디스크 메디슨 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

여기 오게 되어 정말 기쁩니다. 감사합니다.

네, 좋은 시작점입니다. DISC-3405는 TMPRSS6를 표적으로 하는 단클론 항체로, 철분을 제한하도록 설계되었으며, 이는 적혈구 과다생산을 관리하는 데 이미 효과가 입증된 기전입니다. 이 프로그램에서 흥미로운 점은 빠른 진전 속도입니다. 솔직히 저희는 연말까지 데이터가 나오지 않을 것이라고 예상했지만, 임상이 예상보다 훨씬 빨리 등록되었습니다. 그래서 초기 데이터 공개 시점을 앞당길 수밖에 없었습니다. 임상은 두 개의 코호트, 코호트 A와 코호트 B로 구성되어 있습니다. 코호트 A는 기본적으로 최대 용량인 2주 간격 투여를 탐색하기 위해 설계되었으며, 초기에는 용량 조정 기간이 있어 환자에게 적합한 용량인지 확인합니다.

데이터는 여름 데이터 컷오프 시점까지 등록된 코호트 A 환자들의 전체 스냅샷을 보여줍니다. 매우 유망해 보입니다. 이 환자들에 대한 첫 경험으로서, 예상대로 약물이 철분을 제한하고, 기대한 모든 기전을 잘 작동시키고 있음을 확실히 알 수 있습니다. 진정한 목표는 이 환자들에게 부작용 없이 혈구용적률을 최대한 잘 조절하는 것입니다. 이 분야는 경쟁이 치열하며, 모든 철분 제한제들이 대체로 비슷한 효능 수준을 보일 것으로 예상합니다. 이는 채혈 빈도를 통해 평가됩니다. 일반적으로 이 환자들은 단순히 방혈로 관리되는데, 이는 환자들이 매우 불편함을 느끼게 만듭니다.

그래서 체내에 철분을 유지하게 하여 환자들이 훨씬 나아지게 하는 약물로 대체한다는 아이디어는 놀랍지 않지만, 혈구용적률을 약 45% 정도로 안정적으로 유지하는 것이 목표입니다. 그것이 목표입니다. 최근 이 분야의 선도 제품인 러스퍼타이드가 승인되어 약 70~80%의 방혈 없는 상태, 즉 방혈 빈도 감소를 보여주고 있습니다. 우리가 보는 것도 거의 정확히 그와 같습니다. 방혈 빈도가 시간 단위당 약 4회에서 약 0.6회로 감소하는데, 이는 다른 제제들과 비슷한 수준입니다. 환자들이 치료 시작 시점부터 방혈 없이 지내는 비율을 보면 약 60%를 조금 넘습니다.

이는 비교 대상에 비해 다소 낮지만, 실제로 중요한 비교는 안정적인 용량을 일정 기간 유지한 후의 결과입니다. 그 구간에서는 충분히 오래 치료를 받은 9명의 환자 중 7명이 방혈 없이 지냈습니다. 이는 방혈 없는 비율이 70% 후반대로, 철분 제한 기전을 가진 다른 모든 약물들과 비슷한 수준입니다. 부작용 측면에서는 거의 빈혈이나 주사 부위 반응이 없습니다. 더 많은 데이터에서 이를 입증할 수 있다면, 이는 다른 제제들이 보여준 결과와는 확실히 구별되는 점이라고 생각합니다.

철분을 너무 많이 혹은 너무 오래 제한하면 빈혈이 발생할 수 있는데, 이는 혈구용적률을 지나치게 낮추기 때문입니다. 저희가 개발 중인 유일한 항체는 철분과 혈구용적률에 맞춤형 효과를 낼 수 있어 환자들에게 매우 깔끔한 치료 경험을 제공할 수 있을 것으로 믿습니다.

네, 달성하고자 하는 것은, 분명히 이 기전으로 모두가 혈구용적률에 매우 큰 영향을 미칠 수 있습니다. 이는 철분이 적혈구 생성에 미치는 영향력과 이 질환에서 과활성화되는 JAK 경로와의 직접적인 상호작용 증거 때문입니다. 이 모든 제제들이 비슷한 수준의 효능을 달성하는 것은 놀라운 일이 아닙니다. 따라서 진짜 중요한 것은 환자에게 가장 좋은 제품 경험을 제공하는 것인데, 이는 편리성과 용이성, 그리고 부작용 회피의 조합입니다. 시장 전반을 보면 일부 제제에서는 주사 부위 반응이, 다른 제제에서는 빈혈이 나타나는 증거가 있습니다. 이것들이 서로 다른 분자들이 자신을 차별화할 수 있는 부분이라고 생각합니다.

네, 이 임상시험은 20명씩 두 개의 코호트를 완전히 등록했는데, 이는 2주 간격 투여와 4주 간격 투여를 탐색하기 위한 것입니다. 이는 B 코호트에서 진행됩니다. B 코호트는 여름 중반까지 완전히 등록되었습니다. 올해 말까지 B 코호트의 데이터를 확보할 수 있을 것입니다. 그 이후로는 임상이 마무리되고, 저희 계획은 2상 종료 미팅을 진행한 후 3상으로 넘어가는 것입니다. 저희보다 앞서 진행된 러스퍼타이드 프로그램 덕분에, 임상시험의 형태와 평가 지표가 꽤 잘 정립되어 있다고 생각합니다.

저희가 하는 다른 모든 일들이 새로운 영역을 개척하는 것과 달리, 이번에는 꽤 확립된 경로가 있어 빠르게 진행할 수 있을 것으로 봅니다.