체 처방 건수는 250건이었으며, 이러한 모든 지표가 저희가 선행지표라고 생각하는 신규 환자 투약 시작 건수를 포함해 올바른 방향으로 성장하고 있습니다. 앞으로도 이러한 추세가 이어질 것으로 예상합니다.

현재 상황에 매우 만족하고 있으며, 시간이 지나면서 이러한 성장세가 계속 이어질 것으로 예상합니다.

의사 주도 병용요법, 특히 베네토클락스 및 아자시티딘과의 병용요법, 그리고 에프엘티쓰리 억제제와의 병용요법은 아직 허가사항상 단독요법만 홍보하고 있음에도 신규 환자 투약 시작 건수의 약 40%를 차지하고 있습니다. 이 신호를 어떻게 해석하고 계십니까? 이를 통해 시장이 어떤 방향으로 움직이고 있다고 판단하십니까?

네. 특히 병용요법과 관련된 이러한 초기 신호는 저희가 말씀드려 온 가능성을 입증하는 사례라고 생각합니다. 이는 병용 가능성과 사용 편의성을 보여주는 것이라고 생각합니다. 물론 저희는 허가사항에 따라 단독요법으로 홍보하고 있지만, 의사들은 메닌 억제제, 특히 콤지프티를 다른 표준 치료제와 병용해 사용할 수 있기를 원한다고 저희에게 말하고 있습니다. 의사들이 관련 데이터를 확인하고 이를 실제 치료에 적용하려 할 것이라는 점을 알고 있습니다. 저희의 목표는 의사들의 의사결정을 뒷받침할 수 있도록 데이터를 제시하고 발표하는 것이었습니다. 베네토클락스 및 아자시티딘 병용요법 데이터를 제시했으며, 재발성·불응성 치료 환경에서의 해당 데이터는 올해 5월 혈액학 학술지에 게재되었습니다. 이 역시 의사들이 이러한 치료 선택을 내리는 데 도움이 될 것으로 생각합니다.

에프엘티쓰리 측면에서 보면, 기억하시겠지만 에프엘티쓰리와 NPM1의 동시 변이는 NPM1 환자의 약 절반에서 발생합니다. 따라서 전체 환자군의 약 30%가 NPM1 변이 환자입니다. 그중 절반이 FLT3 변이를 보이며, 올해 후반에 길테리티닙 및 퀴자티닙과의 병용요법에 대한 데이터를 각각 발표할 예정입니다. 따라서 향후 의사들이 치료 결정을 내리는 데 뒷받침이 될 데이터 세트를 구축하고 있습니다.

네. 말씀하신 것처럼 광범위한 급성 골수성 백혈병 분야는 여전히 규모가 크고 경쟁이 치열합니다. 현재 급성 골수성 백혈병의 불응성 및 NPM1 변이 치료 환경에서 지프토메닙이 다른 경쟁 치료제들과 비교해 어떻게 자리매김하고 있는지 업데이트해 주시겠습니까?

물론입니다. 아시다시피 저희의 승인 적응증은 NPM1 환자군이며, 이는 앞서 말씀드린 것처럼 전체 재발성·불응성 치료 환경의 약 30%를 차지합니다. 현재 시장에는 KMT2A 환자군에서도 적응증을 보유한 경쟁 치료제가 하나 있습니다. 저희는 해당 영역에서 병용요법을 추진하고 있으며, 이는 저희가 발전시켜 온 병용 전략의 일환입니다. 콤지프티의 특성을 고려할 때, 해당 환자들을 치료할 때 콤지프티를 활용하는 가장 좋은 방법은 병용요법이라고 생각하기 때문입니다.

최근 몇몇 의사들과 이야기를 나누면서, 이들이 콤지프티에 큰 기대를 갖고 지프토메닙을 여러 병용요법에 사용하며, 사실상 이를 전방 치료로 확대해 나갈 수 있기를 바라는 이유를 들었습니다. 의사들은 임상 활성이 뛰어나면서도 내약성이 우수한 치료제를 본 경우가 드물다고 말했습니다. 물론 백혈병 환자들에게 부작용이 발생한다는 점은 저희도 잘 알고 있습니다. 하지만 의사들은 이 치료제의 내약성이 매우 우수하기 때문에, 자신들이 가장 적절하다고 판단하는 방식으로 병용요법에 활용할 수 있기를 바란다고 말합니다. 재발성·불응성 치료 환경에서 저희가 데이터를 생성하는 전략은 이를 뒷받침할 것입니다.

또한 콤지프티의 코멧-017 임상시험을 통해 전방 치료 환경으로 진입하게 되면, 재발성·불응성 치료 영역이 향후 전방 치료 기회에서의 성공을 가늠하는 선행 지표 역할을 할 수 있을 것으로 생각합니다. 전방 치료는 환자 결과와 물론 저희 매출에도 훨씬 더 큰 영향을 미치는 영역입니다.