이믹스 바이오파마 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

저드, 함께하게 되어 반갑습니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 오늘 함께해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 이믹스 바이오파마는 치료 표준이 수개월간 고통을 감수해야 하는 현실을 받아들일 수 없다는 단순한 원칙에서 출발했습니다. 가브리엘과 저는 CAR T 같은 혁신적인 치료법이 암 이외의 분야에도 적용될 수 있을지 스스로에게 물었습니다. 전 세계적으로 탐색한 끝에 CAR T와는 전혀 다른 특성을 가진 CAR T를 발견했습니다. 내약성이 온화하고 양호한 이 기술을 하다사 메디컬 센터에서 라이선스 받아 몇 년 후, 현재는 승인된 약물이 전혀 없는 재발성 불응성 AL 아밀로이드증에 대한 생물의약품 허가 신청(BLA)을 제출하기 직전 단계에 있습니다.

물론입니다. 저희 과학자 팀은 NCI의 로젠버그 박사 연구실에서 CAR T의 발상지 중 하나로부터 시작되었습니다. 지난 20년 넘는 기간 동안 이 분야에서 얻은 모든 지식을 통합하고, CD3 도메인, 더 견고한 CD8 힌지 영역, 그리고 독자적인 바인더 도메인을 포함한 구조적 요소들을 결합하여 임상에서 비특이적 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 비특이적 활성화를 줄이고, 안전성과 내약성을 크게 차별화하는 생물학적 필터 효과를 만들어냈습니다.

또한 AL 아밀로이드증 환자, 즉 경쇄 아밀로이드증 환자들의 독특한 임상적 특성도 강조하고 싶습니다. 이 환자들은 불행히도 심부전과 신부전이 동시에 나타나는 경우가 많습니다.

이는 임상적으로 매우 큰 관리상의 도전을 제기합니다. 바로 이 부분에서 CRS 지속 시간이 중요한 역할을 합니다. 저희 CAR T는 CRS 지속 시간이 단 하루로 매우 짧습니다.

이는 CRS, 즉 사이토카인 방출 증후군의 관리 부담을 크게 줄여줍니다. CRS는 빠른 심박수로 인한 심장 스트레스와 탈수를 동반하는 발열 증상을 포함합니다. 이 환자들을 관리할 때는 매우 상반된 접근이 필요합니다. 심부전 환자의 경우 수분을 제거해야 하지만, 이 환자들은 탈수 상태이기 때문에 그렇게 할 수 없습니다.

맞습니다만, 신장을 세척하기 위해 환자에게 수분을 공급할 수도 없습니다.

이 때문에 전통적으로 이 치료법을 이러한 환자들에게 적용하는 데 어려움이 있었습니다. 즉, CRS 지속 시간이 4~8배 더 길다는 점입니다.

맞습니다. 이것이 이 치료법의 도입을 제한하는 요인이었습니다.

네. 이 기술이 혁신적인 가능성을 가지고 있음에도 불구하고, 승인된 CAR T 치료제들이 AL 아밀로이드증에 대해 잘 알고 있음에도 불구하고 CRS 지속 시간 문제 때문에 아직 이 질환에 적용되지 못했습니다. 개발 중인 CAR T 치료제들도 마찬가지입니다. 저희는 매우 짧고 경미한 CRS를 선도하고 있습니다.

네, 간단한 배경부터 시작하겠습니다. AL 아밀로이드증, 즉 라이트 체인 아밀로이드증은 환자의 면역 체계가 자신을 공격하는 치명적인 희귀 질환입니다. 보통 골수에 존재하는 형질세포는 항체라는 보호 면역 분자를 만들어 바이러스, 박테리아, 암 등을 방어합니다. 하지만 이 경우, 형질세포가 계속 활성화되어 독성 항체 조각인 라이트 체인을 지속적으로 생산하며, 이들이 온몸을 순환하며 심장, 신장, 간, 신경 등 주요 장기를 손상시키고, 결국 장기 부전과 사망에 이르게 합니다. 주로 심부전과 사망으로 이어집니다. 매우 치명적이고 관리가 어려운 질환입니다. NXC-201은 이 독성 라이트 체인의 생산 근원에 작용하여 생산 자체를 제거합니다.