PTC 테라퓨틱스 26년 2분기 어닝콜

진행해 주십시오. 안녕하세요, PTC Therapeutics의 2026년 2분기 기업 업데이트 및 재무 실적에 대해 논의하기 위해 참석해 주셔서 감사합니다.

오늘은 최고경영자(CEO) 매튜 클라인 박사, 최고사업책임자(CBO) 에릭 파웰스, 최고재무책임자(CFO) 피에르 그라비에가 함께하고 있습니다. 오늘 콜에서는 당사의 현재 기대치를 바탕으로 한 미래 예측성 발언이 포함될 예정입니다. 이러한 발언은 특정 위험과 불확실성에 노출되어 있으며, 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 콜과 함께 투자자 관계 웹사이트에 게시된 슬라이드를 참고해 주시기 바라며, 해당 슬라이드에는 미래 예측성 발언과 관련된 정보, 최근 분기 보고서(Form 10-Q) 및 연간 보고서(Form 10-K), 그리고 SEC에 제출한 기타 서류들이 포함되어 있습니다. 이 자료들은 실제 성과와 결과가 예측 또는 암시된 내용과 다를 수 있는 위험과 불확실성에 대해 상세히 설명하고 있습니다.

또한, 이번 콜에서는 비 GAAP 정보도 일부 공개할 예정입니다. GAAP에서 비 GAAP 재무 지표로의 조정 및 그에 대한 상세 내용은 오늘 발표된 실적 자료에서 확인하실 수 있습니다. 이제 CEO인 매튜 클라인 박사에게 마이크를 넘기겠습니다.

오늘 참석해 주셔서 모두 감사합니다. 회사의 뛰어난 실행력을 다시 한 번 보여준 분기의 결과를 공유하게 되어 기쁩니다. 매출부터 말씀드리면, 총 매출 3억 6,100만 달러로 또 한 번 기록적인 분기를 달성했으며, 이 중 제품 매출은 2억 3,900만 달러로, 전 세계적으로 타피암 판매가 지속적으로 강세를 보인 덕분입니다. 이러한 성과를 바탕으로 2026년 전체 제품 매출 가이던스를 8억 5,000만 달러에서 9억 5,000만 달러로 상향 조정하며, 총 매출은 11억 8,000만 달러에서 12억 8,000만 달러로 예상하고 있습니다. 또한, 비용을 효과적으로 관리한 결과, 2026년에 현금 흐름 손익분기점 달성 가능성도 유지하고 있습니다. 먼저 타피암의 글로벌 출시 현황에 대해 업데이트하겠습니다. 이번 분기에도 모멘텀은 강세를 유지하며, 미국 내 꾸준한 성장과 국제 시장에서의 가속화된 성장이 이어지고 있습니다.

2분기 글로벌 세피언스 매출은 1억 5,100만 달러로 전분기 대비 21% 증가했으며, 대부분은 미국에서 발생했고 국제 시장 기여도도 증가했습니다. 6월 30일 기준으로 전 세계적으로 세피언스를 처방받은 상업 환자는 1,647명입니다. 전 세계 모든 환자군과 연령대에서 폭넓은 수용이 지속해서 확인되고 있습니다. 세피언스에 대한 강한 근본 수요가 여전히 존재하며, 저희 팀들은 효과적으로 실행을 이어가고 있습니다. 미국에서는 현재 모든 우수 센터로부터 처방을 받았으며, 이전에 우수 센터로 지정되지 않았던 다른 센터들로부터도 처방을 받고 있습니다. 출시 초기에 이 정도의 폭넓은 침투는 인상적이며, 앞으로 이들 센터 내에서 더 깊은 침투를 위해 노력할 것입니다. 치료 경험이 없는 환자, 이전 치료 실패 환자, 기존 치료에서 전환하는 환자를 포함해 질병 중증도와 치료 이력 전반에 걸쳐 수요가 지속되고 있습니다.

복약 순응도도 여전히 높으며, 페닐알라닌 수치의 의미 있는 감소와 식이 자유화에 대한 증거 증가뿐만 아니라 세피언스가 기분, 인지 기능, 삶의 질에 미치는 긍정적 효과에 대한 보고도 계속 접수되고 있습니다. 이러한 강한 수요와 환자 혜택 보고는 세피언스의 장기 상업적 기회에 대한 저희의 확신을 더욱 강화합니다. 국제 시장에서도 세피언스에 대한 모멘텀이 계속해서 확대되고 있습니다. 일본에서는 3월 말 첫 상업 판매 이후 2분기에 상업 판매가 본격적으로 증가했습니다. 유럽 여러 국가에서 확대 접근 프로그램을 시작했으며, 최근 세피언스가 브라질에서 치료 혜택에 대해 최고 등급을 받은 라틴 아메리카 시장에서도 향후 매출에 긍정적인 진전이 있었습니다. 앞서 공유한 바와 같이, 추가 시장 진입에 따라 2026년 말과 2027년에 국제 매출 기여가 점차 확대될 것으로 기대하고 있습니다.

