로켓 파마슈티컬스 Leerink Global Healthcare Conference 2026
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- Rocket Pharmaceuticals Inc.는 희귀 심장 질환에 주로 집중하는 유전자 치료 회사로, Fanconi 빈혈, LAD1, PCD와 같은 혈액학적 상태를 대상으로 하는 렌티바이러스 자산도 보유하고 있습니다.
- Danon 질환의 임상 중단이 해제된 이후 임상 측면에서 FDA와의 상호작용은 없었으며, 올해 상반기에 3명의 환자를 단계적으로 치료할 계획입니다.
- PKP2에 대해서는 1상 종료 후 FDA와의 대화를 시작했으며, 적절한 용량에 대해 합의했으며 올해 중 임상 시험 설계에 대한 명확성을 기대하고 있습니다.
- LAD1에 대해서는 3월 28일에 FDA와의 상호작용이 예정되어 있으며, 임상 시험에서 100% 생존율을 보이는 강력한 임상 혜택을 입증했다고 보고했습니다.
- 회사는 현재 약 200명의 직원으로 구성되어 있으며, 뉴저지에 제조 시설을 보유하고 상업적 규모의 AAV 제조 및 상업화 준비가 완료된 상태입니다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
네, 안녕하세요. 2026년 러닝 파트너스 글로벌 헬스케어 컨퍼런스 이틀째 아침 세션에 다시 오신 것을 환영합니다. 저는 드라이브 메디신즈의 수석 애널리스트 마니 파루하르이며, 이번 세션에서는 로켓 파마슈티컬스의 CEO 가우라브 샤 씨를 모시고 진행하겠습니다. 마이애미에 오신 것을 환영합니다. 마이애미가 점점 좋아지시나요?
뵙게 되어 반갑습니다. 나쁘지 않네요.
모두 환영합니다. 비엔베니도스. 본격적인 내용에 들어가기 전에, 데이터와 포지셔닝에 대해 이야기할 텐데요. 먼저 FDA와의 상호작용 현황에 대해 말씀해 주시겠습니까? 다논과 PKP2에 대한 논의가 어느 단계에 있는지 정리해 보려 합니다. 두 가지 모두 여러 차례 교류 중이시니까요. 그리고 크레스라디에 대해서도 이야기하겠습니다. 여러 자산을 동시에 다루고 계시죠.
네, 좋은 질문입니다. 이 자리에 있게 되어 기쁩니다. 러닝 측에 매년 초대해 주셔서 감사합니다. 답변에 앞서, 저희는 주로 희귀 심장 질환에 집중하는 유전자 치료 회사입니다. 또한, 팬코니 빈혈, LAD-I, PKD 같은 혈액학적 질환을 겨냥한 외부 배양형 렌티바이러스 자산 포트폴리오도 보유하고 있습니다. 이 부분은 잠시 후 다시 말씀드리겠습니다. 다논과 PKP2에 대한 답변으로 바로 넘어가겠습니다. 다논병의 경우, 임상 중단 조치가 해제된 이후 임상 측과는 별도의 상호작용이 없었으며, 당시 세 명의 환자를 단계적으로 치료하기로 합의했습니다.
올해 상반기에 치료를 시작할 예정이며, 그 기간이 끝나면 FDA에 다시 가서 나머지 임상 시험 진행 방향에 대한 지침을 구할 계획입니다. 이전과 달라질 조짐은 없지만, 세 명의 환자 치료가 완료된 후 논의가 진행될 예정입니다. PKP2의 경우, 지난해 1상 종료 시점에 FDA와 대화를 시작했고, 적정 용량에 도달했다는 합의를 얻었습니다. 현재 임상 설계안을 준비 중이며 FDA와 논의하고 있습니다. 올해 중으로 어느 정도 명확한 방향을 기대하고 있습니다. 네, 두 건 모두 진행 중이며, 저희가 알기로는 순조롭게 진행되고 있습니다.
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