라포 테라퓨틱스 Leerink Global Healthcare Conference 2026
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- Rapport Therapeutics는 정밀 신경과학에 집중하는 바이오제약 회사로, AMPA 수용체와 관련된 보조 단백질인 TARP 감마 8을 표적으로 하는 혁신적인 항경련제 개발에 주력하고 있습니다.
- 이 회사의 주요 후보물질인 RAP-219는 전두엽 및 측두엽 내측과 신피질에 선택적으로 작용하여 기존 항경련제 대비 우수한 치료 지수와 차별화된 내약성을 보이고 있습니다.
- 2023년 9월 발표된 2상 임상시험에서 RAP-219는 전극 기록 기반 바이오마커인 '롱 에피소드'를 72% 감소시켰고, 임상 발작도 78% 중간값 감소시켜 매우 우수한 효능을 입증했습니다.
- 임상시험은 Neuropace사의 RNS 시스템을 활용하여 객관적이고 효율적인 평가가 가능했으며, 환자 수가 적고 빠른 데이터 확보가 가능했습니다.
- 임상 1상부터 2상까지 약 140~150명의 환자가 RAP-219에 노출되었으며, 주로 어지러움과 두통 같은 경증에서 중등도의 부작용이 관찰되었고, 약물 중단률은 10%로 낮았습니다.
- RAP-219는 높은 용량에서도 내약성이 우수하며, 최대 내약 용량(MTD)은 확인되지 않았습니다.
- 2024년 2분기부터는 3상 임상시험 2건이 시작될 예정이며, 각 시험은 320~330명의 환자를 글로벌하게 모집할 계획입니다.
- 중국의 신경과학 전문 회사와의 전략적 파트너십을 통해 중국에서의 임상시험 및 개발 비용을 지원받으며, 중국 환자 모집도 가능해졌습니다.
- RAP-219는 반감기가 14일로 길어 장기 지속형 주사제(LAI) 개발이 가능하며, 2027년에 첫 인간 PK 결과를 기대하고 있습니다.
- 추가 적응증으로는 원발성 전신성 강직간대 발작과 양극성 장애가 있으며, 양극성 장애 임상시험은 2027년 상반기 데이터 발표를 목표로 진행 중입니다.
- 회사는 2029년 하반기까지 충분한 현금 유동성을 확보하여 3상 임상, 양극성 장애 2상, LAI 개발 및 기타 신약 후보물질 개발을 진행할 계획입니다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
다음 세션으로 넘어가겠습니다. 저는 리어링크의 바이오파마 애널리스트 중 한 명인 마크 굿맨입니다. 이번 주 컨퍼런스에 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 다음으로는 래포트 테라퓨틱스가 함께하게 되어 기쁩니다. CEO인 아브라함 시사이와 CFO인 트로이 이그넬지께 감사드립니다. 매우 흥미로운 회사이며 좋은 성과를 내고 있고, 현재 상황이 매우 긍정적입니다. 다른 회사들이 시도하는 것과는 다른 메커니즘으로 접근하고 있습니다. 우선, 하고 계신 일과 다른 회사들과 어떻게 조금 다른지 간단히 설명해 주시면 좋겠습니다.
물론입니다. 마크, 저희를 초대해 주시고 이번 주 리어링크 팀 모두에게 감사드리며, 래포트의 프로그램과 더 넓은 이야기를 나눌 기회를 주셔서 감사합니다. 래포트 테라퓨틱스는 정밀 신경과학에 집중하는 회사로, 이 용어는 우리 업계에서 다소 광범위하게 사용되고 있습니다. 마크, 첫 질문에 답변하면서 저희가 어떻게 접근하는지에 대해 정밀함을 구체적으로 보여드릴 수 있을 것입니다. 저희는 수용체 관련 단백질에 집중하고 있습니다. 저희 주력 프로그램의 경우, 이는 AMPA 수용체와 연관된 보조 단백질입니다.
이 수용체 관련 단백질인 TARP 감마 8의 중요한 점은, 저희가 생물학적으로도 지지한다고 생각하는 뇌의 특정 부위에 국한되어 발현된다는 것입니다. 이 부위들은 국소 발작의 발생과 전파에 매우 중요한 뇌 영역입니다. 이 네 개의 뇌 구조는 내측 측두엽과 신피질 모두를 포함합니다. 중요한 점은 후뇌 영역에서는 발현이 거의 없거나 전혀 없다는 것입니다. 이 점이 중요한 이유는 대부분의 항경련제가 뇌 전반에 걸쳐 작용하는 반면,
전통적인 항경련제의 문제는 치료 지수가 매우 낮다는 점입니다. 즉, 효능을 내는 수용체 점유율과 용량에서 내약성 문제가 심각하게 나타난다는 뜻입니다. RAP-219의 경우, 전임상부터 초기 1상 임상, 그리고 현재의 개념 증명 데이터에 이르기까지 전례 없는 효능을 달성하면서도, 주로 진정, 졸음, 보행 장애 부문에서 매우 차별화된 내약성 프로파일을 보여주고 있습니다.
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