지속적인 강력한 출시 모멘텀과 꾸준한 근본 수요를 바탕으로, 세피언스의 20억 달러 이상의 글로벌 상업 기회에 대한 확신을 유지하고 있습니다. 보톱람 헌팅턴병 프로그램으로 넘어가서, 4월에 PIVOT-HD 장기 연장 연구 24개월 중간 분석에서 긍정적인 톱라인 결과를 보고했습니다. 24개월 시점에서 보톱람은 cUHDRS 상에서 용량 의존적으로 질병 진행 속도를 늦추었으며, 10mg 2단계 코호트에서는 자연 경과 대비 평균 52% 진행 속도 감소를 보였습니다. 용량과 질병 단계 전반에 걸쳐 안전성 프로파일도 우호적으로 관찰되고 있습니다. 이 데이터들은 보톱람이 헌팅턴병 환자에게 장기적이고 의미 있는 임상적 혜택을 제공할 잠재력을 지닌다는 점을 뒷받침합니다. 또한 노바티스가 글로벌 3상 INVEST-HD 연구의 등록을 시작했음을 공유했으며, 이 연구는 노바티스가 수행 및 자금을 지원하고 있습니다.

이 연구는 초기 증상성 질환을 가진 약 770명을 등록할 예정이며, 3대 2 비율로 보톱람 10밀리그램 또는 위약을 무작위 배정받게 됩니다. 연구에는 중간 분석도 포함되어 있습니다. 3상 연구가 보톱람 승인에 대한 기본 사례로 남아 있는 가운데, 노바티스와 PTC 팀은 2026년 하반기에 FDA와 24개월 결과 및 잠재적 가속 승인 경로에 대해 논의하기 위한 계획을 마무리하고 있습니다. 바티퀴논 운동실조증 프로그램과 관련하여 FDA와의 논의를 바탕으로, NDA 재제출을 지원하기 위한 자연사 비교군을 포함하는 공개 라벨 시험의 연구 프로토콜을 최종 확정했습니다. 이 연구인 PROVE FA는 올해 3분기에 시작할 계획입니다. 이 임상시험은 7세에서 21세 사이의 약 120명을 등록할 예정이며, 주요 평가 변수는 기저 시점부터 24개월까지의 mFARS 변화입니다.

이 연구 설계는 이전 개발 작업에서 얻은 주요 교훈을 반영했으며, 특히 환자들이 위약 투여에 대한 불확실성 없이 치료를 받을 수 있는 기회를 제공하기 때문에 FA 커뮤니티 내에서 큰 기대를 모으고 있습니다. 우리는 이 연구 설계와 FA 치료제 임상 개발 경험이 결합되어 PROVE FA 연구의 성공 가능성을 의미 있게 높이고, FA 환자 어린이와 성인에게 중요한 새로운 치료제를 제공할 잠재력을 갖추었다고 믿습니다. 다른 임상 파이프라인 프로그램으로 전환하여, 경구용 NLRP3 억제제인 PTC612의 1상 연구를 시작했으며, 단회 및 다회 용량 증량 치료 코호트 중 일부를 완료했습니다. 특히, 이 건강한 지원자 연구에는 비만 및 심혈관 질환을 가진 코호트가 포함될 예정이며, 이를 통해 PK/PD 효과를 조기에 확인할 수 있을 것으로 기대합니다.

앞서 공유한 바와 같이, PTC612는 효능, 선택성 및 화학 구조 측면에서 다른 NLRP3 억제제와 차별화됩니다. 올해 3분기 후반에는 차세대 DHODH 억제제인 PTC844의 2A상 연구를 시작할 예정입니다. PTC844는 DHODH 효소에 대해 매우 선택적이며, 전임상 효능 모델에서 다른 DHODH 억제제에 비해 우수한 벤치마크를 보입니다. PTC844 연구는 12주간 진행되는 PK/PD 연구로, T세포 및 B세포 면역과 관련된 바이오마커에 대한 치료 효과를 평가할 것입니다. 이 연구 결과는 PTC844의 최종 목표 적응증을 결정하는 데 도움이 될 것입니다. 스플라이싱 플랫폼에서도 여러 진전을 이루었습니다. 최근 MSH3 스플라이싱 프로그램의 개발 후보 물질인 PTC303을 선정했습니다. MSH3는 헌팅턴병과 근이영양증을 포함한 삼중 반복 확장 질환에서 중요한 표적으로 점점 더 인식되고 있습니다.

앞서 논의한 바와 같이, MSH3 표적화는 헌팅턴병의 주요 병리학적 원인을 해결하는 데 있어 HCT 감소와 보완적인 접근법을 제공합니다. MSH3 프로그램은 또한 경구용 소분자 스플라이싱 치료제의 발견 및 개발에서 PTC의 리더십을 더욱 강화합니다. 2027년 임상에 진입할 것으로 예상합니다. 전반적으로, 회사는 매우 견고한 재무 상태를 유지하고 있습니다. 6월에는 2026년 전환사채 부채를 전략적으로 관리하여, 기존 채권 대부분을 0% 쿠폰과 거래 시점 주가 대비 40% 전환 프리미엄으로 재융자했습니다. 분기 말 현금은 22억 달러 이상으로 마감했으며, 2026년 현금 흐름 손익분기점 달성에 유리한 위치에 있습니다.

2026년 상반기 동안 비즈니스 전반에서 상당한 진전을 이루며 우리 팀의 뛰어난 성과를 자랑스럽게 생각합니다. 이제 에릭에게 연결하여 세피언스 출시 관련 추가 세부사항을 포함한 상업적 업데이트를 전달하겠습니다.

에릭? 감사합니다, 매트. 2분기 동안 우리 상업팀은 세피언스의 강력한 글로벌 출시를 지속하며 견고한 제품 매출을 견인하고 2026년 이후 성장 궤도에 대한 신뢰를 강화했습니다.